ENDO1000 - Ogólnokrajowy Projekt Badawczy Endometriozy w Wielkiej Brytanii

WPROWADZENIE Endometrioza charakteryzuje się obecnością tkanki podobnej do endometrium („zmian”) poza macicą, najczęściej na wyściółce jamy miednicy. Jest to przewlekły, zapalny stan ginekologiczny, który dotyka około 6-10% kobiet i osób przypisanych płci żeńskiej przy urodzeniu. Wiąże się z wyniszczającym bólem miednicy, objawami żołądkowo-jelitowymi i moczowymi, zmęczeniem i niepłodnością. Endometrioza może głęboko wpływać na jakość życia, ograniczając codzienne aktywności, zaangażowanie społeczne, zdrowie fizyczne i seksualne, relacje, karierę i cele edukacyjne, dobre samopoczucie psychiczne oraz ogólny stan zdrowia. Wiąże się z 45% spadkiem produktywności w pracy, a roczny koszt opieki nad kobietami z endometriozą szacuje się na > 8,2 miliarda funtów rocznie w Wielkiej Brytanii.

Osoby z endometriozą doświadczają średnio 8-letniego opóźnienia w Wielkiej Brytanii od początku objawów do postawienia diagnozy. Nie ma zweryfikowanych nieinwazyjnych testów na endometriozę, a obecnym złotym standardem diagnostycznym jest laparoskopia diagnostyczna. Obecnie czas oczekiwania na ten zabieg w Wielkiej Brytanii jest różny w zależności od Trustów NHS i może wynosić do dwóch lat.

Opcje leczenia zazwyczaj obejmują:

• Leki przeciwbólowe, np. paracetamol, NLPZ.
• Operację usunięcia zmian endometriozy, chociaż jest ona nieskuteczna u około 30% kobiet, a nawet gdy jest skuteczna, objawy powracają u do 50% kobiet w ciągu 5 lat od operacji.
• Terapie hormonalne, które nie są lecznicze, mogą mieć istotne skutki uboczne i działają antykoncepcyjnie.

Niektóre osoby eksplorują zmiany stylu życia, takie jak modyfikacje diety lub ćwiczenia, ale badania nad skutecznością tych podejść pozostają ograniczone.

UZASADNIENIE BADANIA

Endometrioza jest chorobą heterogeniczną pod względem objawów, przebiegu i wskazanego kierunku terapii, co podkreśla potrzebę opracowania spersonalizowanych i ukierunkowanych podejść do skutecznego długoterminowego leczenia, które są akceptowalne i dostępne dla pacjentów oraz ich zespołu opieki zdrowotnej.

Istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba wcześniejszej diagnozy i skuteczniejszego leczenia bólu dla osób cierpiących na tę chorobę.

Celem tego badania jest przyspieszenie odkryć i zaawansowanie badań opartych na danych dotyczących diagnozy i leczenia endometriozy poprzez zbieranie dużych, wielomodalnych, długoterminowych danych. Badanie to służy do zbierania danych, które będą analizowane retrospektywnie. Indywidualni uczestnicy nie otrzymają informacji zwrotnej na temat wyników.

Aby osiągnąć ten cel, badacze planują utworzyć kohortę długoterminową. Około 3000 osób z endometriozą z Wielkiej Brytanii zostanie zaproszonych do udziału w badaniu. Uczestnicy będą proszeni o wykonanie następujących czynności w ciągu 24-miesięcznego okresu:

1. Rejestrowanie informacji o swoim bólu, funkcjonowaniu fizycznym, zdrowiu psychicznym/funkcjonowaniu emocjonalnym, diecie/snie, interwencjach medycznych/chirurgicznych oraz strategiach samodzielnego zarządzania w specjalnej aplikacji na smartfony opracowanej specjalnie na potrzeby tego projektu
2. Noszenie smartwatchy przez do czterech sześciotygodniowych okresów w celu zbierania surowych danych aktigraficznych (trójwymiarowe przyspieszenie, temperatura nadgarstka, światło otoczenia), z których możemy obiektywnie wnioskować o długoterminowych cechach aktywności fizycznej, snu i zmienności rytmu dobowego przy użyciu algorytmów opracowanych wewnętrznie. Smartwatche zostaną wysłane do uczestników i będą zawierać koperty z opłatą frankingową dla ich zwrotu do zespołu badawczego, zgodnie z podobnymi protokołami, które już opracowaliśmy i skutecznie wdrożyliśmy na Uniwersytecie Edynburskim w powiązanych badaniach długoterminowych (np. badanie SHAW, https://www.shaw.business-school.ed.ac.uk/).
3. Pobieranie seryjnych samodzielnie pobranych próbek śliny, krwi, kału i moczu do czterech razy. Zestawy do pobierania próbek zostaną wysłane do uczestników przez nasz zespół badawczy pocztą, samodzielnie pobrane w domu i odesłane przez uczestników z powrotem do naszego zespołu badawczego w celu analizy w naszym laboratorium. To podejście w zdalnym zbieraniu próbek pozwoli nam zebrać informacje od zróżnicowanej populacji pacjentek z endometriozą z całej Wielkiej Brytanii i opiera się na naszym doświadczeniu w zbieraniu danych długoterminowych.

Proponowane badanie zostało opracowane przy udziale osób z osobistym doświadczeniem endometriozy oraz przedstawicieli brytyjskiej organizacji pacjentów, Endometriosis UK.