Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I-studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van OCU200 voor centrum-betrokken diabetisch macula-oedeem (DME) (DME)

30 juli 2026 bijgewerkt door: Ocugen

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van OCU200 voor centraal betrokken diabetisch macula-oedeem te beoordelen

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van OCU200 voor centraal betrokken diabetisch macula-oedeem te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, dosisbereikonderzoek met 3 cohorten in het dosis-escalatiegedeelte van het onderzoek en 1 cohort in het combinatietherapiegedeelte van het onderzoek. Er wordt gebruik gemaakt van een versneld 3+3 ontwerp met parallelle en sequentiële dosering.

In totaal zullen 9 tot 22 deelnemers deelnemen aan het dosis-escalatiegedeelte van de studie om alleen OCU200 te krijgen (9 tot 18 deelnemers ingeschreven volgens het 3+3-ontwerp en maximaal 4 deelnemers vervangen vanwege parallelle cohortinitiatie). Voor het combinatietherapiecohort zullen in totaal 3 tot 6 deelnemers worden ingeschreven om OCU200 (MTD) + Lucentis te ontvangen.

In totaal zullen maximaal 28 deelnemers aan dit onderzoek deelnemen.

Het volgende algoritme wordt gevolgd voor dosisescalatie:

Cohort 1 lage dosis (0,5 mg/ml): 3+3 deelnemers krijgen intravitreale injectie van OCU200 lage dosisconcentratie.

1 van de 3 resultaten zal optreden bij de eerste 3 Cohort 3-deelnemers (eerste dosis):

  1. Als geen van de eerste 3 deelnemers aan een hoge dosisconcentratie door de DSMB wordt bepaald als een DLT, dan is de hoge dosisconcentratie de vastgestelde MTD.
  2. Als van 2 of meer van de eerste 3 deelnemers aan de hoge dosisconcentratie door de DSMB wordt vastgesteld dat ze een DLT hebben, dan is de gemiddelde dosisconcentratie (1 mg/ml) de vastgestelde MTD. Elke dosering op cohort 4 wordt onderbroken en voortzetting wordt opnieuw beoordeeld.

  3. Als precies 1 van de eerste 3 deelnemers met een hoge dosisconcentratie door de DSMB wordt bepaald als een DLT, dan worden er 3 extra deelnemers ingeschreven met een hoge dosisconcentratie. Elke dosering op cohort 4 wordt onderbroken en voortzetting wordt opnieuw beoordeeld.

    1. Als geen van de 3 extra deelnemers door de DSMB wordt bepaald als een DLT, dan is de hoge dosisconcentratie de vastgestelde MTD.
    2. Als van 1 of meer van de 3 extra deelnemers door de DSMB wordt vastgesteld dat ze een DLT hebben, dan is de gemiddelde dosisconcentratie de vastgestelde MTD. Na positieve DSMB-aanbeveling na dosis 1, krijgen deelnemers vervolgens een 2e dosis (6 weken later) volgens hun toegewezen cohort. De DSMB zal 2 weken aan veiligheidsgegevens na de 2e dosering beoordelen. Als een DLT optreedt na de 2e dosis van een proefpersoon, wordt het doseringsinterval of de dosisconcentratie opnieuw beoordeeld.

Voor combinatietherapiecohort wordt het volgende algoritme gevolgd:

Cohort 4 MTD + Lucentis: 3 + 3 extra deelnemers zullen worden ingeschreven om OCU200 (hoge dosis of MTD) + Lucentis te ontvangen (opeenvolgend op doseringsdata).

De deelnemer van het peilstation in cohort 4 krijgt pas een dosis na DSMB-beoordeling van de veiligheidsgegevens voor het proefpersoon in cohort 3 of de bepaling van OCU200 MTD.

Als de deelnemer van de peilstation geen DLT heeft zoals bepaald door DSMB, zullen twee extra deelnemers worden gedoseerd. De DSMB zal twee weken na toediening van de deelnemers alle beschikbare veiligheidsgegevens blijven beoordelen.

Cohort 2 medium dosis (1 mg/ml): 3+3 deelnemers krijgen een intravitreale injectie met OCU200 medium dosisconcentratie. Volgens hetzelfde algoritme als cohort 1.

Cohort 3 hoge dosis (2 mg/ml): 3+3 deelnemers krijgen een intravitreale injectie met hoge dosis OCU200. Volgens hetzelfde algoritme als Cohort 2.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van diabetes mellitus type 1 of type 2 2. Verminderde gezichtsscherpte voornamelijk toe te schrijven aan DME 3. Centraal betrokken DME met waarden voor de centrale retinale subvelddikte (CST), zoals beoordeeld met spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) van:

  1. ≥ 320 indien mannelijk of ≥ 305 µm indien vrouwelijk op Heidelberg Spectralis
  2. ≥ 305 indien mannelijk of ≥ 290 indien vrouwelijk op Zeiss Cirrus
  3. BCVA ≤ 78 en ≥ 24 letters op ETDRS-kaart (respectievelijk ongeveer 20/32 tot 20/320 Snellen-equivalenten) in het onderzoeksoog.
  4. Voldoende helderheid van de oculaire media, pupilverwijding en medewerking van de deelnemers om beeldvorming van het netvlies van goede kwaliteit mogelijk te maken
  5. Geen voorgeschiedenis van eerdere anti-VEGF-injectie voor de behandeling van DME of voorgeschiedenis van ten minste 2 opeenvolgende anti-VEGF intravitreale injectie (minder dan 7 weken na elkaar) voor de behandeling van DME met gedocumenteerde onvolledige verdwijning van verdikking van het centrale subveld binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening bezoek. De laatste injectie moet binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een aandoening die een duidelijke visualisatie van het netvlies verhindert (bijv. significante cataract, glasvochtbloeding)
  2. Ongecontroleerde hypertensie (systolische druk boven 180 mmHg of diastolische druk boven 110 mmHg)
  3. Ongecontroleerd glaucoom
  4. Gelijktijdige ziekte in het onderzoeksoog, anders dan centraal betrokken DME, die BCVA in gevaar kan brengen, medische of chirurgische interventie vereist tijdens de onderzoeksperiode of de interpretatie van de resultaten kan verwarren
  5. Behandeling met intravitreale of perioculaire steroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of fluocinolonacetonide-implantaat (Iluvien®) binnen 36 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of dexamethason-implantaat (Ozurdex®) binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  6. Elke oculaire operatie binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek in het onderzoeksoog (bijv. staaroperatie, corneale refractieve chirurgie)
  7. Eerdere vitrectomie in het onderzoeksoog
  8. Ongecontroleerde/slecht gereguleerde diabetes, zoals gedefinieerd door Glycated hemoglobine (HbA1c) ≥ 12%
  9. Geschiedenis van netvliesloslating in het onderzoeksoog
  10. Voorgeschiedenis van enige andere retinale vasculaire ziekte in het onderzoeksoog, inclusief aandoeningen die de maculaire perfusie beïnvloeden (bijv. occlusie van de retinale arterie, occlusie van de retinale ader, vasculitis)
  11. Focale of pan-retinale laserfotocoagulatie in het onderzoeksoog binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  12. Aanwezigheid van een erfelijke aandoening van het netvlies (bijv. chorioretinale dystrofie, staaf-/kegeldystrofie) Elke proliferatieve diabetische retinopathie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
3+3 deelnemers zullen een intravitreale injectie van OCU200 (0,5 mg/mL concentratie) ontvangen.
Geneesmiddel: OCU200
Intravitreale injectie
Experimenteel: Cohort 2
3+3 deelnemers zullen een intravitreale injectie van OCU200 (1 mg/ML concentratie) ontvangen.
Geneesmiddel: OCU200
Intravitreale injectie
Experimenteel: Cohort 3
3+3 deelnemers zullen een intravitreale injectie van OCU200 (2 mg/mL concentratie) ontvangen.
Geneesmiddel: OCU200
Intravitreale injectie
Experimenteel: Cohort 4
3+3 deelnemers zullen een intravitreale injectie van OCU200 (concentratie van 5 mg/mL) ontvangen.
Geneesmiddel: OCU200
Intravitreale injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Studie drugsgerelateerde bijwerkingen (SDAE)
Tijdsspanne: 24 weken
Tellingen, frequenties en percentages van SDAE's.
24 weken
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: 24 weken
Aantallen, frequenties en percentages TEAEs.
24 weken
Ernstige bijwerkingen (EB's)
Tijdsspanne: 24 weken
Aantallen, frequenties en percentages van SAE's.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Gemeten als de ETDRS-letter score op de EVA-tester- of E-ETDRS-grafieken.
24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Kleurfundusfotografie
Tijdsspanne: 24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Kleurfundusfoto's zullen worden genomen om de anatomie van het netvlies en de graad diabetische retinopathie Severity Scale (DRSS) te evalueren.
24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT)
Tijdsspanne: 24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
SD-OCT zal worden gebruikt om de retinale dikte te beoordelen. OCT -afbeeldingen en scans worden overgedragen naar een centraal leescentrum voor onafhankelijke analyse.
24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Spectrale domein optische coherentietomografie angiografie (SD-OCTA)
Tijdsspanne: 24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
SD-OCTA zal worden gebruikt om het retinale vasculatuur te beoordelen en beelden worden overgedragen aan een centrale lezer voor onafhankelijke analyse.
24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Breed-veld fluoresceïne-angiografie (WF-FA)
Tijdsspanne: 24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
WF-FA zal worden uitgevoerd bij screening en EOS-bezoeken om het centrale en perifere vaatstelsel te beoordelen.
24 weken (veranderingen ten opzichte van de basislijn)
Intraoculaire druk (IOD)
Tijdsspanne: 24 weken (Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde)
IOP-meting door applanation of rebound tonometrie.
24 weken (Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van diabetische retinopathie ernstschaal (DRSS)
Tijdsspanne: 24 weken
Het aandeel deelnemers met ≥ 2-stappen verbetering van diabetische retinopathie ernstschaal (DRSS)
24 weken
Vermindering van CST
Tijdsspanne: 24 weken
Het aandeel deelnemers met een vermindering van CST ≥ 10% in week 13 en week 19
24 weken
Verandering ten opzichte van de baseline in BCVA-letters.
Tijdsspanne: 24 weken
Dosisrespons zoals beoordeeld door gemiddelde verandering vanaf baseline in BCVA-letters en gemiddeld aantal injecties per studiebezoek
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ocugen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
  • Studie stoel: Mohamed Genead, MD, Ocugen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OCU200-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren