ENDO1000 - Een landelijk endometriose-onderzoeksproject in het Verenigd Koninkrijk

ACHTERGROND Endometriose wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van endometriumachtig weefsel ('laesies') buiten de baarmoeder, meestal op het slijmvlies van de bekkenholte. Het is een chronische, inflammatoire gynaecologische aandoening die ongeveer 6-10% van de vrouwen en personen die bij de geboorte als vrouw zijn aangewezen, treft. Het wordt geassocieerd met invaliderende bekkenpijn, gastro-intestinale en urinewegsymptomen, vermoeidheid en onvruchtbaarheid. Endometriose kan de kwaliteit van leven diepgaand beïnvloeden, waarbij dagelijkse activiteiten, sociale betrokkenheid, lichamelijke en seksuele gezondheid, relaties, carrière en onderwijsdoelen, mentaal welzijn en algehele gezondheid worden beperkt. Het wordt geassocieerd met een vermindering van 45% in arbeidsproductiviteit met een jaarlijkse zorgkost voor vrouwen met endometriose geschat op > £8,2 miljard per jaar in het VK.

Mensen met endometriose ervaren gemiddeld 8 jaar vertraging in het VK vanaf het begin van hun symptomen voordat ze een diagnose krijgen. Er zijn geen gevalideerde niet-invasieve tests voor endometriose en de huidige gouden standaard voor diagnose is via een diagnostische laparoscopie. Momenteel is de wachttijd voor deze procedure in het VK variabel tussen NHS Trusts en kan dit oplopen tot twee jaar.

Behandelingsopties omvatten doorgaans:

• Pijnstillers bijv. paracetamol, NSAID's.
• Chirurgie om endometrioselaesies te verwijderen, hoewel dit naar schatting bij 30% van de vrouwen niet effectief is en, zelfs wanneer het effectief is, de symptomen bij maximaal 50% van de vrouwen binnen 5 jaar na de operatie terugkeren.
• Hormoontherapieën, die niet genezend zijn, aanzienlijke bijwerkingen kunnen hebben en contraceptief zijn.

Sommige individuen onderzoeken leefstijlveranderingen, zoals dieetaanpassingen of lichaamsbeweging, maar onderzoek naar de effectiviteit van deze benaderingen blijft beperkt.

RATIONALE VOOR DE STUDIE

Endometriose is een heterogene ziekte wat betreft symptomen, traject en aangegeven therapeutische koers, wat de noodzaak benadrukt om gepersonaliseerde en gerichte benaderingen te ontwikkelen voor effectief longitudinaal beheer die acceptabel en toegankelijk zijn voor patiënten en hun gezondheidszorgteam.

Er is een duidelijke onvervulde behoefte aan vroegere diagnose en effectievere pijnbestrijding voor mensen die aan de aandoening lijden.

Het doel van deze studie is om de ontdekking te versnellen en data-gedreven onderzoek naar endometriose diagnose en behandeling te bevorderen door grote, multimodale, longitudinale gegevens te verzamelen. Deze studie is voor de verzameling van gegevens die retrospectief zullen worden geanalyseerd. Er zal geen feedback worden gegeven aan de individuele deelnemers over de resultaten.

Om dit doel te bereiken, zijn de onderzoekers van plan een longitudinale cohortstudie uit te voeren. Ongeveer 3000 Britse individuen met endometriose zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan de studie. Deelnemers zullen gedurende een periode van 24 maanden het volgende worden gevraagd:

1. Informatie vastleggen over hun pijn, fysiek functioneren, mentale gezondheid/emotioneel functioneren, dieet/slaap, medische/chirurgische interventies en zelfmanagementstrategieën in een speciaal ontwikkelde smartphone-app voor de behoeften van dit project
2. Smartwatches dragen voor maximaal vier periodes van zes weken om ruwe actigrafiegegevens (driedimensionale versnelling, polstemperatuur, omgevingslicht) te verzamelen, waaruit we objectief longitudinale fysieke activiteit, slaap en circadiane variabiliteitskenmerken kunnen afleiden met behulp van algoritmen die we intern hebben ontwikkeld. De smartwatches worden naar deelnemers gepost en bevatten voorgefrankeerde enveloppen voor terugzending naar het onderzoeksteam, volgens vergelijkbare protocollen die we al hebben ontwikkeld en succesvol hebben ingezet aan de Universiteit van Edinburgh in gerelateerde longitudinale studies (bijv. de SHAW-studie, https://www.shaw.business-school.ed.ac.uk/).
3. Serieel zelf afgenomen monsters van speeksel, bloed, ontlasting en urine verkrijgen op maximaal vier momenten. Monsterverzamelkits worden door ons onderzoeksteam per post naar deelnemers gestuurd, thuis zelf afgenomen en door deelnemers teruggepost naar ons onderzoeksteam voor analyse in ons laboratorium. Deze benadering voor het op afstand verzamelen van monsters stelt ons in staat om informatie te verzamelen van een diverse populatie patiënten met endometriose in het hele VK en bouwt voort op onze ervaring met longitudinale gegevensverzameling.

De voorgestelde studie is geïnformeerd door mensen met ervaring met endometriose en door vertegenwoordigers van de Britse patiëntenorganisatie, Endometriosis UK.