Meting en impact van fysieke stoornissen bij amyotrofe laterale sclerose: gebruik van digitale technologieën - een precisie ALS -project (TechnicALS)
Amyotrofe laterale sclerose (ALS), de meest voorkomende vorm van motorische neuronziekte (MND), is een neurodegeneratieve ziekte. Momenteel zijn er beperkte behandelingsopties voor deze ziekte die geleidelijk de fysieke functie beïnvloedt, d.w.z. het vermogen om te spreken, te ademen, te lopen en activiteiten van het dagelijks leven uit te voeren. ALS is een zeldzame ziekte en kan zich anders presenteren bij individuen, daarom is de wereldwijde samenwerking van vitaal belang om voldoende deelnemers aan studies te hebben om de effecten van nieuwe behandelingen nauwkeuriger te evalueren.
Er zijn nu veel nieuwe technologieën die de fysieke functie meten die in onderzoeksstudies kunnen worden gebruikt om mensen met ALS te laten deelnemen, in de loop van huis, wetende dat ze toegang hebben tot de beste klinische proeven, maar met minimale tijd en reislast. Hun nauwkeurigheid en het vermogen/de bereidheid van mensen met ALS om ze te gebruiken, moeten worden geëvalueerd voordat ze worden geaccepteerd.
Een van de traditionele metingen die in onderzoek worden gebruikt, wordt de ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS -R) genoemd, maar deze meting is bekritiseerd omdat deze niet in staat is om kleine veranderingen op te pakken en in het digitale tijdperk verouderd. Het primaire doel van deze studie is om een digitale toolkit te ontwikkelen voor een nauwkeuriger meting van fysieke aspecten van ALS. Het zal nieuwe technologieën testen die de fysieke functie meten (d.w.z. wandelen, spraak, slik, kracht, ademhaling (ademhaling), behendigheid) die door mensen met ALS in hun eigen huis kunnen worden gebruikt.
Deze studie heeft twee doelen:
Ten eerste, om een selectie van nieuwe digitale technologieën te testen (in de vorm van apparaten, online systemen en toepassingen die worden gebruikt op smartphones/elektronische tablets) die de fysieke functie meten (bijv. Wandelen, spraak, kracht) en beoordelen of de technologieën gemakkelijk te gebruiken zijn en acceptabel zowel voor mensen met ALS/MND als professionals in de gezondheidszorg.
Ten tweede, om te meten hoe goed technologieën zijn in het oppakken van veranderingen in de fysieke functie in de loop van de tijd en hoe ze zich verhouden tot oudere maatregelen die meestal door clinici worden gebruikt.
Deze studie zal 60 mensen werven met de ALS -vorm van MND die een MND -kliniek in Dublin, Ierland bijwonen. De studie loopt ongeveer van november 2024 tot december 2027. Tijdens deze periode wordt elke deelnemer gevraagd om gedurende 12 maanden deel te nemen.
De studie zal de metingen van de fysieke functie van een onderzoeker op de traditionele manier vergelijken, met nieuwe manieren om dezelfde functies te meten, met behulp van technologieën die thuis kunnen worden gebruikt door de persoon met ALS. De ervaring van mensen die de technologieën thuis gebruiken, wordt geëvalueerd met interviews en vragenlijsten.
Gedurende de duur van 12 maanden zullen de deelnemers 3 keer persoonlijk worden beoordeeld door leden van het onderzoeksteam. Deze beoordelingen worden uitgevoerd in de kliniekomgeving of kunnen in plaats daarvan bij de deelnemer worden voltooid indien nodig.
Tussen de persoonlijke beoordelingen zullen deelnemers ook elke week beoordelingen in hun eigen huis uitvoeren met behulp van technologieën, onafhankelijk of met telefoon- of video-ondersteuning van een onderzoeker. De technologieën die de deelnemer thuis gebruiken, worden geëvenaard aan degenen die aan hen zijn toegewezen voor de persoonlijke beoordeling in het begin. Deelnemers zullen alleen technologieën gebruiken die voor hen geschikt zijn. De onderzoeker zal met deelnemers praten over welke technologieën geschikt zijn voor hen en welke ze comfortabel zijn te gebruiken.
Deelnemers codeerde gegevens die zijn verzameld met behulp van de nieuwe technologieën, worden geanalyseerd met behulp van gevestigde methoden en nieuwere methoden zoals kunstmatige intelligentie (AI). AI verwijst naar het vermogen van computers en digitale apparaten om menselijke intelligentie te leren en te simuleren. Machine Learning, een veld binnen AI, analyseert grote gegevenssets om modellen te ontwikkelen die verbeteren naarmate meer gegevens worden toegevoegd. Analyse van deelnemers gecodeerde gegevens zal alleen voor onderzoeksdoeleinden zijn en niet worden gebruikt voor hun medische zorg.
Uiteindelijk zal deze studie nieuwe kennis creëren over de rol van technologie bij fysieke metingen in MND en hoe het met succes kan worden gebruikt in toekomstige studies om effectieve behandelingen te vinden.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel van deze studie is om de geldigheid en bruikbaarheid van nieuwe digitale technologieën te onderzoeken bij het meten van fysieke stoornissen (spraak, slik, sterkte, behendigheid, mobiliteit en ademhaling) in ALS en de naleving van hun gebruik in de tijd. De technologieën die in het onderzoek zullen worden gebruikt, zijn als volgt:
- Speech intellibility Test (SIT) - Software die spraakverstaanbaarheid meet
- Modalityai- Een online systeem dat spraakmonsters verzamelt en analyseert
- Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) - Een apparaat dat de tongsterkte en uithoudingsvermogen meet
- Grip Dynamometer - een apparaat dat de gripsterkte meet
- Index -ETAP - Een nieuw apparaat en een app die behendigheid meten
- Gaitkeeper - een app die wandelen meet
- Actigraph - een apparaat dat fysieke activiteit meet
- Mir -spirometer - een apparaat en app die ademhaling meten
- Telehealth bij motorneuronziekte (TIM) - Een app die symptomen meet die door de deelnemer is gerapporteerd (patiënt gerapporteerde uitkomstmaten)
Bruikbaarheid zal worden gemeten door middel van een vragenlijst genaamd de System Usability Scale (SUS) en een semi-gestructureerd interview met een onderzoeker.
De doelstellingen van het onderzoek zijn:
- Kwantificeer de naleving van, bruikbaarheid en validiteit van nieuwe digitale technologieën bij het meten van fysieke parameters in ALS.
- Om de naleving van, bruikbaarheid en geldigheid van actigrafie te vergelijken met apparaten die op de pols en heup gelijktijdig worden gedragen voor externe activiteitsmeting.
- Om de naleving van de naleving van de bruikbaarheid en de validiteit van externe spirometrie te vergelijken die onafhankelijk of met ondersteuning van artsen via video -consultatie is uitgevoerd.
- Om het vermogen van index-ETAP te onderzoeken om een zinvolle verandering in de loop van de tijd te detecteren bij mensen met ALS/MND.
- Om de impact van beperkingen op cognitie en gedrag op het gebruik van digitale technologieën te onderzoeken.
- Om het nut van audiovisuele opnames te onderzoeken voor multimodale analyse van luidsprekermonsters met behulp van modaliteitssoftware om spraak-, cognitieve-linguïstische en gezichtsspierbewegingsstatistieken te analyseren.
- Om de geldigheid te onderzoeken van het combineren van gegevens uit gevalideerde technologieën om een uniform schaalgevoelig te vormen voor veranderingen in fysieke beperkingen in ALS.
- Om optimale methoden te ontwikkelen om gegevens samen te vatten en te visualiseren met betrekking tot fysieke beperkingen van ALS, voor onderzoekers die op het gebied van ALS werken
Deelnemers zullen regelmatig beoordelingen van de fysieke functie op afstand ('At-Home') voltooien met behulp van nieuwe digitale technologieën en zullen in parallelle drie door onderzoeker geleide ('persoonlijke') beoordelingen van vergelijkbare constructen voltooien. De persoonlijke beoordelingen zullen plaatsvinden in het Clinical Research Center, Beaumont Hospital of tijdens een outreach-thuisbezoek door een lid van het onderzoeksteam, op basis van de voorkeur van de deelnemers. Bij werving van de studie zal de demografische en klinische informatie van baseline worden verzameld bij de deelnemer en hun medische dossier van het Beaumont Hospital. Deelnemers worden een jaar opgevolgd. Deelnemers worden gedurende 18 maanden aangeworven. De verwachte totale onderzoeksduur is ongeveer 3 jaar, inclusief gegevensanalyse.
Persoonlijke beoordelingen: de onderzoeker zal traditionele beoordelingen beheren (als gouden standaardvergelijking voor externe metingen) en zal beoordelingen voltooien met behulp van nieuwe technologieën waar nodig. Persoonlijke beoordelingen zullen plaatsvinden bij aanvang, 3 maanden en 12 maanden (of bij terugtrekking uit het onderzoek).
Deze beoordelingsbatterij omvat:
- Speech -verstaanbaarheid/rate: beoordeeld met behulp van SPECTE METCIPIBILITEIT TEST (SIT) Software en Zoom H1 Dictafoon (traditionele beoordeling)
- Tongsterkte en uithoudingsvermogen: beoordeeld met behulp van Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) Pro -apparaat (traditionele beoordeling)
- Handgreepsterkte: analoge Jamar Hydraulic Handgrip Dynamometer (traditionele beoordeling)
- Finger-behendigheid: index-ETAP-apparaat (dit is een prototype-apparaat dat momenteel alleen geschikt is voor gebruik met een onderzoeker en persoonlijk zal worden voltooid)
- Mobiliteit: Gaitkeeper (dit is een nieuw loopanalysesysteem voor onderzoeksgebruik, dat testen in ALS vereist voor zowel persoonlijk als voor gebruik op afstand)
- Langzame vitale capaciteit (SVC): beoordeeld met behulp van Micro Medical of Equivalent Desktop Spirometer -apparaat (traditionele beoordeling)
- Sniff Nasal Inspiratoire Pressure (SNIP): beoordeeld met behulp van MicrorpM -apparaat (traditionele beoordeling)
- Piekhoeststroom (PCF): analoge piekstroommeterapparaat en gezichtsmasker (traditionele beoordeling)
Bovendien worden traditionele gevalideerde vragenlijsten en beoordelingsschalen voltooid:
- Bulbar-functie: Centre for Neurological Studies Bulbar Function Scale (CNS-BFS)
- Voedseltextuur Beschrijving: Functionele orale inlaatschaal (fois)
- Bovenste ledematenfunctie: handicap van arm, schouder en hand (dash)
- Algemene functie: ALS functionele beoordelingsschaal - herzien (ALSFRS -R)
Na de basisbeoordelingen zullen deelnemers de technologieën krijgen die geschikt zijn voor het gebruik ervan thuis en zullen ze worden getraind in hun gebruik. Daarna zullen deelnemers de beoordelingen 'thuis' voltooien, met behulp van technologieën onafhankelijk of met ondersteuning via video of telefoongesprek na een gedefinieerd schema. Deelnemers worden gevraagd om minimaal 2 geschikte technologieën te gebruiken, die door de onderzoekers worden geselecteerd op basis van hun klinische presentatie. Deelnemers krijgen de optie om zich af te melden voor het gebruik van een technologie waarvan ze denken dat deze te zwaar voor hen zou zijn. Onderzoekers zullen regelmatig contact houden met deelnemers, via telefoongesprek of videogesprek en zullen regelmatig inchecken over hoe ze het beheren met de ATHOME-beoordelingen.
Deze omvatten:
- Multimodale beoordeling van spraak- en gezichtsbeweging: het gebruik van de modaliteit online systeem
- Tongsterkte: gebruik van Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) Trainer -apparaat
- Handgreepsterkte: prototype -sterkte ergometerapparaat (5 deelnemers zullen dit nieuwe prototype -apparaat gebruiken dat is ontworpen in Trinity College Dublin)
- Mobiliteit: gebruik van Gaitkeeper -app
- Activiteit: Actigraph GT9X -linkapparaat gebruiken om de activiteit te controleren
- Langzame vitale capaciteit (SVC): Medical International Research (MIR) Spirobank Smart Spirometer -apparaat gebruiken. Dit wordt gebruikt met een app en wordt elke tweede maand voltooid via videogesprek en elke tweede maand onafhankelijk door de deelnemer geleid door de app.
- Piekhoeststroom (PCF): met behulp van een analoge piekstroommeterapparaat (onafhankelijk voltooid met score ingevoerd op Tim).
- Telehealth in MND (Tim) op MyPathway: een externe monitoringsysteem waarbij door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten online worden voltooid. Dit is momenteel in klinisch gebruik in de Clinical Service van het Beaumont Hospital. Het zal de gebruikelijke vragenlijsten verzamelen en specifieke vragenlijsten bestuderen
- Communicatie -effectiviteitsindex - Modified (CETI -M)
- Eetbeoordelingstool (EAT-10)
- Alsfrs-r (zelfgerapporteerd)
De geldigheid van de externe maatregelen en de nieuwe technologieën zullen worden beoordeeld door traditionele beoordelingsmethoden te vergelijken met nieuwe methoden. Na een technologie ten minste twee keer te hebben gebruikt, wordt een subset van deelnemers uitgenodigd om de System Usability Scale (SUS) -vragenlijst en een semi-gestructureerd interview met betrekking tot hun ervaring met behulp van de technologie in te vullen. Percentage therapietrouw van het externe monitoringschema wordt ook gekwantificeerd. De studie zal werken in overeenstemming met de wetgeving inzake gegevensbescherming (AVG), de verklaring van Helsinki en met Ierse en EU-juridische en ethische eis voor cyberbescherming van gevoelige patiëntgegevens. Een gegevensbeschermingseffectbeoordeling (DPIA) is voltooid en goedgekeurd door het Beaumont Hospital en Trinity College Dublin Ethics Boards. Gegevensuitwisselingsovereenkomsten zijn ook aanwezig voor alle relevante technologieën die in het onderzoek zijn opgenomen.
Deze studie maakt deel uit van een groter onderzoeksprogramma getiteld Precision ALS [www.precisionals.ie]. Precision ALS is een Europees project dat tot doel heeft grote hoeveelheden gegevens te verzamelen over mensen met MND in heel Europa, om onderzoek bij ALS/MND krachtiger te maken.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Dara Meldrum, PhD
- Telefoonnummer: +353 1 8964497
- E-mail: meldrumd@tcd.ie
Studie Contact Back-up
- Naam: Prof. Orla Hardiman, MD
- E-mail: hardimao@tcd.ie
Studie Locaties
-
-
-
Dublin, Ierland
- Werving
- Beaumont Hospital
-
Contact:
- Prof. Orla Hardiman, MD
- Telefoonnummer: 0000
- E-mail: ohardimanrooms@beaumont.ie
-
Contact:
- Deirdre Murray, PhD
- E-mail: deirdremurray@beaumont.ie
-
Contact:
- Prof. Orla Hardiman, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van ALS gemaakt door een neuroloog; Mogelijke, lab-ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve volgens de herziene EL Escorial-criteria.
- Ingeschreven in de precisie ALS prospectieve studie.
- Mogelijkheid om participatievereisten te begrijpen en geïnformeerde toestemming te bieden om beoordelingen te ondergaan en voor gegevens te gebruiken.
- Bereidheid om een smartphone of tablet te gebruiken en studie -apps te downloaden en te gebruiken.
- Leeftijd> 18 jaar
- Toegang tot een stabiele breedbandinternetverbinding en de bereidheid om deze te gebruiken voor gegevensverzameling.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van een andere neurologische ziekte dan ALS, actieve dementie of psychiatrische ziekte die het vermogen zou beperken om het beoordelingsschema van het onderzoek te volgen.
- Andere medische aandoeningen die de veiligheid van de patiënt in gevaar zouden brengen of hun deelname aan dit onderzoek zouden beperken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met de diagnose van de amyotrofe laterale sclerose (ALS) vorm van motorische neuronziekte (MND).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Voltooiing van de follow-up periode van 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden per deelnemer
|
Een hechtingspercentage zal worden berekend op basis van het aantal gegevens van de gegevens die zijn voltooid door de deelnemer gedeeld door het totale doelaantal gegevensvertragingen vermenigvuldigd met 100/1.
|
12 maanden per deelnemer
|
|
Systeembruikbaarheidsschaal
Tijdsspanne: Modaliteit (maand 1), IOPI-trainer (maand 5), prototype handgreep ergometer (na 2/3 gebruik), index-ETAP (maand 3), Gaitkeeper (maand 3), actigraph (maand 3), miR (maand 5) , PCF (maand 3)
|
Een System Usability Scale (SUS) zal worden uitgevoerd op elke technologie om de bruikbaarheid te beoordelen met een steekproef van 15 patiënten per technologie (behalve de prototype handgrip ergometer die een monster van 5 patiënten zal hebben).
Reacties worden eenmaal verzameld voor elke externe of prototype -technologie die de deelnemer in de loop van het onderzoek gebruikt.
De deelnemer zal de technologie minstens twee keer hebben gebruikt voordat de feedback wordt verzameld en als zodanig beïnvloedt dit het schema voor de SUS -interviews.
Technologieën die deel uitmaken van de persoonlijke beoordelingen (index-ETAP en Gaitkeeper) zullen hun SUS-interviews hebben gepland in maand 3 (tweede persoonlijk bezoek).
Alle andere technologieën zullen hun SUS -interviews ten minste 2/3 gebruik uitvoeren via een videogesprek en vóór 5 maanden.
Dit is om de last voor de deelnemers te verminderen.
|
Modaliteit (maand 1), IOPI-trainer (maand 5), prototype handgreep ergometer (na 2/3 gebruik), index-ETAP (maand 3), Gaitkeeper (maand 3), actigraph (maand 3), miR (maand 5) , PCF (maand 3)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De terugtrekking of overlijden van deelnemers tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: Minder dan 12 maanden, afhankelijk van de datum van de intrekking van de deelnemers of overlijden.
|
Datum van intrekking of overlijden wordt vastgelegd.
Een percentage verloop wordt berekend op basis van het aantal deelnemers dat zich terugtrok of stierf binnen de periode van 12 maanden gedeeld door het totale aantal deelnemers dat de functionele maatregelen van de basislijn heeft voltooid, vermenigvuldigd met 100/1
|
Minder dan 12 maanden, afhankelijk van de datum van de intrekking van de deelnemers of overlijden.
|
|
Semi-gestructureerd interview over bruikbaarheid
Tijdsspanne: Modaliteit (maand 1), IOPI-trainer (maand 5), prototype handgreep ergometer (na 2/3 gebruik), index-ETAP (maand 3), Gaitkeeper (maand 3), actigraph (maand 3), miR (maand 5) , PCF (maand 3)
|
Semi-gestructureerde interviews over bruikbaarheid zullen worden uitgevoerd op elke technologie om de bruikbaarheid te beoordelen met een steekproef van 15 patiënten per technologie (behalve de prototype handgreep ergometer die een steekproef van 5 patiënten zal hebben).
Reacties worden eenmaal verzameld voor elke externe of prototype -technologie die de deelnemer in de loop van het onderzoek gebruikt.
De deelnemer zal de technologie minstens twee keer hebben gebruikt voordat de feedback wordt verzameld en als zodanig beïnvloedt dit het schema voor de interviews.
Technologieën die deel uitmaken van de persoonlijke beoordelingen (index-ETAP en Gaitkeeper) zullen hun interviews hebben gepland in maand 3 (tweede persoonlijk bezoek).
Alle andere technologieën hebben hun interviews die minimaal 2/3 gebruik worden uitgevoerd via een videogesprek en vóór 5 maanden.
Dit is om de last voor de deelnemers te verminderen.
|
Modaliteit (maand 1), IOPI-trainer (maand 5), prototype handgreep ergometer (na 2/3 gebruik), index-ETAP (maand 3), Gaitkeeper (maand 3), actigraph (maand 3), miR (maand 5) , PCF (maand 3)
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Dara Meldrum, PhD, University of Dublin, Trinity College
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- REC REF:24/17
- Ref:240907 (Andere identificatie: Trinity College Dublin Faculty of Heath Sciences Research Ethics Committee)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .