A triheptanoin tanulmányozása a hosszú láncú zsírsav-oxidációs zavar kezelésére (Triheptanoin)

Toborzás: A hosszú láncú zsírsav-oxidációs rendellenességben szenvedő betegeket klinikánkon, korábbi kutatási résztvevőkön, egy betegtámogatási webhelyen és az USA-beli orvosoknak postázott toborzó leveleken keresztül toborozzuk. 16 alanyt veszünk fel az OHSU-ra és 16 alanyt a Pittsburghi Egyetemre, 7 és 40 év közöttiek, akiknek zsírsav-oxidációs rendellenességük van.

Eljárások: Az alanyokat 4 napig fogadják be a klinikai kutatóközpontba. Összegyűjtik az összes vizeletüket 24 órán keresztül. A szívműködést ultrahanggal és elektrokardiogrammal (EKG) mérik. A szív mozgását mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérik. Ehhez a vizsgálathoz a páciens körülbelül 45 percig az Advanced Imaging Resource Center (AIRC) MRI-készülékének mágneses mezőjében fekszik. Az izom és a zsír mennyiségét az egész testben, valamint a májban és az izomban MRS-sel és kettős röntgenabszorpciós méréssel (DEXA) mérik. Az alanyok körülbelül 45 percig sétálnak a futópadon. Megmérik a felhasznált kalóriák mennyiségét, a pulzusukat, valamint azt, hogy égetnek-e zsírt vagy szénhidrátot. Edzés előtt és után vérmintát vesznek. Étkezési tesztet használnak annak meghatározására, hogy mennyi zsírt égetnek el. Az alanyok folyékony reggelit fogyasztanak, melyben zsírral jelölt stabil izotópot tartalmaznak. Az étkezés előtt és után levegő- és vérmintát vesznek. Az egyes alanyok által elégetett kalóriák mennyiségét a rendszer közvetett kalorimetriával méri, amikor nyugalomban vannak az ágyon. Az alanyok által a napi rutintevékenységek végzése során elégetett kalóriák mennyiségét otthon, kétszeresen jelölt víz segítségével mérik. Mindezeket a teszteket az alaphelyzetben elvégzik. Ezután az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy 4 hónapon keresztül becsült kalóriaszükségletük 20%-ának megfelelő MCT-t (jelenlegi gondozási standard) vagy triheptanoint fogyasztanak. Az alany és/vagy a szülő megtanítja, hogyan használja a kiegészítő olajat étrendjében főzéshez és sütéshez. Az alanyt hazaküldik, az olajat pedig házhoz szállítják. A vizsgálati koordinátor minden héten felhívja az alanyot vagy az alany gyámját, hogy figyelemmel kísérje az alany étrendjét, a lehetséges mellékhatásokat, és segítsen az étrend tervezésében. 4 hónap elteltével az összes kiindulási tesztet meg kell ismételni.

A triheptanoin egy kísérleti olaj. Ez egy átlátszó, szagtalan olaj, amely élelmiszerekhez keverhető és főzéshez használható. Szinte minden olaj szénmolekulák egyenletes láncából készül. A triheptanoin azért más, mert a szénláncok páratlan számúak. A tanulmány társkutatója a Pittsburgh-i Egyetemen, Dr. Jerry Vockely rendelkezik a triheptanoin felírásával és emberekben való alkalmazásával kapcsolatban (IND 106011).

Adatelemzés: Az edzési képesség, a szívműködés, a felhasznált kalóriák és a testzsír változását 4 hónap után összehasonlítják az MCT-re randomizált alanyok és a triheptanoin között.