- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06295341
Kleine gestalte en psychologisch welzijn (PSICOSHORT)
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De observationele studie uitgevoerd bij het Centrum voor groei en puberale stoornissen, Istituto Auxologico Italiano, IRCCS, Milaan, bestaat uit twee deelprojecten die de rekrutering omvatten van:
- 70 kinderen, tussen 6 en 14 jaar, van beide geslachten: 35 met een bekende kleine gestalte (lengte < 3e centiel volgens de Italiaanse referentienormen) en 35 met normale lengte (lengte > 25e centiel), met een normaal gewicht, en hun verzorgers van referentie. Kinderen met een familiale kleine gestalte worden gekenmerkt door: kleine gestalte bij andere leden van de familiegroep, niet noodzakelijkerwijs de ouders, harmonieus uiterlijk, zonder bijzondere klinische symptomen en normale puberale ontwikkeling, parallelle groeicurve onder het 3e centiel, botleeftijd overeenkomend met chronologische leeftijd. Kinderen en tieners met obesitas (BMI > 97e centiel) worden uitgesloten
- 10 kinderen, tussen 6 en 14 jaar oud, van beide geslachten, getroffen door geïsoleerde GH-deficiëntie volgens de criteria vastgelegd in AIFA-notitie 39 voor deze pathologie (kleine gestalte: ≤ -3 SD of ≤ -2 SD en groeisnelheid/jaar ≤ -1,0 SD voor leeftijd en geslacht, geëvalueerd met een tussenpoos van ten minste 6 maanden en piek-GH bij twee verschillende farmacologische stimulustests < 8 ng/ml). Het uitsluitingscriterium van de huidige studie (en van de behandeling met rhGH) zal de aanwezigheid zijn van organische pathologieën op het niveau van de hypothalamus-hypofyse (beoordeeld door het uitvoeren van MRI van de hersenen).
Kinderen met GH-deficiëntie zullen worden geëvalueerd in uitgangssituatie en na 6 maanden behandeling met recombinant DNA GH (in een dosis van 0,025-0,035 mg/kg lichaamsgewicht per dag (of 0,7-1,0 mg/m2 lichaamsoppervlak per dag).
De volgende variabelen zullen worden onderzocht bij de gerecruteerde proefpersonen van de twee subgroepen:
- sociaal-demografische omstandigheden (geslacht, leeftijd, herkomst, opleidingsniveau, gezinssamenstelling)
- psychologisch welzijn via de Psychological Well-Being Scales (PWB), een zelf in te vullen vragenlijst bestaande uit 18 items die de mate van psychologisch welzijn onderzoekt door zes dimensies te onderzoeken: zelfacceptatie, positieve relaties met anderen, autonomie, omgevingsfactoren controle, persoonlijke groei en het doel van het leven. De vragenlijst bestaat uit 18 items op een Likert-schaal van 4 stappen.
- psychologische problemen via de Depression Anxiety Stress Scale (DASS-21), een zelfrapportagetool met 21 items die verschillende negatieve interne toestanden meet: depressie, angst en stress.
- kwaliteit van leven via de Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY), een domeinspecifieke vragenlijst met 50 items die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet bij kinderen met een kleine gestalte.
- vaardigheden en problemen via de Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ), een vragenlijst bestaande uit 25 items waarmee emotionele symptomen, gedragsproblemen, hyperactiviteit/onoplettendheid, problematische relaties met leeftijdsgenoten en prosociaal gedrag kunnen worden beoordeeld.
- gedragsproblemen via de Child Behavior Checklist for Children (CBCL), een vragenlijst die wordt afgenomen bij ouders of verzorgers van kinderen die eventuele gedragsproblemen kunnen signaleren. Het instrument bestaat uit 113 items die drie algemene schalen onderzoeken: totale problemen, internaliserende problemen en externaliserende problemen en 8 syndromale schalen: sociale terugtrekking, somatische klachten, angst, depressie, sociale problemen, denkproblemen, aandachtsproblemen, antisociaal gedrag en agressief gedrag. gedrag).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Milano, Italië, 20145
- Istituto Auxologico Italiano
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria: leeftijd tussen 6 en 14 jaar, van beide geslachten
- 35 met een bekende kleine gestalte (lengte < 3e centiel volgens de Italiaanse referentienormen) en hun referentieverzorgers. Kinderen met een familiale kleine gestalte worden gekenmerkt door: kleine gestalte bij andere leden van de familiegroep, niet noodzakelijkerwijs de ouders, harmonieus uiterlijk, zonder bijzondere klinische symptomen en normale puberale ontwikkeling, parallelle groeicurve onder het 3e centiel, botleeftijd overeenkomend met chronologische leeftijd .
- 35 met een normale lengte (lengte > 25e percentiel), tussen 6 en 14 jaar oud, met een normaal gewicht, en hun referentieverzorgers
- 10 kinderen, tussen 6 en 14 jaar oud, van beide geslachten, getroffen door geïsoleerde GH-deficiëntie volgens de criteria vastgelegd in AIFA-notitie 39 voor deze pathologie (kleine gestalte: ≤ -3 SD of ≤ -2 SD en groeisnelheid/jaar ≤ -1,0 SD voor leeftijd en geslacht, geëvalueerd met een tussenpoos van ten minste 6 maanden en piek-GH bij twee verschillende farmacologische stimulustests < 8 ng/ml) en hun referentieverzorgers
Uitsluitingscriteria:
- kinderen en tieners met obesitas (BMI > 97e centiel) zijn uitgesloten (voor de subgroepen met een bekende kleine gestalte of normale lengte
- kinderen en tieners met de aanwezigheid van organische pathologieën op het niveau van de hypothalamus-hypofyse (beoordeeld door MRI van de hersenen uit te voeren) (voor de subgroep met groeihormoondeficiëntie)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
gevallen - kinderen met een familiale kleine gestalte
- 35 kinderen in de leeftijd tussen 6 en 14 jaar, van beide geslachten, met een familiale kleine gestalte (lengte < 3e centiel volgens de Italiaanse referentienormen) en hun referentieverzorgers.
Kinderen met een familiale kleine gestalte worden gekenmerkt door: kleine gestalte bij andere leden van de familiegroep, niet noodzakelijkerwijs de ouders, harmonieus uiterlijk, zonder bijzondere klinische symptomen en normale puberale ontwikkeling, parallelle groeicurve onder het 3e centiel, botleeftijd overeenkomend met chronologische leeftijd.
Kinderen en tieners met obesitas (BMI > 97e centiel) worden uitgesloten
|
|
|
gevallen - kinderen met een normale lengte
35 kinderen, tussen 6 en 14 jaar, van beide geslachten, met een normale lengte (lengte > 25e centiel) en gewicht.
|
|
|
gevallen - kinderen met groeihormoondeficiëntie
10 kinderen, tussen 6 en 14 jaar oud, van beide geslachten, getroffen door geïsoleerde GH-deficiëntie volgens de criteria vastgelegd in AIFA-notitie 39 voor deze pathologie (kleine gestalte: ≤ -3 SD of ≤ -2 SD en groeisnelheid/jaar ≤ -1,0 SD voor leeftijd en geslacht, geëvalueerd met een tussenpoos van ten minste 6 maanden en piek-GH bij twee verschillende farmacologische stimulustests < 8 ng/ml). Het uitsluitingscriterium van de huidige studie (en van de behandeling met rhGH) zal de aanwezigheid zijn van organische pathologieën op het niveau van de hypothalamus-hypofyse (beoordeeld door het uitvoeren van MRI van de hersenen). Kinderen met GH-deficiëntie worden geëvalueerd in uitgangssituatie en na 6 maanden behandeling met recombinant DNA GH (in een dosis van 0,025-0,035 mg/kg lichaamsgewicht per dag (of 0,7-1,0 mg/m2 lichaamsoppervlak per dag). |
6 maanden therapie met recombinant DNA GH (in een dosis van 0,025-0,035
mg/kg lichaamsgewicht per dag (of 0,7-1,0
mg/m2 lichaamsoppervlak per dag).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Psychologisch welzijn via de Psychologische Welzijnsschalen (PWB)
Tijdsspanne: Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Een zelf in te vullen vragenlijst bestaande uit 18 items die de mate van psychologisch welzijn onderzoekt door zes dimensies te onderzoeken: zelfacceptatie, positieve relaties met anderen, autonomie, controle over de omgeving, persoonlijke groei en levensdoel.
De vragenlijst bestaat uit 18 items op een Likert-schaal van 4 stappen.
|
Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
|
Psychische problemen via de Depression Anxiety Stress Scale (DASS-21)
Tijdsspanne: Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Een zelfrapportagetool met 21 items die verschillende negatieve interne toestanden meet: depressie, angst en stress.
|
Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
|
Kwaliteit van leven door de kwaliteit van leven bij jongeren met een kleine gestalte (QoLISSY),
Tijdsspanne: Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Een domeinspecifieke vragenlijst met 50 items die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet bij kinderen met een kleine gestalte.
|
Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
|
Vaardigheden en problemen via de Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ)
Tijdsspanne: Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Een vragenlijst bestaande uit 25 items waarmee emotionele symptomen, gedragsproblemen, hyperactiviteit/onoplettendheid, problematische relaties met leeftijdsgenoten en prosociaal gedrag kunnen worden beoordeeld.
|
Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gedragsproblemen via de Child Behavior Checklist for Children (CBCL)
Tijdsspanne: Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Een vragenlijst voor ouders of verzorgers van kinderen om eventuele gedragsproblemen bij hun kinderen op te sporen.
Het instrument bestaat uit 113 items die drie algemene schalen onderzoeken: totale problemen, internaliserende problemen en externaliserende problemen en 8 syndromale schalen: sociale terugtrekking, somatische klachten, angst, depressie, sociale problemen, denkproblemen, aandachtsproblemen, antisociaal gedrag en agressief gedrag. gedrag).
|
Basislijn voor de drie groepen; baseline en na 6 maanden voor ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 01C312
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .