Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til IGIV-C hos pasienter med myasthenia gravis exacerbations

9. april 2020 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter, prospektiv, åpen, ikke-kontrollert klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til immunglobulin (menneske), 10 % kaprylat/kromatografi renset (IGIV-C) hos pasienter med myasthenia gravis-eksaserbasjoner

Dette var en multisenter, prospektiv, åpen, ikke-kontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til en IV-dose på 2 g/kg IGIV-C hos personer med MG-eksaserbasjoner.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien besto av en enkeltdosekur med IGIV-C-behandling etterfulgt av 28-dagers vurderinger etter infusjon. Den totale varigheten av studiedeltakelsen for hvert forsøksperson var opptil 28 ± 2 dager. Omtrent 50 forsøkspersoner, i alderen 18 eller eldre, var planlagt å bli registrert i studien og motta en enkelt, total dose på 2 g/kg IGIV-C over 2 påfølgende dager (dose på 1 g/kg per dag) på tvers av flere sentre i Argentina, Canada, Europa og Sør-Afrika.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
49

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentina, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Nizhniy Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • Hopital Albert Michallon
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Romania, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Groote Schuur Hospital,
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Tsjekkia, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Tsjekkia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungarn
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak Es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Ungarn, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Ungarn, 8900
        • Zala Megyei Kórház

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Var mann eller kvinne i alderen ≥18 år.
  • Forsøkspersoner må være villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke (hvis aktuelt, kan en juridisk autorisert representant gi informert samtykke på vegne av forsøkspersonen).
  • Personer som oppfylte de kliniske kriteriene for diagnose av MG med en forverring definert som forverring av MG-symptomer som definert av en Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassifisering IVb eller V.
  • Personer på langvarig (8 uker) kortikosteroidbehandling for MG.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ test for graviditet (humant koriongonadotropin [HCG]-basert analyse).
  • Forsøkspersonene må være villige til å overholde alle aspekter av den kliniske utprøvingsprotokollen, inkludert blodprøvetaking og langtidslagring av ekstra prøver, under hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som hadde fått immunglobulinbehandling gitt ved IV, subkutan eller intramuskulær vei i løpet av de siste 30 dagene.
  • Personer med dokumentasjon på manglende klinisk respons på intravenøs immunglobulin (IVIg) behandling for MG.
  • Forsøkspersoner dokumentert positive for antistoffer rettet mot muskelspesifikk kinase (MuSK).
  • Pasienter med kortikosteroidbehandling (CS) startet innen de siste 8 ukene eller modifisert innen de siste 2 ukene.
  • Personer med plasmautveksling (PLEX) i løpet av de siste 30 dagene.
  • Personer med MG-forverring som kan tilskrives endring i medisinering eller infeksjon eller tydelig infeksjon som definert av, men ikke begrenset til, tilstedeværelsen av minst ett av følgende diagnostiske trekk: 1) aksillær temperatur ≥38°C, 2) positiv blodkultur av infeksiøs mikroorganisme, 3) antall hvite blodlegemer >12×10^9/L og differensielt antall hvite blodlegemer på >10 % båndnøytrofiler (>1,2×10^9/L), og 4) lungeinfiltrat med konsolidering på bryst X -stråle. Alternativt kan andre tegn og symptomer vurderes for diagnostisering av tydelig infeksjon i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Personer med utilstrekkelig venøs tilgang.
  • Personer med en historie med anafylaktiske reaksjoner eller alvorlige reaksjoner på et hvilket som helst blodavledet produkt.
  • Personer med en historie med intoleranse overfor noen komponent i undersøkelsesproduktene.
  • Personer med en dokumentert diagnose av trombotiske komplikasjoner til polyklonal IVIG-behandling tidligere.
  • Personer med en historie med nylig (i løpet av det siste året) hjerteinfarkt, hjerneslag eller ukontrollert hypertensjon.
  • Personer som led av ukontrollert kongestiv hjertesvikt, emboli eller dokumentert elektrokardiogram (EKG) endringer som tyder på myokardiskemi eller atrieflimmer.
  • Personer med gjeldende kjent hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand.
  • Personer som for tiden får antikoagulasjonsbehandling.
  • Personer med en historie med kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet) i løpet av de 12 månedene før baseline-besøket.
  • Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar, eller har mottatt innen 3 måneder før baseline-besøket, ethvert undersøkelsesmedisin eller utstyr.
  • Personer med kjent immunglobulin A (IgA)-mangel og anti-IgA-serumantistoffer.
  • Personer med nedsatt nyrefunksjon (dvs. serumkreatinin overskrider mer enn 1,5 ganger øvre grense for normal [ULN] for forventet normalområde for testlaboratoriet).
  • Pasienter med nivåer av aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) som overstiger mer enn 2,5 ganger ULN for det forventede normalområdet for testlaboratoriet.
  • Personer med hemoglobinnivåer <9 g/dL.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: IGIV-C behandling
I denne armen ble forsøkspersoner med myasthenia gravis-eksaserbasjoner behandlet med en IV-dose på 2 g/kg IGIV-C, som ble administrert over 2 påfølgende dager i en dose på 1 g/kg per dag.
Biologisk: IGIV-C
En IV-dose på 2 g/kg IGIV-C ble administrert over 2 påfølgende dager med en dose på 1 g/kg per dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) skalapoengsum
Tidsramme: Fra baseline (dag 0) til dag 14
Gjennomsnittlig endring i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-skalapoengsum fra baseline (dag 0) til dag 14. Minimums- og maksimumskårene på QMG-skalaen er henholdsvis 0 og 39, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Fra baseline (dag 0) til dag 14

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert av QMG
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14 som vurdert av kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-skala i den evaluerbare populasjonen er presentert, der klinisk forbedring er definert som minst 3-punkts reduksjon i QMG-score fra baseline (dag 0) til dag 14. Minimums- og maksimumskårene på QMG-skalaen er henholdsvis 0 og 39, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert etter MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) skala
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14 som vurdert av MG-ADL-skalaen i den evaluerbare populasjonen er presentert, der klinisk forbedring er definert som minst 2-punkts reduksjon i MG-ADL-skåren. Minimums- og maksimumskårene på MG-DAL-skalaen er henholdsvis 0 og 24, og en høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandel av forsøkspersoner med klinisk forbedring vurdert av MG Composite
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til dag 14
Prosentandelen av forsøkspersoner med klinisk forbedring på dag 14, vurdert av MG Composite-skalaen i den evaluerbare populasjonen, er presentert der klinisk forbedring er definert som minst 3-punkts reduksjon i MG Composite-skåren. Minimums- og maksimumskårene på MG Composite-skalaen er henholdsvis 0 og 50, med en høyere poengsum som betyr et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 0) til dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Grifols Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
10. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. april 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GTI1305

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger