Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Региональное сцинтиграфическое поглощение ДПД при кардиальном транстиретиновом амилоидозе. (AMYLOIDOZA)

14 апреля 2023 г. обновлено: Katarzyna Holcman

Сравнение регионарного сцинтиграфического поглощения DPD у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом сердца и диким типом

Сердечный транстиретиновый (ATTR) амилоидоз представляет собой инфильтративную кардиомиопатию с неумолимо прогрессирующим клиническим течением и неблагоприятным прогнозом. Заболевание вызывается неправильным сворачиванием белка-предшественника транстиретина, полученного из печени, в результате приобретенного варианта дикого типа (ATTRwt) или наследственного мутантного варианта (ATTRm). Применение однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (ОФЭКТ) обеспечивает более высокое анатомическое разрешение, позволяя оценить амилоидную нагрузку в отдельных сегментах левого желудочка. потребление пропандикарбоновой кислоты (DPD) SPECT среди пациентов с ATTRwt и ATTRm. Он будет исследовать клинические, биохимические и эхокардиографические, включая профиль продольной деформации левого желудочка в ATTRwt и ATTRm. Кроме того, мы оценим наличие и степень поглощения DPD сердцем среди бессимптомных носителей вариантов ATTRm. Это проспективное многоцентровое обсервационное исследование. В исследование, после получения предварительного письменного информированного согласия, будут включены последовательные пациенты с задержкой ДПД сердца 1-3 степени при сцинтиграфии. Кроме того, планируется включить в исследование ближайших родственников пациентов с АТТРм. Пациентам предстоит пройти секвенирование гена TTR для оценки наличия патогенных вариантов, связанных с ATTRm. Планарная сцинтиграфия, ОФЭКТ и эхокардиография с отслеживанием спеклов будут рассмотрены и интерпретированы с использованием визуальных и количественных подходов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Сердечный транстиретиновый (ATTR) амилоидоз представляет собой инфильтративную кардиомиопатию с неумолимо прогрессирующим клиническим течением и неблагоприятным прогнозом. Заболевание вызывается неправильным сворачиванием белка-предшественника транстиретина, полученного из печени, в результате приобретенного варианта дикого типа (ATTRwt) или наследственного мутантного варианта (ATTRm). Применение однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (ОФЭКТ) обеспечивает более высокое анатомическое разрешение, позволяя оценить амилоидную нагрузку в отдельных сегментах левого желудочка.

Это исследование направлено на описание модели регионального распределения поглощения 3,3-дифосфоно-1,2-пропандикарбоновой кислоты (DPD) ОФЭКТ в миокарде у пациентов с ATTRwt и ATTRm. Он будет исследовать клинические, биохимические и эхокардиографические, включая профиль продольной деформации левого желудочка в ATTRwt и ATTRm. Кроме того, мы оценим наличие и степень поглощения DPD сердцем среди бессимптомных носителей вариантов ATTRm.

Это проспективное многоцентровое обсервационное исследование. В исследование, после получения предварительного письменного информированного согласия, будут включены последовательные пациенты с задержкой ДПД сердца 1-3 степени при сцинтиграфии. Кроме того, планируется включить в исследование ближайших родственников пациентов с АТТРм. Пациентам предстоит пройти секвенирование гена TTR для оценки наличия патогенных вариантов, связанных с ATTRm. Планарная сцинтиграфия, ОФЭКТ и эхокардиография с отслеживанием спеклов будут рассмотрены и интерпретированы с использованием визуальных и количественных подходов.

Собранные данные будут подвергнуты статистическому анализу для проверки гипотез исследования. Перед проведением исследования необходимо получить одобрение местного биоэтического комитета. Все выполняемые процедуры будут соответствовать этическим стандартам Хельсинкской декларации 1964 г. и ее более поздним поправкам или сопоставимым этическим стандартам.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Katarzyna Holcman, MD, PhD
  • Номер телефона: +48 12 614 22 87
  • Электронная почта: katarzyna.holcman@gmail.com

Места учебы

  • Польша
    • Lesser Poland
      • Krakow, Lesser Poland, Польша, 31-202
        • Рекрутинг
        • Department of Cardiac and Vascular Diseases, John Paul II Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

100 последовательных пациентов

Описание

Критерии включения:

  • старше 18 лет,
  • предоставление письменного информированного согласия,
  • 1-3 степень сердечной задержки 99mTc-DPD при сцинтиграфическом исследовании или у родственника первой линии пациента с ATTR

Критерий исключения:

-

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа 1
1-3 степень сердечной задержки 99mTc-DPD при сцинтиграфии
Радиация: Сцинтиграфия 99mTc-DPD
Сцинтиграфия 99mTc-DPD
Диагностический тест: Сбор образцов крови и эхокардиография
Сбор образцов крови из периферической вены и секвенирование TTR. Трансторакальная эхокардиография.
Группа 2
родственник первой степени родства больного с АТТР
Радиация: Сцинтиграфия 99mTc-DPD
Сцинтиграфия 99mTc-DPD
Диагностический тест: Сбор образцов крови и эхокардиография
Сбор образцов крови из периферической вены и секвенирование TTR. Трансторакальная эхокардиография.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
регионарное левожелудочковое поглощение 99mTc-DPD
Временное ограничение: 1 день
Сравнить региональное поглощение 99mTc-DPD левым желудочком у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом сердца и диким типом.
1 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
накопление 99mTc-DPD в правом желудочке
Временное ограничение: 1 день
Оценить распространенность накопления 99mTc-DPD в правом желудочке у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом сердца и диким типом.
1 день
Поглощение 99mTc-DPD сердцем у носителей бессимптомных вариантов наследственного транстиретинового амилоидоза
Временное ограничение: 1 день
Оценить наличие и степень поглощения 99mTc-DPD сердцем среди носителей бессимптомных вариантов наследственного транстиретинового амилоидоза.
1 день

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
продольная деформация левого желудочка
Временное ограничение: 1 день
Изучить эхокардиографический профиль продольной деформации левого желудочка при наследственном и диком типе ATTR амилоидоза сердца.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Katarzyna Holcman

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 мая 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 марта 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ID#57165999

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться