Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av enkeltdoser av TT-034 hos pasienter med kronisk hepatitt C

28. november 2016 oppdatert av: Tacere Therapeutics, Inc.

En fase I, II åpen doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av enkeltdoser av TT-034 for personer med kronisk hepatitt C (CHC)-infeksjon

Studien er en første i mennesket, doseeskaleringsstudie som skal måle sikkerheten og effekten av TT-034 ved behandling av pasienter med kronisk hepatitt C. Studien er delt inn i 5 dosenivåer. Forsøkspersonene vil få en enkelt dose levert ved IV-infusjon. Emnene vil bli overvåket og dataene analysert. Etter en fastsatt tid, mellom 6 og 10 uker, avhengig av dosenivået, vil neste sett med forsøkspersoner doseres. Studiemedisinen er en genterapibehandling som produserer molekyler som ødelegger hepatitt C-viruset (HCV) i infiserte celler. Når studiemedikamentet er gitt, kan det ikke trekkes tilbake. I tillegg, når en person mottar en dose, vil han eller hun ikke kunne motta en ny dose, men vil fortsatt være kvalifisert til å motta de fleste andre HCV-behandlinger.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er første gangs bruk av en terapimetode designet for å overføre genetiske anti-HCV-sekvenser til hepatocyttene til individer infisert med HCV. Anti-HCV-sekvensene vil bestå av tre forskjellige korte hårnåls-RNA-er (shRNA) som har evnen til å direkte spalte RNA-genomet til HCV ved en prosess kjent som RNA-interferens. Overføringen av anti-HCV-sekvensene vil bli oppnådd ved å bruke en "vektor" som ble laget av et adenovirus-assosiert virus (AAV) ved å fjerne de virale genene og erstatte dem med en ikke-replikerende genetisk sekvens som produserer tre forskjellige shRNA som målretter seg mot tre forskjellige regioner innenfor HCV-genene. Denne typen vektor har blitt brukt i andre kliniske studier for å transdusere hepatocyttene til forsøkspersoner som lider av hemofili.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
9

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • UCSD Antiviral Research Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • The Texas Liver Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersonene må ha en historie med kronisk HCV-infeksjon definert som dokumentert HCV genotype 1-infeksjon i minst 6 måneder.

  • Fagene må ha:

    1. Dokumentert manglende respons på tidligere behandling eller tilbakefall med en kombinasjon av peg-interferon (peg-IFN), ribavirin (RBV), og enten boceprevir eller telaprevir, ELLER en kombinasjon av peg-IFN og ribavirin eller
    2. Personen er ikke kvalifisert eller villig til å motta en kombinasjon av peg-IFN, RBV og enten boceprevir eller telaprevir.

  • Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil potensial, definert som oppfyller ett av følgende kriterier:

    1. Kvinnelige forsøkspersoner over 60 år.
    2. Kvinnelige forsøkspersoner i alderen 45-60 år må være amenoré i minst 2 år og må ha serumfollikkelstimulerende hormon (FSH) nivåer > 30 IE/L.
    3. Kvinnelige forsøkspersoner med hysterektomi eller bilateral ooforektomi. Alle kvinnelige forsøkspersoner må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline.
  • Mannlige forsøkspersoner og deres partnere må være villige til å overholde følgende krav for å bruke 2 metoder for effektiv prevensjon: Mannlige forsøkspersoner med vasektomi må bruke kondom. Uten vasektomi må mannlige forsøkspersoner bruke kondom. Hunnen må være steril eller villig til å bruke en ekstra form for prevensjon.
  • Baseline HCV RNA-nivå på > 100 000 IE/mL og:
  • Ingen tegn på skrumplever ved screening
  • Minst 3 måneder siden tidligere behandling for HCV
  • En vilje til å melde seg på en 5-årig oppfølging av sikkerhetsstudie

Ekskluderingskriterier:

  • Kroppsmasseindeks < 18,5 eller > 30
  • Total kroppsvekt > 80 kg
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (inkludert kvinner med tubal ligering) eller kvinner som er gravide eller ammer
  • Mannlige forsøkspersoner som ikke er villige til å gi de nødvendige sædprøvene
  • Tilstedeværelse av nAb-nivåer til AAV8 som opphever AAV8-transduksjon
  • Alvorlig leversykdom
  • Hepatocellulært karsinom (HCC) eller mistanke om HCC
  • Koronararteriesykdom
  • Blodplateantall < 150 x 109/L eller kreatinin ≥ 1,5 mg/dL ved screening
  • Hypertensjon med systolisk blodtrykk konsekvent ≥ 130 mmHg eller diastolisk blodtrykk konsekvent ≥ 90 mmHg
  • Screeningundersøkelser som indikerer mulig okkult malignitet med mindre kreft er utelukket
  • Familiehistorie med tykktarmskreft hos enhver førstegradsslektning med mindre det er utelukket av koloskopi
  • Positiv for humant immunsviktvirus 1 (HIV1) eller HIV2-antistoff
  • Samtidig infeksjon med hepatitt B-virus
  • Historie med autoimmun sykdom
  • Nedsatt nyrefunksjon
  • Sykehusinnleggelse for leversykdom innen 60 dager etter screening
  • Bruk av narkotikamisbruk de siste 3 månedene
  • Annen samtidig sykdom eller tilstand som sannsynligvis vil redusere forventet levealder eller kreft betydelig
  • Behandling med et forsøkslegemiddel innen 6 måneder før den første dosen med prøvemedisin
  • Mottatt en AAV-vektor tidligere eller et hvilket som helst annet genoverføringsmiddel de siste 6 månedene
  • Anamnese med hjerteabnormaliteter, vurdert ved screeningbesøket
  • 12-avlednings-EKG som viser QTcB > 465 ms ved screening
  • Kroniske leversykdommer
  • Bevis på klinisk signifikante hematologiske, renale, endokrine, pulmonale, gastrointestinale, kardiovaskulære, psykiatriske, nevrologiske eller allergiske sykdommer.
  • Bevis på autoimmun sykdom eller allerede eksisterende autoimmune eller antistoffmedierte sykdommer
  • Bruk av immundempende medisiner innen 6 måneder før inntreden i denne studien, bortsett fra inhalerte eller aktuelle kortikosteroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eskalerende dose av TT-034
Studien inneholder én doseeskaleringsarm med aktivt medikament.
Legemiddel: TT-034
Studiemedikamentet vil bli gitt som en enkeltdose IV-infusjon på dag 1. 5 forskjellige dosenivåer tilsvarende de 5 studiegruppene vil bli gitt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Hovedmålet er å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til enkelt eskalerende doser av TT-034 administrert IV som en enkelt infusjon til personer med CHC.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere aktiviteten til TT-034 på virusmengden til individer med CHC som mottar enkle eskalerende doser av TT-034
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme den maksimale tolerable dosen eller den optimale effektdosen (avhengig av hva som kommer først)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
For å bestemme virusmengden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
For å vurdere tilstedeværelsen av virale rømningsmutanter hos personer med påvisbar viral belastning etter å ha mottatt TT-034
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
For å overvåke TT-034 vektor-DNA-nivåer og shRNA-ekspresjon i målorganet (lever) etter dosering med TT-034
Tidsramme: 3 uker
3 uker
For å overvåke TT-034 vektor-DNA-nivåer og shRNA-ekspresjon perifert (i blod) etter dosering med TT-034
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Tacere Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: David Suhy, PhD, Tacere Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. november 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • B2801001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger