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Estudio de fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de OCU200 para el edema macular diabético (EMD) con afectación del centro (DME)

27 de marzo de 2023 actualizado por: Ocugen

Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y la eficacia de OCU200 para el edema macular diabético con afectación del centro

Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y la eficacia de OCU200 para el edema macular diabético con afectación del centro

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, de etiqueta abierta, de rango de dosis con 3 cohortes en la porción de escalada de dosis del estudio y 1 cohorte en la porción de terapia combinada del estudio. Se utilizará un diseño acelerado 3+3 con dosificación paralela y secuencial.

Se inscribirá un total de 9 a 22 participantes en la parte del estudio de escalada de dosis para recibir OCU200 solo (9 a 18 participantes inscritos de acuerdo con el diseño 3+3 y hasta 4 participantes reemplazados debido al inicio de la cohorte paralela). Para la cohorte de terapia combinada, se inscribirá un total de 3 a 6 participantes para recibir OCU200 (MTD) + Lucentis.

En este estudio se incluirá un total de hasta 28 participantes.

Se seguirá el siguiente algoritmo para la escalada de dosis:

Cohorte 1 Dosis baja (0,5 mg/mL): 3+3 participantes recibirán una inyección intravítrea de concentración de dosis baja de OCU200.

1 de 3 resultados ocurrirá en los primeros 3 participantes de la Cohorte 3 (primera dosis):

  1. Si el DSMB determina que ninguno de los primeros 3 participantes en la concentración de dosis alta tiene una DLT, entonces la concentración de dosis alta será la MTD determinada.
  2. Si el DSMB determina que 2 o más de los primeros 3 participantes en la concentración de dosis alta tienen DLT, entonces la concentración de dosis media (1 mg/mL) será la MTD determinada. Cualquier dosificación en la cohorte 4 se detendrá y se volverá a evaluar la continuación.

  3. Si el DSMB determina que exactamente 1 de los primeros 3 participantes en la concentración de dosis alta tiene una DLT, entonces se inscribirán 3 participantes adicionales en la concentración de dosis alta. Cualquier dosificación en la cohorte 4 se pausará y se volverá a evaluar la continuación.

    1. Si el DSMB determina que ninguno de los 3 participantes adicionales tiene una DLT, entonces la concentración de dosis alta será la MTD determinada.
    2. Si el DSMB determina que uno o más de los 3 participantes adicionales tienen una DLT, entonces la concentración de dosis media será la MTD determinada. Tras la recomendación positiva de DSMB después de la dosis 1, los participantes recibirán posteriormente una segunda dosis (6 semanas después) de acuerdo con su cohorte asignada. El DSMB revisará 2 semanas de datos de seguridad después de la segunda dosis. Si se produce una DLT después de la segunda dosis de cualquier sujeto, se volverá a evaluar el intervalo de dosificación o la concentración de la dosis.

Se seguirá el siguiente algoritmo para la cohorte de terapia combinada:

Cohorte 4 MTD + Lucentis: se inscribirán 3 + 3 participantes adicionales para recibir OCU200 (dosis alta o MTD) + Lucentis (de manera secuencial en las fechas de dosificación).

El participante centinela en la Cohorte 4 solo recibirá la dosis después de la revisión de DSMB de los datos de seguridad para el sujeto centinela en la Cohorte 3 o la determinación de OCU200 MTD.

Si el participante centinela no tiene una DLT según lo determinado por DSMB, se dosificará a dos participantes adicionales. El DSMB continuará revisando todos los datos de seguridad disponibles dos semanas después de la dosificación de los participantes.

Dosis media de la cohorte 2 (1 mg/ml): 3+3 participantes recibirán una inyección intravítrea de una concentración de dosis media de OCU200. Siguiendo el mismo algoritmo que la Cohorte 1.

Cohorte 3 Dosis alta (2 mg/ml): 3+3 participantes recibirán una inyección intravítrea de concentración de dosis alta de OCU200. Siguiendo el mismo algoritmo que la Cohorte 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

28

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2 2. Disminución de la agudeza visual atribuible principalmente a DME 3. DME con afectación central con valores de grosor del subcampo de la retina central (CST), evaluados con tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) de:

  1. ≥ 320 si es hombre o ≥ 305 µm si es mujer en Heidelberg Spectralis
  2. ≥ 305 si es hombre o ≥ 290 si es mujer en Zeiss Cirrus
  3. BCVA ≤ 78 y ≥ 24 letras en el gráfico ETDRS (aproximadamente 20/32 a 20/320 equivalentes de Snellen, respectivamente) en el ojo del estudio.
  4. Suficiente claridad de los medios oculares, dilatación pupilar y cooperación de los participantes para permitir la adquisición de imágenes retinianas de buena calidad.
  5. Sin antecedentes de inyección previa de anti-VEGF para el tratamiento de DME o antecedentes de al menos 2 inyecciones intravítreas consecutivas de anti-VEGF (menos de 7 semanas de diferencia) para el tratamiento de DME con resolución incompleta documentada del engrosamiento del subcampo central dentro de 1 año antes de la visita de tamizaje. La última inyección debe administrarse dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.

Criterio de exclusión:

  1. Presencia de cualquier condición que impida la visualización clara de la retina (por ejemplo, catarata significativa, hemorragia vítrea)
  2. Hipertensión no controlada (presión sistólica superior a 180 mmHg o presión diastólica superior a 110 mmHg)
  3. Glaucoma no controlado
  4. Enfermedad concurrente en el ojo del estudio, distinta del EMD central, que podría comprometer la BCVA, requerir intervención médica o quirúrgica durante el período de estudio o podría confundir la interpretación de los resultados
  5. Tratamiento con esteroides intravítreos o perioculares dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección o implante de acetónido de fluocinolona (Iluvien®) dentro de los 36 meses anteriores a la visita de selección o implante de dexametasona (Ozurdex®) dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
  6. Cualquier cirugía ocular dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección en el ojo del estudio (p. ej., cirugía de cataratas, cirugía refractiva corneal)
  7. Vitrectomía previa en el ojo de estudio
  8. Diabetes no controlada o mal controlada, definida por Hemoglobina glicosilada (HbA1c) ≥ 12 %
  9. Antecedentes de desprendimiento de retina en el ojo del estudio
  10. Antecedentes de cualquier otra enfermedad vascular retiniana en el ojo del estudio, incluidas las afecciones que afectan la perfusión macular (p. ej., oclusión de la arteria retiniana, oclusión de la vena retiniana, vasculitis)
  11. Fotocoagulación láser focal o pan-retiniana en el ojo del estudio dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección
  12. Presencia de cualquier enfermedad retiniana hereditaria (p. ej., distrofias coriorretinianas, distrofias de bastones/conos) Cualquier retinopatía diabética proliferativa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (dosis baja)
3+3 participantes recibirán una inyección intravítrea de concentración de dosis baja de OCU200.
Droga: OCU200 dosis baja
Inyección intravítrea
Otros nombres:
  • Estudio OCU200 dosis baja hasta 0,5 mg/mL.
Experimental: Cohorte 2 (dosis media)
3+3 participantes recibirán una inyección intravítrea de una concentración de dosis media de OCU200.
Droga: OCU200 Dosis Media
Inyección intravítrea
Otros nombres:
  • Dosis media del estudio OCU200 de hasta 1 mg/mL.
Experimental: Cohorte 3 (dosis alta)
3+3 participantes recibirán inyección intravítrea de alta concentración de OCU200.
Droga: OCU200 Alta Dosis
Inyección intravítrea
Otros nombres:
  • OCU200 estudio dosis alta hasta 2 mg/mL.
Experimental: Cohorte 4 (dosis alta/MTD + Lucentis)
Se inscribirán 3 + 3 participantes adicionales para recibir OCU200 (Dosis alta o MTD) + Lucentis (de manera secuencial en las fechas de dosificación).
Droga: OCU200 Alta Dosis
Inyección intravítrea
Otros nombres:
  • OCU200 estudio dosis alta hasta 2 mg/mL.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos relacionados con el fármaco del estudio (SDAE)
Periodo de tiempo: 20 semanas
Recuentos, frecuencias y porcentajes de SDAE.
20 semanas
eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 20 semanas
Recuentos, frecuencias y porcentajes TEAEs. Los TEAE se definen como un evento que no estaba presente antes de la administración de la dosis del fármaco del estudio y que está presente después de la dosis, o si representa la exacerbación de un evento que estaba presente antes de la dosis.
20 semanas
eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 20 semanas
Recuentos, frecuencias y porcentajes de SAE que incluyen muerte, riesgo de vida, hospitalización, discapacidad/incapacitación, anomalía congénita o defecto de nacimiento y EA médicamente significativo (EA que no cumplió con ninguno de los criterios anteriores pero podría haber puesto en peligro al sujeto y podría han requerido intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente).
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Agudeza visual mejor corregida (MAVC)
Periodo de tiempo: 20 semanas (cambios desde el inicio)
Medido como el puntaje de letra ETDRS en el probador EVA o en los gráficos E-ETDRS.
20 semanas (cambios desde el inicio)
Presión intraocular (PIO)
Periodo de tiempo: 20 semanas (Cambios desde el inicio)
Medición de la PIO por aplanación o tonometría de rebote. Confirmación con tonómetro de Goldmann si la lectura de PIO está fuera del rango normal (8-21 mmHg).
20 semanas (Cambios desde el inicio)
Biomicroscopia con lámpara de hendidura
Periodo de tiempo: 20 semanas (cambios desde el inicio)
Cambios en la función visual.
20 semanas (cambios desde el inicio)
Oftalmoscopia indirecta
Periodo de tiempo: 20 semanas (cambios desde el inicio)
Si la agudeza visual es tan pobre que el participante no puede contar los dedos o percibir el movimiento de la mano, la percepción de la luz se evaluará con el oftalmoscopio indirecto como fuente de luz.
20 semanas (cambios desde el inicio)
Fotografía de fondo de ojo en color
Periodo de tiempo: 20 semanas (cambios desde el inicio)
Se tomarán fotografías de fondo de ojo a color para evaluar la anatomía de la retina y clasificar la escala de gravedad de la retinopatía diabética (DRSS).
20 semanas (cambios desde el inicio)
Tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: 20 semanas (cambios desde el inicio)
SD-OCT se utilizará para evaluar el grosor de la retina. Las imágenes y exploraciones de OCT se transmitirán a un centro de lectura central para un análisis independiente.
20 semanas (cambios desde el inicio)
Angiografía por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCTA)
Periodo de tiempo: 20 semanas (Cambios desde el inicio)
SD-OCTA se utilizará para evaluar la vasculatura de la retina y las imágenes se transmitirán a un lector central para un análisis independiente.
20 semanas (Cambios desde el inicio)
Angiografía con fluoresceína de campo amplio (wf-FA)
Periodo de tiempo: 20 semanas (Cambios desde el inicio)
La wf-FA se realizará en las visitas de selección y EOS para evaluar la vasculatura central y periférica.
20 semanas (Cambios desde el inicio)
Formación de anticuerpos anti-OCU200
Periodo de tiempo: 20 semanas
Se tomarán muestras de sangre para la evaluación.
20 semanas
Parámetros farmacocinéticos de OCU200
Periodo de tiempo: 20 semanas
Se tomarán muestras de sangre para la evaluación.
20 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora de la escala de gravedad de la retinopatía diabética (DRSS)
Periodo de tiempo: 20 semanas
Proporción de participantes con una mejora de ≥ 2 pasos en la escala de gravedad de la retinopatía diabética (DRSS)
20 semanas
Cambio desde la línea de base en letras BCVA.
Periodo de tiempo: 20 semanas
Respuesta a la dosis evaluada por el cambio medio desde el inicio en las letras BCVA utilizando el gráfico ETDRS y el número medio de inyecciones por visita del estudio
20 semanas
Cambios en el CST.
Periodo de tiempo: 20 semanas
Cambios desde el inicio en CST en el examen SD-OCT
20 semanas
Mejor agudeza visual corregida
Periodo de tiempo: 20 semanas
Cambios desde la línea de base en BCVA medidos por el gráfico ETDRS
20 semanas
Reducción de TCS
Periodo de tiempo: 20 semanas
La proporción de participantes que tienen una reducción de ≥ 10 % de CST en la semana 13 y la semana 19
20 semanas
aumento medio ≥ 5 letras BCVA
Periodo de tiempo: 20 semanas
La proporción de participantes que tienen un aumento medio ≥ 5 letras BCVA en la semana 13 y la semana 19
20 semanas
Requisito de intervención de rescate
Periodo de tiempo: 20 semanas
La proporción de participantes que requieren intervención de rescate.
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ocugen

Investigadores

  • Director de estudio: Roshan George, MD, Ocugen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

6 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OCU200-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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