장쇄 지방산 산화 장애의 치료를 위한 트리헵타노인의 연구 (Triheptanoin)

모집: 장쇄 지방산 산화 장애가 있는 환자는 당사 클리닉, 과거 연구 참여자, 환자 지원 웹사이트 및 미국 전역의 의사에게 우편으로 발송되는 모집 서신을 통해 모집됩니다. 지방산 산화 장애가 있는 7세에서 40세 사이의 피험자 16명을 OHSU에 등록하고 피츠버그 대학에 16명을 등록합니다.

절차: 피험자는 4일 동안 임상 연구 센터에 입원합니다. 그들은 24시간 동안 모든 소변을 수집할 것입니다. 심장 기능은 초음파와 심전도(ECG)를 사용하여 측정됩니다. 심장의 움직임은 자기 공명 영상(MRI)으로 측정됩니다. 이 테스트를 위해 환자는 AIRC(Advanced Imaging Resource Center)의 MRI 기계의 자기장에 약 45분 동안 누워 있습니다. MRS와 DEXA(Dual X-ray Absorptiometry)로 전신 및 간과 근육 내부의 근육과 지방의 양을 측정하게 됩니다. 피험자는 약 45분 동안 러닝머신에서 걸을 것입니다. 그들이 사용하는 칼로리의 양, 심박수, 지방 또는 탄수화물 연소 여부가 측정됩니다. 운동 전후에 혈액 샘플을 채취합니다. 그들이 얼마나 많은 지방을 태우는지 결정하기 위해 식사 테스트가 사용될 것입니다. 피험자는 아침 식사에 지방이라고 표시된 안정한 동위 원소가 포함된 액체 아침 식사를 마십니다. 호흡 및 혈액 샘플은 식사 전후에 수집됩니다. 각 피험자가 침대에 누워있을 때 간접 열량 측정법으로 칼로리 소모량을 측정합니다. 피험자가 일상적인 일상 활동을 할 때 소모하는 칼로리의 양은 집에서 이중 라벨이 붙은 물로 측정됩니다. 이러한 모든 테스트는 기준선에서 수행됩니다. 그런 다음 피험자는 4개월 동안 예상 칼로리 필요량의 20%로 MCT(현재 치료 표준) 또는 트리헵타노인을 섭취하도록 무작위로 배정됩니다. 피험자 및/또는 부모는 요리 및 제빵을 위해 식단에 보충제 오일을 사용하는 방법을 배웁니다. 피험자는 집으로 보내지고 오일은 집으로 배송됩니다. 연구 코디네이터는 매주 피험자 또는 피험자의 보호자에게 전화를 걸어 피험자의 식이, 잠재적인 부작용을 모니터링하고 식이 계획을 돕습니다. 4개월이 지나면 모든 기본 테스트가 반복됩니다.

Triheptanoin은 실험용 오일입니다. 음식과 혼합하여 요리에 사용할 수 있는 투명하고 무취의 오일입니다. 거의 모든 오일은 탄소 분자의 짝수 사슬로 만들어집니다. 트리헵타노인은 탄소 사슬의 수가 홀수이기 때문에 다릅니다. 피츠버그 대학에서 이 연구의 공동 연구자인 Jerry Vockely 박사는 인간에서 트리헵타노인의 처방 및 사용에 대한 IND를 보유하고 있습니다(IND 106011).

데이터 분석: 4개월 후 운동 능력, 심장 기능, 사용 칼로리 및 체지방의 변화를 MCT와 트리헵타노인으로 무작위 배정된 피험자 간에 비교합니다.