Fas III-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för PXT3003 hos CMT1A-patienter (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III-studie Bedömer i parallella grupper effektiviteten och säkerheten av 2 doser av PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A behandlade 15 månader
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien
- Departement of Neurology, UZ Leuven
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
-
Limoges, Frankrike
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, Frankrike
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
-
Nantes, Frankrike
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
-
Paris, Frankrike
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ohio State University
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
-
Madrid, Spanien
- Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanien
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Storbritannien, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
-
Göttingen, Tyskland
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
-
Munich, Tyskland
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
-
Münster, Tyskland
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna, i åldern 16 till 65 år;
- Patient med en bevisad genetisk diagnos av CMT1A;
- Mild till måttlig svårighetsgrad bedömd med Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (version 2) med en poäng >2 och ≤18;
- Muskelsvaghet i åtminstone fot dorsalflexion;
- Motorisk nervledning av ulnarnerven på minst 15 m/sek;
- Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke att delta i studien och villig och kapabel att följa alla studieprocedurer och schemalagda besök.
Exklusions kriterier:
- Alla andra associerade orsaker till perifer neuropati såsom diabetes;
- Patient med en annan signifikant neurologisk sjukdom eller en samtidig allvarlig systemisk sjukdom;
- Kliniskt signifikant historia av instabil medicinsk sjukdom sedan de senaste 30 dagarna (instabil angina, cancer...) som kan äventyra deltagandet i studien;
- Signifikant hematologisk sjukdom, hepatit eller leversvikt, njursvikt;
- Extremitetsoperation inom sex månader före randomisering eller planerad innan försöket avslutas;
- Kliniskt signifikanta avvikelser på laboratorieutvärderingen, fysisk utvärdering, elektrokardiogram (EKG);
- Förhöjda ASAT/ALAT (> 3 x ULN) och förhöjda serumkreatininnivåer (> 1,25 x ULN);
- Historik om nyligen alkohol- eller drogmissbruk eller bristande efterlevnad av behandling eller andra experimentella protokoll;
- Patient som använder otillåtna samtidiga behandlingar inklusive men inte begränsat till baklofen, naltrexon, sorbitol (läkemedelsform), opioider, levotyroxin och potentiellt neurotoxiska läkemedel såsom amiodaron, klorokin, cancerläkemedel som är känsliga för att inducera en perifer neuropati. Patient som kan/går med på att sluta med dessa mediciner 4 veckor före randomisering och under hela studiens varaktighet kan inkluderas;
- Kvinna i fertil ålder (förutom patienten som använder adekvata preventivmedel), gravid eller ammar;
- Känd överkänslighet mot någon av de individuella komponenterna i PXT3003;
- Porfyri eftersom det är en kontraindikation mot baklofen, och det kan också inducera neuropati;
- Misstänkt oförmåga att slutföra studieuppföljningen (utländska arbetare, tillfälliga besökare, turister eller andra för vilka uppföljningsutvärdering inte garanteras);
- Begränsad mental kapacitet eller psykiatrisk sjukdom som gör att försökspersonen inte kan ge skriftligt informerat samtycke eller följa utvärderingsprocedurer;
- Patient som har deltagit i en annan prövning av prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna;
- Om en patient från samma familj, som bor i samma hushåll, redan har inkluderats i denna studie kommer det inte att vara möjligt att inkludera en annan patient från samma familj för att undvika blandning av terapeutiska enheter; därför skulle det finnas en risk för inversion av blindbehandlingarna, vilket skulle kunna äventyra tolkningen av studieresultaten.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: PXT3003 dos 1
Oral lösning, 5 ml b.i.d.
(tas morgon och kväll med mat) under 15 månader
|
Flytande oral lösning, 5 ml två gånger om dagen, morgon och kväll med mat
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: PXT3003 dos 2
Oral lösning, 5 ml b.i.d.
(tas morgon och kväll med mat) under 15 månader
|
Flytande oral lösning, 5 ml två gånger om dagen, morgon och kväll med mat
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: placebo
Oral lösning, 5 ml b.i.d.
(tas morgon och kväll med mat) under 15 månader
|
Flytande oral lösning, 5 ml två gånger om dagen, morgon och kväll med mat
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total Neuropathy Limitation Scale (ONLS) totalpoäng
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Den primära effektvariabeln som används i huvudanalysen är medelvärdet av de tillgängliga ONLS-värdena vid månad 12 och månad 15. ONLS är en funktionsnedsättningsskala som härleddes och förbättrades från Overall Disability Sum Score (ODSS) för att mäta begränsningar i de dagliga aktiviteterna för de övre extremiteterna (betygsatt till 5 poäng) och de nedre extremiteterna (betygsatt till 7 poäng). Totalpoängen är en 12-gradig skala: 0 (ingen funktionsnedsättning) till 12 (maximal funktionsnedsättning). Lägre värden i ONLS indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medelvärde av tio meters gångtest (10MWT)
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Detta utfallsmått är medelvärdet av tillgängliga 10MWT-värden vid månad 12 och månad 15. 10MWT är en enkel att administrera, standardiserad, pålitlig och giltig utvärdering av funktionell träningskapacitet och gång som har använts för att utvärdera neurologiska störningar och CMT-patienter. Lägre Time to Walk 10 Meters värden indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
|
Medelvärdet för CMTNS-v2 Sensory Score
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Detta utfallsmått är medelvärdet av tillgängliga CMTNS-v2 Sensory Score-värden vid månad 12 och månad 15. CMTNS-v2 är en specifik skala utformad för att bedöma svårighetsgraden av funktionsnedsättning vid CMT-sjukdom. Det är en 36-gradig skala baserad på nio punkter för att kvantifiera funktionsnedsättning (sensoriska symtom, stiftkänslighet, vibrationer och arm- och benstyrka), aktivitetsbegränsningar (motoriska symtom armar och ben) och elektrofysiologisk funktion (amplituder av ulnar CMAP och SNAP). CMTNS-v2 går från 0 (ingen försämring) till 36 (maximal nedskrivning) där varje underpost går från 0 till 4. CMTNS-v2 sensoriska poäng summeras av punkterna 1+4+5 i CMTNS-v2 (Sensoriska symptom, Nålstickskänslighet och Vibration). Det är en poäng på 12 poäng: 0 (ingen försämring) till 12 (maximal försämring). Lägre CMTNS-v2 Sensory Score-värden indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
|
Medelvärde för CMTNS-v2 Examination Poäng (CMTES-v2)
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Detta utfallsmått är medelvärdet av de tillgängliga CMTNS-v2 Examination Score-värdena vid månad 12 och månad 15. CMTNS-v2 är en specifik skala utformad för att bedöma svårighetsgraden av funktionsnedsättning vid CMT-sjukdom. Det är en 36-gradig skala baserad på nio punkter för att kvantifiera funktionsnedsättning (sensoriska symtom, stiftkänslighet, vibrationer och arm- och benstyrka), aktivitetsbegränsningar (motoriska symtom armar och ben) och elektrofysiologisk funktion (amplituder av ulnar CMAP och SNAP). CMTNS-v2 går från 0 (ingen försämring) till 36 (maximal nedskrivning) där varje underpost går från 0 till 4. CMTES-v2 summeras av punkt 1 till 7 i CMTNS-v2 (begränsad till nedskrivningsposter och exklusive elektrofysiologiska poster). Det är en poäng på 28 poäng: 0 (ingen försämring) till 28 (maximal nedskrivning). Lägre CMTES-v2-värden indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
|
Medelvärde av resultaten vid nio-håls Peg Test (9-HPT)
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Detta utfallsmått är medelvärdet av de tillgängliga 9-HPT-värdena vid månad 12 och månad 15. Nine-Hole Peg Test (9HPT) är ett enkelt tidsbestämt test av finmotorisk koordination av extremiteter i de övre extremiteterna. Den mäter den tid som patienten behöver för att sätta in 9 pinnar i nio hål och ta bort dem (normal tid 18 sekunder). Lägre 9HPT-värden indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
|
Antal ämnen med minst en TEAE
Tidsram: Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter studiens slut (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader)
|
Säkerhetsurvalet skulle inkludera alla randomiserade patienter som har fått minst en dos studiebehandling. Säkerhet och tolerabilitet för PXT3003 jämfördes med placebo avseende förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE); de utvärderades efter typ/natur, svårighetsgrad/intensitet, allvar och förhållande till studieläkemedlet. |
Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter studiens slut (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader)
|
|
Förekomst av AE som leder till tillbakadragande av studieläkemedel
Tidsram: Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter studiens slut (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader)
|
Säkerhet och tolerabilitet för PXT3003 jämfördes med placebo på förekomsten av TEAE som leder till utsättning av studieläkemedlet.
