Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid van fenretinide bij gezonde vrijwilligers te evalueren

24 januari 2025 bijgewerkt door: Island Pharmaceuticals

Een fase 1a, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren en om het farmacokinetische profiel van enkelvoudige oplopende doses orale fenretinide-capsules bij gezonde volwassen vrijwilligers te karakteriseren

Het doel van deze klinische proef is om meer te weten te komen over een enkele dosis fenretinide bij gezonde vrijwilligers, zowel nuchter als gevoed. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn: •Hoe goed wordt een enkele dosis fenretinide verdragen? EN •Hoe wordt een enkele dosis fenretinide gemetaboliseerd bij gezonde vrijwilligers?

Deelnemers wordt gevraagd om:

  • Blijf na toediening gedurende 5 dagen opgesloten in een klinische onderzoeksafdeling.
  • Verstrek bloedmonsters voor intensieve PK-bemonstering en veiligheidslaboratoria.
  • Nuchter gedurende 10 uur vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (nuchtere cohorten).
  • Consumeer een vetrijke maaltijd voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (gevoed cohort).
  • Keer terug naar de kliniek voor een enkel vervolgbezoek voor veiligheidsbeoordelingen. Onderzoekers zullen actief fenretinide vergelijken met placebo om te zien of fenretinide beter of minder goed te verdragen is dan placebo.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis. Er zijn 3 geplande cohorten op dosisniveau (cohorten 1-3). Elk dosisniveaucohort zal bestaan ​​uit 8 proefpersonen (6 actieve + 2 placebo), die zullen worden behandeld in nuchtere omstandigheden. De proefpersonen in het cohort met de hoogste getolereerde dosis zullen ook ISLA101 toegediend krijgen onder gevoede omstandigheden, op een cross-over manier (Cohort 4). Voorgestelde doses zijn 300, 600 en 900 mg/m2 (equivalent aan 8,1, 16,2 en 24,3 mg/kg). Elke proefpersoon wordt slechts aan 1 dosisniveau toegewezen.

De studie omvat een verblijf van vijf dagen in de klinische onderzoekseenheid, gevolgd door een laatste veiligheidsfollow-upbezoek op dag 8.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Island Site 01

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Gezonde mannelijke of vrouwelijke vrijwilligers die niet vruchtbaar zijn en tussen de 18 en 65 jaar oud zijn op het moment dat zij het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekenen.

    2. Vrouwen die niet vruchtbaar zijn, zoals gedefinieerd in de volgende criteria:

    A. Geschiedenis van hysterectomie. B. Post-menopauze. i. Natuurlijke postmenopauzale vrouwen met minstens 12 maanden natuurlijke spontane amenorroe en een serumfollikelstimulerend hormoon (FSH)-concentratie ≥ 40 IE/l.

ii. Postoperatieve vrouwen moeten ten minste 6 weken vóór het onderzoek een bilaterale ovariëctomie hebben ondergaan.

3. Mannelijke proefpersonen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het beoefenen van onthouding of het gebruik van een combinatie van 2 van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na de dosering:

  1. Partners hebben gedurende minimaal 3 maanden een spiraaltje (spiraaltje) zonder hormonen.
  2. Barrièremethode (condoom of pessarium) gedurende minimaal 14 dagen voorafgaand aan screening en 90 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  3. Partners die een stabiel hormonaal anticonceptivum gebruiken gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening en gedurende 90 dagen na de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Geschiedenis van vasectomie minstens 3 maanden vóór ondertekening van de ICF. 4. Moet in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek te begrijpen en te verstrekken.

    5. Bereid en in staat om te voldoen aan alle geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

    6. Body mass index (BMI) 18,0 tot 32,0 kg/m2 (inclusief) en een lichaamsgewicht ≥ 50 kg.

    7. Normale nierfunctie, gedefinieerd als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m2 bij screening en Dag -1.

    8. Klinische laboratoriumwaarden moeten binnen het door het laboratorium aangegeven normale bereik liggen. Als ze niet binnen dit bereik vallen, moeten ze geen klinische betekenis hebben, zoals bepaald door de onderzoeker.

    9. Geen voorgeschiedenis van klinisch relevante medische aandoeningen, zoals vastgesteld door de onderzoeker.

    Uitsluitingscriteria:

    • 1. Bekende of vermoedelijke zwangerschap (bevestigd via een positieve zwangerschapstest op humaan choriongonadotrofine [hCG] bij screening), geplande zwangerschap tijdens de onderzoeksperiode, borstvoeding of borstvoeding.

      2. Vrouwen die zwanger kunnen worden of mannen die van plan zijn een kind te verwekken of sperma te doneren tijdens de onderzoeksperiode en gedurende 3 maanden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

      3. Bekende allergie voor fenretinide of één van de bestanddelen van ISLA101. 4. Bewijs of geschiedenis van klinisch significante medische aandoeningen, zoals hematologische, renale, endocriene (bijv. polycysteus ovariumsyndroom of andere anovulatoire toestanden), immunologische, pulmonale, metabolische, gastro-intestinale (bijv. de ziekte van Crohn, acute of chronische pancreatitis en andere) ) en chirurgie (behalve eenvoudige blindedarmoperatie of reparatie van een hernia), die allemaal de absorptie van het onderzoeksgeneesmiddel kunnen beïnvloeden; cardiovasculaire, lever-, psychiatrische, neurologische of allergische ziekte (inclusief geneesmiddelenallergieën, maar met uitzondering van onbehandelde, asymptomatische, seizoensgebonden allergieën op het moment van toediening), of enige andere ziekte die de onderzoeker als uitsluitend beschouwt of die de interpretatie van het onderzoek zou kunnen verstoren resultaten.

      5. Voorgeschiedenis van ernstige infectieziekten of terugkerende infecties. 6. Aspartaattransaminase (AST), alanineaminotransferase (ALT) of totaal bilirubine boven de 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) bij screening en op dag -1.

      7. Klinisch significante afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG) of afwijkingen van de vitale functies bij screening en dag -1, lang QT-syndroom of een voorgeschiedenis van hartaandoeningen.

      8. Abnormaal dieet dat de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van medicijnen kan beïnvloeden, bijvoorbeeld bij gebrek aan standaard voedingsstoffen (bijvoorbeeld een reinigingsdieet 2 weken voor of tijdens het onderzoek).

      9. Positief resultaat voor hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) bij screening.

      10. Geschiedenis van positieve testen op tuberculose (tbc) bij screening. 11. Een proefpersoon die binnen 56 dagen vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel 1 eenheid bloed van meer dan 500 ml heeft gedoneerd, of binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel plasma heeft gedoneerd.

      12. Gebruik van systemische antibiotica binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering. 13. Elk gebruik van geneesmiddelen die CYP-enzymen remmen of induceren binnen 30 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de duur van de deelname aan het onderzoek.

      14. Gebruik van tabaksproducten, e-sigaretten en/of nicotinevervangende producten in de 3 maanden voorafgaand aan de screening.

      15. Elke voedselallergie, -intolerantie of -beperking die, naar de mening van de onderzoeker, een contra-indicatie zou kunnen vormen voor de deelname van de proefpersoon aan dit onderzoek.

      16. Recente geschiedenis van (in de afgelopen 12 maanden), of een sterk potentieel voor, alcohol- of middelenmisbruik. Alcoholmisbruik wordt gedefinieerd als > 14 drankjes per week (1 drankje = 10 g ethanol).

      17. Voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen 5 jaar vóór screening of positief resultaat van UDS (bijv. amfetaminen, benzodiazepinen, cannabinoïden, cocaïne, hallucinogenen, opiaten) of alcoholademtest bij screening.

      18. Blootstelling aan een onderzoeksagent of gebruik van een invasief medisch onderzoeksapparaat binnen 30 dagen of binnen een periode van minder dan 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel voorafgaand aan deelname aan het onderzoek (welke van de twee langer is).

      19. Werknemers van de studielocatie, medewerkers van de Sponsor of directe familieleden van een studielocatie of medewerker van de Sponsor.

      20. Eerder ingeschreven voor dit onderzoek. 21. Vaccinatie 14 dagen na screening of plannen om binnen 30 dagen na toediening een vaccin te krijgen.

      22. Acute infectie (zoals influenza) of relevante laesie op het moment van screening of dag -1. Proefpersonen kunnen opnieuw worden gescreend zodra ze hersteld zijn.

      23. Criteria ter beoordeling van de onderzoeker:

A. Chronische medische aandoening die de veiligheid van de proefpersoon beïnvloedt. B. Klinisch significant abnormaal lichamelijk onderzoek of vitale functies bij screening.

C. Omstandigheid waarvan wordt aangenomen dat deze interfereert met het vermogen van de proefpersoon om geïnformeerde toestemming te geven of de onderzoeksinstructies op te volgen, of die de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of de proefpersoon aan onnodig risico kan blootstellen.

D. Een geschiedenis of bewijs van een klinisch significante stoornis, aandoening of ziekte waarvan wordt aangenomen dat deze de pijnperceptie aanzienlijk schaadt (bijvoorbeeld een voorgeschiedenis van een beroerte, een voorgeschiedenis van neuropathie), die een risico zou vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de evaluatie, procedures of studie zou verstoren voltooiing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Fenretinide 300 mg/m^2
Enkele orale dosis fenretinide, 300 mg/m^2 onder vastgestelde omstandigheden (fase 1)
Oplopende enkelvoudige doses oraal fenretinide
Actieve vergelijker: Fenretinide 600 mg/m^2

Enkele orale dosis fenretinide, 600 mg/m^2 onder vastgestelde omstandigheden (fase 1)

Zodra alle groepen fase 1 eindigen, keert u terug naar de fase 2 met een enkele orale dosis fenretinide, 600 mg/m^2 onder gevoed voorwaarden per aanbeveling van de Independent Safety Review Committee.

Oplopende enkelvoudige doses oraal fenretinide
Actieve vergelijker: Fenretinide 900 mg/m^2
Enkele orale dosis fenretinide, 900 mg/m^2 onder vastgestelde omstandigheden (fase 1)
Oplopende enkelvoudige doses oraal fenretinide
Placebo-vergelijker: Placebo

Enkele orale dosis placebo -capsules onder vastgestelde omstandigheden (fase 1)

Zodra alle groepen fase 1 eindigen, keert u terug naar de fase 2 met een enkele orale dosis placebo -capsules onder Fed -voorwaarden per aanbeveling van de Independent Safety Review Committee.

Enkelvoudige orale dosis van bijpassende placebocapsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en % van de proefpersonen die bijwerkingen ervaren na een enkele orale dosis fenretinide onder vastte omstandigheden
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8)
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8)
Aantal en % van de onderwerpen die ernstige bijwerkingen ervaren na een enkele orale dosis fenretinide onder vastte omstandigheden
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek.
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8)
Aantal en % van de onderwerpen die bijwerkingen ervaren na een enkele orale dosis fenretinide onder gevoed omstandigheden
Tijdsspanne: Tweede interventie (dag 9 tot dag 17)
Onderwerpen in de 600 mg/m^2 kwamen terug om het Fed -cohort te voltooien, omdat dit de enige groep was die terugkeerde op basis van de aanbevelingen van de Safety Review Committee. Slechts 4 van de 6 proefpersonen keerde terug voor dit cohort (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Tweede interventie (dag 9 tot dag 17)
Aantal en % van de onderwerpen die ernstige bijwerkingen ervaren na een enkele orale dosis fenretinide onder gevoed omstandigheden
Tijdsspanne: Tweede interventie (dag 9 tot 17)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek. Nadat alle gevaste cohorten werden voltooid (d.w.z. 300 mg/m^2, 600 mg/m^2, 900 mg/m^2 en placebo), werden gegevens beoordeeld door de Independent Safety Review Committee. De aanbeveling was om de 600 mg/m^2 -groep terug te brengen om het Fed -cohort te voltooien en slechts 4 van de 6 proefpersonen waren beschikbaar (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Tweede interventie (dag 9 tot 17)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de CMAX - waargenomen maximale plasmaconcentratie na een enkele orale dosis fenretinide
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
Secundair doelstelling
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
Beoordeel de TMAX -tijd om de maximale concentratiecurve te bereiken na een enkele orale dosis fenretinide in de vaste en gevoede toestand
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek. Nadat alle gevaste cohorten werden voltooid (d.w.z. 300 mg/m^2, 600 mg/m^2, 900 mg/m^2 en placebo), werden gegevens beoordeeld door de Independent Safety Review Committee. De aanbeveling was om de 600 mg/m^2 -groep terug te brengen om het Fed -cohort te voltooien en slechts 4 van de 6 proefpersonen waren beschikbaar (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
Beoordeel het AUC-∞-gebied onder de concentratiecurve van nul tot oneindige tijd na een enkele orale dosis fenretinide in de vaste en gevoede toestand
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek. Nadat alle gevaste cohorten werden voltooid (d.w.z. 300 mg/m^2, 600 mg/m^2, 900 mg/m^2 en placebo), werden gegevens beoordeeld door de Independent Safety Review Committee. De aanbeveling was om de 600 mg/m^2 -groep terug te brengen om het Fed -cohort te voltooien en slechts 4 van de 6 proefpersonen waren beschikbaar (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
Beoordeel het AUC (laatste) - gebied onder de curve tot het laatste kwantificeerbare tijdstip na een enkele orale dosis fenretinide in de vaste en gevoede toestand
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek. Nadat alle gevaste cohorten werden voltooid (d.w.z. 300 mg/m^2, 600 mg/m^2, 900 mg/m^2 en placebo), werden gegevens beoordeeld door de Independent Safety Review Committee. De aanbeveling was om de 600 mg/m^2 -groep terug te brengen om het Fed -cohort te voltooien en slechts 4 van de 6 proefpersonen waren beschikbaar (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
Beoordeel de halve levens van een enkele orale dosis fenretinide in de vaste en gevoede staat
Tijdsspanne: Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)
25 totale proefpersonen werden ingeschreven in het onderzoek. Nadat alle gevaste cohorten werden voltooid (d.w.z. 300 mg/m^2, 600 mg/m^2, 900 mg/m^2 en placebo), werden gegevens beoordeeld door de Independent Safety Review Committee. De aanbeveling was om de 600 mg/m^2 -groep terug te brengen om het Fed -cohort te voltooien en slechts 4 van de 6 proefpersonen waren beschikbaar (d.w.z. 3 onderwerpen op ISLA101 en 1 onderwerp op placebo).
Eerste interventie (dag 1 tot dag 8), uitspoelingsperiode, tweede interventie (dag 9-17)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christopher Argent, MD, Scientia Clinical Research

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • ISLA101-P01-CT001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren