Vaiheen III koe, jossa arvioidaan PXT3003:n tehoa ja turvallisuutta CMT1A-potilailla (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe III tutkimus, jossa arvioidaan rinnakkaisissa ryhmissä kahden PXT3003-annoksen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1A ja joita hoidettiin 15 kuukautta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Departement of Neurology, UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
-
Madrid, Espanja
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Espanja
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
-
Limoges, Ranska
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, Ranska
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, Ranska
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
-
Nantes, Ranska
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
-
Paris, Ranska
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
-
Göttingen, Saksa
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
-
Munich, Saksa
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
-
Münster, Saksa
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 16–65-vuotiaat;
- Potilas, jolla on todistettu geneettinen CMT1A-diagnoosi;
- Lievä tai kohtalainen vaikeusaste arvioituna Charcot-Marie-Toothin neuropatiapisteillä (versio 2) arvolla >2 ja ≤18;
- Lihasheikkous ainakin jalan dorsifleksiossa;
- Kyynärluuhermon motorinen hermon johtuminen vähintään 15 m/s;
- Allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen antaminen tutkimukseen osallistumiselle ja halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä ja suunniteltuja vierailuja.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu perifeerisen neuropatian aiheuttaja, kuten diabetes;
- potilas, jolla on jokin muu merkittävä neurologinen sairaus tai samanaikainen vakava systeeminen sairaus;
- Kliinisesti merkittävä epästabiili lääketieteellinen sairaus viimeisten 30 päivän jälkeen (epästabiili angina pectoris, syöpä…), joka voi vaarantaa tutkimukseen osallistumisen;
- Merkittävä hematologinen sairaus, hepatiitti tai maksan vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta;
- Raajan leikkaus kuuden kuukauden sisällä ennen satunnaistamista tai suunniteltu ennen tutkimuksen päättymistä;
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet tutkimusta edeltävässä laboratorioarvioinnissa, fyysisessä arvioinnissa, EKG:ssä;
- Kohonneet ASAT/ALAT (> 3 x ULN) ja kohonneet seerumin kreatiniinitasot (> 1,25 x ULN);
- Viimeaikainen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai hoidon tai muiden kokeellisten protokollien noudattamatta jättäminen;
- Potilas, joka käyttää luvatonta samanaikaista hoitoa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, baklofeeni, naltreksoni, sorbitoli (lääkemuoto), opioidit, levotyroksiini ja mahdollisesti neurotoksiset lääkkeet, kuten amiodaroni, klorokiini, syöpälääkkeet, jotka ovat herkkiä aiheuttamaan perifeeristä neuropatiaa. Potilas, joka voi/myöntyy lopettamaan näiden lääkkeiden käytön 4 viikkoa ennen satunnaistamista ja koko tutkimuksen ajan, voidaan ottaa mukaan;
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen (lukuun ottamatta potilasta, joka käyttää asianmukaisia ehkäisymenetelmiä), raskaana tai imettävä;
- Tunnettu yliherkkyys jollekin PXT3003:n yksittäiselle aineosalle;
- Porfyria, koska se on vasta-aihe baklofeenille, ja se voi myös aiheuttaa neuropatiaa;
- Epäilty kyvyttömyys suorittaa tutkimuksen seurantaa (ulkomaalaiset työntekijät, tilapäiset vierailijat, turistit tai muut, joille seuranta-arviointia ei voida taata);
- Rajoitettu henkinen kapasiteetti tai psykiatrinen sairaus, jonka vuoksi tutkittava ei pysty antamaan kirjallista suostumusta tai noudattamaan arviointimenettelyjä;
- Potilas, joka on osallistunut toiseen tutkimuslääkkeen (tutkimuslääkkeiden) tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana;
- Jos samasta perheestä, samassa taloudessa asuva potilas on jo otettu mukaan tähän tutkimukseen, ei ole mahdollista ottaa mukaan toista potilasta samasta perheestä terapeuttisten yksiköiden sekoittumisen välttämiseksi. Tästä syystä sokkohoitojen käänteisyyden vaara olisi vaarantanut tutkimustulosten tulkinnan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: PXT3003 annos 1
Oraaliliuos, 5 ml b.i.d.
(otettu aamulla ja illalla ruoan kanssa) 15 kuukauden ajan
|
Nestemäinen oraaliliuos, 5 ml kahdesti päivässä, aamulla ja illalla ruoan kanssa
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: PXT3003 annos 2
Oraaliliuos, 5 ml b.i.d.
(otettu aamulla ja illalla ruoan kanssa) 15 kuukauden ajan
|
Nestemäinen oraaliliuos, 5 ml kahdesti päivässä, aamulla ja illalla ruoan kanssa
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: plasebo
Oraaliliuos, 5 ml b.i.d.
(otettu aamulla ja illalla ruoan kanssa) 15 kuukauden ajan
|
Nestemäinen oraaliliuos, 5 ml kahdesti päivässä, aamulla ja illalla ruoan kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Pääanalyysissä käytetty ensisijainen tehokkuusmuuttuja on saatavilla olevien ONLS-arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja 15 kohdalla. ONLS on vammaisuusasteikko, joka johdettiin ja parannettiin yleisestä vammaisuuden summapisteestä (ODSS) mittaamaan yläraajojen (arvosana 5 pistettä) ja alaraajojen (arvioitu 7 pistettä) päivittäisten toimintojen rajoituksia. Kokonaispistemäärä on 12-pisteinen asteikko: 0 (ei vammaisuutta) 12:een (maksimi vamma). Pienemmät arvot ONLS:ssä osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kymmenen metrin kävelytestin keskiarvo (10 MWT)
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Tämä tulosmitta on käytettävissä olevien 10 MWT-arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 kohdalla. 10MWT on helppokäyttöinen, standardoitu, luotettava ja validi toiminnallisen harjoittelukyvyn ja kävelyn arviointi, jota on käytetty neurologisten häiriöiden ja CMT-potilaiden arvioinnissa. Lyhyempi kävelyaika 10 metrin arvot osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
CMTNS-v2-sensorisen pisteen keskiarvo
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Tämä tulosmitta on käytettävissä olevien CMTNS-v2 Sensory Score -arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja 15 kuukauden kohdalla. CMTNS-v2 on erityinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan CMT-taudin heikentymisen vakavuutta. Se on 36-pisteinen asteikko, joka perustuu yhdeksään kohtaan, joilla mitataan heikentymistä (aistioireet, neulan herkkyys, tärinä sekä käsivarsien ja jalkojen voimakkuus), aktiivisuuden rajoituksia (kädet ja jalat motoriset oireet) ja sähköfysiologista toimintaa (kyynärluun CMAP:n ja SNAP:n amplitudit). CMTNS-v2 muuttuu 0:sta (ei heikkenemistä) 36:een (maksimi heikkeneminen), jonka jokainen alakohde muuttuu 0:sta 4:ään. CMTNS-v2 Sensorinen pistemäärä on summattu CMTNS-v2:n kohteista 1+4+5 (Sensoriset oireet, Neulanpistojen herkkyys ja tärinä). Se on 12 pisteen pistemäärä: 0 (ei heikkenemistä) 12:een (maksimi heikkeneminen). Pienemmät CMTNS-v2 Sensory Score -arvot osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
CMTNS-v2-koepisteiden keskiarvo (CMTES-v2)
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Tämä tulosmitta on saatavilla olevien CMTNS-v2 Examination Score -arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 kohdalla. CMTNS-v2 on erityinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan CMT-taudin heikentymisen vakavuutta. Se on 36-pisteinen asteikko, joka perustuu yhdeksään kohtaan, joilla mitataan heikentymistä (aistioireet, neulan herkkyys, tärinä sekä käsivarsien ja jalkojen voimakkuus), aktiivisuuden rajoituksia (kädet ja jalat motoriset oireet) ja sähköfysiologista toimintaa (kyynärluun CMAP:n ja SNAP:n amplitudit). CMTNS-v2 muuttuu 0:sta (ei heikkenemistä) 36:een (maksimi heikkeneminen), jonka jokainen alakohde muuttuu 0:sta 4:ään. CMTES-v2 on summattu CMTNS-v2:n kohdista 1-7 (rajoitettu arvonalentumiseriin ja pois lukien sähköfysiologiset erät). Se on 28 pisteen pistemäärä: 0 (ei heikkenemistä) - 28 (maksimi vaurio). Pienemmät CMTES-v2-arvot osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
Yhdeksänreikäisen testin tulosten keskiarvo (9-HPT)
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Tämä tulosmitta on käytettävissä olevien 9-HPT-arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 kohdalla. Nine-Hole Peg Test (9HPT) on yksinkertainen ajastettu testi yläraajojen raajojen hienomotoriikalle. Se mittaa aikaa, jonka potilas tarvitsee asettaakseen 9 tappia yhdeksään reikään ja poistaakseen ne (normaali vaadittu aika 18 sekuntia). Pienemmät 9HPT-arvot osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on vähintään yksi TEAE
Aikaikkuna: Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen päättymisen/varhaisen lopettamisen/viimeisen yhteydenoton välillä "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen merkittynä enintään 15 kuukautta)
|
Turvallisuusvalinnassa oli otettava mukaan kaikki satunnaistetut potilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhden annoksen tutkimushoitoa. PXT3003:n turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattiin lumelääkkeeseen hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuuden suhteen; ne arvioitiin tyypin/luonteen, vakavuuden/intensiteetin, vakavuuden ja suhteen tutkimuslääkkeeseen mukaan. |
Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen päättymisen/varhaisen lopettamisen/viimeisen yhteydenoton välillä "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen merkittynä enintään 15 kuukautta)
|
|
AE:n ilmaantuvuus, joka johtaa tutkimuslääkkeen lopettamiseen
Aikaikkuna: Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen päättymisen/varhaisen lopettamisen/viimeisen yhteydenoton välillä "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen merkittynä enintään 15 kuukautta)
|
PXT3003:n turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattiin lumelääkkeeseen tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden TEAE-tapahtumien osalta.
|
Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen päättymisen/varhaisen lopettamisen/viimeisen yhteydenoton välillä "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen merkittynä enintään 15 kuukautta)
|
|
SAE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen loppuun saattaminen/varhainen lopettaminen/viimeinen yhteydenotto, joka on merkitty "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen, enintään 15 kuukautta).
|
PXT3003:n turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattiin lumelääkkeeseen vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden suhteen.
|
Aika, joka kuluu potilaan tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja 30 päivän kuluttua tutkimuksen päättymisestä (eli tutkimuksen loppuun saattaminen/varhainen lopettaminen/viimeinen yhteydenotto, joka on merkitty "Tutkimuksen päättyminen ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä" -lomakkeeseen, enintään 15 kuukautta).
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CMTNS-v2:n aistinvaraisten oireiden keskiarvo
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
Tämä tulosmitta on saatavilla olevien CMTNS-v2 Sensoristen oireiden arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 kohdalla. CMTNS-v2 on erityinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan CMT-taudin heikentymisen vakavuutta. Se on 36-pisteinen asteikko, joka perustuu yhdeksään kohtaan, joilla mitataan heikentymistä (aistioireet, neulan herkkyys, tärinä sekä käsivarsien ja jalkojen voimakkuus), aktiivisuuden rajoituksia (kädet ja jalat motoriset oireet) ja sähköfysiologista toimintaa (kyynärluun CMAP:n ja SNAP:n amplitudit). CMTNS-v2 muuttuu 0:sta (ei heikkenemistä) 36:een (maksimi heikkeneminen), jonka jokainen alakohde muuttuu 0:sta 4:ään. CMTNS-v2 Sensory Symptoms on CMTNS-v2:n ensimmäinen kohde. Se on 4 pisteen pistemäärä: 0 (ei heikkenemistä) - 4 (maksimi heikkeneminen). Pienemmät CMTNS-v2-sensoristen oireiden arvot osoittavat parempaa kliinistä tilaa. Raportoidut arvot ovat lähtötilanteen arvot (Base) ja saatavilla olevien arvojen keskiarvo kuukauden 12 ja kuukauden 15 (Fin). |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
Plasman baklofeenin pitoisuudet aallonpohjassa ja 90 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
PXT3003-komponenttien pitoisuus plasmassa mitattiin alimmillaan (ennen annosta) ja 90 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen. Perustason plasman keskiarvot vastaavat puolta annetusta annoksesta. |
Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
|
Naltreksonin pitoisuudet plasmassa alimmillaan ja 90 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
PXT3003-komponenttien pitoisuus plasmassa mitattiin alimmillaan (ennen annosta) ja 90 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen. Perustason plasman keskiarvot vastaavat puolta annetusta annoksesta. |
Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
|
Plasman 6β-naltreksolin pitoisuudet alimmillaan ja 90 minuuttia lääkkeen ottamisen jälkeen
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
PXT3003-komponenttien pitoisuus plasmassa mitattiin alimmillaan (ennen annosta) ja huipulla (90 minuuttia annoksen jälkeen). Perustason plasman keskiarvot vastaavat puolta annetusta annoksesta. |
Kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 15
|
|
ONLS-hoitovasteen saaneiden osallistujien määrä 1
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
ONLS-terapiavaste 1 määriteltiin osallistujien (vastaajien) lukumääräksi, jonka lopullinen ONLS-kokonaispistemäärä parani vähintään yhdellä pisteellä.
Korkeampi vasteprosentti osoittaa parempaa kliinistä tilaa.
|
Perustasosta 15. kuukauteen
|
|
ONLS-hoitovasteen saaneiden osallistujien määrä 2
Aikaikkuna: Perustasosta 15. kuukauteen
|
ONLS-terapiavaste 2 määriteltiin niiden osallistujien lukumääräksi, joilla ei ollut huonontumista (vastaajien) lopullisessa ONLS-kokonaispisteessä. Korkeampi vasteprosentti osoittaa parempaa kliinistä tilaa. |
Perustasosta 15. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Päätutkija: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Päätutkija: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Päätutkija: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Päätutkija: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Päätutkija: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Päätutkija: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Päätutkija: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Sairaus
- Hammassairaudet
- Hermojen puristusoireyhtymät
- Charcot-Marie-Toothin tauti
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 1A
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., LtdRekrytointiCharcot-Marie-Tooth tyyppi 1AKiina
-
University Hospital, Clermont-FerrandAktiivinen, ei rekrytointiCharcot-Marie-Tooth tyypin 1A neuropatiaRanska
-
University Hospital, Clermont-FerrandValmisCharcot-Marie-Tooth tyypin 1A neuropatiaRanska
-
Nationwide Children's HospitalKeskeytettyCharcot-Marie-Toothin neuropatia tyyppi 1AYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset PXT3003 annos 1
-
Pharnext SAValmisCharcot-Marie-Toothin tauti | Perinnöllinen neuropatia, johon liittyy painehalvaus | Geneettiset häiriötRanska
-
University of MinnesotaRekrytointiKiinteiden elinten siirtoYhdysvallat
-
University of South CarolinaMedical University of South Carolina; National Institute on Deafness and...Valmis
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisKrooninen keuhkoahtaumatautiYhdistynyt kuningaskunta
-
Rutgers, The State University of New JerseyCenters for Disease Control and PreventionValmisVäkivalta | Auttava käyttäytyminen | Seksuaalinen väkivalta ja raiskaus | HyökkäyskäyttäytyminenYhdysvallat
-
Longbio PharmaRekrytointiParoksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)Kiina
-
ProDa BioTech, LLCNational Cancer Institute (NCI)RekrytointiPitkälle edennyt haimasyöpä | Kiinteät kasvaimetYhdysvallat
-
Korean Hemodialysis Study GroupBoryung Pharmaceutical Co., LtdTuntematon
-
Merck Sharp & Dohme LLCValmis
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrytointi