Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III-forsøg, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​PXT3003 hos CMT1A-patienter (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

13. februar 2020 opdateret af: Pharnext SA

Internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III-studie, der i parallelle grupper vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​2 doser PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A behandlet i 15 måneder

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om PXT3003 er effektiv og sikker i behandlingen af ​​Charcot-Marie-Tooth sygdom - Type 1 A (CMT1A). Denne dobbeltblinde undersøgelse vil i parallelle grupper vurdere 2 doser PXT3003 sammenlignet med placebo hos CMT1A-patienter behandlet i 15 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PXT3003 er en fast dosiskombination af (RS)-baclofen, naltrexonhydrochlorid og D-sorbitol udvalgt via en systembiologisk tilgang og udviklet af Pharnext, med det formål at begrænse produktionen af ​​PMP22 og beskytte/forbedre axonal funktion hos patienter med CMT1A. Den 18. september 2017 blev PXT3003 dosis 2 afbrudt for tidligt på grund af en uventet hændelse af lægemiddelkvaliteten i undersøgelsen (mislykket måned 18 stabilitetstest). Dette resulterede i en stor andel af manglende data, som fik os til at genoverveje den effektivitetsanalyse, der oprindeligt var planlagt i protokollen. Den uafhængige datasikkerhedsovervågningskomité identificerede ikke nogen sikkerhedsproblemer den 5. september 2017. Alle patienter randomiseret til dosis 2 blev bedt om at gennemgå afslutningen af ​​studiebesøget og blev tilbudt at deltage i forlængelsesstudiet (CLN-PXT3003-03).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

323

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Det Forenede Kongerige
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care, New Britain
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
      • Limoges, Frankrig
        • Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrig
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrig
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
      • Göttingen, Tyskland
        • Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
      • Munich, Tyskland
        • Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
      • Münster, Tyskland
        • Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, i alderen fra 16 til 65 år;
  • Patient med en dokumenteret genetisk diagnose CMT1A;
  • Mild til moderat sværhedsgrad vurderet ved Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (version 2) med en score >2 og ≤18;
  • Muskelsvaghed i mindst foddorsalfleksion;
  • Motorisk nerveledning af ulnarnerven på mindst 15 m/sek.
  • At give underskrevet skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen og villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og planlagte besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden associeret årsag til perifer neuropati såsom diabetes;
  • Patient med en anden signifikant neurologisk sygdom eller en samtidig større systemisk sygdom;
  • Klinisk signifikant historie med ustabil medicinsk sygdom siden de sidste 30 dage (ustabil angina, cancer...), som kan bringe deltagelsen i undersøgelsen i fare;
  • Betydelig hæmatologisk sygdom, hepatitis eller leversvigt, nyresvigt;
  • Lemmerkirurgi inden for seks måneder før randomisering eller planlagt før forsøgets afslutning;
  • Klinisk signifikante abnormiteter ved laboratorieevaluering før undersøgelse, fysisk evaluering, elektrokardiogram (EKG);
  • Forhøjede ASAT/ALAT (> 3 x ULN) og forhøjede serumkreatininniveauer (> 1,25 x ULN);
  • Historie om nyligt alkohol- eller stofmisbrug eller manglende overholdelse af behandling eller andre eksperimentelle protokoller;
  • Patient, der bruger uautoriserede samtidige behandlinger, herunder men ikke begrænset til baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutisk form), opioider, levothyroxin og potentielt neurotoksiske lægemidler såsom amiodaron, chloroquin, kræftlægemidler, der er modtagelige for at inducere en perifer neuropati. Patient, der kan/indvilliger i at stoppe disse medikamenter 4 uger før randomisering og under hele undersøgelsens varighed, kan inkluderes;
  • Kvinde i den fødedygtige alder (bortset fra patient, der bruger passende præventionsmidler), gravid eller ammer;
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​de individuelle komponenter i PXT3003;
  • Porfyri, da det er en kontraindikation for baclofen, og det kan også inducere neuropati;
  • Mistanke om manglende evne til at fuldføre undersøgelsesopfølgningen (udenlandske arbejdere, forbigående besøgende, turister eller andre, for hvem opfølgende evaluering ikke er sikret);
  • Begrænset mental kapacitet eller psykiatrisk sygdom, der gør forsøgspersonen ude af stand til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde evalueringsprocedurer;
  • Patient, der har deltaget i et andet forsøg med forsøgslægemidler inden for de seneste 30 dage;
  • Hvis en patient fra samme familie, der bor i samme husstand, allerede er inkluderet i denne undersøgelse, vil det ikke være muligt at inkludere en anden patient fra samme familie for at undgå sammenblanding af terapeutiske enheder; derfor ville der være en risiko for inversion af blindbehandlingerne, hvilket kunne bringe fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PXT3003 dosis 1
Oral opløsning, 5 ml b.i.d. (tages morgen og aften med mad) i 15 måneder
Medicin: PXT3003 dosis 1
Flydende oral opløsning, 5 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Andre navne:
  • DOSERING 1
Aktiv komparator: PXT3003 dosis 2
Oral opløsning, 5 ml b.i.d. (tages morgen og aften med mad) i 15 måneder
Medicin: PXT3003 dosis 2
Flydende oral opløsning, 5 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Andre navne:
  • DOSIS 2
Placebo komparator: placebo
Oral opløsning, 5 ml b.i.d. (tages morgen og aften med mad) i 15 måneder
Medicin: placebo
Flydende oral opløsning, 5 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet Neuropati Limitation Scale (ONLS) Samlet score
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Den primære effektivitetsvariabel, der anvendes i hovedanalysen, er gennemsnittet af de tilgængelige ONLS-værdier ved måned 12 og måned 15.

ONLS er en handicapskala, der blev udledt og forbedret fra den samlede handicapsumscore (ODSS) for at måle begrænsninger i de daglige aktiviteter i de øvre lemmer (vurderet til 5 point) og underekstremiteterne (vurderet til 7 point). Den samlede score er en 12-trins skala: 0 (ingen handicap) til 12 (maksimal handicap). Lavere værdier i ONLS indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnit af ti meter gåtest (10MWT)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Dette resultatmål er gennemsnittet af de tilgængelige 10MWT-værdier i måned 12 og måned 15.

10MWT er en enkel at administrere, standardiseret, pålidelig og valid evaluering af funktionel træningskapacitet og gang, der er blevet brugt til at evaluere neurologiske lidelser og CMT-patienter.

Lavere tid til at gå 10 meter-værdier indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15
Gennemsnit af CMTNS-v2 Sensory Score
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Dette resultatmål er gennemsnittet af de tilgængelige CMTNS-v2 Sensory Score-værdier ved måned 12 og måned 15.

CMTNS-v2 er en specifik skala designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​svækkelse ved CMT-sygdom. Det er en 36-punkts skala baseret på ni punkter til at kvantificere svækkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrationer og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrænsninger (motoriske symptomer arme og ben) og elektrofysiologisk funktion (amplituder af ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen værdiforringelse) til 36 (maksimal værdiforringelse), og hver underpost går fra 0 til 4.

CMTNS-v2 Sensorisk score er summeret af punkterne 1+4+5 i CMTNS-v2 (Sansesymptomer, Nåleprikkersensibilitet og Vibration). Det er en 12-pointscore: 0 (ingen værdiforringelse) til 12 (maksimal værdiforringelse).

Lavere CMTNS-v2 Sensory Score-værdier indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15
Gennemsnit af CMTNS-v2-undersøgelsesresultatet (CMTES-v2)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Dette resultatmål er gennemsnittet af de tilgængelige CMTNS-v2-undersøgelsesscoreværdier i måned 12 og måned 15.

CMTNS-v2 er en specifik skala designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​svækkelse ved CMT-sygdom. Det er en 36-punkts skala baseret på ni punkter til at kvantificere svækkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrationer og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrænsninger (motoriske symptomer arme og ben) og elektrofysiologisk funktion (amplituder af ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen værdiforringelse) til 36 (maksimal værdiforringelse), og hver underpost går fra 0 til 4.

CMTES-v2 er summeret af punkt 1 til 7 i CMTNS-v2 (begrænset til værdiforringelse og eksklusive elektrofysiologiske poster). Det er en 28-pointscore: 0 (ingen værdiforringelse) til 28 (maksimal værdiforringelse).

Lavere CMTES-v2 værdier indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15
Gennemsnit af resultaterne ved ni-hullers pindetest (9-HPT)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Dette resultatmål er gennemsnittet af de tilgængelige 9-HPT-værdier ved måned 12 og måned 15.

Nine-Hole Peg Test (9HPT) er en simpel tidsbestemt test af finmotorisk koordination af ekstremiteter i de øvre lemmer. Den måler den tid, patienten skal bruge til at indsætte 9 pinde i ni huller og fjerne dem (normalt påkrævet tid 18 sekunder).

Lavere 9HPT-værdier indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15
Antal emner med mindst én TEAE
Tidsramme: Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder)

Sikkerhedsudvælgelsen skulle inkludere alle randomiserede patienter, der har modtaget mindst én dosis af undersøgelsesbehandling.

Sikkerhed og tolerabilitet af PXT3003 blev sammenlignet med placebo med hensyn til forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er); de blev evalueret efter type/art, sværhedsgrad/intensitet, alvor og forhold til undersøgelseslægemidlet.
Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder)
Forekomst af AE, der fører til tilbagetrækning af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder)
Sikkerhed og tolerabilitet af PXT3003 blev sammenlignet med placebo med hensyn til forekomsten af ​​TEAE'er, der førte til tilbagetrækning af undersøgelseslægemidlet.
Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder)
Forekomst af SAE'er
Tidsramme: Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder).
Sikkerhed og tolerabilitet af PXT3003 blev sammenlignet med placebo med hensyn til forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE).
Perioden mellem patienten underskriver det informerede samtykke og 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen (dvs. afslutning/tidlig afbrydelse/sidste kontakt som registreret på formularen 'Udførelse af undersøgelse om tidlig afslutning' op til 15 måneder).

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnit af CMTNS-v2 sensoriske symptomer
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

Dette udfaldsmål er gennemsnittet af de tilgængelige CMTNS-v2 sensoriske symptomer-værdier ved måned 12 og måned 15.

CMTNS-v2 er en specifik skala designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​svækkelse ved CMT-sygdom. Det er en 36-punkts skala baseret på ni punkter til at kvantificere svækkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrationer og arm- og benstyrke), aktivitetsbegrænsninger (motoriske symptomer arme og ben) og elektrofysiologisk funktion (amplituder af ulnar CMAP og SNAP). CMTNS-v2 går fra 0 (ingen værdiforringelse) til 36 (maksimal værdiforringelse), og hver underpost går fra 0 til 4.

CMTNS-v2 sensoriske symptomer er det første element i CMTNS-v2. Det er en score på 4 point: 0 (ingen værdiforringelse) til 4 (maksimal værdiforringelse).

Lavere værdier for CMTNS-v2 sensoriske symptomer indikerer en bedre klinisk tilstand.

Rapporterede værdier er værdierne ved baseline (Base) og gennemsnittet af de tilgængelige værdier ved måned 12 og måned 15 (fin).
Fra baseline til måned 15
Plasmakoncentrationer af baclofen ved lavpunkt og ved 90 minutter efter lægemiddelindtagelse
Tidsramme: I 12. og 15. måned

Plasmakoncentrationen af ​​PXT3003-komponenter blev målt ved lavpunkt (før dosis) og 90 minutter efter lægemiddelindtagelse.

De gennemsnitlige plasmaværdier af baseline svarer til halvdelen af ​​den administrerede dosis.
I 12. og 15. måned
Plasmakoncentrationer af Naltrexon ved lavpunkt og 90 minutter efter lægemiddelindtagelse
Tidsramme: Ved 12. og 15. måned

Plasmakoncentrationen af ​​PXT3003-komponenter blev målt ved lavpunkt (før dosis) og 90 minutter efter lægemiddelindtagelse.

De gennemsnitlige plasmaværdier af baseline svarer til halvdelen af ​​den administrerede dosis.
Ved 12. og 15. måned
Plasmakoncentrationer af 6β-naltrexol ved lavpunkt og 90 minutter efter lægemiddelindtagelse
Tidsramme: I 12. og 15. måned

Plasmakoncentrationen af ​​PXT3003-komponenter blev målt ved lavpunkt (før dosis) og toppunkt (90 minutter efter dosis).

De gennemsnitlige plasmaværdier af baseline svarer til halvdelen af ​​den administrerede dosis.
I 12. og 15. måned
Antal deltagere med ONLS-terapirespons 1
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
ONLS Terapi Respons 1 blev defineret som antallet af deltagere (responders) med en forbedring i forhold til den endelige ONLS Total Score på mindst et point. En højere responsrate indikerer en bedre klinisk tilstand.
Fra baseline til måned 15
Antal deltagere med ONLS-terapirespons 2
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

ONLS Terapi Respons 2 blev defineret som antallet af deltagere uden forringelse (responders) på den endelige ONLS Total Score.

En højere responsrate indikerer en bedre klinisk tilstand.
Fra baseline til måned 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharnext SA

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Ledende efterforsker: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
  • Ledende efterforsker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
  • Ledende efterforsker: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Ledende efterforsker: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
  • Ledende efterforsker: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Ledende efterforsker: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
  • Ledende efterforsker: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

20. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLN-PXT3003-02
  • 2015-002378-19 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A

Kliniske forsøg med PXT3003 dosis 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner