评估 OCU200 治疗中心受累糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的安全性和有效性的 I 期研究 (DME)
2026年7月30日 更新者：Ocugen
评估 OCU200 治疗中心性糖尿病性黄斑水肿安全性和有效性的 1 期研究
评估 OCU200 治疗中心性糖尿病性黄斑水肿安全性和有效性的 1 期研究
研究概览
详细说明
这是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，在研究的剂量递增部分有 3 个队列，在研究的联合治疗部分有 1 个队列。 将使用具有平行和顺序给药的加速 3+3 设计。
共有 9 至 22 名参与者将被纳入研究的剂量递增部分，以单独接受 OCU200（9 至 18 名参与者根据 3+3 设计登记，最多 4 名参与者因平行队列启动而被替换）。 对于联合治疗队列，将招募 3 至 6 名参与者接受 OCU200（MTD）+ Lucentis。
这项研究总共将包括多达 28 名参与者。
将遵循以下算法进行剂量递增：
队列 1 低剂量 (0.5 mg/mL)：3+3 名参与者将接受 OCU200 低剂量浓度的玻璃体内注射。
前 3 名队列 3 参与者（第一剂）将产生 3 个结果中的 1 个：
- 如果 DSMB 确定前 3 名高剂量浓度参与者均未具有 DLT，则高剂量浓度将是确定的 MTD。
- 如果 DSMB 确定高剂量浓度的前 3 名参与者中有 2 名或更多人有 DLT，则中等剂量浓度 (1 mg/mL) 将是确定的 MTD。 将暂停对队列 4 的任何给药，并将重新评估是否继续给药。
如果 DSMB 确定前 3 名高剂量集中参与者中恰好有 1 人有 DLT，则将再招募 3 名高剂量集中参与者。 将暂停对队列 4 的任何给药，并将重新评估是否继续给药。
- 如果 DSMB 确定 3 名额外参与者均未患有 DLT，则高剂量浓度将是确定的 MTD。
- 如果 DSMB 确定 3 名额外参与者中有 1 名或更多人有 DLT，则中等剂量浓度将是确定的 MTD。 根据第 1 剂 DSMB 的积极建议，参与者随后将根据其分配的队列接受第 2 剂（6 周后）。 DSMB 将审查第二次给药后 2 周的安全数据。 如果在任何受试者的第 2 次给药后出现 DLT，将重新评估给药间隔或剂量浓度。
联合治疗队列将遵循以下算法：
队列 4 MTD + Lucentis：将招募 3 + 3 名额外参与者接受 OCU200（高剂量或 MTD）+ Lucentis（在给药日期按顺序）。
只有在 DSMB 审查队列 3 中哨兵受试者的安全数据或确定 OCU200 MTD 后，队列 4 中的哨兵参与者才会被给药。
如果前哨参与者没有 DSMB 确定的 DLT，则将对另外两名参与者进行给药。 DSMB 将在参与者给药两周后继续审查所有可用的安全数据。
队列 2 中等剂量（1 mg/mL）：3+3 名参与者将接受 OCU200 中等剂量浓度的玻璃体内注射。 遵循与队列 1 相同的算法。
队列 3 高剂量 (2 mg/mL)：3+3 名参与者将接受 OCU200 高剂量浓度的玻璃体内注射。 遵循与队列 2 相同的算法。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Roshan A George, MD, MPH
- 电话号码：845-664-1505
- 邮箱：roshan.george@ocugen.com
研究联系人备份
- 姓名：Oscar Cuzzani, MD, PhD
- 邮箱：Oscar.Cuzzani@ocugen.com
学习地点
-
-
Florida
-
Deerfield Beach、Florida、美国、33064
- 招聘中
- Advanced Research LLC
-
首席研究员：
- Shailesh Gupta, MD
-
接触：
- Danahe Navarrete
- 电话号码：103 954-302-3047
- 邮箱：dnavarrete@advancedresearchfl.com
-
接触：
- Samarth Shah, MD, Ph.D
- 邮箱：sshah@advancedresearchfl.com
-
-
Pennsylvania
-
Erie、Pennsylvania、美国、16507
- 招聘中
- Erie Retina Research, LLC
-
接触：
- Bethany Scott
- 电话号码：814-737-0203
- 邮箱：b.scott.research@pm.me
-
首席研究员：
- David Almeida, MD, MDA, PhD
-
-
Texas
-
Bellaire、Texas、美国、77401
- 招聘中
- Retina Consultants of Texas Research Centers
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首席研究员：
- Charles Wykoff, MD
-
接触：
- Rebecca Taing
- 电话号码：713-394-7576
- 邮箱：rebbecca.taing@retinaconsultantstexas.com
-
Southlake、Texas、美国、76092
- 招聘中
- Retina Consultants of America
-
接触：
- Lydia Adams
- 电话号码：800-833-5921
- 邮箱：lydia.adams@retinaconsultantstexas.com
-
接触：
- Emily Gonzales
- 邮箱：emily.gonzales@retinaconsultantstexas.com
-
首席研究员：
- R.Gary Lane, MD
-
-
Wisconsin
-
La Crosse、Wisconsin、美国、54601
- 招聘中
- Gundersen Health System
-
首席研究员：
- Syed M Shah, MD
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接触：
- Trinity Lee
- 电话号码：608-775-9539
- 邮箱：trinity.lee@emplifyhealth.org
-
接触：
- Chase Penzkover
- 邮箱：chase.penzkover@emplifyhealth.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
1. 1 型或 2 型糖尿病的诊断 2. 视力下降主要归因于 DME 3. 中央受累 DME 具有中央视网膜子视野厚度 (CST) 值，通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 评估的：
- 在 Heidelberg Spectralis 上，男性≥ 320 或女性≥ 305 µm
- 在蔡司 Cirrus 上男性≥ 305 或女性≥ 290
- 研究眼的 BCVA ≤ 78 和 ≥ 24 个 ETDRS 图表上的字母（分别约为 20/32 至 20/320 Snellen 当量）。
- 足够的眼部介质清晰度、瞳孔扩张和参与者合作，以允许获得高质量的视网膜成像
- 既往无用于治疗 DME 的抗 VEGF 注射史或至少 2 次连续的抗 VEGF 玻璃体内注射（间隔少于 7 周）治疗 DME 的病史，且在治疗前 1 年内有记录的中央亚区增厚不完全消退筛选访问。 最后一次注射应在筛查访视前 3 个月内。
排除标准：
- 存在任何妨碍视网膜清晰可见的情况（例如，严重的白内障、玻璃体出血）
- 未控制的高血压（收缩压高于 180 mmHg 或舒张压高于 110 mmHg）
- 不受控制的青光眼
- 除中枢性 DME 外，研究眼并发疾病可能会影响 BCVA，在研究期间需要医疗或手术干预，或可能混淆对结果的解释
- 在筛选访问前 3 个月内进行玻璃体内或眼周类固醇治疗，或在筛选访问前 36 个月内进行氟轻松丙酮植入物 (Iluvien®) 或在筛选访问前 6 个月内进行地塞米松植入物 (Ozurdex®)。
- 在研究眼的筛查访视前 3 个月内进行过任何眼科手术（例如，白内障手术、角膜屈光手术）
- 研究眼中的先前玻璃体切除术
- 不受控制/控制不佳的糖尿病，定义为糖化血红蛋白 (HbA1c) ≥ 12%
- 研究眼中的视网膜脱离史
- 研究眼中任何其他视网膜血管疾病的病史，包括影响黄斑灌注的病症（例如，视网膜动脉阻塞、视网膜静脉阻塞、血管炎）
- 筛选访视前 3 个月内研究眼中的局灶性或全视网膜激光光凝术
- 存在任何遗传性视网膜疾病（例如脉络膜视网膜营养不良、视杆细胞/视锥细胞营养不良）任何增殖性糖尿病视网膜病变
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列1
3+3名参与者将接受浓度为0.5毫克/毫升的OCU200玻璃体内注射。
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玻璃体内注射
|
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实验性的：队列 2
3+3 名参与者将接受玻璃体内注射 OCU200（1 mg/ML 浓度）。
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玻璃体内注射
|
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实验性的：队列 3
3+3名参与者将接受OCU200（浓度为2 mg/mL）的玻璃体内注射。
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玻璃体内注射
|
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实验性的：队列 4
3+3 名参与者将接受 OCU200（浓度为 5 mg/mL）的玻璃体内注射。
|
玻璃体内注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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研究与药物有关的不良事件（SDAE）
大体时间：24周
|
SDAE的计数，频率和百分比。
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24周
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治疗期间出现的不良事件 (TEAEs)
大体时间：24 周
|
TEAE的计数、频率和百分比。
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24 周
|
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严重不良事件（SAEs）
大体时间：24周
|
严重不良事件的数量、频率和百分比。
|
24周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最校正的视力（BCVA）
大体时间：24周（从基线变化）
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在EVA测试仪或E-ETDRS图表上以ETDRS字母分数测量。
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24周（从基线变化）
|
|
颜色眼底摄影
大体时间：24周（从基线变化）
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将拍摄彩色眼底照片以评估视网膜解剖结构和糖尿病性视网膜病严重程度量表（DRSS）。
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24周（从基线变化）
|
|
光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）
大体时间：24周（从基线变化）
|
SD-OCT将用于评估视网膜厚度。
OCT图像和扫描将传输到中央阅读中心进行独立分析。
|
24周（从基线变化）
|
|
光谱域光学相干断层扫描（SD-OCTA）
大体时间：24周（从基线变化）
|
SD-OCTA将用于评估视网膜脉管系统，并将图像传输到中央读取器以进行独立分析。
|
24周（从基线变化）
|
|
宽视野荧光素血管造影（WF-FA）
大体时间：24周（从基线变化）
|
WF-FA将在筛查和EOS访问时进行评估中央和周围脉管系统。
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24周（从基线变化）
|
|
眼内压（IOP）
大体时间：24周（较基线的变化）
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通过压平或回弹眼压测量法进行眼压测量。
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24周（较基线的变化）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改善糖尿病性视网膜病严重程度量表（DRSS）
大体时间：24周
|
与糖尿病性视网膜病严重程度量表（DRSS）≥2步的参与者的比例
|
24周
|
|
减少CST
大体时间：24周
|
在第13周和第19周，CST降低10％的参与者的比例
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24周
|
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BCVA字母数相对于基线的变化。
大体时间：24周
|
按研究访视评估的剂量反应，以BCVA字母较基线的平均变化和平均注射次数衡量
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Jennifer Henrick, RN, MS、Ocugen
- 学习椅：Mohamed Genead, MD、Ocugen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月13日
初级完成 (估计的)
2026年7月31日
研究完成 (估计的)
2026年7月31日
研究注册日期
首次提交
2023年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月27日
首次发布 (实际的)
2023年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月30日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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