III. fázisú próba, amely a PXT3003 hatékonyságát és biztonságosságát értékeli CMT1A betegeknél (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos fázis III. vizsgálat, amely párhuzamos csoportokban értékeli a PXT3003 2 dózisának hatékonyságát és biztonságosságát 1A típusú Charcot-Marie-Tooth betegségben szenvedő, 15 hónapig kezelt betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium
- Departement of Neurology, UZ Leuven
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Egyesült Királyság, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Ohio State University
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
-
Limoges, Franciaország
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, Franciaország
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, Franciaország
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
-
Nantes, Franciaország
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
-
Paris, Franciaország
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
-
-
-
-
-
Aachen, Németország
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
-
Göttingen, Németország
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
-
Munich, Németország
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
-
Münster, Németország
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
-
Madrid, Spanyolország
- Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanyolország
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanyolország
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, 16 és 65 év közötti;
- beteg, akinek bizonyított genetikai diagnózisa CMT1A;
- Az enyhe-közepes súlyosság Charcot-Marie-Tooth Neuropathia Score (2. verzió) alapján 2 és ≤18 pontszámmal;
- Izomgyengeség legalább a láb dorsiflexiójában;
- Az ulnaris ideg motoros vezetése legalább 15 m/sec;
- Aláírt írásos beleegyezése a vizsgálatban való részvételhez, valamint hajlandó és képes betartani az összes vizsgálati eljárást és tervezett látogatást.
Kizárási kritériumok:
- A perifériás neuropátia bármely más kapcsolódó oka, például cukorbetegség;
- más jelentős neurológiai betegségben vagy egyidejű súlyos szisztémás betegségben szenvedő beteg;
- Klinikailag jelentős instabil egészségügyi betegség az elmúlt 30 nap óta (instabil angina, rák…), amely veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvételt;
- Jelentős hematológiai betegség, hepatitis vagy májelégtelenség, veseelégtelenség;
- Végtagműtét a randomizációt megelőző hat hónapon belül vagy a vizsgálat befejezése előtt tervezett;
- Klinikailag jelentős eltérések a vizsgálat előtti laboratóriumi értékelésen, fizikális értékelésen, elektrokardiogramon (EKG);
- Emelkedett ASAT/ALAT (> 3 x ULN) és emelkedett szérum kreatinin szint (> 1,25 x ULN);
- A közelmúltban alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés, vagy a kezelés vagy más kísérleti protokollok be nem tartása;
- Olyan beteg, aki nem engedélyezett egyidejű kezelést alkalmaz, beleértve, de nem kizárólagosan a baklofent, naltrexont, szorbitot (gyógyszerforma), opioidokat, levotiroxint és potenciálisan neurotoxikus gyógyszereket, például amiodaront, klorokint, perifériás neuropátiát kiváltó rákgyógyszereket. Az a beteg, aki képes/beleegyezik abba, hogy leállítja ezeket a gyógyszereket 4 héttel a randomizálás előtt és a vizsgálat teljes időtartama alatt;
- Fogamzóképes korú nő (a megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazó beteg kivételével), terhes vagy szoptat;
- Ismert túlérzékenység a PXT3003 bármely egyes összetevőjével szemben;
- Porfiria, mivel a baklofen ellenjavallata, és neuropátiát is kiválthat;
- Feltehetően képtelenség befejezni a vizsgálat nyomon követését (külföldi munkavállalók, átmeneti látogatók, turisták vagy bárki más, aki számára a nyomon követés értékelése nem biztosított);
- Korlátozott szellemi képesség vagy pszichiátriai betegség, amely miatt az alany nem tud írásos beleegyezését adni, vagy nem tud megfelelni az értékelési eljárásoknak;
- Az a beteg, aki az elmúlt 30 napban részt vett egy másik vizsgálati gyógyszer(ek) vizsgálatában;
- Ha ugyanabban a családban élő, ugyanabban a háztartásban élő beteget már bevontak ebbe a vizsgálatba, akkor a terápiás egységek keveredésének elkerülése érdekében nem lehet ugyanabból a családból másik beteget bevonni; ezért fennállna a vakkezelések megfordításának veszélye, ami veszélyeztetheti a vizsgálati eredmények értelmezését.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: PXT3003 1. adag
Belsőleges oldat, 5 ml b.i.d.
(reggel és este étkezés közben bevéve) 15 hónapig
|
Folyékony belsőleges oldat, 5 ml naponta kétszer, reggel és este étkezés közben
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: PXT3003 2. adag
Belsőleges oldat, 5 ml b.i.d.
(reggel és este étkezés közben bevéve) 15 hónapig
|
Folyékony belsőleges oldat, 5 ml naponta kétszer, reggel és este étkezés közben
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: placebo
Belsőleges oldat, 5 ml b.i.d.
(reggel és este étkezés közben bevéve) 15 hónapig
|
Folyékony belsőleges oldat, 5 ml naponta kétszer, reggel és este étkezés közben
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az általános neuropátia-korlátozási skála (ONLS) összpontszáma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
A fő elemzésben használt elsődleges hatékonysági változó a rendelkezésre álló ONLS-értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban. Az ONLS egy fogyatékossági skála, amelyet az általános rokkantsági pontszámból (ODSS) származtattak és fejlesztettek a felső végtagok (5 pontra értékelve) és az alsó végtagok (7 pontra értékelve) mindennapi tevékenységei korlátainak mérésére. Az összpontszám egy 12 pontos skála: 0-tól (nincs fogyatékosság) 12-ig (maximális fogyatékosság). Az ONLS alacsonyabb értékei jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tíz méteres gyaloglási teszt átlaga (10 MWT)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Ez az eredménymutató a rendelkezésre álló 10 MWT értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban. A 10MWT egy egyszerűen beadható, standardizált, megbízható és érvényes értékelése a funkcionális gyakorlati kapacitásról és a járásról, amelyet neurológiai rendellenességek és CMT-betegek értékelésére használtak. Alacsonyabb gyaloglási idő 10 méteres értékek jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
A CMTNS-v2 szenzoros pontszám átlaga
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Ez az eredménymutató a rendelkezésre álló CMTNS-v2 szenzoros pontszámok átlaga a 12. és a 15. hónapban. A CMTNS-v2 egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Ez egy 36 pontos skála, amely kilenc tételen alapul, amely számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, vibráció, valamint a karok és lábak erőssége), az aktivitási korlátozásokat (motoros tünetek, karok és lábak) és az elektrofiziológiai funkciót (az ulnáris CMAP és SNAP amplitúdói). A CMTNS-v2 0-ról (nincs károsodás) 36-ra (maximális károsodás) megy, ahol minden egyes altétel 0-ról 4-re változik. A CMTNS-v2 szenzoros pontszáma a CMTNS-v2 1+4+5 tételeinek összege (Érzékszervi tünetek, Pinszúrás-érzékenység és Rezgés). Ez 12 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) 12-ig (maximális károsodás). Az alacsonyabb CMTNS-v2 Sensory Score értékek jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
A CMTNS-v2 vizsgapontszám átlaga (CMTES-v2)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Ez az eredménymutató a rendelkezésre álló CMTNS-v2 vizsgálati pontszám átlaga a 12. és a 15. hónapban. A CMTNS-v2 egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Ez egy 36 pontos skála, amely kilenc tételen alapul, amely számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, vibráció, valamint a karok és lábak erőssége), az aktivitási korlátozásokat (motoros tünetek, karok és lábak) és az elektrofiziológiai funkciót (az ulnáris CMAP és SNAP amplitúdói). A CMTNS-v2 0-ról (nincs károsodás) 36-ra (maximális károsodás) megy, ahol minden egyes altétel 0-ról 4-re változik. A CMTES-v2 a CMTNS-v2 1–7. tételeiből áll össze (értékvesztési tételekre korlátozódik, és nem tartalmazza az elektrofiziológiai tételeket). Ez 28 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) 28-ig (maximális károsodás). Az alacsonyabb CMTES-v2 értékek jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
A kilenclyukú rögzítési teszt (9-HPT) eredményeinek átlaga
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Ez az eredménymutató a rendelkezésre álló 9-HPT értékek átlaga a 12. és a 15. hónapban. A Nine-Hole Peg Test (9HPT) egy egyszerű időzített teszt a végtagok finommotorikus koordinációjára a felső végtagokban. Megméri azt az időt, amelyre a páciensnek szüksége van 9 csap kilenc lyukba történő beillesztéséhez és eltávolításához (normál szükséges idő 18 másodperc). Az alacsonyabb 9HPT értékek jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
Legalább egy TEAE-vel rendelkező alanyok száma
Időkeret: A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónapig)
|
A biztonsági kiválasztása során minden olyan randomizált beteget be kellett vonni, aki legalább egy adag vizsgálati kezelésben részesült. A PXT3003 biztonságosságát és tolerálhatóságát a placebóval hasonlították össze a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága tekintetében; típus/természet, súlyosság/intenzitás, súlyosság és a vizsgált gyógyszerhez való viszony alapján értékelték őket. |
A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónapig)
|
|
A vizsgálati gyógyszer visszavonásához vezető AE előfordulása
Időkeret: A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónapig)
|
A PXT3003 biztonságosságát és tolerálhatóságát placebóval hasonlították össze a vizsgálati gyógyszer visszavonásához vezető TEAE előfordulási gyakorisága tekintetében.
|
A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónapig)
|
|
SAE előfordulása
Időkeret: A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónap).
|
A PXT3003 biztonságosságát és tolerálhatóságát a placebóval hasonlították össze a súlyos mellékhatások (SAE) előfordulási gyakorisága tekintetében.
|
A beteg beleegyező nyilatkozatának aláírása és a vizsgálat befejezését követő 30 nap közötti időszak (azaz a vizsgálat befejezése/korai megszakítása/utolsó kapcsolatfelvétele, amint azt a „Vizsgálat befejezése korai befejezéskor” űrlapon rögzítették, legfeljebb 15 hónap).
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CMTNS-v2 szenzoros tünetek átlaga
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Ez az eredménymutató a rendelkezésre álló CMTNS-v2 szenzoros tünetek értékeinek átlaga a 12. és a 15. hónapban. A CMTNS-v2 egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Ez egy 36 pontos skála, amely kilenc tételen alapul, amely számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, vibráció, valamint a karok és lábak erőssége), az aktivitási korlátozásokat (motoros tünetek, karok és lábak) és az elektrofiziológiai funkciót (az ulnáris CMAP és SNAP amplitúdói). A CMTNS-v2 0-ról (nincs károsodás) 36-ra (maximális károsodás) megy, ahol minden egyes altétel 0-ról 4-re változik. A CMTNS-v2 szenzoros tünetek a CMTNS-v2 első eleme. Ez 4 pontos pontszám: 0 (nincs károsodás) 4-ig (maximális károsodás). Az alacsonyabb CMTNS-v2 szenzoros tünetek értékei jobb klinikai állapotot jeleznek. A jelentett értékek a kiindulási érték (Base) és a rendelkezésre álló értékek átlaga a 12. hónapban és a 15. hónapban (Fin). |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
A baklofen plazmakoncentrációja a mélypontnál és 90 perccel a gyógyszer bevétele után
Időkeret: 12. és 15. hónapban
|
A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a legalacsonyabb (adagolás előtt) és a gyógyszer bevétele után 90 perccel mértük. Az alapvonal átlagos plazmaértékei a beadott dózis felének felelnek meg. |
12. és 15. hónapban
|
|
A naltrexon plazmakoncentrációja a mélypontnál és a gyógyszer bevétele után 90 perccel
Időkeret: 12. és 15. hónapban
|
A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a legalacsonyabb (adagolás előtt) és a gyógyszer bevétele után 90 perccel mértük. Az alapvonal átlagos plazmaértékei a beadott dózis felének felelnek meg. |
12. és 15. hónapban
|
|
A 6β-naltrexol plazmakoncentrációja a mélypontnál és a gyógyszer bevétele után 90 perccel
Időkeret: 12. és 15. hónapban
|
A PXT3003 komponensek plazmakoncentrációját a legalacsonyabb (adagolás előtt) és a csúcsértéknél (90 perccel az adagolás után) mérték. Az alapvonal átlagos plazmaértékei a beadott dózis felének felelnek meg. |
12. és 15. hónapban
|
|
Az ONLS terápiás választ kapó résztvevők száma 1
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Az 1. ONLS terápiás választ a résztvevők (válaszadók) számaként határozták meg, akiknél a végső ONLS összpontszám legalább egy ponttal javult.
A magasabb válaszarány jobb klinikai állapotot jelez.
|
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
|
Az ONLS terápiás választ kapó résztvevők száma 2
Időkeret: Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Az ONLS 2. terápiás választ azon résztvevők számaként határozták meg, akiknél nem romlottak (válaszadók) a végső ONLS összpontszám alapján. A magasabb válaszarány jobb klinikai állapotot jelez. |
Az alaphelyzettől a 15. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Kutatásvezető: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Kutatásvezető: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Kutatásvezető: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Kutatásvezető: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Kutatásvezető: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Kutatásvezető: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Kutatásvezető: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Stomatognatikus betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Idegrendszeri rendellenességek
- Polineuropátiák
- Betegség
- Fogbetegségek
- Idegkompressziós szindrómák
- Charcot-Marie-Tooth betegség
- Örökletes szenzoros és motoros neuropátia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .