Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei CMT1A-Patienten (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)
Internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von 2 Dosen PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A, die 15 Monate lang behandelt wurden, in parallelen Gruppen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Leuven, Belgien
- Departement of Neurology, UZ Leuven
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Aachen, Deutschland
- Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
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Göttingen, Deutschland
- Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
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Munich, Deutschland
- Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
-
Münster, Deutschland
- Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
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Lille, Frankreich
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
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Limoges, Frankreich
- Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, Frankreich
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, Frankreich
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
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Nantes, Frankreich
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
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Paris, Frankreich
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
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Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
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Amsterdam, Niederlande
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
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Barcelona, Spanien
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
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Madrid, Spanien
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
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Sevilla, Spanien
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien
- Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
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-
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-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
- Hospital for Special Care, New Britain
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- Ohio State University
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-
Washington
-
Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich, im Alter von 16 bis 65 Jahren;
- Patient mit nachgewiesener genetischer Diagnose von CMT1A;
- Leichter bis mittlerer Schweregrad, bewertet anhand des Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Scores (Version 2) mit einem Score >2 und ≤18;
- Muskelschwäche mindestens in Fußheberbeugung;
- Motorische Nervenleitung des N. ulnaris von mindestens 15 m/sec;
- Bereitstellung einer unterschriebenen schriftlichen Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie und Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren und geplanten Besuche einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Jede andere assoziierte Ursache einer peripheren Neuropathie wie Diabetes;
- Patient mit einer anderen signifikanten neurologischen Erkrankung oder einer begleitenden schweren systemischen Erkrankung;
- Klinisch signifikante Vorgeschichte einer instabilen medizinischen Erkrankung seit den letzten 30 Tagen (instabile Angina pectoris, Krebs…), die die Teilnahme an der Studie gefährden könnte;
- Signifikante hämatologische Erkrankung, Hepatitis oder Leberversagen, Nierenversagen;
- Gliedmaßenchirurgie innerhalb von sechs Monaten vor Randomisierung oder geplant vor Abschluss der Studie;
- Klinisch signifikante Anomalien bei der Laboruntersuchung vor der Studie, der körperlichen Untersuchung, dem Elektrokardiogramm (EKG);
- Erhöhte ASAT/ALAT (> 3 x ULN) und erhöhte Serum-Kreatininspiegel (> 1,25 x ULN);
- Vorgeschichte des jüngsten Alkohol- oder Drogenmissbrauchs oder Nichteinhaltung der Behandlung oder anderer experimenteller Protokolle;
- Patienten, die nicht autorisierte Begleitbehandlungen anwenden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Baclofen, Naltrexon, Sorbitol (darreichungsform), Opioide, Levothyroxin und potenziell neurotoxische Arzneimittel wie Amiodaron, Chloroquin, Krebsmedikamente, die anfällig für eine periphere Neuropathie sind. Patient, der diese Medikamente 4 Wochen vor der Randomisierung und während der gesamten Studiendauer absetzen kann/zustimmt, kann eingeschlossen werden;
- Frau im gebärfähigen Alter (mit Ausnahme der Patientin, die angemessene Verhütungsmaßnahmen anwendet), schwanger oder stillend;
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der einzelnen Bestandteile von PXT3003;
- Porphyrie, da es eine Kontraindikation für Baclofen ist und auch eine Neuropathie hervorrufen kann;
- Vermutete Unfähigkeit, die Studiennachbereitung abzuschließen (ausländische Arbeitnehmer, Durchreisende, Touristen oder andere, für die eine Nachbereitung nicht gewährleistet ist);
- Begrenzte geistige Leistungsfähigkeit oder psychiatrische Erkrankung, die den Probanden unfähig machen, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben oder Bewertungsverfahren einzuhalten;
- Patient, der innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen Studie mit Prüfpräparaten teilgenommen hat;
- Wenn ein Patient aus derselben Familie, der im selben Haushalt lebt, bereits in diese Studie eingeschlossen wurde, ist es nicht möglich, einen weiteren Patienten aus derselben Familie einzuschließen, um eine Vermischung von Therapieeinheiten zu vermeiden; daher bestünde die Gefahr einer Umkehrung der Blindbehandlungen, was die Interpretation der Studienergebnisse gefährden könnte.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Aktiver Komparator: PXT3003 Dosis 1
Lösung zum Einnehmen, 5 ml b.i.d.
(morgens und abends mit Nahrung eingenommen) während 15 Monaten
|
Flüssige orale Lösung, 5 ml zweimal täglich, morgens und abends mit Nahrung
Andere Namen:
|
|
Aktiver Komparator: PXT3003 Dosis 2
Lösung zum Einnehmen, 5 ml b.i.d.
(morgens und abends mit Nahrung eingenommen) während 15 Monaten
|
Flüssige orale Lösung, 5 ml zweimal täglich, morgens und abends mit Nahrung
Andere Namen:
|
|
Placebo-Komparator: Placebo
Lösung zum Einnehmen, 5 ml b.i.d.
(morgens und abends mit Nahrung eingenommen) während 15 Monaten
|
Flüssige orale Lösung, 5 ml zweimal täglich, morgens und abends mit Nahrung
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Die in der Hauptanalyse verwendete primäre Wirksamkeitsvariable ist der Mittelwert der verfügbaren ONLS-Werte in Monat 12 und Monat 15. Der ONLS ist eine Behinderungsskala, die aus dem Overall Disability Sum Score (ODSS) abgeleitet und verbessert wurde, um Einschränkungen in den alltäglichen Aktivitäten der oberen Extremitäten (bewertet mit 5 Punkten) und der unteren Extremitäten (bewertet mit 7 Punkten) zu messen. Die Gesamtpunktzahl ist eine 12-Punkte-Skala: 0 (keine Behinderung) bis 12 (maximale Behinderung). Niedrigere Werte im ONLS weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Mittelwert des Zehn-Meter-Walking-Tests (10MWT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Dieses Ergebnismaß ist der Mittelwert der verfügbaren 10MWT-Werte in Monat 12 und Monat 15. Der 10MWT ist eine einfach durchzuführende, standardisierte, zuverlässige und gültige Bewertung der funktionellen Belastungsfähigkeit und des Gangs, die zur Bewertung neurologischer Erkrankungen und CMT-Patienten verwendet wurde. Niedrigere Werte für die Gehzeit von 10 Metern weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
|
Mittelwert des sensorischen CMTNS-v2-Scores
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Dieses Ergebnismaß ist der Mittelwert der verfügbaren CMTNS-v2 Sensory Score-Werte in Monat 12 und Monat 15. Die CMTNS-v2 ist eine spezifische Skala zur Beurteilung der Schwere der Beeinträchtigung bei einer CMT-Erkrankung. Es handelt sich um eine 36-Punkte-Skala basierend auf neun Items zur Quantifizierung von Beeinträchtigung (sensorische Symptome, Nadelempfindlichkeit, Vibration und Arm- und Beinkraft), Aktivitätseinschränkungen (motorische Symptome Arme und Beine) und elektrophysiologische Funktion (Amplituden von ulnarem CMAP und SNAP). Der CMTNS-v2 reicht von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 36 (maximale Beeinträchtigung), wobei jeder Unterpunkt von 0 bis 4 reicht. Der sensorische CMTNS-v2-Score wird aus den Punkten 1+4+5 von CMTNS-v2 (sensorische Symptome, Nadelstichempfindlichkeit und Vibration) summiert. Es handelt sich um einen 12-Punkte-Score: 0 (keine Beeinträchtigung) bis 12 (maximale Beeinträchtigung). Niedrigere CMTNS-v2 Sensory Score-Werte weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
|
Mittelwert der CMTNS-v2-Prüfungspunktzahl (CMTES-v2)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Dieses Ergebnismaß ist der Mittelwert der verfügbaren CMTNS-v2-Prüfungspunktzahlwerte in Monat 12 und Monat 15. Die CMTNS-v2 ist eine spezifische Skala zur Beurteilung der Schwere der Beeinträchtigung bei einer CMT-Erkrankung. Es handelt sich um eine 36-Punkte-Skala basierend auf neun Items zur Quantifizierung von Beeinträchtigung (sensorische Symptome, Nadelempfindlichkeit, Vibration und Arm- und Beinkraft), Aktivitätseinschränkungen (motorische Symptome Arme und Beine) und elektrophysiologische Funktion (Amplituden von ulnarem CMAP und SNAP). Der CMTNS-v2 reicht von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 36 (maximale Beeinträchtigung), wobei jeder Unterpunkt von 0 bis 4 reicht. Der CMTES-v2 ist die Summe der Punkte 1 bis 7 des CMTNS-v2 (beschränkt auf Beeinträchtigungspunkte und ohne elektrophysiologische Punkte). Es handelt sich um einen 28-Punkte-Score: 0 (keine Beeinträchtigung) bis 28 (maximale Beeinträchtigung). Niedrigere CMTES-v2-Werte weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
|
Mittelwert der Ergebnisse beim Nine-Hole Peg Test (9-HPT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Dieses Ergebnismaß ist der Mittelwert der verfügbaren 9-HPT-Werte in Monat 12 und Monat 15. Der Nine-Hole Peg Test (9HPT) ist ein einfacher zeitgesteuerter Test der Feinmotorik der Extremitäten in den oberen Gliedmaßen. Es misst die Zeit, die der Patient benötigt, um 9 Stifte in neun Löcher einzuführen und wieder zu entfernen (normalerweise benötigte Zeit 18 Sekunden). Niedrigere 9HPT-Werte weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
|
Anzahl der Probanden mit mindestens einem TEAE
Zeitfenster: Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tage nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate)
|
Die Sicherheitsauswahl sollte alle randomisierten Patienten umfassen, die mindestens eine Dosis der Studienbehandlung erhalten haben. Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 wurden hinsichtlich der Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) mit Placebo verglichen; Sie wurden nach Typ/Art, Schweregrad/Intensität, Schweregrad und Beziehung zum Studienmedikament bewertet. |
Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tage nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate)
|
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Inzidenz von UE, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tage nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate)
|
Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 wurden mit Placebo hinsichtlich der Inzidenz von TEAEs verglichen, die zum Absetzen der Studienmedikation führten.
|
Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tage nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate)
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Häufigkeit von SUEs
Zeitfenster: Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tagen nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate).
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Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 wurden hinsichtlich der Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) mit Placebo verglichen.
|
Der Zeitraum zwischen der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung durch den Patienten und 30 Tagen nach Studienende (d. h. Abschluss/vorzeitiger Abbruch/letzter Kontakt gemäß dem Formular „Studienabschluss bei vorzeitiger Beendigung“ bis zu 15 Monate).
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Mittelwert der sensorischen CMTNS-v2-Symptome
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Dieses Ergebnismaß ist der Mittelwert der verfügbaren CMTNS-v2-Werte für sensorische Symptome in Monat 12 und Monat 15. Die CMTNS-v2 ist eine spezifische Skala zur Beurteilung der Schwere der Beeinträchtigung bei einer CMT-Erkrankung. Es handelt sich um eine 36-Punkte-Skala basierend auf neun Items zur Quantifizierung von Beeinträchtigung (sensorische Symptome, Nadelempfindlichkeit, Vibration und Arm- und Beinkraft), Aktivitätseinschränkungen (motorische Symptome Arme und Beine) und elektrophysiologische Funktion (Amplituden von ulnarem CMAP und SNAP). Der CMTNS-v2 reicht von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 36 (maximale Beeinträchtigung), wobei jeder Unterpunkt von 0 bis 4 reicht. Die sensorischen Symptome von CMTNS-v2 sind das erste Element von CMTNS-v2. Es handelt sich um einen 4-Punkte-Score: 0 (keine Beeinträchtigung) bis 4 (maximale Beeinträchtigung). Niedrigere CMTNS-v2-Werte für sensorische Symptome weisen auf einen besseren klinischen Zustand hin. Die gemeldeten Werte sind die Werte bei Baseline (Base) und der Durchschnitt der verfügbaren Werte in Monat 12 und Monat 15 (Fin). |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
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Plasmakonzentrationen von Baclofen am Tiefpunkt und 90 Minuten nach der Einnahme des Medikaments
Zeitfenster: In Monat 12 und Monat 15
|
Die Plasmakonzentrationen der PXT3003-Komponenten wurden am Tiefpunkt (vor der Dosis) und 90 Minuten nach der Einnahme des Arzneimittels gemessen. Die mittleren Plasmawerte der Baseline entsprechen der Hälfte der verabreichten Dosis. |
In Monat 12 und Monat 15
|
|
Plasmakonzentrationen von Naltrexon am Tiefpunkt und 90 Minuten nach Einnahme des Medikaments
Zeitfenster: In Monat 12 und Monat 15
|
Die Plasmakonzentrationen der PXT3003-Komponenten wurden am Tiefpunkt (vor der Dosis) und 90 Minuten nach der Einnahme des Arzneimittels gemessen. Die mittleren Plasmawerte der Baseline entsprechen der Hälfte der verabreichten Dosis. |
In Monat 12 und Monat 15
|
|
Plasmakonzentrationen von 6β-Naltrexol am Tiefpunkt und 90 Minuten nach Einnahme des Medikaments
Zeitfenster: In Monat 12 und Monat 15
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Die Plasmakonzentration der PXT3003-Komponenten wurde am Tiefpunkt (vor der Dosis) und am Höchstwert (90 Minuten nach der Dosis) gemessen. Die mittleren Plasmawerte der Baseline entsprechen der Hälfte der verabreichten Dosis. |
In Monat 12 und Monat 15
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|
Anzahl der Teilnehmer mit Ansprechen auf die ONLS-Therapie 1
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
ONLS-Therapie-Ansprechen 1 war definiert als die Anzahl der Teilnehmer (Responder) mit einer Verbesserung des endgültigen ONLS-Gesamtergebnisses um mindestens einen Punkt.
Eine höhere Ansprechrate weist auf einen besseren klinischen Zustand hin.
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Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
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Anzahl der Teilnehmer mit Ansprechen auf die ONLS-Therapie 2
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
Das Ansprechen auf die ONLS-Therapie 2 wurde als die Anzahl der Teilnehmer ohne Verschlechterung (Responder) des endgültigen ONLS-Gesamtergebnisses definiert. Eine höhere Ansprechrate weist auf einen besseren klinischen Zustand hin. |
Von der Baseline bis zum 15. Monat
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- Hauptermittler: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
- Hauptermittler: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
- Hauptermittler: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Hauptermittler: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
- Hauptermittler: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- Hauptermittler: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
- Hauptermittler: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 18;9:199. doi: 10.1186/s13023-014-0199-0. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):92.
- Chumakov I, Milet A, Cholet N, Primas G, Boucard A, Pereira Y, Graudens E, Mandel J, Laffaire J, Foucquier J, Glibert F, Bertrand V, Nave KA, Sereda MW, Vial E, Guedj M, Hajj R, Nabirotchkin S, Cohen D. Polytherapy with a combination of three repurposed drugs (PXT3003) down-regulates Pmp22 over-expression and improves myelination, axonal and functional parameters in models of CMT1A neuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2014 Dec 10;9:201. doi: 10.1186/s13023-014-0201-x.
- Mandel J, Bertrand V, Lehert P, Attarian S, Magy L, Micallef J, Chumakov I, Scart-Gres C, Guedj M, Cohen D. A meta-analysis of randomized double-blind clinical trials in CMT1A to assess the change from baseline in CMTNS and ONLS scales after one year of treatment. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 13;10:74. doi: 10.1186/s13023-015-0293-y.
- Prukop T, Stenzel J, Wernick S, Kungl T, Mroczek M, Adam J, Ewers D, Nabirotchkin S, Nave KA, Hajj R, Cohen D, Sereda MW. Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A). PLoS One. 2019 Jan 16;14(1):e0209752. doi: 10.1371/journal.pone.0209752. eCollection 2019.
- Hajj R, Prukop T, Wernick S, Ewers D, Brureau A, Cholet N, Laffaire J, Nave KA, Cohen D, Sereda M. Baclofen, Naltrexone and Sorbitol all contribute to the efficacy of PXT3003 in CMT1A Rats. EMJ Neurol, 2019;7[1]:47-49
- Attarian S, Vallat JM, Magy L, Funalot B, Gonnaud PM, Lacour A, Pereon Y, Dubourg O, Pouget J, Micallef J, Franques J, Lefebvre MN, Ghorab K, Al-Moussawi M, Tiffreau V, Preudhomme M, Magot A, Leclair-Visonneau L, Stojkovic T, Bossi L, Lehert P, Gilbert W, Bertrand V, Mandel J, Milet A, Hajj R, Boudiaf L, Scart-Gres C, Nabirotchkin S, Guedj M, Chumakov I, Cohen D. Erratum to: An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Orphanet J Rare Dis. 2016 Jul 7;11(1):92. doi: 10.1186/s13023-016-0463-6. No abstract available.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stomatognathe Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Missbildungen des Nervensystems
- Polyneuropathien
- Erkrankung
- Zahnerkrankungen
- Nervenkompressionssyndrome
- Charcot-Marie-Tooth-Krankheit
- Hereditäre sensorische und motorische Neuropathie
Andere Studien-ID-Nummern
- CLN-PXT3003-02
- 2015-002378-19 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
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