Efectos de la Medicina Tradicional China (GSJYF) en Niños con Enfermedad Renal Proteinúrica Hereditaria
Efectos del tratamiento de la medicina tradicional china (fórmula Gu Shen Juan Yu) en niños con enfermedad renal proteinúrica hereditaria: un ensayo clínico aleatorizado, multicéntrico, abierto, de dos brazos, de diseño paralelo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La terapia actual para la enfermedad renal protinúrica hereditaria sigue siendo limitada. Los inhibidores del sistema renina-angiotensina-aldosterona (RAAS), como los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ACEI) o los bloqueadores de los receptores de angiotensina II (ARB), ayudan a controlar la proteinuria y retardan la progresión de la pérdida de la función renal. Sin embargo, una proporción sustancial de pacientes progresa a enfermedad renal terminal, que se asocia en parte con una proteinuria residual alta. Se necesitan nuevas terapias para disminuir la proteinuria y limitar la progresión de la ERC. La medicina tradicional china (MTC) se ha utilizado ampliamente en China durante miles de años y se ha favorecido en el tratamiento de enfermedades crónicas para una acción multifactorial y multiobjetivo.
La hipótesis de los investigadores es que esta medicina tradicional china, dirigida a la lesión y reparación de los podocitos llamada Fórmula Gu Shen Juan Yu, puede reducir significativamente la proteinuria y retrasar la pérdida de la función renal en pacientes con enfermedad renal proteinúrica. Para probar esta hipótesis, los investigadores planean iniciar un ensayo clínico multicéntrico, abierto, de dos brazos, de diseño paralelo, aleatorizado en 144 niños con enfermedad renal con proteinuria. La población del estudio consistirá en niños con proteinuria que reciben terapia de rutina, como un inhibidor de la ECA o un bloqueador del receptor de la angiotensina II. En este estudio, los participantes fueron asignados al azar (1:1) para recibir TCM+ Terapia de rutina o Terapia de rutina durante 12 semanas. El objetivo principal fue medir el cambio en la excreción de proteínas en la orina y la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) durante el período de tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Xuzhou, Porcelana
- Xuzhou Children's Hospital
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana
- Anhui Provincial Children's Hospital
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, Porcelana
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana
- Children's Hospital Affiliated to Zhengzhou University/Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Wuhan Children's Hospital,Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology.
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
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Shandong
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Shandong, Shandong, Porcelana
- Shandong Provincal Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 3 a 18 años;
- Proteinuria asociada con nefropatía hereditaria, que fue confirmada por mutaciones en genes de podocitos o genes sindrómicos (incluidos los colágenos);
- Proteína en orina de más de 500 mg/24 horas y/o UPCR (en la primera evacuación de la mañana) de más de 0,5 mg/mg en el momento inicial a pesar del tratamiento con IECA o ARB durante al menos 3 meses;
- FG estimado ≥ 60 ml/min/1,73m2 (estimado con la fórmula de Schwartz);
- Sin medicamentos inmunosupresores como corticosteroides, inhibidores de calcinrurina, etc.;
- Con una dosis estable de ACEI o ARB durante al menos 4 semanas;
- Voluntad de dar su consentimiento por escrito y cumplir con el protocolo del estudio.
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con anomalías congénitas de los riñones y las vías urinarias (CAKUT), nefronoptisis, enfermedad renal poliquística, etc.
- Con función hepática anormal, ALT o AST >2,0 veces el límite superior normal (ULN) en el momento de la inscripción;
- Recibir terapia inmunosupresora (incluidos corticosteroides y otros medicamentos inmunosupresores) dentro de los tres meses anteriores a la inscripción;
- Recibir otro medicamento tradicional chino y/o su análogo que pueda reducir la proteinuria en las últimas 2 semanas. Los pacientes que están tomando otro tratamiento de MTC podrían inscribirse después de 2 semanas de período de lavado;
- Se ha sometido a un trasplante de órgano importante (p. corazón, riñón, hígado);
- Cualquier medicamento, condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución o metabolismo, incluidos, entre otros, cualquiera de los siguientes: enfermedad inflamatoria intestinal activa, cirugía mayor del tracto gastrointestinal;
- Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o imposibilidad de cumplir con los procedimientos de estudio y seguimiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A
TCM + terapia de rutina se usan primero durante 12 semanas, seguido de un período de lavado de 2 semanas y luego la terapia de rutina durante 12 semanas. MTC como fórmula Gu Shen Juan Yu: 3 g o 6 g o 12 g cada vez según el peso (3 g para W≤20 kg, 6 g para 20-30 kg o 12 g para W>30 kg), 2 veces al día durante 12 semanas, por vía oral. Las muestras de GSJYF fueron fabricadas y empaquetadas por Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD. con número de lote 20230830. Terapia de rutina: con dosis estable de inhibidores de la ECA/bloqueadores de los receptores de angiotensina II. |
Los pacientes reciben una dosis estable de ACEI/ARB como terapia de rutina.
Otros nombres:
La fórmula Gu Shen Juan Yu contiene 11 hierbas y está disponible en forma líquida para los pacientes. Los pacientes recibirán la fórmula Gu Shen Juan Yu, 3 g, 6 g o 12 g cada vez según el peso (3 g para W≤20 kg, 6 g para 20-30 kg o 12 g para W>30 kg), 2 veces al día durante 12 semanas, por vía oral. Terapia de rutina: se continuará con los pacientes que reciban una dosis estable de IECA/ARAII.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo B
La terapia de rutina se usa primero durante 12 semanas, seguida de un período de lavado de 2 semanas y luego MTC + terapia de rutina durante 12 semanas. MTC como fórmula Gu Shen Juan Yu: 3 g o 6 g o 12 g cada vez según el peso (3 g para W≤20 kg, 6 g para 20-30 kg o 12 g para W>30 kg), 2 veces al día durante 12 semanas, por vía oral. Las muestras de GSJYF fueron fabricadas y empaquetadas por Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD. con número de lote 20230830. Terapia de rutina: con dosis estable de inhibidores de la ECA/bloqueadores de los receptores de angiotensina II. |
Los pacientes reciben una dosis estable de ACEI/ARB como terapia de rutina.
Otros nombres:
La fórmula Gu Shen Juan Yu contiene 11 hierbas y está disponible en forma líquida para los pacientes. Los pacientes recibirán la fórmula Gu Shen Juan Yu, 3 g, 6 g o 12 g cada vez según el peso (3 g para W≤20 kg, 6 g para 20-30 kg o 12 g para W>30 kg), 2 veces al día durante 12 semanas, por vía oral. Terapia de rutina: se continuará con los pacientes que reciban una dosis estable de IECA/ARAII.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual en la relación proteína-creatinina en orina (UPCR) desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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La UPCR en muestras de orina puntual de la primera mañana se mide al inicio, en la semana 12, en la semana 14 y en la semana 26.
Es una medición repetida.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Cambios en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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La TFGe se evaluará utilizando la fórmula de Schwartz (TFGe=k*altura(cm)/creatinina sérica (umol/L)), k=36,5).
La creatinina sérica se mide al inicio del estudio, semana 12, semana 14, semana 26.
La creatinina sérica es una medición repetida.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Cambio porcentual en la relación albúmina-creatinina urinaria (UACR) desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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La UACR en muestras de orina puntual de la primera mañana se mide al inicio, en la semana 12, en la semana 14 y en la semana 26.
UPCR es una medición repetida.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Cambio porcentual en la proteína de 24 horas desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Las muestras de orina de 24 horas se miden al inicio, en la semana 12, en la semana 14 y en la semana 26.
La proteinuria de 24 horas es una medición repetida.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la albúmina sérica desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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La albúmina sérica se mide al inicio, en la semana 12, en la semana 14 y en la semana 26.
La albúmina sérica es una medición repetida.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Cambios en las puntuaciones del síndrome de la Medicina Tradicional China después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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Se utilizan puntos de escala de síndrome de MTC para evaluar los síndromes de la Medicina Tradicional China al inicio y en la semana 26.
El valor mínimo es 0 y el valor máximo es 36.
Las puntuaciones más altas significan un estado severo.
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Línea de base, semana 26
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Cambios en los parámetros de la función hepática desde el inicio hasta la semana 26: alanina aminotransferasa (ALT)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Las muestras de sangre se miden al inicio del estudio, semana 12, semana 14, semana 26 para evaluar ALT.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Cambios en los parámetros de la función hepática desde el inicio hasta la semana 26: aspartato aminotransferasa (AST)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Las muestras de sangre se miden al inicio del estudio, semana 12, semana 14, semana 26 para evaluar AST.
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línea de base, semana 12, semana 14, semana 26
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de sujetos que informaron eventos adversos (EA) durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: línea de base hasta la semana 26
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Número de sujetos con EA como medida de seguridad
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línea de base hasta la semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Hong Xu, PhD, Children's Hospital of Fudan University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades Renales
- Proteinuria
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de proteasa
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina
Otros números de identificación del estudio
- TCMinpKD
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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