|
Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter studiens slut (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader)
|
|
Förekomst av SAE
Tidsram: Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter avslutad studie (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader).
|
Säkerhet och tolerabilitet för PXT3003 jämfördes med placebo avseende incidensen av allvarliga biverkningar (SAE).
|
Perioden mellan att patienten undertecknar det informerade samtycket och 30 dagar efter avslutad studie (d.v.s. avslutad/tidigt avbrytande/senaste kontakten som registrerats på formuläret "Study Completion on Early Termination" upp till 15 månader).
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medelvärde för CMTNS-v2 sensoriska symtom
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
Detta utfallsmått är medelvärdet av de tillgängliga CMTNS-v2 sensoriska symtomvärdena vid månad 12 och månad 15. CMTNS-v2 är en specifik skala utformad för att bedöma svårighetsgraden av funktionsnedsättning vid CMT-sjukdom. Det är en 36-gradig skala baserad på nio punkter för att kvantifiera funktionsnedsättning (sensoriska symtom, stiftkänslighet, vibrationer och arm- och benstyrka), aktivitetsbegränsningar (motoriska symtom armar och ben) och elektrofysiologisk funktion (amplituder av ulnar CMAP och SNAP). CMTNS-v2 går från 0 (ingen försämring) till 36 (maximal nedskrivning) där varje underpost går från 0 till 4. CMTNS-v2 Sensory Symptoms är det första föremålet i CMTNS-v2. Det är en poäng på 4 poäng: 0 (ingen försämring) till 4 (maximal försämring). Lägre CMTNS-v2 sensoriska symtomvärden indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. Rapporterade värden är värdena vid baslinje (Bas) och medelvärdet av tillgängliga värden vid månad 12 och månad 15 (fin). |
Från baslinje till månad 15
|
|
Plasmakoncentrationer av baklofen vid dalgång och 90 minuter efter intag av läkemedel
Tidsram: Vid månad 12 och månad 15
|
Plasmakoncentrationen av PXT3003-komponenter mättes vid dalgång (före dosering) och 90 minuter efter läkemedelsintag. Medelplasmavärdena för baslinjen motsvarar hälften av den administrerade dosen. |
Vid månad 12 och månad 15
|
|
Plasmakoncentrationer av Naltrexon vid dalgång och 90 minuter efter intag av läkemedel
Tidsram: Vid månad 12 och månad 15
|
Plasmakoncentrationen av PXT3003-komponenter mättes vid dalgång (före dosering) och 90 minuter efter läkemedelsintag. Medelplasmavärdena för baslinjen motsvarar hälften av den administrerade dosen. |
Vid månad 12 och månad 15
|
|
Plasmakoncentrationer av 6β-naltrexol vid dalgång och 90 minuter efter intag av läkemedel
Tidsram: Vid månad 12 och månad 15
|
Plasmakoncentrationen av PXT3003-komponenter mättes vid dal (före dos) och topp (90 minuter efter dos). Medelplasmavärdena för baslinjen motsvarar hälften av den administrerade dosen. |
Vid månad 12 och månad 15
|
|
Antal deltagare med ONLS-terapisvar 1
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
ONLS Therapy Response 1 definierades som antalet deltagare (responders) med en förbättring av det slutliga ONLS totalresultatet på minst en poäng.
En högre svarsfrekvens indikerar ett bättre kliniskt tillstånd.
|
Från baslinje till månad 15
|
|
Antal deltagare med ONLS-terapisvar 2
Tidsram: Från baslinje till månad 15
|
ONLS-terapisvar 2 definierades som antalet deltagare utan försämring (svarare) på det slutliga ONLS-totalpoängen. En högre svarsfrekvens indikerar ett bättre kliniskt tillstånd. |
Från baslinje till månad 15
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Huvudutredare: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Huvudutredare: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Huvudutredare: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Huvudutredare: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Huvudutredare: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Huvudutredare: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Huvudutredare: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- Stomatogena sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Missbildningar i nervsystemet
- Polyneuropatier
- Sjukdom
- Tandsjukdomar
- Nervkompressionssyndrom
- Charcot-Marie-Tooth sjukdom
- Ärftlig sensorisk och motorisk neuropati
Andra studie-ID-nummer
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .