中医治疗遗传性蛋白尿性肾病患儿的疗效
2023年12月27日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
中药（固肾祛瘀方）对遗传性蛋白尿性肾病患儿的治疗效果：一项多中心、开放标签、双组、平行设计、随机的临床试验
本研究的目的是确定中药固肾卷郁方作为辅助疗法治疗遗传性蛋白尿性肾病是否安全有效。
研究概览
详细说明
目前对遗传性尿原性肾病的治疗仍然有限。 血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEI) 或血管紧张素 II 受体阻滞剂 (ARB) 等肾素-血管紧张素-醛固酮系统 (RAAS) 抑制剂有助于控制蛋白尿并减缓肾功能丧失的进程。 然而，很大一部分患者进展为终末期肾病，这在一定程度上与高残留蛋白尿有关。 需要新的疗法来减少蛋白尿和限制 CKD 进展。 中医在中国已有数千年的广泛应用，以多因素、多靶点作用治疗慢性病而备受青睐。
研究者的假设是，这种以足细胞损伤和修复为目标的中药骨肾卷瘀方，可以显着降低蛋白尿，延缓蛋白尿性肾病患者的肾功能丧失。 为检验这一假设，研究人员计划在 144 名患有蛋白尿肾病的儿童中开展一项多中心、开放标签、两臂、平行设计、随机临床试验。 研究人群将包括正在接受常规治疗（如 ACE 抑制剂或血管紧张素 II 受体阻滞剂治疗）的蛋白尿儿童。 在这项研究中，参与者被随机分配 (1:1) 接受中医 + 常规疗法或常规疗法，为期 12 周。 主要目的是测量治疗期间尿蛋白排泄和估计肾小球滤过率 (eGFR) 的变化。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
144
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Hong Xu, PhD
- 电话号码：+86-02164932825
- 邮箱：hxu@shmu.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：Qian Shen, PhD
- 电话号码：86-02164932827
- 邮箱：shenqian@shmu.edu.cn
学习地点
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Shanghai、中国、201102
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
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接触：
- Xu Hong, PhD,MD
- 电话号码：+86-02164932829
- 邮箱：hxu@shmu.edu.cn
-
Xuzhou、中国
- 招聘中
- Xuzhou Children's Hospital
-
接触：
- Zhang ruifeng
-
-
Anhui
-
Hefei、Anhui、中国
- 尚未招聘
- Anhui Provincial Children's Hospital
-
接触：
- Deng Fang
-
接触：
- Zhou huiqin
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou、Guangzhou、中国
- 尚未招聘
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
-
接触：
- Jiang Xiaoyun
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国
- 尚未招聘
- Children's Hospital Affiliated to Zhengzhou University/Henan Children's Hospital
-
接触：
- Liu Cuihua
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国
- 尚未招聘
- Wuhan Children's Hospital,Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology.
-
接触：
- Wang Xiaowen
-
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Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国
- 尚未招聘
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
接触：
- Zhang Aihua
-
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Shandong
-
Shandong、Shandong、中国
- 尚未招聘
- Shandong Provincal Hospital
-
接触：
- Sun Shuzheng
-
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Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国
- 尚未招聘
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
接触：
- Mao Jianhua
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 3-18岁；
- 与遗传性肾病相关的蛋白尿，由足细胞基因或综合征基因（包括胶原蛋白）的突变证实；
- 尽管接受了至少 3 个月的 ACEI 或 ARB 治疗，但在基线时尿蛋白超过 500 mg/24 小时和/或 UPCR（在第一个早晨排尿中）超过 0.5 mg/mg；
- 估计 GFR ≥ 60 ml/min/1.73m2 （用 Schwartz 公式估计）；
- 未服用任何免疫抑制药物，如皮质类固醇、钙尿素抑制剂等；
- 服用稳定剂量的 ACEI 或 ARB 至少 4 周；
- 愿意给予书面同意并遵守研究方案。
排除标准：
- 被诊断患有先天性肾脏和泌尿道畸形（CAKUT）、肾结核、多囊肾病等；
- 入组时肝功能异常，ALT 或 AST >2.0 x 正常值上限 (ULN)；
- 入组前三个月内接受过免疫抑制治疗（包括皮质类固醇和其他免疫抑制药物）；
- 过去 2 周内服用其他可减少蛋白尿的中药和/或其类似物。 正在接受其他中药治疗的患者，经过2周的洗脱期后方可入组；
- 接受过主要器官移植（例如 心、肾、肝）；
- 任何可能显着改变吸收、分布或新陈代谢的药物、手术或医疗状况，包括但不限于以下任何一项：活动性炎症性肠病，接受过胃肠道大手术；
- 不遵守医疗方案或无法遵守研究和后续程序的历史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：控制组
患者接受稳定剂量的 ACEI/ARB 药物作为常规治疗。
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患者接受稳定剂量的 ACEI/ARB 药物作为常规治疗。
其他名称：
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实验性的：中医治疗组
患者给予固肾蠡愈方，根据体重每次3g或6g或12g（W≤20kg为3g，20-30kg为6g，W>30kg为12g），每日2次，连续12周，口服，作为任何正在进行的治疗的补充，包括 ACE 抑制剂/血管紧张素 II 受体阻滞剂。 GSJYF样品由上海方欣医药科技有限公司生产和包装。 批号为20230830。 接受稳定剂量 ACEI/ARB 的患者将继续治疗。 |
中医：固肾蠲郁方含有11味药，以液体形式供患者服用。 患者给予固肾蠡愈方，根据体重每次3g或6g或12g（W≤20kg为3g，20-30kg为6g，W>30kg为12g），每日2次，连续12周，口服。 常规治疗：接受稳定剂量 ACEI/ARB 的患者将继续治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 12 周尿蛋白肌酐比值 (UPCR) 的百分比变化
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周和第 12 周测量第一晨尿样本中的 UPCR。
这是一个重复的测量。
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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估计肾小球滤过率 (eGFR) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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eGFR 将使用 Schwartz 公式（eGFR=k*身高（cm）/血清肌酐（umol/L）），k=36.5 进行评估。
在基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周测量血清肌酐。
血清肌酐是一种重复测量。
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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尿白蛋白肌酐比值 (UACR) 从基线到第 12 周的百分比变化
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周和第 12 周测量第一个早晨尿样中的 UACR。UPCR 是重复测量。
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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从基线到第 12 周的 24 小时蛋白质百分比变化
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周和第 12 周测量 24 小时尿样。24 小时蛋白尿是重复测量。
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清白蛋白从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周和第 12 周测量血清白蛋白。血清白蛋白是重复测量。
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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治疗后中医证候积分变化
大体时间：基线，第 12 周
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中医证候量表点用于评估基线和第 12 周的中医证候。
最小值为 0，最大值为 36。
较高的分数意味着严重的状态。
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基线，第 12 周
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肝功能参数从基线到第 12 周的变化：丙氨酸转氨酶 (ALT)
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周测量血样以评估 ALT
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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肝功能参数从基线到第 12 周的变化：天冬氨酸转氨酶 (AST)
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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在基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周测量血样以评估 AST
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗期间报告不良事件（AE）的受试者数量
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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以 AE 为安全衡量标准的受试者数量
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基线、第 4 周、第 8 周、第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Hong Xu, PhD、Children's Hospital of Fudan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月17日
初级完成 (估计的)
2024年7月1日
研究完成 (估计的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2023年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月26日
首次发布 (实际的)
2023年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月27日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TCMinpKD
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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常规治疗的临床试验
-
University of Applied Sciences and Arts of Southern...Vrije Universiteit Brussel; Universiteit Antwerpen; THIM - die internationale Hochschule für Physiotherapie完全的
-
Abbott Medical Devices完全的
-
University of Southern CaliforniaNational Institute on Drug Abuse (NIDA); Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child... 和其他合作者完全的