Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av enstaka doser av TT-034 hos patienter med kronisk hepatit C

28 november 2016 uppdaterad av: Tacere Therapeutics, Inc.

En fas I, II öppen dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av enstaka doser av TT-034 för försökspersoner med kronisk hepatit C (CHC)-infektion

Studien är en första i människa, dosökningsstudie som kommer att mäta säkerheten och effekten av TT-034 vid behandling av patienter med kronisk hepatit C. Studien är indelad i 5 dosnivåer. Försökspersonerna kommer att ges en engångsdos som levereras genom IV-infusion. Ämnena kommer att övervakas och data analyseras. Efter en inställd tid, mellan 6 och 10 veckor beroende på dosnivån, kommer nästa uppsättning försökspersoner att doseras. Studieläkemedlet är en genterapibehandling som producerar molekyler som förstör Hepatit C-viruset (HCV) i infekterade celler. När väl studieläkemedlet har getts kan det inte dras tillbaka. Dessutom, när en individ väl fått en dos, kommer han eller hon inte att kunna få en andra dos, men kommer att förbli berättigad att få de flesta andra HCV-behandlingar.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en förstagångsanvändning av en terapimetod utformad för att överföra genetiska anti-HCV-sekvenser till hepatocyterna hos patienter infekterade med HCV. Anti-HCV-sekvenserna kommer att bestå av tre olika korta hårnåls-RNA (shRNA) som har förmågan att direkt klyva RNA-genomet av HCV genom en process som kallas RNA-interferens. Överföringen av anti-HCV-sekvenserna kommer att utföras med hjälp av en "vektor" som tillverkades av ett adenovirus-associerat virus (AAV) genom att ta bort de virala generna och ersätta dem med en icke-replikerande genetisk sekvens som producerar tre olika shRNA som riktar sig till tre olika regioner inom HCV-generna. Denna typ av vektor har använts i andra kliniska prövningar för att transducera hepatocyterna hos patienter som lider av hemofili.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
9

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92103
        • UCSD Antiviral Research Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • The Texas Liver Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersonerna måste ha en historia av kronisk HCV-infektion definierad som dokumenterad HCV genotyp 1-infektion i minst 6 månader.

  • Ämnen måste ha:

    1. Dokumenterad misslyckande att svara på tidigare behandling eller återfall med en kombination av peg-interferon (peg-IFN), ribavirin (RBV) och antingen boceprevir eller telaprevir, ELLER en kombination av peg-IFN och ribavirin eller
    2. Försökspersonen är inte kvalificerad eller ovillig att få en kombination av peg-IFN, RBV och antingen boceprevir eller telaprevir.

  • Kvinnliga försökspersoner måste vara i icke-fertil ålder, definierat som att de uppfyller något av följande kriterier:

    1. Kvinnliga försökspersoner över 60 år.
    2. Kvinnliga försökspersoner i åldern 45-60 år måste vara amenorroiska i minst 2 år och måste ha serumfollikelstimulerande hormon (FSH) nivåer > 30 IE/L.
    3. Kvinnliga försökspersoner med hysterektomi eller bilateral ooforektomi. Alla kvinnliga försökspersoner måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest vid Baseline.
  • Manliga försökspersoner och deras partner måste vara villiga att uppfylla följande krav för att använda två effektiva preventivmetoder: Manliga försökspersoner med en vasektomi måste använda kondom. Utan vasektomi måste manliga försökspersoner använda kondom. Kvinnan måste vara steril eller villig att använda ytterligare en form av preventivmedel.
  • Baslinje HCV RNA-nivå på > 100 000 IE/ml och:
  • Inga tecken på cirros vid screening
  • Minst 3 månader sedan tidigare behandling för HCV
  • En vilja att anmäla sig till en 5-årig uppföljande säkerhetsstudie

Exklusions kriterier:

  • Body mass index < 18,5 eller > 30
  • Total kroppsvikt > 80 kg
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (inklusive kvinnor med tubal ligering) eller kvinnor som är gravida eller ammar
  • Manliga försökspersoner som är ovilliga att ge de erforderliga spermaproverna
  • Närvaro av nAb-nivåer till AAV8 som upphäver AAV8-transduktion
  • Allvarlig leversjukdom
  • Hepatocellulärt karcinom (HCC) eller misstanke om HCC
  • Kranskärlssjukdom
  • Trombocytantal < 150 x 109/L eller kreatinin ≥ 1,5 mg/dL vid screening
  • Hypertoni med systoliskt blodtryck konsekvent ≥ 130 mmHg eller diastoliskt blodtryck konsekvent ≥ 90 mmHg
  • Screeningundersökningar som tyder på möjlig ockult malignitet om inte cancer har uteslutits
  • Familjehistoria av tjocktarmscancer hos någon första gradens släkting såvida det inte utesluts av koloskopi
  • Positivt för humant immunbristvirus 1 (HIV1) eller HIV2-antikropp
  • Samtidig infektion med hepatit B-virus
  • Historik av autoimmun sjukdom
  • Nedsatt njurfunktion
  • Sjukhusinläggning för leversjukdom inom 60 dagar efter screening
  • Användning av missbruk av droger under de senaste 3 månaderna
  • Andra samtidiga sjukdomar eller tillstånd som sannolikt minskar den förväntade livslängden eller cancern avsevärt
  • Behandling med ett prövningsläkemedel inom 6 månader före den första dosen av provläkemedel
  • Fick en AAV-vektor tidigare eller något annat genöverföringsmedel under de senaste 6 månaderna
  • Historik av hjärtavvikelser, bedömd vid screeningbesöket
  • Tolv-avlednings-EKG som visar QTcB > 465 ms vid screening
  • Kroniska leversjukdomar
  • Bevis på kliniskt signifikanta hematologiska, renala, endokrina, pulmonella, gastrointestinala, kardiovaskulära, psykiatriska, neurologiska eller allergiska sjukdomar.
  • Bevis på autoimmun sjukdom eller redan existerande autoimmuna eller antikroppsmedierade sjukdomar
  • Användning av immunsuppressiva läkemedel inom 6 månader före inträdet i denna studie, med undantag för inhalerade eller topikala kortikosteroider

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Eskalerande dos av TT-034
Studien innehåller en dosökningsarm med aktivt läkemedel.
Läkemedel: TT-034
Studieläkemedlet kommer att ges som en engångsdos IV-infusion på dag 1. 5 olika dosnivåer som motsvarar studiens 5 kohorter kommer att ges.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Det primära syftet är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för enstaka eskalerande doser av TT-034 administrerad IV som en enda infusion till patienter med CHC.
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Att bedöma aktiviteten av TT-034 på virusmängden hos patienter med CHC som får enstaka eskalerande doser av TT-034
Tidsram: 6 månader
6 månader

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
För att bestämma den maximala tolererbara dosen eller den optimala effektdosen (beroende på vilket som kommer först)
Tidsram: 6 månader
6 månader
För att bestämma virusmängden
Tidsram: 6 månader
6 månader
För att bedöma förekomsten av virala flyktmutanter hos patienter med detekterbar virusmängd efter att ha fått TT-034
Tidsram: 6 månader
6 månader
För att övervaka TT-034 vektor-DNA-nivåer och shRNA-uttryck i målorganet (lever) efter dosering med TT-034
Tidsram: 3 veckor
3 veckor
För att övervaka TT-034 vektor-DNA-nivåer och shRNA-uttryck perifert (i blod) efter dosering med TT-034
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Tacere Therapeutics, Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: David Suhy, PhD, Tacere Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 januari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 september 2016

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
8 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
15 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
30 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 november 2016

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • B2801001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar