Изучение эффективности и безопасности трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток для лечения впервые выявленного диабета 1 типа

Диабет 1 типа является аутоиммунным заболеванием и возникает в результате опосредованного Т-клетками разрушения большинства инсулин-продуцирующих β-клеток поджелудочной железы. Следовательно, разработка новых методов лечения для контроля аутоиммунитета Т-клеток и сохранения оставшейся функции β-клеток будет иметь большое значение для лечения пациентов с диабетом 1 типа.

Аутологичная немиелоаблативная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (AHST) была протестирована для лечения пациентов с впервые выявленным диабетом 1 типа. Эта терапевтическая стратегия может привести к независимости от экзогенного инсулина за счет разрушения патогенных Т-клеток памяти и сохранения оставшейся функции β-клеток.

Однако мало что известно об эффективности AHST в динамике восстановления иммунокомпетентных клеток и о том, как восстановленная иммунная система регулирует специфический ответ антител против β-клеток. Кроме того, у многих китайских пациентов с диагнозом диабета 1 типа прогрессировал диабетический кетоацидоз (ДКА). Неизвестно, может ли лечение с помощью AHST обеспечить адекватный гликемический контроль и сохранить функцию β-клеток, а также какие факторы связаны с терапевтической эффективностью.

Это клиническое исследование II фазы с участием пациентов, у которых в течение предыдущих 12 месяцев был диагностирован диабет 1 типа. Это исследование предназначено для определения:

• Влияние аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток на восстановление иммунной системы
• Сохранение β-клеток после трансплантации стволовых клеток
• Потенциальные факторы, влияющие на эффективность трансплантации стволовых клеток
• Является ли эта новая терапия безопасной.