遺伝性タンパク尿性腎疾患の小児における漢方薬（GSJYF）の効果
遺伝性タンパク尿性腎疾患の小児における伝統的な漢方薬（Gu Shen Juan Yu Formula）の治療効果：多施設、非盲検、2アーム、並行設計、無作為化臨床試験
調査の概要
詳細な説明
遺伝性プロチン尿性腎疾患の現在の治療法は限られています。 アンジオテンシン変換酵素阻害剤 (ACEI) やアンギオテンシン II 受容体遮断薬 (ARB) などのレニン-アンギオテンシン-アルドステロン系 (RAAS) 阻害薬は、タンパク尿を制御し、腎機能喪失の進行を遅らせるのに役立ちます。 しかし、かなりの割合の患者が末期の腎疾患に進行し、これは部分的に高残存タンパク尿と関連しています。 タンパク尿を減少させ、CKD の進行を制限する新しい治療法が必要です。 伝統的な中国医学 (TCM) は、中国で何千年もの間広く使用されており、多因子、多標的作用のために慢性疾患の治療に好まれています。
研究者の仮説は、足細胞の損傷と修復を標的とするこの伝統的な漢方薬である Gu Shen Juan Yu Formula は、タンパク尿性腎疾患患者のタンパク尿を大幅に減少させ、腎機能の低下を遅らせることができるというものです。 この仮説を検証するために、研究者らは、タンパク尿腎疾患の小児 144 人を対象に、多施設、非盲検、2 群、並行デザイン、無作為化臨床試験を開始する予定です。 研究集団は、ACE阻害薬またはアンギオテンシンII受容体遮断薬治療などの定期的な治療を受けているタンパク尿症の子供で構成されます。 この研究では、参加者は 12 週間、TCM+ ルーチン療法またはルーチン療法を受けるようにランダムに (1:1) 割り当てられました。 主な目的は、治療期間中の尿タンパク排泄と推定糸球体濾過率（eGFR）の変化を測定することでした。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Xuzhou、中国
- Xuzhou Children's Hospital
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国
- Anhui Provincial Children's Hospital
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Guangzhou
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Guangzhou、Guangzhou、中国
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- Children's Hospital Affiliated to Zhengzhou University/Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国
- Wuhan Children's Hospital,Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology.
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
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Shandong
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Shandong、Shandong、中国
- Shandong Provincal Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 3～18歳；
- 有足細胞遺伝子または症候群遺伝子（コラーゲンを含む）の変異によって確認された、遺伝性腎症に関連するタンパク尿。
- 500 mg/24 時間以上の尿タンパクおよび/またはベースライン時に 0.5 mg/mg 以上の UPCR (最初の朝の排尿)
- 推定GFR≧60ml/分/1.73m2 (シュワルツ式で推定);
- コルチコステロイド、カルシンルリン阻害剤などの免疫抑制剤を一切使用していない；
- ACEIまたはARBの安定した用量を少なくとも4週間使用する;
- -書面による同意を与え、研究プロトコルを遵守する意欲。
除外基準:
- 腎臓および尿路の先天性異常（CAKUT）、ネフロン癆、多発性嚢胞腎などと診断されています。
- -異常な肝機能を伴う、登録時のALTまたはAST> 2.0 x正常上限（ULN）;
- -登録前3か月以内に免疫抑制療法（コルチコステロイド、およびその他の免疫抑制薬を含む）を受けている;
- 過去2週間以内に、タンパク尿を減らすことができる他の伝統的な漢方薬および/またはその類似薬を服用している。 他のTCM治療を受けている患者は、2週間のウォッシュアウト期間後に登録できます。
- 主要な臓器移植を受けている（例： 心臓、腎臓、肝臓);
- -吸収、分布、または代謝を大幅に変更する可能性のある投薬、外科的または病状には、以下のいずれかに限定されません。
- -医療レジメンへの違反の履歴、または研究およびフォローアップ手順を遵守できないこと。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA
TCM + ルーチン療法は最初に 12 週間使用され、その後 2 週間の休薬期間があり、その後ルーチン療法が 12 週間使用されます。 Gu Shen Juan Yu Formula としての TCM: 体重に基づいて毎回 3g または 6g または 12g (体重 20kg 以下の場合は 3g、体重 20 ～ 30kg の場合は 6g、体重が 30kg 以上の場合は 12g)、1 日 2 回、12 週間経口投与。 GSJYF サンプルは、Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD によって作成および梱包されました。 ロット番号は20230830です。 日常療法：安定した用量のACE阻害剤/アンジオテンシンII受容体拮抗薬を使用します。 |
患者は、定期的な治療として、安定した用量のACEI/ARB薬を投与されます。
他の名前：
Gu Shen Juan Yu Formula には 11 種類のハーブが含まれており、液体の形で患者に提供されます。 患者は、Gu Shen Juan Yu Formula を体重に応じて毎回 3g または 6g または 12g (体重 20kg 以下の場合は 3g、体重 20 ～ 30kg の場合は 6g、体重が 30kg 以上の場合は 12g) を 1 日 2 回、12 週間経口投与されます。 日常療法: 安定した用量の ACEI/ARB の投与を継続する患者さん。
他の名前：
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実験的：グループB
ルーチン療法は最初に 12 週間使用され、その後 2 週間の休薬期間があり、その後 TCM + ルーチン療法が 12 週間使用されます。 Gu Shen Juan Yu Formula としての TCM: 体重に基づいて毎回 3g または 6g または 12g (体重 20kg 以下の場合は 3g、体重 20 ～ 30kg の場合は 6g、体重が 30kg 以上の場合は 12g)、1 日 2 回、12 週間経口投与。 GSJYF サンプルは、Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD によって作成および梱包されました。 ロット番号は20230830です。 日常療法：安定した用量のACE阻害剤/アンジオテンシンII受容体拮抗薬を使用します。 |
患者は、定期的な治療として、安定した用量のACEI/ARB薬を投与されます。
他の名前：
Gu Shen Juan Yu Formula には 11 種類のハーブが含まれており、液体の形で患者に提供されます。 患者は、Gu Shen Juan Yu Formula を体重に応じて毎回 3g または 6g または 12g (体重 20kg 以下の場合は 3g、体重 20 ～ 30kg の場合は 6g、体重が 30kg 以上の場合は 12g) を 1 日 2 回、12 週間経口投与されます。 日常療法: 安定した用量の ACEI/ARB の投与を継続する患者さん。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 26 週目までの尿中タンパク質クレアチニン比 (UPCR) の変化率
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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朝一番のスポット尿サンプルの UPCR は、ベースライン、12 週目、14 週目、および 26 週目に測定されます。
繰り返し測定です。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ベースラインから 26 週目までの推定糸球体濾過率 (eGFR) の変化
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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eGFRは、シュワルツ式(eGFR=k*身長(cm)/血清クレアチニン(umol/L))、k=36.5)を使用して評価されます。
血清クレアチニンはベースライン、12週目、14週目、26週目に測定されます。
血清クレアチニンは繰り返し測定されます。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ベースラインから 26 週目までの尿中アルブミン - クレアチニン比 (UACR) の変化率
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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朝一番のスポット尿サンプルの UACR は、ベースライン、12 週目、14 週目、および 26 週目に測定されます。
UPCR は繰り返し測定です。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ベースラインから 26 週目までの 24 時間タンパク質の変化率
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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24 時間の尿サンプルをベースライン、12 週目、14 週目、および 26 週目に測定します。
24 時間タンパク尿を繰り返し測定します。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから26週目までの血清アルブミンの変化
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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血清アルブミンは、ベースライン、12 週目、14 週目、および 26 週目に測定されます。
血清アルブミンは繰り返し測定されます。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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治療後の中医学症候群スコアの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
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TCM 症候群スケール ポイントは、ベースラインおよび 26 週目に伝統的な中国医学症候群を評価するために使用されます。
最小値は 0、最大値は 36 です。
スコアが高いほど厳しいステータスを意味します。
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ベースライン、26 週目
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ベースラインから 26 週目までの肝機能パラメーターの変化: アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT)
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ALTを評価するために、ベースライン、12週目、14週目、26週目に血液サンプルを測定します。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ベースラインから 26 週目までの肝機能パラメーターの変化: アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)
時間枠：ベースライン、12週目、14週目、26週目
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ASTを評価するために、ベースライン、12週目、14週目、26週目に血液サンプルを測定します。
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ベースライン、12週目、14週目、26週目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間中に有害事象（AE）を報告した被験者の数
時間枠：ベースラインから26週目まで
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安全性の尺度として有害事象が発生した被験者の数
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ベースラインから26週目まで
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- スタディチェア：Hong Xu, PhD、Children's Hospital of Fudan University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TCMinpKD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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