三庚酸甘油酯治疗长链脂肪酸氧化障碍的研究 (Triheptanoin)

招募：患有长链脂肪酸氧化障碍的患者将通过我们的诊所、过去的研究参与者、患者支持网站以及邮寄给美国各地医生的招募信进行招募。 我们将在 OHSU 招募 16 名受试者，在匹兹堡大学招募 16 名受试者，年龄在 7 到 40 岁之间，患有脂肪酸氧化障碍。

程序： 受试者将入住临床研究中心 4 天。 他们将收集所有尿液 24 小时。 将使用超声波和心电图 (ECG) 测量心脏功能。 心脏的运动将通过磁共振成像 (MRI) 进行测量。 对于此测试，患者躺在高级成像资源中心 (AIRC) 的 MRI 机器的磁场中约 45 分钟。 全身以及肝脏和肌肉中的肌肉和脂肪量将通过 MRS 和双重 X 射线吸收测定法 (DEXA) 进行测量。 受试者将在跑步机上行走约 45 分钟。 将测量他们使用的卡路里量、心率以及是否燃烧脂肪或碳水化合物。 运动前后将采集血样。 膳食测试将用于确定他们燃烧了多少脂肪。 受试者将喝一份液体早餐，早餐中含有稳定同位素标记的脂肪。 餐前和餐后将采集呼吸和血液样本。 每个受试者在床上休息时通过间接量热法测量他们燃烧的卡路里量。 受试者在进行日常日常活动时燃烧的卡路里量将在家中用双标水测量。 所有这些测试都将在基线时完成。 然后，将随机分配受试者在 4 个月内以其估计卡路里需求的 20% 消耗 MCT（当前护理标准）或三庚酸甘油酯。 受试者和/或父母将被教导如何在他们的饮食中使用补充油进行烹饪和烘焙。 受试者将被送回家，油将被运到他们家中。 研究协调员将每周致电受试者或受试者的监护人，以监测受试者的饮食、潜在的副作用并协助制定饮食计划。 在 4 个月结束时，将重复所有基线测试。

三庚酸甘油酯是实验油。 它是一种透明无味的油，可以与食物混合并用于烹饪。 几乎所有的油都是由均匀的碳分子链制成的。 三庚酸甘油酯是不同的，因为碳链的数量是奇数。 匹兹堡大学这项研究的共同研究者 Jerry Vockely 博士持有三庚酸甘油酯的处方和在人体中使用的 IND (IND 106011)。

数据分析：将比较随机分配给 MCT 和三庚酸甘油酯的受试者在 4 个月后运动能力、心脏功能、使用的卡路里和身体脂肪的变化。