Enfoque mutacional de beta-catenina a medida en pacientes con tumores desmoides esporádicos extraabdominales
Este es un estudio observacional multicéntrico prospectivo bajo el paraguas del ISG (Italian Sarcoma Group) que evalúa la supervivencia libre de progresión local a 3 años de pacientes afectados por fibromatosis primaria extraabdominal manejados con un enfoque conservador de primera línea y tratados solo en caso de enfermedad progresiva demostrada.
Todos los pacientes incluidos se colocarán en el enfoque de espera y observación y luego se cambiarán al tratamiento en caso de enfermedad progresiva radiológica documentada.
Para el paciente evaluado principalmente por sospecha de tumor desmoide, se obtendrá una biopsia con aguja gruesa (eventualmente bajo guía de TC/ultrasonido) para el diagnóstico histológico y el análisis mutacional del exón 3 de CTNNB1 (gen que codifica Beta-catenina). Si la biopsia incisional o procedimiento quirúrgico se ha realizado en otro lugar, se solicitarán muestras para confirmación histológica y análisis mutacional (centralización en la Institución de los investigadores).
En caso de progresión a los 3 meses, definida como crecimiento tumoral documentado radiológicamente (mediante RM contrastada) por Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST), se propondrán los tratamientos administrados y luego se registrarán en la base de datos clínica. La elección del tratamiento y eventualmente, la posibilidad de continuar con la "solo vigilancia" quedará a discreción del Comité Multidisciplinario de Sarcoma de la Institución o como parte de ensayos clínicos con el consentimiento del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio observacional multicéntrico prospectivo bajo el paraguas del ISG (Italian Sarcoma Group) que evalúa la supervivencia libre de progresión local a 3 años de pacientes afectados por fibromatosis primaria extraabdominal manejados con un enfoque conservador de primera línea y tratados solo en caso de enfermedad progresiva demostrada.
Todos los pacientes incluidos se colocarán en el enfoque de espera y observación y luego se cambiarán al tratamiento en caso de enfermedad progresiva radiológica documentada.
Para el paciente evaluado principalmente por sospecha de tumor desmoide, se obtendrá una biopsia con aguja gruesa (eventualmente bajo guía de TC/ultrasonido) para el diagnóstico histológico y el análisis mutacional del exón 3 de CTNNB1 (gen que codifica Beta-catenina). Si la biopsia incisional o procedimiento quirúrgico se ha realizado en otro lugar, se solicitarán muestras para confirmación histológica y análisis mutacional (centralización en nuestra Institución) y en casos seleccionados se obtendrá una nueva biopsia.
En caso de progresión a los 3 meses, definida como crecimiento tumoral documentado radiológicamente (mediante RM contrastada) por Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST), se propondrán los tratamientos administrados y luego se registrarán en la base de datos clínica (la evaluación radiológica se centralizará en Istituto Rizzoli, Bolonia- Dr. Vandel).
La terapia incluirá las siguientes opciones:
- Cirugía
- Radioterapia
- Tratamiento médico que incluye terapia hormonal (p. ej., tamoxifeno, toremifeno), quimioterapia en dosis bajas (p. ej., metotrexato y vinorelbina/vinblastina), AINE (p. ej., celecoxib) y terapia dirigida (Glivec)
- Combinación La elección del tratamiento y eventualmente la posibilidad de continuación de "solo vigilancia" quedará a discreción del Comité Multidisciplinario de Sarcoma de la Institución o como parte de ensayos clínicos con el consentimiento del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Alessandro Gronchi, MD
- Número de teléfono: +390223903234
- Correo electrónico: alessandro.gronchi@istitutotumori.mi.it
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Chiara Colombo, MD
- Número de teléfono: +390223903234
- Correo electrónico: chiara.colombo@istitutotumori.mi.it
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
-
Contacto:
- Alessandro Gronchi, MD
- Número de teléfono: +39023903234
- Correo electrónico: alessandro.gronchi@istitutotumori.mi.it
-
-
Torino
-
Candiolo, Torino, Italia, 10060
- Reclutamiento
- Fondazione del Piemonte per l' Oncologia - IRCCS
-
Contacto:
- Giovanni Grignani, MD
- Número de teléfono: +39.011.9933623
- Correo electrónico: giovanni.grignani@ircc.it
-
Contacto:
- Erica Palesandro
- Número de teléfono: +39.011.9933623
- Correo electrónico: erica.palesandro@ircc.it
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- formas esporádicas
- Sin límite de edad (pueden incluirse pacientes pediátricos)
- Fibromatosis extraabdominal primaria o con resección inadecuada previa (R2) de extremidades, tórax/pared abdominal y cabeza/cuello
- Diagnóstico histológico según los criterios de la OMS realizado en biopsia o pieza quirúrgica por nuestro patólogo
- Examen radiológico de diagnóstico realizado (resonancia magnética realzada con contraste ponderada en T1 y T2)
- Formulario de consentimiento informado firmado
- Adecuada adherencia de los pacientes al plan de seguimiento
Criterio de exclusión:
- Contraindicación a la RM
- Desmoide de tipo familiar
- Reaparición
- Fibromatosis primaria extraabdominal resecada con márgenes R0/R1
- Pacientes en tratamiento por tumor desmoide
- Otras neoplasias malignas en los últimos 5 años, con excepción del carcinoma in situ de cuello uterino y los cánceres de piel basocelulares tratados con intención de erradicación
- Enfermedad psiquiátrica grave que impide el consentimiento informado o limita el cumplimiento
- Enfermedad médica que requiere tratamiento correspondiente a uno de los medicamentos que se utilizan actualmente en el tumor desmoide [terapia hormonal (p. ej., tamoxifeno/toremifeno, quimioterapia en dosis bajas (p. ej., metotrexato y vinorelbina/vinblastina), AINE (p. ej., celecoxib) y terapia dirigida ( Glivec)]
- Imposibilidad de asegurar un seguimiento adecuado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Enfoque observacional
Los pacientes serán colocados en el enfoque de esperar y ver y luego cambiarán a un tratamiento específico en caso de progresión.
|
Los pacientes serán colocados bajo el enfoque de esperar y ver sin ningún tratamiento específico.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 3 años
|
3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alessandro Gronchi, MD, Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INT 13/12
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Fibromatosis tipo desmoide
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI); SpringWorks Therapeutics, Inc.Activo, no reclutandoFibromatosis Desmoidea | Fibromatosis Desmoidea Recurrente | Fibromatosis desmoidea irresecableEstados Unidos, Canadá, Puerto Rico, Australia, Nueva Zelanda
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterReclutamiento
-
National Cancer Institute (NCI)TerminadoFibromatosis DesmoideaEstados Unidos, Canadá
-
Rabin Medical CenterTerminadoFibromatosis Desmoidea | Desmoide | Fibromatosis desmoidea de la piel | Neoplasia desmoidea de la pared torácica | Tumor desmoide causado por mutación somática | Fibromatosis Agresivas | Fibromatosis DesmoideIsrael
-
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori,...Associazione Italiana per la Ricerca sul CancroDesconocidoFibromatosis tipo desmoideItalia
-
Shandong Provincial HospitalReclutamientoFibromatosis Agresiva de la Pared Abdominal (Trastorno)Porcelana
-
Blokhin's Russian Cancer Research CenterAún no reclutandoFibromatosis Desmoidea | Tumor desmoide | DesmoideFederación Rusa
-
Erasmus Medical CenterRadboud University Medical Center; Royal Marsden NHS Foundation Trust; The Netherlands...TerminadoTumor desmoide | Fibromatosis tipo desmoideReino Unido, Países Bajos
-
European Organisation for Research and Treatment...TerminadoTumor desmoideFrancia, Suiza, Bélgica, Reino Unido, Polonia, Países Bajos, Alemania
-
MedPacto, Inc.Reclutamiento