Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 bij CMT1A-patiënten (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

13 februari 2020 bijgewerkt door: Pharnext SA

Internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie ter beoordeling in parallelle groepen van de werkzaamheid en veiligheid van 2 doses PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A behandeld gedurende 15 maanden

Het doel van deze studie is om te bepalen of PXT3003 effectief en veilig is bij de behandeling van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth - Type 1 A (CMT1A). Deze dubbelblinde studie zal in parallelle groepen 2 doses PXT3003 beoordelen in vergelijking met Placebo bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden werden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PXT3003 is een vaste dosiscombinatie van (RS)-baclofen, naltrexonhydrochloride en D-sorbitol, geselecteerd via een systeembiologische benadering en ontwikkeld door Pharnext, met als doel de productie van PMP22 te beperken en de axonale functie te beschermen/verbeteren bij patiënten met CMT1A. Op 18 september 2017 werd PXT3003 dosis 2 voortijdig stopgezet als gevolg van een onverwachte gebeurtenis met betrekking tot de kwaliteit van het onderzoeksgeneesmiddel (mislukte stabiliteitstest in maand 18). Dit resulteerde in een groot deel van de ontbrekende gegevens die ons ertoe brachten de werkzaamheidsanalyse die oorspronkelijk in het protocol was gepland, te heroverwegen. De onafhankelijke commissie voor toezicht op de veiligheid van gegevens heeft op 5 september 2017 geen veiligheidsrisico geïdentificeerd. Alle patiënten die gerandomiseerd waren naar dosis 2 werden verzocht om het einde van het studiebezoek te ondergaan en werden aangeboden om deel te nemen aan de verlengingsstudie (CLN-PXT3003-03).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

323

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • Department of Neurology and Institute for Neuropathology, University Hospital RWTH Aachen
      • Göttingen, Duitsland
        • Department of Clinical Neurophysiology, University Medical Center Göttingen
      • Munich, Duitsland
        • Department of Neurology, Ludwig-Maximillian University, Munich
      • Münster, Duitsland
        • Department for Sleep Medicine and Neuromuscular, University Hospital Münster
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Swynghedauwl, CHU de Lille
      • Limoges, Frankrijk
        • Centre de Référence des Neuropathies Périphériques Rares, Hôpital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrijk
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrijk
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires, Pôle des Neurosciences Clinique, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrijk
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires; Hôtel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrijk
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanje
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanje
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Servicio de Neurologia, Hospital Univesitari i Politécnic La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital and Medical School
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care, New Britain
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, in de leeftijd van 16 tot 65 jaar;
  • Patiënt met een bewezen genetische diagnose van CMT1A;
  • Milde tot matige ernst beoordeeld door Charcot-Marie-Tooth Neuropathiescore (versie 2) met een score >2 en ≤18;
  • Spierzwakte in ten minste dorsaalflexie van de voet;
  • Motorische zenuwgeleiding van de nervus ulnaris van minimaal 15 m/sec;
  • Het verstrekken van ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek en bereid en in staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en geplande bezoeken.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere geassocieerde oorzaak van perifere neuropathie zoals diabetes;
  • Patiënt met een andere significante neurologische ziekte of een bijkomende ernstige systemische ziekte;
  • Klinisch significante voorgeschiedenis van onstabiele medische ziekte sinds de laatste 30 dagen (onstabiele angina pectoris, kanker...) die deelname aan de studie in gevaar kan brengen;
  • Significante hematologische ziekte, hepatitis of leverfalen, nierfalen;
  • Ledematenchirurgie binnen zes maanden vóór randomisatie of gepland vóór afronding van de studie;
  • Klinisch significante afwijkingen op de pre-studie laboratoriumevaluatie, fysieke evaluatie, elektrocardiogram (ECG);
  • Verhoogde ASAT/ALAT (> 3 x ULN) en verhoogde serumcreatininespiegels (> 1,25 x ULN);
  • Geschiedenis van recent alcohol- of drugsmisbruik of niet-naleving van behandeling of andere experimentele protocollen;
  • Patiënt die ongeoorloofde gelijktijdige behandelingen gebruikt, waaronder maar niet beperkt tot baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutische vorm), opioïden, levothyroxine en mogelijk neurotoxische geneesmiddelen zoals amiodaron, chloroquine, geneesmiddelen tegen kanker die een perifere neuropathie kunnen veroorzaken. Patiënten die 4 weken voor randomisatie en gedurende de gehele duur van het onderzoek kunnen/willen stoppen met deze medicijnen, kunnen worden opgenomen;
  • Vrouw die zwanger kan worden (afgezien van de patiënt die adequate anticonceptiemaatregelen gebruikt), zwanger is of borstvoeding geeft;
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de afzonderlijke componenten van PXT3003;
  • Porfyrie is een contra-indicatie voor baclofen en kan ook neuropathie veroorzaken;
  • Vermoedelijk onvermogen om de follow-up van het onderzoek te voltooien (buitenlandse werknemers, tijdelijke bezoekers, toeristen of anderen voor wie de follow-up-evaluatie niet gegarandeerd is);
  • Beperkte mentale capaciteit of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon niet in staat is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan evaluatieprocedures;
  • Patiënt die in de afgelopen 30 dagen heeft deelgenomen aan een ander onderzoek met (een) geneesmiddel(en) in onderzoek;
  • Als een patiënt uit dezelfde familie, die in hetzelfde huishouden woont, al in deze studie is opgenomen, is het niet mogelijk om een ​​andere patiënt uit dezelfde familie op te nemen om vermenging van therapeutische eenheden te voorkomen; daarom bestaat het risico van omkering van de blinde behandelingen, wat de interpretatie van de onderzoeksresultaten in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: PXT3003 dosis 1
Orale oplossing, 5 ml b.i.d. ('s morgens en 's avonds met voedsel ingenomen) gedurende 15 maanden
Geneesmiddel: PXT3003 dosis 1
Vloeibare orale oplossing, 5 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
Andere namen:
  • DOSERING 1
Actieve vergelijker: PXT3003 dosis 2
Orale oplossing, 5 ml b.i.d. ('s morgens en 's avonds met voedsel ingenomen) gedurende 15 maanden
Geneesmiddel: PXT3003 dosis 2
Vloeibare orale oplossing, 5 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
Andere namen:
  • DOSERING 2
Placebo-vergelijker: placebo
Orale oplossing, 5 ml b.i.d. ('s morgens en 's avonds met voedsel ingenomen) gedurende 15 maanden
Geneesmiddel: placebo
Vloeibare orale oplossing, 5 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene neuropathiebeperkingsschaal (ONLS) Totale score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

De primaire werkzaamheidsvariabele die in de hoofdanalyse wordt gebruikt, is het gemiddelde van de beschikbare ONLS-waarden op maand 12 en maand 15.

De ONLS is een invaliditeitsschaal die is afgeleid en verbeterd van de Overall Disability Sum Score (ODSS) om beperkingen te meten in de dagelijkse activiteiten van de bovenste ledematen (beoordeeld op 5 punten) en de onderste ledematen (beoordeeld op 7 punten). De totaalscore is een 12-puntsschaal: 0 (geen handicap) tot 12 (maximale handicap). Lagere waarden in de ONLS wijzen op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde van tien meter looptest (10MWT)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

Deze uitkomstmaat is het gemiddelde van de beschikbare 10MWT waarden op maand 12 en maand 15.

De 10MWT is een eenvoudig toe te passen, gestandaardiseerde, betrouwbare en geldige evaluatie van functionele inspanningscapaciteit en gang die is gebruikt om neurologische aandoeningen en CMT-patiënten te evalueren.

Lagere waarden voor de tijd om 10 meter te lopen duiden op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15
Gemiddelde van de CMTNS-v2 sensorische score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

Deze uitkomstmaat is het gemiddelde van de beschikbare CMTNS-v2 sensorische scorewaarden in maand 12 en maand 15.

De CMTNS-v2 is een specifieke schaal die is ontworpen om de ernst van de stoornis bij CMT-ziekte te beoordelen. Het is een 36-puntsschaal gebaseerd op negen items om stoornissen (sensorische symptomen, pingevoeligheid, trillingen en arm- en beenkracht), activiteitsbeperkingen (motorische symptomen armen en benen) en elektrofysiologische functie (amplitudes van ulnaire CMAP en SNAP) te kwantificeren. De CMTNS-v2 gaat van 0 (geen stoornis) tot 36 (maximale stoornis) waarbij elk subitem van 0 tot 4 gaat.

De CMTNS-v2 sensorische score is de som van items 1+4+5 van CMTNS-v2 (sensorische symptomen, speldenprikgevoeligheid en vibratie). Het is een score van 12 punten: 0 (geen beperking) tot 12 (maximale beperking).

Lagere waarden van de CMTNS-v2 Sensory Score wijzen op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15
Gemiddelde van de CMTNS-v2-examenscore (CMTES-v2)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

Deze uitkomstmaat is het gemiddelde van de beschikbare waarden van de CMTNS-v2-onderzoeksscore in maand 12 en maand 15.

De CMTNS-v2 is een specifieke schaal die is ontworpen om de ernst van de stoornis bij CMT-ziekte te beoordelen. Het is een 36-puntsschaal gebaseerd op negen items om stoornissen (sensorische symptomen, pingevoeligheid, trillingen en arm- en beenkracht), activiteitsbeperkingen (motorische symptomen armen en benen) en elektrofysiologische functie (amplitudes van ulnaire CMAP en SNAP) te kwantificeren. De CMTNS-v2 gaat van 0 (geen stoornis) tot 36 (maximale stoornis) waarbij elk subitem van 0 tot 4 gaat.

De CMTES-v2 is de som van de items 1 tot en met 7 van de CMTNS-v2 (beperkt tot bijzondere waardeverminderingen en exclusief elektrofysiologische items). Het is een score van 28 punten: 0 (geen beperking) tot 28 (maximale beperking).

Lagere CMTES-v2-waarden wijzen op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15
Gemiddelde van de resultaten bij de Negen-Hole Peg Test (9-HPT)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

Deze uitkomstmaat is het gemiddelde van de beschikbare 9-HPT-waarden op maand 12 en maand 15.

De Nine-Hole Peg Test (9HPT) is een eenvoudige getimede test van fijne motorische coördinatie van extremiteiten in de bovenste ledematen. Het meet de tijd die de patiënt nodig heeft om 9 pinnen in negen gaten te steken en ze te verwijderen (normaal vereiste tijd 18 seconden).

Lagere 9HPT-waarden wijzen op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15
Aantal proefpersonen met ten minste één TEAE
Tijdsspanne: De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Study Completion on Early Termination' tot 15 maanden)

Veiligheidsselectie was om alle gerandomiseerde patiënten op te nemen die ten minste één dosis studiebehandeling hebben gekregen.

De veiligheid en verdraagbaarheid van PXT3003 werden vergeleken met placebo wat betreft de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's); ze werden beoordeeld op type/aard, ernst/intensiteit, ernst en relatie met het onderzoeksgeneesmiddel.
De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Study Completion on Early Termination' tot 15 maanden)
Incidentie van AE leidend tot terugtrekking van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Study Completion on Early Termination' tot 15 maanden)
De veiligheid en verdraagbaarheid van PXT3003 werden vergeleken met placebo wat betreft de incidentie van TEAE's die leidden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.
De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Study Completion on Early Termination' tot 15 maanden)
Incidentie van SAE's
Tijdsspanne: De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Onderzoeksvoltooiing bij vroegtijdige beëindiging' tot 15 maanden).
De veiligheid en verdraagbaarheid van PXT3003 werden vergeleken met placebo wat betreft de incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's).
De periode tussen de ondertekening door de patiënt van de geïnformeerde toestemming en 30 dagen na het einde van de studie (d.w.z. voltooiing/vroegtijdige stopzetting/laatste contact zoals vastgelegd op het formulier 'Onderzoeksvoltooiing bij vroegtijdige beëindiging' tot 15 maanden).

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde van de CMTNS-v2 sensorische symptomen
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

Deze uitkomstmaat is het gemiddelde van de beschikbare waarden voor CMTNS-v2 sensorische symptomen op maand 12 en maand 15.

De CMTNS-v2 is een specifieke schaal die is ontworpen om de ernst van de stoornis bij CMT-ziekte te beoordelen. Het is een 36-puntsschaal gebaseerd op negen items om stoornissen (sensorische symptomen, pingevoeligheid, trillingen en arm- en beenkracht), activiteitsbeperkingen (motorische symptomen armen en benen) en elektrofysiologische functie (amplitudes van ulnaire CMAP en SNAP) te kwantificeren. De CMTNS-v2 gaat van 0 (geen stoornis) tot 36 (maximale stoornis) waarbij elk subitem van 0 tot 4 gaat.

De CMTNS-v2 sensorische symptomen is het eerste onderdeel van de CMTNS-v2. Het is een 4-puntsscore: 0 (geen beperking) tot 4 (maximale beperking).

Lagere waarden voor CMTNS-v2 sensorische symptomen wijzen op een betere klinische toestand.

Gerapporteerde waarden zijn de waarden bij Baseline (Base) en het gemiddelde van de beschikbare waarden bij Maand 12 en Maand 15 (Fin).
Van baseline tot maand 15
Plasmaconcentraties van Baclofen bij dal en 90 minuten na inname van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Op maand 12 en maand 15

De plasmaconcentratie van PXT3003-componenten werd gemeten bij de dalwaarde (vóór toediening) en 90 minuten na inname van het geneesmiddel.

De gemiddelde plasmawaarden van de uitgangswaarde komen overeen met de helft van de toegediende dosis.
Op maand 12 en maand 15
Plasmaconcentraties van naltrexon bij dal en 90 minuten na inname van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Op maand 12 en maand 15

De plasmaconcentratie van PXT3003-componenten werd gemeten bij de dalwaarde (vóór toediening) en 90 minuten na inname van het geneesmiddel.

De gemiddelde plasmawaarden van de uitgangswaarde komen overeen met de helft van de toegediende dosis.
Op maand 12 en maand 15
Plasmaconcentraties van 6β-naltrexol bij dal en 90 minuten na inname van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Op maand 12 en maand 15

De plasmaconcentratie van PXT3003-componenten werd gemeten bij het dal (vóór de dosis) en de piek (90 minuten na de dosis).

De gemiddelde plasmawaarden van de uitgangswaarde komen overeen met de helft van de toegediende dosis.
Op maand 12 en maand 15
Aantal deelnemers met respons op ONLS-therapie 1
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15
ONLS Therapy Response 1 werd gedefinieerd als het aantal deelnemers (responders) met een verbetering ten opzichte van de uiteindelijke ONLS Total Score van ten minste één punt. Een hoger responspercentage wijst op een betere klinische toestand.
Van baseline tot maand 15
Aantal deelnemers met respons op ONLS-therapie 2
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 15

ONLS Therapy Response 2 werd gedefinieerd als het aantal deelnemers zonder verslechtering (responders) op de uiteindelijke ONLS Total Score.

Een hoger responspercentage duidt op een betere klinische toestand.
Van baseline tot maand 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharnext SA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Hoofdonderzoeker: Peter Young, MD, University Hospital Münster, Germany
  • Hoofdonderzoeker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain
  • Hoofdonderzoeker: Marianne De Visser, MD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Hoofdonderzoeker: Philip Van Damme, MD, UZ Leuven, Belgium
  • Hoofdonderzoeker: Mark Roberts, MD, Salford Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Hoofdonderzoeker: Florian Thomas, MD, Saint-Louis University, Saint-Louis, USA
  • Hoofdonderzoeker: Jack Puymirat, MD, University Hospital of Quebec

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

20 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLN-PXT3003-02
  • 2015-002378-19 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1A

Klinische onderzoeken op PXT3003 dosis 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren