Mesenchymális őssejtek alkalmazása bronchopulmonalis dysplasiában szenvedő koraszülött betegeknél.
2025. március 14. frissítette: Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon y Cajal
Klinikai kísérlet a köldökzsinórból származó allogén magzati ősmesenchymális sejtek használatának biztonságának megteremtésére, kiterjesztve a bronchopulmonalis diszpláziában szenvedő koraszülött betegekre.
A bronchopulmonalis dysplasia (BPD) egy olyan betegség, amely a koraszülött betegeket érinti, és megakadályozza tüdejük megfelelő fejlődését.
A köldökzsinórból származó allogén magzati mesenchymális őssejtek csökkenthetik a BPD prevalenciáját ezeknél a betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A Bronchopulmonalis dysplasia (BPD) a koraszülötteket érintő, tüdejük megfelelő fejlődését megakadályozó betegség, amely a betegek túlélési arányának javulása miatt manapság egyre fokozódó betegség (15-50%-ban).
A Fase I klinikai vizsgálatban a köldökzsinórból származó allogén magzati mesenchymális őssejtek használata biztonságosnak bizonyult, és nem jelentettek mortalitást vagy nemkívánatos eseményeket. A Fase II Clinical Trial azon a hipotézisen alapul, hogy a mesenchymális őssejtek beadása nemcsak biztonságos, de megvalósítható is, és segíthet csökkenteni annak az esélyét, hogy egy koraszülöttben BPD fejlődjön ki.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
75
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: María Jesús del Cerro, PhD
- Telefonszám: 34 91 36 8000
- E-mail: majecerro@yahoo.es
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: María Álvarez, MD
- Telefonszám: 34 9 336 8000
- E-mail: mery1812@hotmail.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
La Coruña, Spanyolország
- Toborzás
- Complejo Hospitalario La Coruña
-
Kapcsolatba lépni:
- Alejandro Dávila
-
Madrid, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz
-
Kapcsolatba lépni:
- Paloma Lopez
-
Madrid, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Clinico San Carlos
-
Kapcsolatba lépni:
- Luis Arruza
-
Málaga, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario Carlos Haya
-
Kapcsolatba lépni:
- Tomás Sánchez Tamayo
-
Sevilla, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Virgen Del Rocio
-
Kapcsolatba lépni:
- Antonio Pavón Delgado
-
Kutatásvezető:
- María José Moreno Valera
-
Valencia, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
Kapcsolatba lépni:
- Máximo Vento
-
-
Madrid
-
Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spanyolország, 28223
- Toborzás
- Hospital Quirónsalud Madrid
-
Kapcsolatba lépni:
- Fernando Cabañas
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Élő újszülöttek, akiknek súlya ≤ 1250 gramm és GA ≤ 28 hetes, akik mechanikus lélegeztetést kapnak FiO2 ≥0,3 értékkel életük 5. és 14. napja között, azonnali extubáció nem várható.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb egyidejű veleszületett patológia jelenléte a felvétel időpontjában: pulmonalis malformációk károsodott tüdőfunkcióval, aktív tüdővérzés, súlyos tüdőhipoplázia, szisztémás kompromittációval járó vesefejlődési rendellenességek, veleszületett szívbetegség, polimalformatív szindrómák, kromoszomopathiák.
- Bármilyen okból refrakter hemodinamikai instabilitás jelenléte a felvétel időpontjában.
- Súlyos neurológiai károsodás jelenléte a felvétel időpontjában (HIV III vagy magasabb fokozat).
- Olyan betegek, akiknél a felvételt megelőző 72 órában jelentős műtétre volt szükség.
- Azok a betegek, akiknek a felvétel időpontjában a necrotising enterocolitis (NEC) fokozata ≥ II, a Bell-osztályozás szerint.
- Olyan betegek, akik egy HIV-fertőzött anya gyermekei
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Ellenőrzés
Standard sejtterápia (kontrollcsoport)
|
Standard kezelés
|
|
Kísérleti: Allogén magzati mesenchymális őssejtek köldökzsinórból - három infúzió
Kezelés: három MSC infúzió 5x10^6/kg
|
3 adag 5 millió MSC kerül beadásra
|
|
Kísérleti: Allogén magzati mesenchymális őssejtek köldökzsinórból - hat infúzió
Kezelés: hat MSC infúzió 5x10^6/kg
|
6 adag 5 millió MSC kerül beadásra
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MSC-terápia biztonsága nagyon alacsony születési súlyú koraszülötteknél, akiknél fennáll a bronchopulmonalis dysplasia kialakulásának kockázata
Időkeret: 24 hónap
|
Azon betegek száma, akiknél nemkívánatos események fordultak elő az infúzió ideje alatt és az összes vizsgálat során; és a koraszülés miatti társbetegségek.
|
24 hónap
|
|
megvalósíthatósági változó
Időkeret: 24 hónap
|
A születéstől az első adag beadásáig eltöltött napok száma és az egymást követő adagokban eltöltött napok száma.
|
24 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A BPD és a PH előfordulása MSC-vel kezelt nagyon alacsony születési súlyú csecsemőknél
Időkeret: 24 hónap
|
Állapot a menstruáció utáni életkor 36. hetében
|
24 hónap
|
|
A bronchopulmonalis diszplázia diagnózisa és stádiuma a menstruáció utáni kor 36. hetében Jensen szerint
Időkeret: 24 hónap
|
(Nincs BPD/1. fokozat/2. osztály/Garde 3)
|
24 hónap
|
|
Kilépés a menstruáció utáni kor 36. és 40. hetében vagy a kórházi elbocsátáskor
Időkeret: 24 hónap
|
(Igen nem)
|
24 hónap
|
|
Koraszülöttségből adódó társbetegségek előfordulása a szűréstől a 40 hetes EPM-ig, a kórházi elbocsátásig vagy a halálozásig.
Időkeret: 24 hónap
|
(vérkultúrával igazolt szepszis, kezelt nyitott ductus arteriosus, nem gyógyszeres csatornazáródás, nekrotizáló enterocolitis, izolált bélperforáció, intravénás vérzés ≥ 2, retinopátia ≥ 2. fokozat)
|
24 hónap
|
|
Biomarker elemzés (IL-1béta, IL-6, IL8, TGF béta, TNF alfa, GM-CSF, NLRP3, RAGE, HMGB1, VEGF, HGF, GREMLIN1, sVEGFR1, SP-D, SMPD1, SMPD3, IsoPs, IsoFs, NeuroPs , NeuroF-ek, miRNS-ek).
Időkeret: 24 hónap
|
biomarkereket pg/ml-ben mérjük
|
24 hónap
|
|
A pulmonalis hypertonia (PH) echokardiográfiás paramétereinek változásai a mesenchymalis sejtterápia előtt és után.
Időkeret: 24 hónap
|
NINCS PH (I-es típus kevesebb, mint 35%), enyhe PH (I-II-es típus 35-50%), KÖZEPES PH (II-es típus 50-70%) és SÚLYOS PH (II-III-as típus, több mint 70%)
|
24 hónap
|
|
Változások a módosított légzőkészülék pontszámában a terápia során és a portmenstruációs kor 36. hétéig
Időkeret: 24 hónap
|
0 - 13 (min-max érték).
A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
24 hónap
|
|
A légzési súlyossági pontszám (RSS) változásai a terápia során és a menstruációs kortól számított 36. hétig
Időkeret: 24 hónap
|
0-30 (min-max érték).
A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
24 hónap
|
|
A kórházi elbocsátás és a légzési ellátás időpontja a hazabocsátáskor.
Időkeret: 24 hónap
|
A kórházi elbocsátás és a légzési ellátás időpontja a hazabocsátáskor.
|
24 hónap
|
|
Kiegészítő O2 szükségessége az otthoni elbocsátáskor és a nyomon követés során (azon betegek száma, akiknek kiegészítő O2-re van szükségük).
Időkeret: 24 hónap
|
Azon betegek száma, akiknek kiegészítő O2-re van szükségük
|
24 hónap
|
|
Az invazív és nem invazív gépi lélegeztetés időtartama.
Időkeret: 24 hónap
|
Az invazív és nem invazív gépi lélegeztetés időtartama.
|
24 hónap
|
|
Postnatális kortikoszteroidok alkalmazása javasolt
Időkeret: 24 hónap
|
BPD kezelésére vagy megelőzésére
|
24 hónap
|
|
Légzőszervi visszafogadási arányok.
Időkeret: 24 hónap
|
Az első év során
|
24 hónap
|
|
Bayley Neurodevelopmental Scale 24 hónaposan
Időkeret: 24 hónap
|
A kognitív fejlődés, a nyelvfejlődés és a motoros fejlődés értékelése.
|
24 hónap
|
|
A halál dátuma és oka.
Időkeret: 24 hónap
|
A halál dátuma és oka.
|
24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: María Jesús del Cerro, PhD, IRYCIS. Hospital Universitario Ramón y Cajal. Madrid, Spain.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. január 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. január 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 19.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. március 14.
Utolsó ellenőrzés
2025. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PULMESCELL-2
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .