Ensayo de fase III que evalúa la eficacia y seguridad de PXT3003 en pacientes con CMT1A (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Estudio de fase III internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa en grupos paralelos la eficacia y seguridad de 2 dosis de PXT3003 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A tratados durante 15 meses
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
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Göttingen, Alemania
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
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Munich, Alemania
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
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Münster, Alemania
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
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Leuven, Bélgica
- Departement of Neurology, UZ Leuven
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Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
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Barcelona, España
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
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Madrid, España
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
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Sevilla, España
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, España
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5322
- University of Michigan Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
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Lille, Francia
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
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Limoges, Francia
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
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Lyon, Francia
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
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Marseille, Francia
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
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Nantes, Francia
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
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Paris, Francia
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
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Amsterdam, Países Bajos
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
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Scotland
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Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, de 16 a 65 años;
- Paciente con diagnóstico genético comprobado de CMT1A;
- Gravedad de leve a moderada evaluada por Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (versión 2) con una puntuación >2 y ≤18;
- Debilidad muscular en al menos la dorsiflexión del pie;
- Conducción nerviosa motora del nervio cubital de al menos 15 m/seg;
- Proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado para participar en el estudio y estar dispuesto y ser capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio y las visitas programadas.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra causa asociada de neuropatía periférica como diabetes;
- Paciente con otra enfermedad neurológica significativa o una enfermedad sistémica importante concomitante;
- Antecedentes clínicamente significativos de enfermedades médicas inestables desde los últimos 30 días (angina inestable, cáncer...) que puedan poner en peligro la participación en el estudio;
- Enfermedad hematológica significativa, hepatitis o insuficiencia hepática, insuficiencia renal;
- Cirugía de extremidades dentro de los seis meses anteriores a la aleatorización o planificada antes de la finalización del ensayo;
- Anomalías clínicamente significativas en la evaluación de laboratorio previa al estudio, evaluación física, electrocardiograma (ECG);
- ASAT/ALAT elevado (> 3 x ULN) y niveles elevados de creatinina sérica (> 1,25 x ULN);
- Antecedentes de abuso reciente de alcohol o drogas o incumplimiento del tratamiento u otros protocolos experimentales;
- Paciente que usa tratamientos concomitantes no autorizados, incluidos, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacéutica), opioides, levotiroxina y medicamentos potencialmente neurotóxicos como amiodarona, cloroquina, medicamentos contra el cáncer susceptibles de inducir una neuropatía periférica. Se pueden incluir pacientes que puedan o estén de acuerdo en suspender estos medicamentos 4 semanas antes de la aleatorización y durante todo el estudio;
- Mujer en edad fértil (aparte de la paciente que usa medidas anticonceptivas adecuadas), embarazada o en período de lactancia;
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes individuales de PXT3003;
- porfiria, ya que es una contraindicación del baclofeno y también puede inducir neuropatía;
- Sospecha de incapacidad para completar el seguimiento del estudio (trabajadores extranjeros, visitantes transitorios, turistas o cualquier otro para quien no se asegura la evaluación del seguimiento);
- Capacidad mental limitada o enfermedad psiquiátrica que impida al sujeto dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con los procedimientos de evaluación;
- Paciente que ha participado en otro ensayo de fármaco(s) en investigación en los últimos 30 días;
- Si ya se ha incluido en este estudio a un paciente de la misma familia que vive en el mismo domicilio, no será posible incluir otro paciente de la misma familia para evitar la mezcla de unidades terapéuticas; por lo tanto, habría un riesgo de inversión de los tratamientos ciegos que podría poner en peligro la interpretación de los resultados del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: PXT3003 dosis 1
Solución oral, 5 ml b.i.d.
(tomado por la mañana y por la noche con la comida) durante 15 meses
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Solución oral líquida, 5 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
Otros nombres:
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|
Comparador activo: PXT3003 dosis 2
Solución oral, 5 ml b.i.d.
(tomado por la mañana y por la noche con la comida) durante 15 meses
|
Solución oral líquida, 5 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
Otros nombres:
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Comparador de placebos: placebo
Solución oral, 5 ml b.i.d.
(tomado por la mañana y por la noche con la comida) durante 15 meses
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Solución oral líquida, 5 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación total de la escala general de limitación de la neuropatía (ONLS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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La principal variable de eficacia utilizada en el análisis principal es la media de los valores ONLS disponibles en el mes 12 y el mes 15. La ONLS es una escala de discapacidad que se derivó y mejoró a partir de la puntuación general de la suma de la discapacidad (ODSS) para medir las limitaciones en las actividades cotidianas de las extremidades superiores (puntuadas con 5 puntos) y las extremidades inferiores (puntuadas con 7 puntos). La puntuación total es una escala de 12 puntos: 0 (sin discapacidad) a 12 (máxima discapacidad). Valores más bajos en el ONLS indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de caminata de la media de diez metros (10MWT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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Esta medida de resultado es la media de los valores de 10MWT disponibles en el mes 12 y el mes 15. El 10MWT es una evaluación simple de administrar, estandarizada, confiable y válida de la capacidad de ejercicio funcional y la marcha que se ha utilizado para evaluar trastornos neurológicos y pacientes con CMT. Los valores más bajos de tiempo para caminar 10 metros indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Media de la puntuación sensorial CMTNS-v2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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Esta medida de resultado es la media de los valores disponibles de CMTNS-v2 Sensory Score en el mes 12 y el mes 15. La CMTNS-v2 es una escala específica diseñada para evaluar la gravedad del deterioro en la enfermedad de CMT. Es una escala de 36 puntos basada en nueve ítems para cuantificar el deterioro (síntomas sensoriales, sensibilidad al pin, vibración y fuerza en brazos y piernas), limitaciones en la actividad (síntomas motores en brazos y piernas) y función electrofisiológica (amplitudes de CMAP cubital y SNAP). El CMTNS-v2 va de 0 (sin deterioro) a 36 (máximo deterioro) donde cada subelemento va de 0 a 4. La puntuación sensorial de CMTNS-v2 se suma a los elementos 1+4+5 de CMTNS-v2 (síntomas sensoriales, sensibilidad al pinchazo y vibración). Es una puntuación de 12 puntos: 0 (sin deterioro) a 12 (máximo deterioro). Los valores más bajos de CMTNS-v2 Sensory Score indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Media de la puntuación del examen CMTNS-v2 (CMTES-v2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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Esta medida de resultado es la media de los valores de puntuación del examen CMTNS-v2 disponibles en el mes 12 y el mes 15. La CMTNS-v2 es una escala específica diseñada para evaluar la gravedad del deterioro en la enfermedad de CMT. Es una escala de 36 puntos basada en nueve ítems para cuantificar el deterioro (síntomas sensoriales, sensibilidad al pin, vibración y fuerza en brazos y piernas), limitaciones en la actividad (síntomas motores en brazos y piernas) y función electrofisiológica (amplitudes de CMAP cubital y SNAP). El CMTNS-v2 va de 0 (sin deterioro) a 36 (máximo deterioro) donde cada subelemento va de 0 a 4. El CMTES-v2 es la suma del ítem 1 al 7 del CMTNS-v2 (limitado a ítems de deterioro y excluyendo ítems electrofisiológicos). Es una puntuación de 28 puntos: 0 (sin deterioro) a 28 (máximo deterioro). Los valores más bajos de CMTES-v2 indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Media de los resultados en la prueba de la clavija de nueve orificios (9-HPT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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Esta medida de resultado es la media de los valores de 9-HPT disponibles en el mes 12 y el mes 15. El Nine-Hole Peg Test (9HPT) es una prueba cronometrada simple de la coordinación motora fina de las extremidades superiores. Mide el tiempo que necesita el paciente para insertar 9 clavijas en nueve agujeros y retirarlas (tiempo normal requerido 18 segundos). Los valores más bajos de 9HPT indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Número de sujetos con al menos un TEAE
Periodo de tiempo: El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses)
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La selección de seguridad debía incluir a todos los pacientes aleatorizados que habían recibido al menos una dosis del tratamiento del estudio. La seguridad y la tolerabilidad de PXT3003 se compararon con el placebo en la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE); se evaluaron por tipo/naturaleza, gravedad/intensidad, gravedad y relación con el fármaco del estudio. |
El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses)
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Incidencia de AA que conducen a la retirada del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses)
|
La seguridad y la tolerabilidad de PXT3003 se compararon con el placebo en la incidencia de TEAE que llevaron a la retirada del fármaco del estudio.
|
El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses)
|
|
Incidencia de EAG
Periodo de tiempo: El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses).
|
La seguridad y la tolerabilidad de PXT3003 se compararon con el placebo en la incidencia de eventos adversos graves (SAEs).
|
El período entre la firma del consentimiento informado por parte del paciente y los 30 días posteriores a la finalización del estudio (es decir, finalización/interrupción anticipada/último contacto registrado en el formulario "Finalización del estudio sobre finalización anticipada" hasta 15 meses).
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Media de los síntomas sensoriales CMTNS-v2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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Esta medida de resultado es la media de los valores disponibles de Síntomas sensoriales de CMTNS-v2 en el mes 12 y el mes 15. La CMTNS-v2 es una escala específica diseñada para evaluar la gravedad del deterioro en la enfermedad de CMT. Es una escala de 36 puntos basada en nueve ítems para cuantificar el deterioro (síntomas sensoriales, sensibilidad al pin, vibración y fuerza en brazos y piernas), limitaciones en la actividad (síntomas motores en brazos y piernas) y función electrofisiológica (amplitudes de CMAP cubital y SNAP). El CMTNS-v2 va de 0 (sin deterioro) a 36 (máximo deterioro) donde cada subelemento va de 0 a 4. Los síntomas sensoriales de CMTNS-v2 son el primer elemento de CMTNS-v2. Es una puntuación de 4 puntos: 0 (sin deterioro) a 4 (máximo deterioro). Los valores más bajos de los síntomas sensoriales de CMTNS-v2 indican una mejor condición clínica. Los valores informados son los valores al inicio (Base) y el promedio de los valores disponibles en el Mes 12 y el Mes 15 (Fin). |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Concentraciones plasmáticas de baclofeno en el valle y 90 minutos después de la ingesta del fármaco
Periodo de tiempo: En el Mes 12 y el Mes 15
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La concentración plasmática de los componentes de PXT3003 se midió en el punto mínimo (antes de la dosis) y 90 minutos después de la ingesta del fármaco. Los valores plasmáticos medios de la línea de base corresponden a la mitad de la dosis administrada. |
En el Mes 12 y el Mes 15
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Concentraciones plasmáticas de naltrexona en el valle y a los 90 min después de la ingesta del fármaco
Periodo de tiempo: En el mes 12 y el mes 15
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La concentración plasmática de los componentes de PXT3003 se midió en el punto mínimo (antes de la dosis) y 90 minutos después de la ingesta del fármaco. Los valores plasmáticos medios de la línea de base corresponden a la mitad de la dosis administrada. |
En el mes 12 y el mes 15
|
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Concentraciones plasmáticas de 6β-naltrexol en el valle y 90 min después de la ingesta del fármaco
Periodo de tiempo: En el Mes 12 y el Mes 15
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La concentración plasmática de los componentes de PXT3003 se midió en el punto mínimo (antes de la dosis) y en el punto máximo (90 minutos después de la dosis). Los valores plasmáticos medios de la línea de base corresponden a la mitad de la dosis administrada. |
En el Mes 12 y el Mes 15
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Número de participantes con respuesta a la terapia ONLS 1
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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ONLS Therapy Response 1 se definió como el número de participantes (respondedores) con una mejora en la puntuación total ONLS final de al menos un punto.
Una mayor tasa de respuesta indica una mejor condición clínica.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Número de participantes con respuesta a la terapia ONLS 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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ONLS Therapy Response 2 se definió como el número de participantes sin deterioro (respondedores) en la puntuación total final de ONLS. Una mayor tasa de respuesta indica una mejor condición clínica. |
Desde el inicio hasta el mes 15
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Investigador principal: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Investigador principal: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Investigador principal: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Investigador principal: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Investigador principal: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Investigador principal: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Investigador principal: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Enfermedad
- Enfermedades de los dientes
- Síndromes de compresión nerviosa
- Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
Otros números de identificación del estudio
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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