Skreddersydd beta-catenin mutasjonstilnærming hos ekstraabdominale sporadiske desmoids tumorpasienter
Dette er en prospektiv, multisenter observasjonsstudie under paraplyen til ISG (Italian Sarcoma Group) som evaluerer lokal progresjonsfri overlevelse ved 3 år av pasienter påvirket av ekstraabdominal primær fibromatose behandlet med konservativ frontlinje og kun behandlet i tilfelle av påvist progressiv sykdom.
Alle inkluderte pasienter vil bli satt på vent og se-tilnærming og deretter flyttet til behandling ved dokumentert radiologisk progredierende sykdom.
For pasienter primært evaluert for mistenkt desmoid-svulst, vil en kjernenålbiopsi (eventuelt under CT/ultralydveiledning) innhentes for histologisk diagnose og mutasjonsanalyse av CTNNB1 ekson 3 (gen som koder for Beta-catenin). Hvis snittbiopsi eller kirurgisk prosedyre er gjort andre steder, vil det bli bedt om prøver for histologisk bekreftelse og mutasjonsanalyse (sentralisering ved etterforskerens institusjon).
Ved progresjon etter 3 måneder, definert som tumorvekst dokumentert radiologisk (i motsetning forsterket MR) av Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST), vil administrerte behandlinger bli foreslått og deretter registrert i den kliniske databasen. Valget av behandling og til slutt vil muligheten for fortsettelse av "kun overvåking" være etter skjønn av institusjonens multidisiplinære sarkomkomité eller som en del av kliniske studier med samtykke fra pasienten.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, multisenter observasjonsstudie under paraplyen til ISG (Italian Sarcoma Group) som evaluerer lokal progresjonsfri overlevelse ved 3 år av pasienter påvirket av ekstraabdominal primær fibromatose behandlet med konservativ frontlinje og kun behandlet i tilfelle av påvist progressiv sykdom.
Alle inkluderte pasienter vil bli satt på vent og se-tilnærming og deretter flyttet til behandling ved dokumentert radiologisk progredierende sykdom.
For pasienter primært evaluert for mistenkt desmoid-svulst, vil en kjernenålbiopsi (eventuelt under CT/ultralydveiledning) innhentes for histologisk diagnose og mutasjonsanalyse av CTNNB1 ekson 3 (gen som koder for Beta-catenin). Hvis snittbiopsi eller kirurgisk prosedyre er gjort andre steder, vil det bli bedt om prøver for histologisk bekreftelse og mutasjonsanalyse (sentralisering ved vår institusjon) og i utvalgte tilfeller vil en ny biopsi bli tatt.
Ved progresjon etter 3 måneder, definert som tumorvekst dokumentert radiologisk (i motsetning forsterket MR) ved Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST), vil administrerte behandlinger bli foreslått og deretter registrert i den kliniske databasen (radiologisk evaluering vil bli sentralisert kl. Istituto Rizzoli, Bologna- Dr. Vandel).
Terapi vil omfatte følgende alternativer:
- Kirurgi
- Strålebehandling
- Medisinsk behandling inkludert hormonbehandling (f.eks. tamoxifen, toremifen), lavdose kjemoterapi (f.eks. metotreksat og vinorelbin/vinblastin), NSAIDs (f.eks. celecoxib) og målterapi (Glivec)
- Kombinasjon Valget av behandling og eventuelt muligheten for videreføring av "kun overvåking" vil skje etter institusjonens multidisiplinære sarkomkomité eller som en del av kliniske studier med samtykke fra pasienten.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
-
-
Torino
-
Candiolo, Torino, Italia, 10060
- Fondazione del Piemonte per l' Oncologia - IRCCS
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Sporadiske former
- Ingen aldersgrense (pediatriske pasienter kan inkluderes)
- Ekstra abdominal fibromatose primær eller med tidligere utilstrekkelig reseksjon (R2) av ekstremiteter, bryst/bukvegg og hode/nakke
- Histologisk diagnose i henhold til WHO-kriteriene gjort på biopsi eller kirurgisk prøve av vår patolog
- Diagnostisk radiologisk undersøkelse utført (kontrastforsterket MR-T1 og T2 vektet)
- Signert skjema for informert samtykke
- Tilstrekkelig etterlevelse av pasientene til planen for oppfølging
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon til MR
- Desmoid av familiær type
- Tilbakefall
- Ekstraabdominal primær fibromatose reseksjonert med R0/R1-marginer
- Pasienter på behandling for desmoid tumor
- Andre maligniteter innen de siste 5 årene, med unntak av karsinom in situ av livmorhals- og basocellulære hudkreft behandlet med utryddende hensikt
- Alvorlig psykiatrisk sykdom som utelukker informert samtykke eller begrenser etterlevelse
- Medisinsk sykdom som krever behandling som tilsvarer et av medikamentene som for tiden brukes i desmoid-tumor [hormonbehandling (f.eks. tamoxifen/toremifen, lavdose kjemoterapi (f.eks. metotreksat og vinorelbin/vinblastin), NSAIDs (f.eks. celecoxib) og målterapi ( Glivec)]
- Umulig å sikre tilstrekkelig oppfølging
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjonstilnærming
Pasienter vil bli satt på vent og se-tilnærming og deretter flyttet til spesifikk behandling i tilfelle progresjon
|
Pasienter vil bli satt på avventing uten noen spesifikk behandling
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alessandro Gronchi, MD, Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INT 13/12
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .