Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere fordelen med Octagam 5%® hos personer med akutt oppstått nevropsykiatrisk syndrom (PANS) (PANS)

15. november 2019 oppdatert av: IMMUNOe Research Centers

En flersteds, åpen pilotstudie for å evaluere fordelen med Octagam 5%® hos personer med akutt oppstått nevropsykiatrisk syndrom (PANS)

Denne studien vil evaluere bruken av intravenøse immunglobuliner (IVIG) i en dose på 1g/kg/kroppsvekt gitt hver tredje uke for 6 infusjoner hos pediatriske personer i alderen 4-16 år med moderat til alvorlig PANS. Studien vil sammenligne biomarkører og atferdsskalaer før behandling, etter siste infusjon, 2 måneder, og minimum 6 måneder etter behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

IVIG i en immunmodulerende dose på 1 g/kg kroppsvekt har vært kjent for å indusere undertrykkelse av systemisk betennelse og har blitt brukt i behandlingen av autoimmune sykdommer. Det har vist seg gunstig ved inflammatoriske tilstander som påvirker nervesystemet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
21

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Forente stater, 68046
        • Midwest Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Allergy, Asthma & Immunology Relief Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 16 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige barn, 4-16 år
  • Diagnose av moderat til alvorlig PANS basert på aksepterte kriterier
  • Må være villig til å følge studieprosedyrer og overholde utvaskingsperioden
  • Ved bruk av profylaktisk antibiotika, må være på stabil dose i 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med revmatisk feber, inkludert Sydenham chorea (den nevrologiske manifestasjonen)
  • Tidligere IVIG-behandling innen de siste 6 månedene
  • Allergiske reaksjoner på blodprodukter
  • Pasienter som etter etterforskerens mening kanskje ikke er egnet for forsøket.
  • Bruk av steroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: IVIG
IVIG-dose på 1 g/kg/kroppsvekt
Biologisk: IVIG
Intravenøst ​​immunglobulin
Andre navn:
  • Octagam 5 %

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i intervjuplan for angstlidelser for DSM-IV, barn, foreldreversjoner (ADIS)
Tidsramme: Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
ADIS barne- og foreldreintervjuer er laget for å diagnostisere barn med emosjonell lidelse, hvor angst er en fremtredende komponent. Problematferd og diagnoser inkluderer skolevegringsatferd, separasjonsangst, sosial fobi, spesifikk fobi, panikklidelse, agorafobi, OCD og PTSD. Vurdering av ADHD gir mulighet for differensiering av uoppmerksom type, hyperaktiv type og kombinert type.
Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Endring i barnas Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS)
Tidsramme: Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Skalaen er en klinikervurdert, 10-elements skala, hvert element er vurdert fra 0 (ingen symptomer) til 4 (ekstremsymptomer) (totalt område, 0 til 40), med separate subtotaler for alvorlighetsgraden av tvangstanker og tvangshandlinger.
Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Endring i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Tidsramme: Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
CY-BOCS-vurderingsskalaen er utviklet for å vurdere alvorlighetsgraden og typen av symptomer hos pasienter med tvangslidelser (OCD). Rangering av egenskapene til tvangstanker eller tvangstanker og handlinger på en skala fra 0 - 4, med 0 som ingen og 4 som ekstreme.
Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Endring i kliniske globale visninger (CGI)
Tidsramme: Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
CGI er en 3-elements observatørvurdert skala som brukes til å måle alvorlighetsgraden av symptomer, global forbedring og terapeutisk respons. Punkt 1 og 2 er vurdert på en 7-punkts skala; punkt 3 er rangert fra 0 til 4
Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Endring i biomarkørnivåer
Tidsramme: Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)
Nevro-immune biomarkører
Målinger ved baseline, en uke etter behandling (19 uker) og 6 + måneder etter behandling (43 + uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
IMMUNOe Research Centers

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Octapharma

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. november 2017

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2019

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. november 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IIS201701-PANS

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger