長鎖脂肪酸酸化障害の治療のためのトリヘプタノインの研究 (Triheptanoin)

募集: 長鎖脂肪酸酸化障害の患者は、当クリニック、過去の研究参加者、患者サポート Web サイト、および米国中の医師に郵送される募集レターを通じて募集されます。 OHSU に 16 名、ピッツバーグ大学に 16 名の 7 歳から 40 歳の脂肪酸酸化障害のある被験者を登録します。

手順: 被験者は臨床研究センターに 4 日間入院します。 彼らは24時間すべての尿を集めます。 心機能は、超音波と心電図 (ECG) を使用して測定されます。 心臓の動きは、磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定されます。 この検査では、患者は高度画像リソースセンター (AIRC) の MRI 装置の磁場に約 45 分間横になります。 全身と肝臓と筋肉の内部の筋肉と脂肪の量は、MRSと二重X線吸収測定法（DEXA）によって測定されます。 被験者はトレッドミルで約 45 分間歩きます。 消費カロリー、心拍数、脂肪や炭水化物を燃焼するかどうかが測定されます。 運動の前後に血液サンプルを採取します。 食事テストを使用して、脂肪がどれだけ燃焼するかを判断します。 被験者は、朝食に脂肪とラベル付けされた安定同位体を含む液体の朝食を飲みます。 食事の前後に呼気と血液のサンプルを採取します。 ベッドで安静にしているときの各被験者の消費カロリーは、間接熱量測定によって測定されます。 被験者が通常の日常活動を行っているときに消費されるカロリーの量は、自宅で二重標識水によって測定されます。 これらのテストはすべてベースラインで行われます。 次に、被験者はランダムに割り当てられ、MCT（現在の標準治療）またはトリヘプタノインを推定カロリー必要量の 20% で 4 か月間摂取します。 被験者および/または親は、料理やベーキングのために食事にサプリメントオイルを使用する方法を教えられます. 被験者は自宅に送られ、オイルは自宅に発送されます。 研究コーディネーターは、被験者または被験者の保護者に毎週電話して、被験者の食事、潜在的な副作用を監視し、食事計画を支援します。 4 か月の終わりに、すべてのベースライン テストが繰り返されます。

トリヘプタノインは実験的なオイルです。 食品に混ぜたり、料理に使用できる透明で無臭の油です。 ほとんどすべてのオイルは、炭素分子の偶数鎖から作られています。 炭素鎖の数が奇数であるため、トリヘプタノインは異なります。 ピッツバーグ大学のこの研究の共同研究者である Jerry Vockely 博士は、ヒトにおけるトリヘプタノインの処方と使用に関する IND を保持しています (IND 106011)。

データ分析: 4 か月後の運動能力、心機能、消費カロリー、および体脂肪の変化を、MCT とトリヘプタノインに無作為に割り付けられた被験者間で比較します。