RGX-314 genterapi administrert i det suprakoroidale rommet for deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD) (AAVIATE)
En fase 2, randomisert, doseeskalerende, Ranibizumab-kontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RGX-314 genterapi levert via en eller to injeksjoner med suprakoroidal rom (SCS) hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon ( nAMD) (AAVIATE)
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Patient Advocacy
- Telefonnummer: 1-866-860-0117
- E-post: patientadvocacy@regenxbio.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Retinal Research Institute /ID# 255925
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forente stater, 93309-1677
- California Retina Consultants - Bakersfield /ID# 255910
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Retina Vitreous Assoc Med Grp /ID# 255921
-
Campbell, California, Forente stater, 95008
- Retinal Diagnostic Center /ID# 272275
-
Mountain View, California, Forente stater, 94040-4101
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc /ID# 255920
-
Poway, California, Forente stater, 92064-2530
- Retina Consultants of San Diego /ID# 255911
-
Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
- California Retina Consultants - Santa Barbara /ID# 255923
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
- Southeast Retina Center /ID# 255912
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
- Springfield Clinic - First /ID# 272274
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital /ID# 255919
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston /ID# 255917
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forente stater, 89502
- Sierra Eye Associates /ID# 255908
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
- Eye Associates of New Mexico /ID# 255915
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center /ID# 267646
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Mid Atlantic Retina /ID# 255906
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
- Charles Retina Institute /ID# 255922
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203-1513
- Tennessee Retina - Nashville /ID# 255918
-
-
Texas
-
The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
- Retina Consultants - The Woodlands /ID# 255924
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder >/= 50 og
- Diagnose av CNV sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon i studieøyet.
- Deltakerne må ha vist en meningsfull respons på anti-VEGF-terapi.
- Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke til denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD.
- Subfoveal fibrose eller atrofi i studieøye.
- Deltakere som har hatt en tidligere vitrektomi.
- Aktiv eller historie med netthinneløsning i studieøyet.
- Anamnese med intravitreal terapi i studieøyet, slik som intravitreal steroidinjeksjon eller undersøkelsesprodukt (IP), annet enn anti-VEGF-terapi, i de 6 månedene før studiestart.
- Fikk hvilken som helst genterapi.
- Enhver tilstand som hindrer visualisering av fundus eller VA-forbedring i studieøyet, f.eks. katarakt.
- Anamnese med intraokulær kirurgi i studieøyet innen 12 uker etter studiestart.
- Mottak av enhver IP innen 30 dager etter studiestart eller 5 halveringstider av IP.
- Hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemiske anfall innen 6 måneder etter studiestart.
- Kun kohorter 1 - 5: Ukontrollert glaukom i studieøyet.
KUN KOHORT 6:
- Aktiv eller historie med glaukom eller okulær hypertensjon i studieøyet.
- Visse OCT-karakteristikker inkludert: Large Pigment Epithelial Detachments (PED), klinisk signifikant epiretinal membran (ERM) i studieøyet ved besøk 1.
Merk: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Enkelt
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ranibizumab kontroll
Kontrollbehandlingsarm
|
Ranibizumab (anti-VEGF-middel)
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dose 1)
ABBV-RGX-314 Dose 1
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 1)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 2)
ABBV-RGX-314 Dose 2
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 2)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 3)
ABBV-RGX-314 Dose 3
|
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsgruppe (Dose 3) og Lokalt Steroid
ABBV-RGX-314 Dose 3 og Lokalt Steroid
|
Lokalt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314-behandlingsarm (Dose 3) og topisk steroid
ABBV-RGX-314 Dose 3 og Topisk Steroid
|
Aktuelt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 3)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABBV-RGX-314 Behandlingsarm (Dose 4) og Topisk Steroid
ABBV-RGX-314 Dose 4 og Topisk Steroid
|
Aktuelt steroid
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF FAB (dose 4)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet i BCVA til uke 40 basert på Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) poengsum
Tidsramme: 40 uker
|
Skalaen som brukes er Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bokstavscore fra 0-100, der høyere score indikerer bedre syn.
|
40 uker
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av totale og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uker
|
Forekomst av generelle og okulære bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
|
52 uker
|
|
Vektorutslippsanalyse i serum, urin og tårer
Tidsramme: 52 uker
|
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til ABBV-RGX-314
|
52 uker
|
|
Andel av deltakere som opplever øyenbetennelse etter SCS ABBV-RGX-314 administrering
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere forekomsten av øyeinflammasjon etter SCS ABBV-RGX-314 administrering
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i størrelse på lesjon av koroidal neovaskularisering (CNV) og lekkasjeområde basert på fluoresceinangiografi (FA)
Tidsramme: Opp til uke 80
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på CNV-lesjonsvekst og lekkasje målt ved FA
|
Opp til uke 80
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i BCVA basert på ETDRS-score
Tidsramme: Opptil uke 80
|
Evaluer effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Opptil uke 80
|
|
Andel deltakere (1) som oppnår ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, eller ≥ 0 bokstaver; (2) som mister ≥ 15, ≥ 10, ≥ 5, eller > 0 bokstaver (3) som opprettholder syn (ikke mister ≥ 15 bokstaver) sammenlignet med utgangspunktet ifølge BCVA
Tidsramme: Opptil uke 52
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på BCVA
|
Opptil uke 52
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i CRT målt ved SD-OCT
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å evaluere effekten av ABBV-RGX-314 på CRT, målt ved SD-OCT
|
Opptil uke 80
|
|
Gjennomsnittlig årlig rate for supplerende anti-VEGF-injeksjoner i ABBV-RGX-314-behandlingsarmene
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
Opptil uke 80
|
|
Andel av deltakere som har en reduksjon på ≥ 50 % og ≥ 75 % i årlig rate for supplerende anti-VEGF-injeksjoner
Tidsramme: 52 uker
|
Andel deltakere som har en reduksjon på ≥ 50 % og ≥ 75 % i årlig rate for tilleggsbehandling med anti-VEGF-injeksjoner gjennom uke 40 og uke 52 sammenlignet med de foregående 52 ukene før den første intravitreale ranibizumab-injeksjonen som ble mottatt som en del av screeningsperioden (ABBV-RGX-314-behandlede deltakere)
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med 0, ≤ 1 og ≤ 2 supplerende injeksjoner
Tidsramme: Opptil uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
Opptil uke 80
|
|
Gjennomsnittlig prosentvis reduksjon i årlig rate for tilleggsinjeksjoner med anti-VEGF
Tidsramme: Opp til uke 80
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som får ABBV-RGX-314-behandling
|
Opp til uke 80
|
|
Tid fra ABBV-RGX-314 administrering til første supplerende anti-VEGF injeksjon
Tidsramme: 80 uker
|
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-terapi hos deltakere som mottar ABBV-RGX-314-behandling
|
80 uker
|
|
Aqueous humor ABBV-RGX-314 TP-konsentrasjon over tid
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere konsentrasjonen av ABBV-RGX-314 TP i kammervann og serum
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet i serum ABBV-RGX-314 TP-konsentrasjon over tid
Tidsramme: 80 uker
|
For å evaluere konsentrasjonen av ABBV-RGX-314 TP i kammervæske og serum
|
80 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbeidspartnere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Antatt)
Primær fullføring
Studiet fullført (Antatt)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Øyesykdommer
- Uveal sykdommer
- Retinale sykdommer
- Netthinnedegenerasjon
- Choroid sykdommer
- Øyeabnormiteter
- Koroidale effusjoner
- Makuladegenerasjon
- Våt makuladegenerasjon
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Svovelforbindelser
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ringen
- Farmasøytiske preparater
- Polysykliske forbindelser
- Amides
- Antistoffer, monoklonalt, humanisert
- Antistoffer, monoklonalt
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Smeltede ringforbindelser
- Medikamentkombinasjoner
- Penicillin g
- Beta-laktams
- Laktams
- Sulfoner
- Tazobactam
- Penikillansyre
- Piperacillin
- Ampicillin
- Penicillins
- Ranibizumab
- Piperacillin, Tazobactam medikamentkombinasjon
- Steroider
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- RGX-314-2102 (M23-411)
- M23-411 (Annen identifikator: AbbVie Inc)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .