Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Cannabidiol oral oppløsning med Vigabatrin som initial terapi hos deltakere med infantile spasmer

11. mai 2023 oppdatert av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Cannabidiol oral løsning som tilleggsterapi med Vigabatrin som initial terapi hos pasienter med infantile spasmer

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av Cannabidiol Oral Solution som tilleggsbehandling med vigabatrin som initial terapi ved behandling av deltakere med infantile spasmer. De sekundære målene for denne studien er å evaluere den fortsatte effekten av Cannabidiol Oral Solution etter at 14-dagers behandling med vigabatrin eller vigabatrin pluss Cannabidiol Oral Solution er fullført og å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av Cannabidiol Oral Solution som tilleggsbehandling med vigabatrin som initial. terapi for å behandle deltakere med infantile spasmer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie der deltakerne ble randomisert i forholdet 1:1 til 1 av 2 behandlingsgrupper. I løpet av den første behandlingsperioden mottok deltakerne enten vigabatrin pluss CBD eller vigabatrin pluss matchende placebo og ble dosert omtrent hver 12. time, med et måltid. Denne studien besto av fem perioder: Screening, innledende behandling, forlenget behandling, nedtrapping og oppfølgingsperioder, med en maksimal varighet på ca. 140 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Foreldre/omsorgspersoner forstår fullt ut og signerer skjemaet for informert samtykke, forstår alle studieprosedyrer og kan kommunisere tilfredsstillende med etterforskeren og studiekoordinatoren, i samsvar med gjeldende lover, forskrifter og lokale krav.
  2. Klinisk diagnose av infantile spasmer og hypsarrytmi, bekreftet av en 9-timers video-EEG oppnådd under screeningsperioden og lest av den sentrale leseren.
  3. Generell god helse (definert som fravær av klinisk relevante abnormiteter som bestemt av etterforskeren) basert på fysiske og nevrologiske undersøkelser, sykehistorie og kliniske laboratorieverdier fullført under screeningbesøket (besøk 1).
  4. Etter etterforskerens oppfatning er forelderen/omsorgspersonen(e) villige og i stand til å overholde studieprosedyrene og besøksplanene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anses av etterforskeren, av en eller annen grunn (inkludert, men ikke begrenset til, risikoene beskrevet som forholdsregler, advarsler og kontraindikasjoner i gjeldende versjon av etterforskerens brosjyre for Cannabidiol Oral Solution) for å være en uegnet kandidat til å motta studiemedisinen .
  2. Kjent eller mistenkt allergi mot cannabidiol.
  3. Anamnese med en allergisk reaksjon eller en kjent eller mistenkt følsomhet overfor ethvert stoff som er inneholdt i undersøkelsesproduktformuleringen.
  4. Bruk av ethvert cannabidiol/cannabisprodukt innen 30 dager etter studiestart.
  5. Pasienten er diagnostisert eller mistenkt for å ha tuberøs sklerose.
  6. Pasienten har mottatt behandling med enten vigabatrin, ACTH eller høydosesteroider tidligere.
  7. Tidligere eller samtidig behandling med felbamat, klobazam, valproinsyre eller ketogen diett.
  8. Pasient på ikke-tillatt CYP3A4-relatert medisin oppført i vedlegg 1 (fenytoin, fluvoksamin, karbamazepin og johannesurt).
  9. Tidligere mottatt undersøkelsesmedisin eller utstyr eller undersøkelsesterapi innen 30 dager før screening.
  10. Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier, inkludert: leverfunksjonstester (LFT) som albumin, direkte bilirubin, total bilirubin, aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≥3 ganger øvre normalgrense (ULN). Utforskeren kan anse pasienten som kvalifisert hvis han eller hun vurderer laboratorieverdiene som ikke klinisk signifikante.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CBD med Vigabatrin
Deltakerne fikk opptil 40 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) fordelt to ganger daglig (BID) av CBD med mat. Deltakerne fikk også opptil 150 mg/kg/dag BID av vigabatrin med mat.
Legemiddel: Cannabidiol oral løsning
En mikstur som inneholder cannabidiol av farmasøytisk kvalitet (ikke-plantebasert).
Legemiddel: Vigabatrin
Pulverfjæring
Andre navn:
  • Sabril
Placebo komparator: Placebo med Vigabatrin
Deltakerne fikk en matchende placebo til CBD med mat, og fikk også opptil 150 mg/kg/dag BID av vigabatrin med mat.
Legemiddel: Placebo
Matchende mikstur
Legemiddel: Vigabatrin
Pulverfjæring
Andre navn:
  • Sabril

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som regnes som komplette som svarer
Tidsramme: Frem til dag 15
Fullstendig respons er definert som fullstendig oppløsning av spasmer og hypsarytmi bekreftet av 24-timers video-elektroencefalogram (EEG).
Frem til dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med oppløsning av infantile spasmer
Tidsramme: Frem til dag 15
Oppløsning av IS ble vurdert ved 24-timers video-EEG.
Frem til dag 15
Prosentandel av deltakere med oppløsning av hypsarrhythmia
Tidsramme: Frem til dag 15
Oppløsning av hypsarytmi ble vurdert ved 24-timers video-EEG.
Frem til dag 15
Etterforskers inntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedisinsk klinisk globalt inntrykk – global forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Dag 15
Undersøkere vil bruke CGI-I-skalaen, som er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye deltakerens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen og rangeres som: 1=veldig. mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minst verre; 6=mye verre; 7 = veldig mye verre. Høyere skårer indikerte dårligere tilstand.
Dag 15
Prosentandel av deltakere med økning i antall spasmefrie dager mellom dag 1 og dag 15
Tidsramme: Frem til dag 15
Økning i spasmefrie dager vil bli bestemt av anfallsdagbokoppføringer.
Frem til dag 15
Prosentandel av deltakere med fullstendig respons i løpet av den første behandlingsperioden som får tilbakefall i løpet av den utvidede behandlingsperioden
Tidsramme: Frem til dag 75
Tilbakefall i løpet av den utvidede behandlingsperioden vil bli bekreftet med video-EEG etter foreldrerapport om tilbakefall.
Frem til dag 75
Tid for tilbakefall i løpet av den forlengede behandlingsperioden
Tidsramme: Frem til dag 75
Frem til dag 75

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

29. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

29. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INS011-16-082

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantil spasme

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere