Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av triheptanoin for behandling av langkjedet fettsyreoksidasjonsforstyrrelse (Triheptanoin)

21. mars 2017 oppdatert av: Melanie B Gillingham, Oregon Health and Science University

Fase 2-studie av triheptanoin for behandling av langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser

Mennesker spiser langkjedet fett i kosten og bruker det til energi under trening og i fasteperioder. Pasienter med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser kan ikke bruke diettfett som energi. Noen ganger utvikler de muskelnedbrytning og sterke smerter ved trening eller sykdom. De kan også utvikle et hjerte som ikke fungerer som det skal. Disse pasientene er slitne og bruker mindre energi enn personer som ikke har en langkjedet fettsyreoksidasjonsforstyrrelse. Imidlertid kan de bruke en tilskuddsolje kalt triglyserid med middels kjede eller MCT. Denne studien vil avgjøre om en ny eksperimentell olje kalt Triheptanoin kan redusere muskelsmerter og øke hjertefunksjonen og energimengden hos pasienter med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser. Finansieringskilde - FDAs OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Rekruttering: Pasienter med en langkjedet fettsyreoksidasjonsforstyrrelse vil bli rekruttert gjennom vår klinikk, tidligere forskningsdeltakere, et pasientstøttenettsted og rekrutteringsbrev sendt til leger rundt om i USA. Vi vil registrere 16 personer ved OHSU og 16 personer ved University of Pittsburgh, i alderen 7 til 40 år, med en forstyrrelse i fettsyreoksidasjon.

Prosedyrer: Forsøkspersonene vil bli innlagt på det kliniske forskningssenteret i 4 dager. De vil samle opp all urin i 24 timer. Hjertefunksjonen vil bli målt ved hjelp av ultralyd et elektrokardiogram (EKG). Hjertets bevegelse vil bli målt ved magnetisk resonanstomografi (MRI). For denne testen ligger pasienten i magnetfeltet til MR-maskinen i Advanced Imaging Resource Center (AIRC) i ca. 45 minutter. Mengden muskler og fett i hele kroppen og inne i leveren og muskelen vil bli målt ved MRS og ved dobbel røntgenabsorptiometri (DEXA). Forsøkspersonene vil gå på en tredemølle i ca. 45 minutter. Mengden kalorier de bruker, pulsen deres og om de forbrenner fett eller karbohydrater vil bli målt. Blodprøver vil bli tatt før og etter trening. En måltidstest vil bli brukt for å finne ut hvor mye fett de forbrenner. Forsøkspersonene vil drikke en flytende frokost med en stabil isotop merket fett i frokosten. Puste- og blodprøver vil bli tatt før og etter måltidet. Mengden kalorier forbrent av hvert forsøksperson vil bli målt når de hviler på en seng ved indirekte kalorimetri. Mengden kalorier som forsøkspersoner forbrenner når de gjør sine rutinemessige daglige aktiviteter, vil bli målt hjemme med dobbelt merket vann. Alle disse testene vil bli utført ved baseline. Deretter vil forsøkspersonene bli tilfeldig tildelt til å konsumere MCT (nåværende standard for omsorg) eller triheptanoin ved 20 % av deres estimerte kaloribehov i 4 måneder. Emnet og/eller forelderen vil bli undervist i hvordan de kan bruke tilskuddsoljen i kostholdet sitt til matlaging og baking. Emnet vil bli sendt hjem og oljen sendes hjem til dem. Studiekoordinatoren vil ringe fagets eller fagets foresatte hver uke for å overvåke forsøkspersonens kosthold, potensielle bivirkninger og bistå med kostholdsplanlegging. Ved slutten av 4 måneder vil alle baseline-testene bli gjentatt.

Triheptanoin er eksperimentell olje. Det er en klar, luktfri olje som kan blandes med mat og brukes i matlaging. Nesten alle oljer er laget av jevne kjeder av karbonmolekyler. Triheptanoin er annerledes fordi karbonkjedene er odde i antall. Medetterforskeren av denne studien ved University of Pittsburgh, Dr. Jerry Vockely, har en IND for forskrivning og bruk av triheptanoin hos mennesker (IND 106011).

Dataanalyse: Endringen i treningsevne, hjertefunksjon, kaloriforbruk og kroppsfett etter 4 måneder vil bli sammenlignet mellom forsøkspersoner randomisert til MCT versus triheptanoin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av svært langkjedet acylCoA dehydrogenase (VLCAD) mangel, karnitin palmitoyltransferase 2 (CPT2) mangel, mitokondrielt trifunksjonelt protein (TFP) mangel eller langkjedet 3 hydroksyacylCoA dehydrogenase (LCHAD) mangel
  • > 7 år
  • Evne til å reise til CRC for å delta
  • Evne til å følge protokoll

Ekskluderingskriterier:

  • Hgb < 10 g/dl
  • Perifer nevropati som begrenser muligheten til å fullføre tredemøllestudier
  • Inkludering i en annen forskningsstudie som endrer inntak av makronæringsstoffer
  • Gravide kvinner
  • historie med hjerteinfarkt eller kardiovaskulær sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Medium Chain Triglyceride (MCT)
Forsøkene ble randomisert til å konsumere 20 % av energien fra MCT
Legemiddel: Triheptanoin
Triglyserid med tre heptanoin eller 7 karbon fettsyrer forestret til en glyserol ryggrad
Andre navn:
  • C7
  • IND 113386
Eksperimentell: Triheptanoin
Emne randomisert til å konsumere 20% av energien fra triheptanoin.
Legemiddel: Triheptanoin
Triglyserid med tre heptanoin eller 7 karbon fettsyrer forestret til en glyserol ryggrad
Andre navn:
  • C7
  • IND 113386

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Energiforbruket
Tidsramme: endre fra baseline etter 4 måneders behandling
Totalt energiforbruk vil bli målt ved dobbelt merket vann og hvileenergiforbruk vil bli målt ved indirekte kalorimetri ved baseline og igjen etter 4 måneder med enten MCT- eller trihpetanoin-behandling.
endre fra baseline etter 4 måneders behandling
Utkastingsfraksjon
Tidsramme: 4 måneder
Endring i hvilende ejeksjonsfraksjon over 4 måneders behandlingsperiode
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tren hjertefrekvens
Tidsramme: endre fra baseline til 4 måneders behandling
Forsøkspersonene vil fullføre en submaksimal tredemøllestudie ved baseline. Trening hjerte hjerte, ventilasjon og opplevd anstrengelse vil bli målt. Forsøkspersonene vil bli randomisert til MCT- eller triheptanoin-tilskudd i 4 måneder. Ved slutten av behandlingen vil treningstesten bli gjentatt med konstant arbeid. Endring i treningspuls, ventilasjon og anstrengelse vil bli sammenlignet mellom gruppene.
endre fra baseline til 4 måneders behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbeidspartnere

University of Pittsburgh

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Melanie B Gillingham, PhD, Oregon Health and Science University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • FD003895

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere