Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo PXT3003 u pacjentów z CMT1A (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

13 lutego 2020 zaktualizowane przez: Pharnext SA

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające w grupach równoległych skuteczność i bezpieczeństwo 2 dawek PXT3003 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A leczonych przez 15 miesięcy

Celem tego badania jest określenie, czy PXT3003 jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha - typu 1 A (CMT1A). To podwójnie ślepe badanie oceni w grupach równoległych 2 dawki PXT3003 w porównaniu z placebo u pacjentów z CMT1A leczonych przez 15 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PXT3003 jest kombinacją ustalonych dawek (RS)-baklofenu, chlorowodorku naltreksonu i D-sorbitolu wyselekcjonowaną w ramach biologii systemowej i opracowaną przez firmę Pharnext w celu ograniczenia produkcji PMP22 i ochrony/poprawy funkcji aksonów u pacjentów z CMT1A. W dniu 18 września 2017 r. PXT3003 w dawce 2 przedwcześnie przerwano z powodu nieoczekiwanego zdarzenia jakościowego badanego produktu leczniczego (nieudane badanie stabilności w 18. miesiącu). Spowodowało to dużą część brakujących danych, co skłoniło nas do ponownego rozważenia analizy skuteczności, która była pierwotnie zaplanowana w protokole. Niezależny komitet monitorujący bezpieczeństwo danych nie stwierdził żadnych obaw dotyczących bezpieczeństwa w dniu 5 września 2017 r. Wszystkich pacjentów przydzielonych losowo do dawki 2 poproszono o odbycie wizyty kończącej badanie i zaproponowano im wzięcie udziału w rozszerzonym badaniu (CLN-PXT3003-03).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

323

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Francja
      • Lille, Francja
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
      • Limoges, Francja
        • Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Francja
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francja
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
      • Nantes, Francja
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Francja
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Hiszpania
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy
        • Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
      • Göttingen, Niemcy
        • Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
      • Munich, Niemcy
        • Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
      • Münster, Niemcy
        • Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care, New Britain
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Zjednoczone Królestwo
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 16 do 65 lat;
  • Pacjent z potwierdzoną genetyczną diagnozą CMT1A;
  • Łagodna do umiarkowanej ciężkość oceniana za pomocą skali Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (wersja 2) z wynikiem >2 i ≤18;
  • Osłabienie mięśni przynajmniej w zgięciu grzbietowym stopy;
  • Przewodnictwo nerwu ruchowego nerwu łokciowego co najmniej 15 m/s;
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu oraz chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania i planowanych wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowolna inna powiązana przyczyna neuropatii obwodowej, taka jak cukrzyca;
  • Pacjent z inną istotną chorobą neurologiczną lub współistniejącą poważną chorobą ogólnoustrojową;
  • Klinicznie istotna historia niestabilnej choroby medycznej od ostatnich 30 dni (niestabilna dławica piersiowa, rak…), która może zagrozić udziałowi w badaniu;
  • Poważna choroba hematologiczna, zapalenie wątroby lub niewydolność wątroby, niewydolność nerek;
  • Operacja kończyny w ciągu sześciu miesięcy przed randomizacją lub planowana przed zakończeniem badania;
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w ocenie laboratoryjnej przed badaniem, ocenie fizykalnej, elektrokardiogramie (EKG);
  • Podwyższony poziom AspAT/AlAT (> 3 x GGN) i podwyższony poziom kreatyniny w surowicy (> 1,25 x GGN);
  • Historia niedawnego nadużywania alkoholu lub narkotyków lub nieprzestrzegania leczenia lub innych protokołów eksperymentalnych;
  • Pacjenci stosujący jednocześnie niedozwolone leczenie, w tym między innymi baklofen, naltrekson, sorbitol (postać farmaceutyczna), opioidy, lewotyroksynę i leki potencjalnie neurotoksyczne, takie jak amiodaron, chlorochina, leki przeciwnowotworowe podatne na wywoływanie neuropatii obwodowej. Pacjent, który może/zgodzi się na zaprzestanie stosowania tych leków na 4 tygodnie przed randomizacją i podczas całego czasu trwania badania, może zostać włączony;
  • Kobieta w wieku rozrodczym (oprócz pacjentki stosującej odpowiednie środki antykoncepcyjne), ciężarna lub karmiąca piersią;
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek z poszczególnych składników PXT3003;
  • porfiria, ponieważ jest przeciwwskazaniem do baklofenu, a także może wywoływać neuropatię;
  • Podejrzewana niezdolność do zakończenia badania uzupełniającego (pracownicy zagraniczni, przejściowi goście, turyści lub inne osoby, którym nie zapewniono oceny uzupełniającej);
  • Ograniczona zdolność umysłowa lub choroba psychiczna uniemożliwiająca uczestnikowi wyrażenie świadomej zgody na piśmie lub poddanie się procedurom oceny;
  • Pacjent, który w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu badanego leku (leków);
  • Jeżeli pacjent z tej samej rodziny, mieszkający w tym samym gospodarstwie domowym był już włączony do tego badania, nie będzie możliwe włączenie innego pacjenta z tej samej rodziny, aby uniknąć mieszania jednostek terapeutycznych; w związku z tym istniałoby ryzyko odwrócenia ślepych metod leczenia, co mogłoby zagrozić interpretacji wyników badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: PXT3003 dawka 1
Roztwór doustny, 5 ml dwa razy na dobę (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem) przez 15 miesięcy
Lek: PXT3003 dawka 1
Płynny roztwór doustny, 5 ml dwa razy dziennie, rano i wieczorem z jedzeniem
Inne nazwy:
  • DAWKA 1
Aktywny komparator: PXT3003 dawka 2
Roztwór doustny, 5 ml dwa razy na dobę (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem) przez 15 miesięcy
Lek: PXT3003 dawka 2
Płynny roztwór doustny, 5 ml dwa razy dziennie, rano i wieczorem z jedzeniem
Inne nazwy:
  • DAWKA 2
Komparator placebo: placebo
Roztwór doustny, 5 ml dwa razy na dobę (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem) przez 15 miesięcy
Lek: placebo
Płynny roztwór doustny, 5 ml dwa razy dziennie, rano i wieczorem z jedzeniem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik skali ograniczenia neuropatii (ONLS).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Główną zmienną skuteczności stosowaną w analizie głównej jest średnia dostępnych wartości ONLS w 12. i 15. miesiącu.

ONLS to skala niepełnosprawności, która została wyprowadzona i poprawiona na podstawie ogólnego wyniku sumy niepełnosprawności (ODSS) w celu pomiaru ograniczeń w codziennych czynnościach kończyn górnych (ocenione na 5 punktów) i kończyn dolnych (ocenione na 7 punktów). Całkowity wynik to 12-punktowa skala: od 0 (brak niepełnosprawności) do 12 (maksymalna niepełnosprawność). Niższe wartości w ONLS wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia z testu marszu na 10 metrach (10MWT)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Ta miara wyniku jest średnią z dostępnych wartości 10MWT w 12. i 15. miesiącu.

10MWT jest prostą w stosowaniu, wystandaryzowaną, wiarygodną i ważną oceną funkcjonalnej wydolności wysiłkowej i chodu, która została wykorzystana do oceny zaburzeń neurologicznych i pacjentów z CMT.

Niższe wartości czasu przejścia 10 metrów wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Średnia wyniku sensorycznego CMTNS-v2
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Ta miara wyniku jest średnią z dostępnych wartości oceny sensorycznej CMTNS-v2 w 12. i 15. miesiącu.

CMTNS-v2 to specyficzna skala zaprojektowana do oceny ciężkości upośledzenia w chorobie CMT. Jest to 36-punktowa skala oparta na dziewięciu elementach służących do ilościowego określenia upośledzenia (objawy czuciowe, wrażliwość na szpilki, wibracje oraz siła ramion i nóg), ograniczeń aktywności (objawy motoryczne rąk i nóg) oraz funkcji elektrofizjologicznych (amplituda łokciowego CMAP i SNAP). CMTNS-v2 przechodzi od 0 (brak utraty wartości) do 36 (maksymalna utrata wartości), przy czym każda pozycja podrzędna przechodzi od 0 do 4.

Wynik sensoryczny CMTNS-v2 jest sumą pozycji 1+4+5 CMTNS-v2 (objawy sensoryczne, wrażliwość na ukłucia i wibracje). Jest to 12-punktowa ocena: od 0 (brak upośledzenia) do 12 (maksymalne upośledzenie).

Niższe wartości oceny sensorycznej CMTNS-v2 wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Średni wynik egzaminu CMTNS-v2 (CMTES-v2)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Ta miara wyniku jest średnią z dostępnych wartości wyniku egzaminu CMTNS-v2 w 12. i 15. miesiącu.

CMTNS-v2 to specyficzna skala zaprojektowana do oceny ciężkości upośledzenia w chorobie CMT. Jest to 36-punktowa skala oparta na dziewięciu elementach służących do ilościowego określenia upośledzenia (objawy czuciowe, wrażliwość na szpilki, wibracje oraz siła ramion i nóg), ograniczeń aktywności (objawy motoryczne rąk i nóg) oraz funkcji elektrofizjologicznych (amplituda łokciowego CMAP i SNAP). CMTNS-v2 przechodzi od 0 (brak utraty wartości) do 36 (maksymalna utrata wartości), przy czym każda pozycja podrzędna przechodzi od 0 do 4.

CMTES-v2 jest sumą pozycji od 1 do 7 CMTNS-v2 (ograniczona do pozycji upośledzających iz wyłączeniem pozycji elektrofizjologicznych). Jest to 28-punktowa skala: od 0 (brak upośledzenia) do 28 (maksymalne upośledzenie).

Niższe wartości CMTES-v2 wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Średnia wyników w teście kołków z dziewięcioma dołkami (9-HPT)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Ta miara wyniku jest średnią z dostępnych wartości 9-HPT w 12. i 15. miesiącu.

Test z dziewięcioma dołkami (9HPT) jest prostym, czasowym testem precyzyjnej koordynacji ruchowej kończyn górnych. Mierzy czas potrzebny pacjentowi na włożenie 9 kołków w dziewięć otworów i ich usunięcie (normalny wymagany czas 18 sekund).

Niższe wartości 9HPT wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Liczba podmiotów z co najmniej jednym TEAE
Ramy czasowe: Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy)

Selekcja bezpieczeństwa miała obejmować wszystkich randomizowanych pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku.

Bezpieczeństwo i tolerancję PXT3003 porównano z placebo pod względem częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE); oceniano je według rodzaju/charakteru, ciężkości/intensywności, ciężkości i związku z badanym lekiem.
Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy)
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do wycofania badanego leku
Ramy czasowe: Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy)
Bezpieczeństwo i tolerancję PXT3003 porównano z placebo pod względem częstości występowania TEAE prowadzących do wycofania badanego leku.
Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy)
Występowanie SAE
Ramy czasowe: Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy).
Bezpieczeństwo i tolerancję PXT3003 porównano z placebo pod względem częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Okres między podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody a 30 dniami po zakończeniu badania (tj. zakończeniem/przedterminowym przerwaniem/ostatnim kontaktem zgodnie z zapisem w formularzu „Zakończenie badania w przypadku wcześniejszego zakończenia” do 15 miesięcy).

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia objawów sensorycznych CMTNS-v2
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

Ta miara wyniku jest średnią z dostępnych wartości objawów sensorycznych CMTNS-v2 w 12. i 15. miesiącu.

CMTNS-v2 to specyficzna skala zaprojektowana do oceny ciężkości upośledzenia w chorobie CMT. Jest to 36-punktowa skala oparta na dziewięciu elementach służących do ilościowego określenia upośledzenia (objawy czuciowe, wrażliwość na szpilki, wibracje oraz siła ramion i nóg), ograniczeń aktywności (objawy motoryczne rąk i nóg) oraz funkcji elektrofizjologicznych (amplituda łokciowego CMAP i SNAP). CMTNS-v2 przechodzi od 0 (brak utraty wartości) do 36 (maksymalna utrata wartości), przy czym każda pozycja podrzędna przechodzi od 0 do 4.

Objawy sensoryczne CMTNS-v2 to pierwszy element CMTNS-v2. Jest to 4-punktowa ocena: od 0 (brak upośledzenia) do 4 (maksymalne upośledzenie).

Niższe wartości objawów sensorycznych CMTNS-v2 wskazują na lepszy stan kliniczny.

Zgłoszone wartości to wartości w punkcie odniesienia (podstawa) i średnia dostępnych wartości w miesiącu 12 i miesiącu 15 (końc.).
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Stężenia baklofenu w osoczu przy najniższym poziomie i po 90 minutach od przyjęcia leku
Ramy czasowe: W 12. i 15. miesiącu

Stężenie składników PXT3003 w osoczu mierzono przy najniższym poziomie (przed podaniem dawki) i 90 minut po przyjęciu leku.

Średnie wartości wyjściowe w osoczu odpowiadają połowie podanej dawki.
W 12. i 15. miesiącu
Stężenia naltreksonu w osoczu przy najniższym poziomie i po 90 minutach od przyjęcia leku
Ramy czasowe: W 12 miesiącu i 15 miesiącu

Stężenie składników PXT3003 w osoczu mierzono przy najniższym poziomie (przed podaniem dawki) i 90 minut po przyjęciu leku.

Średnie wartości wyjściowe w osoczu odpowiadają połowie podanej dawki.
W 12 miesiącu i 15 miesiącu
Stężenie 6β-naltreksolu w osoczu przy najniższym poziomie i po 90 minutach od przyjęcia leku
Ramy czasowe: W 12. i 15. miesiącu

Stężenie składników PXT3003 w osoczu mierzono przy najniższym poziomie (przed podaniem dawki) i piku (90 minut po podaniu dawki).

Średnie wartości wyjściowe w osoczu odpowiadają połowie podanej dawki.
W 12. i 15. miesiącu
Liczba uczestników z odpowiedzią na terapię ONLS 1
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15
ONLS Therapy Response 1 została zdefiniowana jako liczba uczestników (respondentów) z poprawą końcowego wyniku ONLS Total Score o co najmniej jeden punkt. Wyższy odsetek odpowiedzi wskazuje na lepszy stan kliniczny.
Od wartości początkowej do miesiąca 15
Liczba uczestników z odpowiedzią na terapię ONLS 2
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 15

ONLS Therapy Response 2 została zdefiniowana jako liczba uczestników bez pogorszenia (odpowiedzi) na końcowy całkowity wynik ONLS.

Wyższy odsetek odpowiedzi wskazuje na lepszy stan kliniczny.
Od wartości początkowej do miesiąca 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharnext SA

Śledczy

  • Główny śledczy: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Główny śledczy: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
  • Główny śledczy: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
  • Główny śledczy: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Główny śledczy: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
  • Główny śledczy: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Główny śledczy: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
  • Główny śledczy: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLN-PXT3003-02
  • 2015-002378-19 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha typu 1A

Badania kliniczne na PXT3003 dawka 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj