Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De regionale scintigrafische DPD-opname bij cardiale transthyretine-amyloïdose. (AMYLOIDOZA)

14 april 2023 bijgewerkt door: Katarzyna Holcman

De vergelijkingen van regionale scintigrafische DPD-opname tussen patiënten met erfelijke en wild-type cardiale transthyretine-amyloïdose

Cardiale transthyretine (ATTR) amyloïdose is een infiltratieve cardiomyopathie met een onverbiddelijk progressief klinisch beloop en een slechte prognose. De ziekte wordt veroorzaakt door een verkeerde vouwing van het van de lever afgeleide voorlopereiwit transthyretine als gevolg van een verworven wildtype variant (ATTRwt) of als een erfelijke mutante variant (ATTRm). Toepassing van computertomografie met enkelvoudige fotonenemissie (SPECT) biedt een grotere anatomische resolutie, waardoor de amyloïdebelasting binnen individuele linkerventrikelsegmenten kan worden beoordeeld. propaandicarbonzuur (DPD) SPECT-opname bij patiënten met ATTRwt en ATTRm. Het zal het klinische, biochemische en echocardiografische, inclusief longitudinaal rekprofiel van de linker ventrikel in ATTRwt en ATTRm onderzoeken. Bovendien zullen we de aanwezigheid en mate van DPD cardiale opname onder asymptomatische dragers van ATTRm-varianten evalueren. Dit is een prospectieve multicenter observationele studie. De studie zal, na het verkrijgen van voorafgaande schriftelijke geïnformeerde toestemming, opeenvolgende patiënten omvatten die Graad 1-3 cardiale DPD-retentie hebben bij scintigrafie. Daarnaast zullen eerstegraads familieleden van patiënten met ATTRm worden ingeschreven. Patiënten gaan TTR-gensequencing ondergaan om de aanwezigheid van pathogene varianten geassocieerd met ATTRm te beoordelen. Zowel planaire scintigrafie, SPECT als speckle-tracking echocardiografie zullen worden beoordeeld en geïnterpreteerd met behulp van visuele en kwantitatieve benaderingen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cardiale transthyretine (ATTR) amyloïdose is een infiltratieve cardiomyopathie met een onverbiddelijk progressief klinisch beloop en een slechte prognose. De ziekte wordt veroorzaakt door een verkeerde vouwing van het van de lever afgeleide voorlopereiwit transthyretine als gevolg van een verworven wildtype variant (ATTRwt) of als een erfelijke mutante variant (ATTRm). Toepassing van computertomografie met enkelvoudige fotonenemissie (SPECT) biedt een grotere anatomische resolutie, waardoor de amyloïdebelasting in individuele linkerventrikelsegmenten kan worden beoordeeld.

Deze studie heeft tot doel het patroon van regionale myocardiale distributie van 3,3-difosfono-1,2-propaandicarbonzuur (DPD) SPECT-opname bij patiënten met ATTRwt en ATTRm te beschrijven. Het zal het klinische, biochemische en echocardiografische, inclusief longitudinaal rekprofiel van de linker ventrikel in ATTRwt en ATTRm onderzoeken. Bovendien zullen we de aanwezigheid en mate van DPD cardiale opname evalueren bij asymptomatische dragers van ATTRm-varianten.

Dit is een prospectieve observatiestudie in meerdere centra. De studie zal, na het verkrijgen van voorafgaande schriftelijke geïnformeerde toestemming, opeenvolgende patiënten omvatten die Graad 1-3 cardiale DPD-retentie hebben bij scintigrafie. Daarnaast zullen eerstegraads familieleden van patiënten met ATTRm worden ingeschreven. Patiënten gaan TTR-gensequencing ondergaan om de aanwezigheid van pathogene varianten geassocieerd met ATTRm te beoordelen. Zowel planaire scintigrafie, SPECT als speckle-tracking echocardiografie zullen worden beoordeeld en geïnterpreteerd met behulp van visuele en kwantitatieve benaderingen.

De verzamelde gegevens worden statistisch geanalyseerd om onderzoekshypothesen te verifiëren. Er zal goedkeuring worden verkregen van de plaatselijke bio-ethische commissie voordat het onderzoek wordt uitgevoerd. Alle uitgevoerde procedures zullen in overeenstemming zijn met de ethische normen van de Verklaring van Helsinki uit 1964 en de latere wijzigingen daarvan, of vergelijkbare ethische normen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Polen
    • Lesser Poland
      • Krakow, Lesser Poland, Polen, 31-202
        • Werving
        • Department of Cardiac and Vascular Diseases, John Paul II Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

100 opeenvolgende patiënten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ouder dan 18 jaar,
  • het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming,
  • graad 1-3 cardiale retentie van 99mTc-DPD in scintigrafisch onderzoek of een eerstegraads familielid van een patiënt met ATTR

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Groep 1
graad 1-3 cardiale retentie van 99mTc-DPD in scintigrafie
Straling: 99mTc-DPD-scintigrafie
99mTc-DPD-scintigrafie
Diagnostische toets: Verzameling van bloedmonsters en echocardiografie
Verzameling van bloedmonsters uit een perifere ader en TTR-sequencing. Transthoracale echocardiografie.
Groep 2
eerstegraads familielid van een patiënt met ATTR
Straling: 99mTc-DPD-scintigrafie
99mTc-DPD-scintigrafie
Diagnostische toets: Verzameling van bloedmonsters en echocardiografie
Verzameling van bloedmonsters uit een perifere ader en TTR-sequencing. Transthoracale echocardiografie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
regionale linker ventrikel 99mTc-DPD opname
Tijdsspanne: dag 1
Om de regionale opname van 99mTc-DPD in de linkerventrikel te vergelijken bij patiënten met erfelijke en wildtype cardiale transthyretine-amyloïdose.
dag 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
rechterventrikel 99mTc-DPD accumulatie
Tijdsspanne: dag 1
Om de prevalentie van rechterventrikelaccumulatie van 99mTc-DPD te beoordelen bij patiënten met erfelijke en wildtype cardiale transthyretine-amyloïdose.
dag 1
Cardiale opname van 99mTc-DPD bij dragers van asymptomatische erfelijke transthyretine-amyloïdosevarianten
Tijdsspanne: dag 1
Om de aanwezigheid en omvang van 99mTc-DPD cardiale opname te evalueren bij asymptomatische dragers van erfelijke transthyretine-amyloïdosevarianten.
dag 1

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
linkerventrikel longitudinale belasting
Tijdsspanne: dag 1
Om echocardiografisch longitudinaal stamprofiel van de linkerventrikel te onderzoeken bij erfelijke en wild-type ATTR cardiale amyloïdose.
dag 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Katarzyna Holcman

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 mei 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ID#57165999

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren