Op maat gemaakte beta-catenine mutatiebenadering bij extra-abdominale sporadische desmoïdtumorpatiënten
Dit is een prospectieve, multicenter observationele studie onder de paraplu van de ISG (Italian Sarcoma Group) die de lokale progressievrije overleving na 3 jaar evalueert van patiënten die getroffen zijn door extra-abdominale primaire fibromatose, behandeld met een eerstelijns conservatieve benadering en alleen behandeld in geval van progressieve ziekte aangetoond.
Alle opgenomen patiënten zullen in afwachting van behandeling worden geplaatst en vervolgens worden overgeschakeld naar behandeling in geval van gedocumenteerde radiologische progressieve ziekte.
Voor een patiënt die primair wordt beoordeeld op verdenking op desmoïdtumor, zal een kern-naaldbiopsie (uiteindelijk onder CT/echografische gids) worden verkregen voor histologische diagnose en mutatieanalyse van CTNNB1 exon 3 (gen dat codeert voor bèta-catenine). Als er elders een incisiebiopsie of chirurgische ingreep is gedaan, zullen monsters worden aangevraagd voor histologische bevestiging en mutatieanalyse (centralisatie bij de onderzoeksinstelling).
In geval van progressie na 3 maanden, gedefinieerd als tumorgroei radiologisch gedocumenteerd (d.w.z. verbeterde MRI) door Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST), zullen toegediende behandelingen worden voorgesteld en vervolgens geregistreerd in de klinische database. De keuze van de behandeling en uiteindelijk zal de mogelijkheid van voortzetting van "surveillance only" ter beoordeling zijn van de multidisciplinaire sarcoomcommissie van de instelling of als onderdeel van klinische onderzoeken met toestemming van de patiënt.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectieve, multicenter observationele studie onder de paraplu van de ISG (Italian Sarcoma Group) die de lokale progressievrije overleving na 3 jaar evalueert van patiënten die getroffen zijn door extra-abdominale primaire fibromatose, behandeld met een eerstelijns conservatieve benadering en alleen behandeld in geval van progressieve ziekte aangetoond.
Alle opgenomen patiënten zullen in afwachting van behandeling worden geplaatst en vervolgens worden overgeschakeld naar behandeling in geval van gedocumenteerde radiologische progressieve ziekte.
Voor een patiënt die primair wordt beoordeeld op verdenking op desmoïdtumor, zal een kern-naaldbiopsie (uiteindelijk onder CT/echografische gids) worden verkregen voor histologische diagnose en mutatieanalyse van CTNNB1 exon 3 (gen dat codeert voor bèta-catenine). Als er elders een incisiebiopsie of chirurgische ingreep is uitgevoerd, zullen monsters worden aangevraagd voor histologische bevestiging en mutatieanalyse (centralisatie in onze instelling) en in geselecteerde gevallen zal een nieuwe biopsie worden verkregen.
In geval van progressie na 3 maanden, gedefinieerd als tumorgroei die radiologisch is gedocumenteerd (d.w.z. verbeterde MRI) door Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST), zullen toegediende behandelingen worden voorgesteld en vervolgens worden geregistreerd in de klinische database (radiologische evaluatie zal worden gecentraliseerd op Istituto Rizzoli, Bologna - Dr. Vandel).
Therapie omvat de volgende opties:
- Chirurgie
- Radiotherapie
- Medische behandeling inclusief hormoontherapie (bijv. tamoxifen, toremifen), laaggedoseerde chemotherapie (bijv. methotrexaat en vinorelbine/vinblastine), NSAID's (bijv. celecoxib) en doeltherapie (Glivec)
- Combinatie De keuze van de behandeling en uiteindelijk de mogelijkheid van voortzetting van "surveillance only" wordt bepaald door de Multidisciplinaire Sarcoomcommissie van de Instelling of als onderdeel van klinische onderzoeken met toestemming van de patiënt.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Milan, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
-
-
Torino
-
Candiolo, Torino, Italië, 10060
- Fondazione del Piemonte per l' Oncologia - IRCCS
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Sporadische vormen
- Geen leeftijdsgrens (pediatrische patiënten kunnen worden opgenomen)
- Extra abdominale fibromatose primair of met eerdere inadequate resectie (R2) van extremiteiten, borst/buikwand en hoofd/nek
- Histologische diagnose volgens de WHO-criteria uitgevoerd op biopsie of chirurgisch monster door onze patholoog
- Diagnostisch radiologisch onderzoek uitgevoerd (contrast verbeterde MRI-T1 en T2 gewogen)
- Ondertekend toestemmingsformulier
- Adequate naleving van het follow-upplan door de patiënten
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicatie voor MRI
- Desmoid van het familiale type
- Herhaling
- Extraabdominale primaire fibromatose gereseceerd met R0/R1-marges
- Patiënten die worden behandeld voor desmoïdtumor
- Andere maligniteiten in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van carcinoma in situ van de cervix en basocellulaire huidkankers behandeld met de intentie om uit te roeien
- Ernstige psychiatrische ziekte die geïnformeerde toestemming verhindert of naleving beperkt
- Medische ziekte die behandeling vereist die overeenkomt met een van de geneesmiddelen die momenteel worden gebruikt bij desmoïdtumor [hormonale therapie (bijv. tamoxifen/toremifen, laaggedoseerde chemotherapie (bijv. methotrexaat en vinorelbine/vinblastine), NSAID's (bijv. Glivec)]
- Onmogelijkheid om een adequate opvolging te verzekeren
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Observerende benadering
Patiënten zullen in een afwachtende houding worden geplaatst en vervolgens worden doorgeschoven naar een specifieke behandeling in geval van progressie
|
Patiënten zullen onder afwachtende houding worden geplaatst zonder enige specifieke behandeling
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alessandro Gronchi, MD, Fondazione IRCCS Istituto Tumori Milano
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INT 13/12
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .