Fase III-studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til PXT3003 hos CMT1A-pasienter (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til 2 doser PXT3003 i parallelle grupper hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1A behandlet 15 måneder
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia
- Departement of Neurology, UZ Leuven
-
-
-
-
-
Quebec, Canada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
-
Limoges, Frankrike
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, Frankrike
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
-
Nantes, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
-
Paris, Frankrike
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
-
Madrid, Spania
- Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spania
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spania
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannia, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Storbritannia, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
-
Göttingen, Tyskland
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
-
Munich, Tyskland
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
-
Münster, Tyskland
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, i alderen 16 til 65 år;
- Pasient med en påvist genetisk diagnose av CMT1A;
- Mild til moderat alvorlighetsgrad vurdert av Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (versjon 2) med en skår >2 og ≤18;
- Muskelsvakhet i minst fot dorsalfleksjon;
- Motorisk nerveledning av ulnarnerven på minst 15 m/sek;
- Gi signert skriftlig informert samtykke til å delta i studien og villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer og planlagte besøk.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver annen assosiert årsak til perifer nevropati som diabetes;
- Pasient med en annen betydelig nevrologisk sykdom eller en samtidig alvorlig systemisk sykdom;
- Klinisk signifikant historie med ustabil medisinsk sykdom siden de siste 30 dagene (ustabil angina, kreft...) som kan sette deltakelsen i studien i fare;
- Betydelig hematologisk sykdom, hepatitt eller leversvikt, nyresvikt;
- Limb kirurgi innen seks måneder før randomisering eller planlagt før forsøket er fullført;
- Klinisk signifikante abnormiteter på laboratorieevaluering før studien, fysisk evaluering, elektrokardiogram (EKG);
- Forhøyede ASAT/ALAT (> 3 x ULN) og forhøyede serumkreatininnivåer (> 1,25 x ULN);
- Historie om nylig alkohol- eller narkotikamisbruk eller manglende overholdelse av behandling eller andre eksperimentelle protokoller;
- Pasienter som bruker uautoriserte samtidige behandlinger inkludert, men ikke begrenset til, baklofen, naltrekson, sorbitol (farmasøytisk form), opioider, levotyroksin og potensielt nevrotoksiske legemidler som amiodaron, klorokin, kreftmedisiner som er følsomme for å indusere en perifer nevropati. Pasient som kan/godtar å stoppe disse medisinene 4 uker før randomisering og under hele studiens varighet kan inkluderes;
- Kvinne i fertil alder (bortsett fra pasienten som bruker tilstrekkelig prevensjon), gravid eller ammer;
- Kjent overfølsomhet overfor noen av de individuelle komponentene i PXT3003;
- Porfyri da det er en kontraindikasjon mot baklofen, og det kan også indusere nevropati;
- Mistanke om manglende evne til å fullføre studieoppfølgingen (utenlandske arbeidere, forbigående besøkende, turister eller andre for hvem oppfølgingsevaluering ikke er sikret);
- Begrenset mental kapasitet eller psykiatrisk sykdom som gjør at forsøkspersonen ikke kan gi skriftlig informert samtykke eller overholde evalueringsprosedyrer;
- Pasient som har deltatt i en annen utprøving av legemiddel(er) i løpet av de siste 30 dagene;
- Dersom en pasient fra samme familie, som bor i samme husholdning, allerede er inkludert i denne studien, vil det ikke være mulig å inkludere en annen pasient fra samme familie for å unngå sammenblanding av terapeutiske enheter; derfor vil det være en risiko for inversjon av blindbehandlingene som kan sette tolkningen av studieresultatene i fare.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: PXT3003 dose 1
Oral oppløsning, 5 ml b.i.d.
(tatt morgen og kveld med mat) i løpet av 15 måneder
|
Flytende mikstur, 5 ml to ganger daglig, morgen og kveld med mat
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: PXT3003 dose 2
Oral oppløsning, 5 ml b.i.d.
(tatt morgen og kveld med mat) i løpet av 15 måneder
|
Flytende mikstur, 5 ml to ganger daglig, morgen og kveld med mat
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: placebo
Oral oppløsning, 5 ml b.i.d.
(tatt morgen og kveld med mat) i løpet av 15 måneder
|
Flytende mikstur, 5 ml to ganger daglig, morgen og kveld med mat
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total poengsum for nevropatibegrensning (ONLS).
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Den primære effektvariabelen som brukes i hovedanalysen er gjennomsnittet av de tilgjengelige ONLS-verdiene ved måned 12 og måned 15. ONLS er en funksjonshemmingsskala som ble utledet og forbedret fra Overall Disability Sum Score (ODSS) for å måle begrensninger i de daglige aktivitetene til de øvre lemmer (vurdert til 5 poeng) og underekstremiteter (vurdert til 7 poeng). Den totale poengsummen er en 12-punkts skala: 0 (ingen funksjonshemming) til 12 (maksimal funksjonshemming). Lavere verdier i ONLS indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnitt av ti meter gangtest (10MWT)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Dette utfallsmålet er gjennomsnittet av de tilgjengelige 10MWT-verdiene ved måned 12 og måned 15. 10MWT er en enkel å administrere, standardisert, pålitelig og gyldig evaluering av funksjonell treningskapasitet og gangart som har blitt brukt til å evaluere nevrologiske lidelser og CMT-pasienter. Lavere tid til å gå 10 meter-verdier indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
|
Gjennomsnitt av CMTNS-v2 sensorisk poengsum
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Dette utfallsmålet er gjennomsnittet av de tilgjengelige CMTNS-v2 Sensory Score-verdiene ved måned 12 og måned 15. CMTNS-v2 er en spesifikk skala designet for å vurdere alvorlighetsgraden av svekkelse ved CMT-sykdom. Det er en 36-punkts skala basert på ni elementer for å kvantifisere svekkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrasjon og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrensninger (motoriske symptomer armer og ben) og elektrofysiologisk funksjon (amplituder av ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen svekkelse) til 36 (maksimal svekkelse) som hver underpost går fra 0 til 4. CMTNS-v2 sensorisk poengsum er summert av punktene 1+4+5 i CMTNS-v2 (Sansesymptomer, Nålestikkfølsomhet og Vibrasjon). Det er en 12-poengs score: 0 (ingen verdifall) til 12 (maksimal verdifall). Lavere CMTNS-v2 Sensory Score-verdier indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
|
Gjennomsnitt av CMTNS-v2 eksamenspoeng (CMTES-v2)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Dette utfallsmålet er gjennomsnittet av tilgjengelige CMTNS-v2-undersøkelsespoengverdier ved måned 12 og måned 15. CMTNS-v2 er en spesifikk skala designet for å vurdere alvorlighetsgraden av svekkelse ved CMT-sykdom. Det er en 36-punkts skala basert på ni elementer for å kvantifisere svekkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrasjon og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrensninger (motoriske symptomer armer og ben) og elektrofysiologisk funksjon (amplituder av ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen svekkelse) til 36 (maksimal svekkelse) som hver underpost går fra 0 til 4. CMTES-v2 er summert av punkt 1 til 7 i CMTNS-v2 (begrenset til verdifallselementer og eksklusiv elektrofysiologiske elementer). Det er en poengsum på 28 poeng: 0 (ingen verdifall) til 28 (maksimal verdifall). Lavere CMTES-v2-verdier indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
|
Gjennomsnitt av resultatene ved ni-hulls pinnetest (9-HPT)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Dette utfallsmålet er gjennomsnittet av de tilgjengelige 9-HPT-verdiene ved måned 12 og måned 15. Nine-Hole Peg Test (9HPT) er en enkel tidsbestemt test av finmotorisk koordinasjon av ekstremiteter i de øvre lemmer. Den måler tiden pasienten trenger for å sette inn 9 knagger i ni hull og fjerne dem (normal nødvendig tid 18 sekunder). Lavere 9HPT-verdier indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
|
Antall emner med minst én TEAE
Tidsramme: Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter slutten av studien (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Study Completion on Early Termination»-skjemaet opptil 15 måneder)
|
Sikkerhetsvalg skulle inkludere alle randomiserte pasienter som har mottatt minst én dose studiebehandling. Sikkerhet og tolerabilitet av PXT3003 ble sammenlignet med placebo på forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE); de ble evaluert etter type/natur, alvorlighetsgrad/intensitet, alvorlighetsgrad og forhold til studiemedisin. |
Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter slutten av studien (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Study Completion on Early Termination»-skjemaet opptil 15 måneder)
|
|
Forekomst av AE som fører til tilbaketrekking av studiemedikament
Tidsramme: Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter slutten av studien (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Study Completion on Early Termination»-skjemaet opptil 15 måneder)
|
Sikkerhet og tolerabilitet av PXT3003 ble sammenlignet med placebo på forekomsten av TEAE som førte til seponering av studiemedikamentet.
|
Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter slutten av studien (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Study Completion on Early Termination»-skjemaet opptil 15 måneder)
|
|
Forekomst av SAE
Tidsramme: Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter avsluttet studie (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Studiefullføring ved tidlig avslutning»-skjemaet opptil 15 måneder).
|
Sikkerhet og toleranse for PXT3003 ble sammenlignet med placebo på forekomsten av alvorlige bivirkninger (SAE).
|
Perioden mellom pasienten signerer det informerte samtykket og 30 dager etter avsluttet studie (dvs. fullføring/tidlig seponering/siste kontakt som registrert på «Studiefullføring ved tidlig avslutning»-skjemaet opptil 15 måneder).
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnitt av CMTNS-v2 sensoriske symptomer
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
Dette utfallsmålet er gjennomsnittet av de tilgjengelige CMTNS-v2 sensoriske symptomene ved måned 12 og måned 15. CMTNS-v2 er en spesifikk skala designet for å vurdere alvorlighetsgraden av svekkelse ved CMT-sykdom. Det er en 36-punkts skala basert på ni elementer for å kvantifisere svekkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrasjon og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrensninger (motoriske symptomer armer og ben) og elektrofysiologisk funksjon (amplituder av ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen svekkelse) til 36 (maksimal svekkelse) som hver underpost går fra 0 til 4. CMTNS-v2 sensoriske symptomer er det første elementet i CMTNS-v2. Det er en 4-poengs score: 0 (ingen verdifall) til 4 (maksimal verdifall). Lavere verdier for CMTNS-v2 sensoriske symptomer indikerer en bedre klinisk tilstand. Rapporterte verdier er verdiene ved baseline (Base) og gjennomsnittet av tilgjengelige verdier ved måned 12 og måned 15 (fin). |
Fra baseline til måned 15
|
|
Plasmakonsentrasjoner av baklofen ved bunn og 90 minutter etter legemiddelinntak
Tidsramme: I måned 12 og måned 15
|
Plasmakonsentrasjon av PXT3003-komponenter ble målt ved bunnfall (før dose) og 90 minutter etter legemiddelinntak. Gjennomsnittlig plasmaverdi av baseline tilsvarer halvparten av administrert dose. |
I måned 12 og måned 15
|
|
Plasmakonsentrasjoner av naltrekson ved bunn og 90 minutter etter legemiddelinntak
Tidsramme: Ved måned 12 og måned 15
|
Plasmakonsentrasjon av PXT3003-komponenter ble målt ved bunnfall (før dose) og 90 minutter etter legemiddelinntak. Gjennomsnittlig plasmaverdi av baseline tilsvarer halvparten av administrert dose. |
Ved måned 12 og måned 15
|
|
Plasmakonsentrasjoner av 6β-naltrexol ved bunn og 90 minutter etter legemiddelinntak
Tidsramme: I måned 12 og måned 15
|
Plasmakonsentrasjon av PXT3003-komponenter ble målt ved bunnfall (før dose) og topp (90 minutter etter dose). Gjennomsnittlig plasmaverdi av baseline tilsvarer halvparten av administrert dose. |
I måned 12 og måned 15
|
|
Antall deltakere med ONLS-terapirespons 1
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
ONLS Therapy Response 1 ble definert som antall deltakere (responders) med en forbedring i forhold til endelig ONLS Total Score på minst ett poeng.
En høyere responsrate indikerer en bedre klinisk tilstand.
|
Fra baseline til måned 15
|
|
Antall deltakere med ONLS-terapirespons 2
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
|
ONLS-terapirespons 2 ble definert som antall deltakere uten forverring (respondere) på den endelige ONLS-totalscore. En høyere responsrate indikerer en bedre klinisk tilstand. |
Fra baseline til måned 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Hovedetterforsker: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Hovedetterforsker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Hovedetterforsker: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Hovedetterforsker: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Hovedetterforsker: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Hovedetterforsker: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Hovedetterforsker: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Sykdom
- Tannsykdommer
- Nervekompresjonssyndromer
- Charcot-Marie-tann sykdom
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
Andre studie-ID-numre
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .