Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for å behandle nyoppstått type 1-diabetes

31. oktober 2016 oppdatert av: Dalong Zhu, The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Prospektiv studie av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for å behandle nyoppstått type 1-diabetes

Type 1 diabetes er en autoimmun sykdom og skyldes T-celle autoimmunitetsmediert ødeleggelse av de fleste insulinproduserende pankreas-β-celler. Derfor vil utviklingen av nye terapier for å kontrollere T-celle-autoimmunitet og for å bevare den gjenværende β-cellefunksjonen være av stor betydning for behandling av pasienter med type 1-diabetes

Autolog ikke-myeloablativ hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHST) har blitt testet for behandling av pasienter med nyoppstått type 1 diabetes. Denne terapeutiske strategien kan resultere i eksogen insulinuavhengighet ved å ødelegge patogene minne T-celler og bevare den gjenværende β-cellefunksjonen.

Imidlertid er lite kjent om effekten av AHST i dynamikken til immunkompetent cellerekonstitusjon og hvordan det rekonstituerte immunsystemet regulerer β-cellespesifikk antistoffrespons. Videre har mange kinesiske pasienter ved diagnosen type 1 diabetes utviklet seg til å utvikle diabetisk ketoacidose (DKA). Hvorvidt behandling med AHST fortsatt kan oppnå adekvat glykemisk kontroll og bevare β-cellefunksjonen og hvilke faktorer som er assosiert med den terapeutiske effekten er ikke undersøkt.

Dette er en fase Ⅱ klinisk studie med pasienter som har blitt diagnostisert med type 1 diabetes i løpet av de siste 12 månedene. Denne studien skal fastslå:

  • Effektene av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon på rekonstituering av immunsystemet
  • β-cellekonservering etter stamcelletransplantasjon
  • De potensielle faktorene som påvirker effekten av stamcelletransplantasjon
  • Om denne nye terapien er trygg.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pasienter diagnostisert med type 1 diabetes i løpet av de siste 12 månedene vil bli rekruttert til denne studien. Hematopoietiske stamceller ble mobilisert med cyklofosfamid (CY, 2,0g/m2) og granulocyttkolonistimulerende faktor (10 μg/kg per dag) og deretter samlet inn fra perifert blod ved leukaferese og kryokonservert. Cellene ble infundert etter kondisjonering med CY (200 mg/kg) og kanin-antitymocytt-globulin (4,5 mg/kg). Alle de inkluderte pasientene som gjennomgikk AHST overholdt selvkontroll av blodsukker og planlagte medisinske avtaler. Blodprøvene deres ble tatt for å måle frekvensen av lymfocytter og nivåene av plasmahemoglobin A1c (HbA1c), serum C-peptid, øyantistoffer og cytokiner langsgående.

Alder kvalifisert for studier: ikke mer enn 35 år

Kjønn som er kvalifisert for studier: begge

Øy-autoantistoffer som er kvalifisert for undersøkelse: positive for glutaminsyredekarboksylaseantistoff (GADA), proteintyrosinfosfataseantistoff (IA-2A), øycelleantistoff (ICA) og/eller insulinautoantistoff (IAA)

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • diagnostisering av diabetes i henhold til retningslinjene fra Verdens helseorganisasjon 1999
  • varigheten av diabetes er ikke mer enn 12 måneder
  • positiv for for glutaminsyredekarboksylaseantistoff (GADA), proteintyrosinfosfataseantistoff (IA-2A), øycelleantistoff (ICA) og/eller insulinautoantistoff (IAA)

Ekskluderingskriterier:

  • svangerskap
  • psykiske lidelser
  • blodsykdommer
  • tilstedeværelsen av andre alvorlige sykdommer som potensielt kan påvirke transplantasjonsresultatene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: stamcelletransplantasjon
Fremgangsmåte: immunsuppresjon og stamcelletransplantasjon
Hematopoietiske stamceller ble mobilisert med cyklofosfamid (CY, 2,0 g/m2) og granulocyttkolonystimulerende faktor (10 μg/kg per dag) og deretter samlet fra perifert blod ved leukaferese og kryokonservert. Cellene ble infundert etter kondisjonering med CY (200 mg/kg) og kanin-antitymocytt-globulin (4,5 mg/kg).
Andre navn:
  • ikke-myeloablativ stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endringer i C-peptidnivåer under standardmåltidstoleransetest fra baseline til forskjellige tidspunkter etter transplantasjon
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endringer i serumnivåer av HbA1c fra baseline til forskjellige tidspunkter etter transplantasjon
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
Tidsmessige endringer av eksogent insulinbehov fra baseline til forskjellige tidspunkter etter transplantasjon
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
Dynamiske endringer i øyantistoffstatus fra baseline til forskjellige tidspunkter etter transplantasjon
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
Dynamiske endringer i lymfocyttimmunofenotyping og cytokinprofiler fra baseline til forskjellige tidspunkter etter transplantasjon
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, deretter årlig etter transplantasjon, opptil 10 år
dødelighet og dysfunksjon av andre endokrine kjertler
Tidsramme: opptil 10 år
opptil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2006

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. oktober 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ZKX07012

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger