- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03724136
Alzheimers autisme og kognitiv svikt studie av stamcellebehandling (ACIST)
Studieoversikt
Status
Forhold
- Alzheimers sykdom
- Traumatisk hjerneskade
- Autismespektrumforstyrrelse
- Lewy kroppssykdom
- Vaskulær demens
- Autisme
- Demens, blandet
- Alzheimer demens
- Demens, multiinfarkt
- Cadasil
- Parkinson-demens syndrom
- Kronisk traumatisk encefalopati
- Autistisk atferd
- Lewy Body demens med atferdsforstyrrelse (forstyrrelse)
- Huntingtons demens
- Wernicke Korsakoff syndrom
- Autistisk lidelse, nåværende eller aktiv tilstand
- SENT Limbisk-dominerende Aldersrelatert TDP-43 Encefalopati
Detaljert beskrivelse
Kognisjon er prosessen med å generere tanker, gjenkalle minner, behandle informasjon og assosiasjoner av høyere orden inkludert sosial interaktivitet som alle finner sted i hjernen. Det krever tilstrekkelig helse og interaktivitet av nevroner i hjernen, inkludert deres evne til å danne og opprettholde synaptiske forbindelser.
Kognitiv svekkelse skyldes tap av disse evnene. ACIST vil teste hypotesen om at levering av benmargsavledede stamceller (BMSC) via metodene i studien med eller uten tillegg av nær infrarødt lys vil forbedre kognisjon gjennom BMSCs evne til å påvirke helsen og funksjonen til nevroner positivt og hjernen.
Pasienter som registrerer seg med kognitiv svikt vil kreve vurdering med Mini-Mental Status Exam (MMSE). En poengsum på 24 eller mindre kreves. Progressiv demens som Alzheimers sykdom (ALZ) viser en nedgang på 2 til 4 poeng per år på MMSE. Målet for ACIST ved progressiv og stabil demens vil være stabilitet over 1 års oppfølging og ideelt sett en forbedring på 3 poeng på MMSE.
Pasienter som registrerer seg med autismespektrumforstyrrelse (ASD) må være voksne (over 18 år) og ha en score på autismespektrumkvotienten på 20 eller høyere. Målet vil være en nedgang på 5 eller mer på skalaen over 1 års oppfølgingsperiode.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Dubai, De forente arabiske emirater
- Medcare Orthopaedics & Spine Hospital
-
-
-
-
Connecticut
-
Westport, Connecticut, Forente stater, 06880
- MD Stem Cells
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
- MD Stem Cells
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har dokumentert kognitiv svikt eller diagnose av sykdom forbundet med kognitiv svikt som Alzheimers sykdom, autismespektrumforstyrrelse.
- Hvis tilstanden under gjeldende medisinsk behandling (farmakologisk eller kirurgisk behandling) anses som stabil på den behandlingen og det er usannsynlig at den tilknyttede kognitive svekkelsen vil reverseres som et resultat av den pågående farmakologiske eller kirurgiske behandlingen.
- Etter vurderingen av etterforskeren har potensialet for forbedring med BMSC-behandling og har minimal risiko for potensiell skade fra prosedyren.
- Være over 18 år
- Vær medisinsk stabil og i stand til å bli medisinsk godkjent av sin primærlege eller en autorisert primærlege for prosedyren. Medisinsk godkjenning betyr at etter primærlegens vurdering kan pasienten med rimelighet forventes å gjennomgå inngrepet uten vesentlig medisinsk helserisiko.
Ekskluderingskriterier:
- Alle pasienter må være i stand til en adekvat nevrologisk undersøkelse og evaluering for å dokumentere patologien.
- Pasienter må være i stand til og villige til å gjennomgå oppfølgingsnevrologiske undersøkelser med etterforskerne eller deres egne nevrologer som beskrevet i protokollen.
- Pasienter eller deres utpekte ansvarlige part for medisinske avgjørelser må være i stand til å gi informert samtykke. Kognitiv eller hukommelsessvikt betyr ikke nødvendigvis at pasienten ikke er i stand til å gi informert samtykke. De kan ganske enkelt trenge mer tid til å behandle eller gjenta innholdet i samtykket for å oppnå forståelse og gi informert samtykke.
- Etter etterforskerens vurdering vil BMSC-innsamlingen og -behandlingen ikke utgjøre en betydelig risiko for skade på pasientens generelle helse eller deres nevrologiske funksjon.
- Pasienter som ikke er medisinsk stabile eller som kan være i betydelig risiko for helsen sin under prosedyren vil ikke være kvalifisert.
- Kvinner i fertil alder må ikke være gravide på behandlingstidspunktet og bør avstå fra å bli gravide i 3 måneder etter behandling.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Arm 1
Intravenøs benmargsstamcelle (BMSC) fraksjon
|
14 cc BMSC-fraksjon separert fra benmargsaspirat og filtrert med 150 mikron filter og administrert intravenøst.
|
|
Aktiv komparator: Arm 2
Intravenøs benmargsstamcelle-fraksjon (BMSC) kombinert med eksponering for nær infrarødt lys.
|
14 cc BMSC-fraksjon separert fra benmargsaspirat og filtrert med 150 mikron filter og administrert intravenøst.
Nær-infrarødt lys vil bli administrert ved hjelp av et FDA-godkjent medisinsk utstyr på den preoperative dagen og den første postoperative dagen som tolerert til det generelle området av frontalbenet.
|
|
Aktiv komparator: Arm 3
Intravenøs benmargsstamcelle (BMSC) fraksjon kombinert med intranasal topisk benmargsstamcelle (BMSC) fraksjon.
|
14 cc BMSC-fraksjon separert fra benmargsaspirat og filtrert med 150 mikron filter og administrert intravenøst.
Omtrent 1 cc BMSC-fraksjon separert fra benmargsaspirat og administrert til neseslimhinnen topisk.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mini-Mental Status Exam (MMSE)
Tidsramme: 1,3,6 og 12 måneder etter behandling.
|
Hos pasienter med kognitiv svikt vil denne standard kognitive funksjonstesten bli administrert.
Endringen fra forbehandlingens baseline til hvert tidspunkt etter behandling vil bli vurdert.
|
1,3,6 og 12 måneder etter behandling.
|
|
Autismespekterkvotienteksamen
Tidsramme: 1,3,6 og 12 måneder etter behandling.
|
Pasienter med autismespektrumforstyrrelse (ASD) eller autisme vil gjennomgå testing med Autism Spectrum Quotient (AQ) eksamen, en autismevurdering for voksne.
Endringen i skåring fra forbehandlingens baseline til hvert tidspunkt etter behandling vil bli vurdert.
|
1,3,6 og 12 måneder etter behandling.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dagliglivets aktiviteter
Tidsramme: 1,3,6 og 12 måneder etter behandling
|
Pasientene, venner og familie vil beskrive endringer i evnen til å fungere i hverdagen.
|
1,3,6 og 12 måneder etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Steven Levy, MD, MD Stem Cells
- Hovedetterforsker: Jeffrey Weiss, MD, Coral Springs
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Johnstone DM, Moro C, Stone J, Benabid AL, Mitrofanis J. Turning On Lights to Stop Neurodegeneration: The Potential of Near Infrared Light Therapy in Alzheimer's and Parkinson's Disease. Front Neurosci. 2016 Jan 11;9:500. doi: 10.3389/fnins.2015.00500. eCollection 2015.
- Weiss JN, Levy S. Neurologic Stem Cell Treatment Study (NEST) using bone marrow derived stem cells for the treatment of neurological disorders and injuries: study protocol for a nonrandomized efficacy trial. Clin Trials Degener Dis. 2016 [cited 2019 Jun 18];1:176-80.
- Danielyan L, Schafer R, von Ameln-Mayerhofer A, Buadze M, Geisler J, Klopfer T, Burkhardt U, Proksch B, Verleysdonk S, Ayturan M, Buniatian GH, Gleiter CH, Frey WH 2nd. Intranasal delivery of cells to the brain. Eur J Cell Biol. 2009 Jun;88(6):315-24. doi: 10.1016/j.ejcb.2009.02.001. Epub 2009 Mar 25.
- Duncan T, Valenzuela M. Alzheimer's disease, dementia, and stem cell therapy. Stem Cell Res Ther. 2017 May 12;8(1):111. doi: 10.1186/s13287-017-0567-5.
- Robbins JP, Price J. Human induced pluripotent stem cells as a research tool in Alzheimer's disease. Psychol Med. 2017 Nov;47(15):2587-2592. doi: 10.1017/S0033291717002124. Epub 2017 Aug 14.
- Park SE, Lee NK, Na DL, Chang JW. Optimal mesenchymal stem cell delivery routes to enhance neurogenesis for the treatment of Alzheimer's disease: optimal MSCs delivery routes for the treatment of AD. Histol Histopathol. 2018 Jun;33(6):533-541. doi: 10.14670/HH-11-950. Epub 2017 Nov 29.
- Shroff G. Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series. Innov Clin Neurosci. 2017 Apr 1;14(3-4):12-16. eCollection 2017 Mar-Apr.
- Chez M, Lepage C, Parise C, Dang-Chu A, Hankins A, Carroll M. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018 Apr;7(4):333-341. doi: 10.1002/sctm.17-0042. Epub 2018 Feb 6.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Atferdssymptomer
- Psykiske lidelser
- Kjemisk-induserte lidelser
- Iskemi
- Patologiske prosesser
- Nekrose
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Alkoholrelaterte lidelser
- Stoffrelaterte lidelser
- Arteriosklerose
- Arterielle okklusive sykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sår og skader
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Sykdomsattributter
- Sykdom
- Hjerneskade, kronisk
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Hjerneiskemi
- Avitaminose
- Mangelsykdommer
- Underernæring
- Tauopatier
- Kognisjonsforstyrrelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Infarkt
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Slag
- Hjerneinfarkt
- Cerebrale arterielle sykdommer
- Intrakranielle arterielle sykdommer
- Cerebrale små karsykdommer
- Vitamin B-mangel
- Intrakraniell arteriosklerose
- Leukoencefalopatier
- Minneforstyrrelser
- Cerebralt infarkt
- Kronisk sykdom
- Tiaminmangel
- Hjerneskade, kronisk
- Syndrom
- Problematferd
- Hjerneskader
- Demens
- Hjerneskader, traumatiske
- Alzheimers sykdom
- Kognitiv dysfunksjon
- Hjernesykdommer
- Autistisk lidelse
- Autismespektrumforstyrrelse
- Lewy kroppssykdom
- Demens, vaskulær
- CADASIL
- Demens, multiinfarkt
- Wernicke encefalopati
- Korsakoff syndrom
- Kronisk traumatisk encefalopati
Andre studie-ID-numre
- MDSC-ACIST
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .