Gebruik van mesenchymale stamcellen bij premature patiënten met bronchopulmonale dysplasie.
14 maart 2025 bijgewerkt door: Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon y Cajal
Klinisch onderzoek ter waarborging van de veiligheid van het gebruik van allogene foetale mesenchymale stamcellen uit de navelstreng, uitgebreid bij premature patiënten die lijden aan bronchopulmonale dysplasie.
Bronchopulmonale dysplasie (BPD) is een ziekte die premature pasgeborenen treft, waardoor hun longen zich niet goed kunnen ontwikkelen.
Allogene mesenchymcellen uit de navelstreng van de foetus zouden de prevalentie van BPS bij deze patiënten kunnen verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Bronchopulmonale dysplasie (BPD) is een ziekte die te vroeg geboren patiënten treft, waardoor hun longen zich niet goed kunnen ontwikkelen, en het is een ziekte die tegenwoordig toeneemt als gevolg van de verbetering van de overleving van deze patiënten (die 15-50% van hen treft).
In de Fase I Clinical Trial bleek het gebruik van allogene mesenchymcellen uit de navelstreng van de foetus veilig te zijn, zonder dat er sterfte of bijwerkingen werden gerapporteerd. De Fase II Clinical Trial is gebaseerd op de hypothese dat de toediening van mesenchymale stamcellen niet alleen veilig maar ook haalbaar is en kan helpen de kans te verkleinen dat een premature pasgeboren patiënt BPS ontwikkelt.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
75
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: María Jesús del Cerro, PhD
- Telefoonnummer: 34 91 36 8000
- E-mail: majecerro@yahoo.es
Studie Contact Back-up
- Naam: María Álvarez, MD
- Telefoonnummer: 34 9 336 8000
- E-mail: mery1812@hotmail.com
Studie Locaties
-
-
-
La Coruña, Spanje
- Werving
- Complejo Hospitalario La Coruña
-
Contact:
- Alejandro Dávila
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario La Paz
-
Contact:
- Paloma Lopez
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Hospital Clinico San Carlos
-
Contact:
- Luis Arruza
-
Málaga, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Carlos Haya
-
Contact:
- Tomás Sánchez Tamayo
-
Sevilla, Spanje
- Werving
- Hospital Virgen del Rocío
-
Contact:
- Antonio Pavón Delgado
-
Hoofdonderzoeker:
- María José Moreno Valera
-
Valencia, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
Contact:
- Máximo Vento
-
-
Madrid
-
Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spanje, 28223
- Werving
- Hospital Quironsalud Madrid
-
Contact:
- Fernando Cabañas
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Levende pasgeborenen met een gewicht van ≤ 1250 gram en een GA van ≤ 28 weken, die tussen dag 5 en 14 van hun leven mechanische beademing krijgen met een FiO2 ≥0,3, zonder dat onmiddellijke extubatie te verwachten is.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een andere bijkomende congenitale pathologie op het moment van opname: longmisvormingen met aangetaste longfunctie, actieve longbloeding, ernstige pulmonale hypoplasie, niermisvormingen met systemisch compromis, congenitale hartziekte, polymalformatieve syndromen, chromosomopathieën.
- Aanwezigheid van refractaire hemodynamische instabiliteit, ongeacht de oorzaak, op het moment van opname.
- Aanwezigheid van ernstige neurologische schade op het moment van opname (HIV graad III of hoger).
- Patiënten die in de 72 uur voorafgaand aan opname een grote operatie hebben ondergaan.
- Patiënten met necrotiserende enterocolitis (NEC) graad ≥II op het moment van inclusie, volgens de Bell-classificatie.
- Patiënten die kinderen zijn van een moeder met HIV
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Controle
Standaard celtherapie (controlegroep)
|
Standaard behandeling
|
|
Experimenteel: Allogene foetale mesenchymale stamcellen uit de navelstreng - drie infusies
Behandeling: drie infusies van MSC 5x10^6/kg
|
Er zullen 3 doses van 5 miljoen MSC worden toegediend
|
|
Experimenteel: Allogene foetale mesenchymale stamcellen uit de navelstreng - zes infusies
Behandeling: zes infusies van MSC 5x10^6/kg
|
Er zullen 6 doses van 5 miljoen MSC worden toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van MSC-therapie bij premature baby's met een zeer laag geboortegewicht die risico lopen op het ontwikkelen van bronchopulmonale dysplasie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Aantal patiënten met bijwerkingen tijdens de infusietijd en gedurende het gehele onderzoek; en comorbiliteiten als gevolg van vroeggeboorte.
|
24 maanden
|
|
haalbaarheid variabele
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Aantal levensdagen vanaf de geboorte tot de toediening van de eerste dosis en het aantal levensdagen bij opeenvolgende doses.
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van BPS en PH bij baby's met een zeer laag geboortegewicht die met MSC worden behandeld
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Status in week 36 van de postmenstruele leeftijd
|
24 maanden
|
|
Diagnose en stadium van bronchopulmonale dysplasie in week 36 van de postmenstruele leeftijd volgens Jensen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
(Geen BPS/graad 1/graad 2/graad 3)
|
24 maanden
|
|
Vertrek in week 36 en 40 van de postmenstruele leeftijd of bij ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: 24 maanden
|
(Ja nee)
|
24 maanden
|
|
Incidentie van comorbiditeiten als gevolg van vroeggeboorte vanaf het moment van screening tot 40 weken EPM, ontslag uit het ziekenhuis of overlijden.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
(sepsis bevestigd door bloedkweek, behandelde patente ductus arteriosus, niet-farmacologische ductale sluiting, necrotiserende enterocolitis, geïsoleerde darmperforatie, intraventriculaire bloeding ≥ 2, retinopathie ≥ graad 2)
|
24 maanden
|
|
Biomarkeranalyse (IL-1beta, IL-6, IL8, TGF beta, TNF alfa, GM-CSF, NLRP3, RAGE, HMGB1, VEGF, HGF, GREMLIN1, sVEGFR1, SP-D, SMPD1, SMPD3, IsoPs, IsoFs, NeuroPs , NeuroF's, miRNA's).
Tijdsspanne: 24 maanden
|
biomarkers zullen worden gemeten in pg/ml
|
24 maanden
|
|
Variaties in echocardiografische parameters van pulmonale hypertensie (PH) voor en na mesenchymale celtherapie.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
GEEN PH (type I minder 35%), MILDE PH (type I-II tussen 35-50%), GEMATIGDE PH (type II tussen 50-70%) en ERNSTIGE PH (type II-III, meer dan 70%)
|
24 maanden
|
|
Veranderingen in de aangepaste ademhalingsscore tijdens de behandeling en tot week 36 van de menstruatieleeftijd
Tijdsspanne: 24 maanden
|
0 - 13 (min-max waarde).
Een hogere score betekent een slechter resultaat.
|
24 maanden
|
|
Veranderingen in de Respiratory Severity Score (RSS) tijdens de behandeling en tot week 36 van de menstruatieleeftijd
Tijdsspanne: 24 maanden
|
0-30 (min-max waarde).
Een hogere score betekent een slechter resultaat.
|
24 maanden
|
|
Datum van ontslag uit het ziekenhuis en ademhalingszorg bij ontslag.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Datum van ontslag uit het ziekenhuis en ademhalingszorg bij ontslag.
|
24 maanden
|
|
Behoefte aan aanvullende O2 bij ontslag thuis en tijdens de follow-up (aantal bij patiënten die aanvullende O2 nodig hebben).
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Nummer indien patiënten aanvullende O2 nodig hebben
|
24 maanden
|
|
Duur van invasieve en niet-invasieve mechanische beademing.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Duur van invasieve en niet-invasieve mechanische beademing.
|
24 maanden
|
|
Gebruik van postnatale corticosteroïden is geïndiceerd
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Voor de behandeling of preventie van BPS
|
24 maanden
|
|
Respiratoire heropnamepercentages.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Tijdens het eerste jaar
|
24 maanden
|
|
Bayley Neurodevelopmental Scale op 24 maanden
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Evaluatie van de cognitieve ontwikkeling, taalontwikkeling en motorische ontwikkeling.
|
24 maanden
|
|
Datum en doodsoorzaak.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Datum en doodsoorzaak.
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: María Jesús del Cerro, PhD, IRYCIS. Hospital Universitario Ramón y Cajal. Madrid, Spain.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PULMESCELL-2
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .