A regionális szcintigráfiás DPD-felvétel szív-transzthyretin-amiloidózisban. (AMYLOIDOZA)
Az örökletes és a vad típusú szív transzthyretin amiloidózisban szenvedő betegek regionális szcintigráfiás DPD-felvételének összehasonlítása
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A szív-transztiretin (ATTR) amiloidózis egy infiltratív kardiomiopátia, amely menthetetlenül progresszív klinikai lefolyású és rossz prognózisú. A betegséget a májból származó transztiretin prekurzor fehérje hibás feltekeredése okozza egy szerzett vad típusú variáns (ATTRwt) vagy örökletes mutáns variáns (ATTRm) eredményeként. Az egyfoton emissziós számítógépes tomográfia (SPECT) alkalmazása nagyobb anatómiai felbontást biztosít, lehetővé téve az amiloid terhelés felmérését az egyes bal kamra szegmenseken belül.
A tanulmány célja, hogy leírja a 3,3-difoszfono-1,2-propándikarbonsav (DPD) SPECT felvételének regionális szívizomeloszlását az ATTRwt és ATTRm betegek körében. Meg fogja vizsgálni a klinikai, biokémiai és echokardiográfiás, beleértve a bal kamra longitudinális nyúlási profilját az ATTRwt-ben és az ATTRm-ben. Ezenkívül értékelni fogjuk a DPD szívfelvétel jelenlétét és mértékét a tünetmentes ATTRm variánsok hordozói között.
Ez egy prospektív, többközpontú megfigyeléses vizsgálat. Az előzetes írásos beleegyezés megszerzését követően a vizsgálatba olyan egymást követő betegeket vonnak be, akiknél 1-3. Ezenkívül az ATTRm-ben szenvedő betegek első fokú hozzátartozóit is be fogják vonni. A betegeket TTR génszekvenálásnak vetik alá, hogy felmérjék az ATTRm-hez kapcsolódó patogén variánsok jelenlétét. Mind a planáris szcintigráfiát, mind a SPECT-et, mind a foltkövető echokardiográfiát vizuális és kvantitatív megközelítések segítségével felülvizsgálják és értelmezik.
Az összegyűjtött adatokat statisztikailag elemzik a kutatási hipotézisek igazolása érdekében. A vizsgálat elvégzése előtt be kell szerezni a helyi Bioetikai Bizottság jóváhagyását. Minden végrehajtott eljárás összhangban lesz az 1964-es Helsinki Nyilatkozat és annak későbbi módosításai, illetve az ehhez hasonló etikai normákkal.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Katarzyna Holcman, MD, PhD
- Telefonszám: +48 12 614 22 87
- E-mail: katarzyna.holcman@gmail.com
Tanulmányi helyek
-
-
Lesser Poland
-
Krakow, Lesser Poland, Lengyelország, 31-202
- Toborzás
- Department of Cardiac and Vascular Diseases, John Paul II Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Katarzyna Holcman, MD, PhD
- E-mail: katarzyna.holcman@gmail.com
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 év felett,
- írásos beleegyezés megadása,
- fokozatú 99mTc-DPD 1-3. fokozatú szívretenciója szcintigráfiai vizsgálatban vagy ATTR-ben szenvedő beteg első fokú rokonánál
Kizárási kritériumok:
-
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. csoport
fokozatú 99mTc-DPD kardiális retenciója szcintigráfiában
|
99mTc-DPD szcintigráfia
Vérminták gyűjtése perifériás vénából és TTR szekvenálás.
Transthoracalis echokardiográfia.
|
|
2. csoport
ATTR-ben szenvedő beteg elsőfokú rokona
|
99mTc-DPD szcintigráfia
Vérminták gyűjtése perifériás vénából és TTR szekvenálás.
Transthoracalis echokardiográfia.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
regionális bal kamra 99mTc-DPD felvétel
Időkeret: 1. nap
|
Összehasonlítani a regionális bal kamrai 99mTc-DPD felvételt örökletes és vad típusú kardiális transztiretin amiloidózisban szenvedő betegek körében.
|
1. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
jobb kamrai 99mTc-DPD felhalmozódás
Időkeret: 1. nap
|
A jobb kamrai 99mTc-DPD felhalmozódás prevalenciájának felmérése örökletes és vad típusú kardiális transztiretin amiloidózisban szenvedő betegek körében.
|
1. nap
|
|
99mTc-DPD szívfelvétel a tünetmentes, örökletes transztiretin amiloidózis variánsok hordozói között
Időkeret: 1. nap
|
A 99mTc-DPD szívfelvétel jelenlétének és mértékének értékelése a tünetmentes, örökletes transzthyretin amiloidózis variánsok hordozói között.
|
1. nap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
bal kamra longitudinális feszültsége
Időkeret: 1. nap
|
Echokardiográfiás bal kamra longitudinális nyúlási profiljának vizsgálata örökletes és vad típusú ATTR kardiális amiloidózisban.
|
1. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- A proteosztázis hiányosságai
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Amiloidózis, családi
- Amiloid neuropátiák
- Amiloidózis
- Amiloid neuropátiák, családi
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ID#57165999
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .