Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Venglustat hos voksne og pediatriske pasienter med Gauchers sykdom type 3 (LEAP2MONO)

9. juli 2026 oppdatert av: Sanofi

En fase 3, multisenter, multinasjonal, randomisert, dobbeltblind, dobbeltdummy, aktiv komparatorstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Venglustat hos voksne og pediatriske pasienter med Gauchers sykdom type 3 (GD3) som har nådd terapeutiske mål med enzym Erstatningsterapi (ERT)

Dette er en parallell-arm, fase 3, dobbeltblind, dobbel-dummy, aktiv komparator, 2-armsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til daglig oral venglustat versus intravenøs Cerezyme-infusjoner annenhver uke for forbedring eller stabilisering av de nevrologiske manifestasjonene og opprettholdelse av systemisk sykdomsstabilitet hos deltakere i alderen ≥12 og <18 år og voksne pasienter med Gauchers sykdom Type 3 (GD3) som har blitt behandlet med Enzyme Replacement Therapy (ERT) i minst 3 år.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Visningsperiode: 45 dager

Dobbeltblind, dobbel-dummy, primæranalysebehandlingsperiode: 52 uker

Open label utvidet behandlingsperiode: minimum 52 uker og maksimum 130 uker

Oppfølgingstelefon: 30-37 dager etter avsluttet behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Japan
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japan, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Kina, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Tyskland
      • Hochheim am Main, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren har mottatt ERT (Cerezyme eller annen ERT; som anses hensiktsmessig i henhold til lokale forskrifter) i minst 3 år før påmelding, på en stabil dose i minst 6 måneder, anses som klinisk stabil i minst 1 år av etterforskeren og er innenfor de terapeutiske målene som alle de følgende:
  • Hemoglobinnivå på ≥11,0 g/dL for kvinner og ≥12,0 g/dL for menn
  • Blodplateantall ≥100 000/mm3
  • Miltvolum <10 multipler av normal (MN)
  • Levervolum <1,5 MN
  • Ingen beinkrise og fri for symptomatisk bensykdom som beinsmerter som kan tilskrives osteonekrose og/eller patologiske frakturer innen 3 måneder før screening
  • Voksen deltaker er ≥18 år
  • Pediatrisk deltaker er ≥12 år <18 år
  • Deltakeren har en klinisk diagnose på GD3 og en dokumentert mangel på sur beta-glukosidase aktivitet som bekrefter denne diagnosen.
  • Deltakeren har en modifisert SARA-score på 1 eller høyere.
  • Tilstedeværelsen av blikkparese, hovedsakelig horisontal, med langsomme eller fraværende saccader.
  • Hvis deltakeren har en historie med anfall, er de godt kontrollert under passende medisiner som ikke er identifisert som en sterk eller moderat induser eller hemmer av CYP3A.
  • Deltakere ≥ 30 kg vekt
  • Prevensjon for seksuelt aktive mannlige deltakere eller kvinnelige pasienter; ikke gravid eller ammer; ingen sæddonasjon for mannlig deltaker
  • Signert skriftlig informert samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren er blodoverføringsavhengig.
  • Tidligere øsofagusvaricer eller leverinfarkt eller nåværende leverenzymer (alaninaminotransferase [ALT]/aspartataminotransferase [AST]) eller total bilirubin >2 ganger øvre normalgrense, med mindre deltakeren har diagnosen Gilbert syndrom.
  • Deltakeren har en hvilken som helst klinisk signifikant sykdom, bortsett fra GD, inkludert kardiovaskulær (medfødt hjertefeil, koronararteriesykdom, klaffesykdom eller venstresidig hjertesvikt; klinisk signifikante arytmier eller ledningsfeil), lever, gastrointestinal, lunge, nevrologisk, endokrin, metabolsk (f.eks. hypokalemi, hypomagnesemi) eller psykiatrisk sykdom, andre medisinske tilstander eller alvorlige sammenfallende sykdommer som kan utelukke deltakelse etter etterforskerens mening.
  • Deltakeren har nyresvikt, som definert ved en estimert glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 ved visningsbesøket.
  • Deltakeren har en historie med kreft, bortsett fra basalcellekarsinom.
  • Deltakeren har progressiv myoklonisk epilepsi.
  • Deltakeren er gravid (har et positivt serum beta-humant kronisk gonadotropin [β-hCG]) eller ammer.
  • Deltakeren har en kortikal katarakt >en fjerdedel av linseomkretsen (Grade cortical cataract-2) eller en posterior subcapsular cataract >2 mm (Grade posterior subcapsular cataract-2). Deltakere med kjernefysisk grå stær vil ikke bli ekskludert.
  • Deltakeren krever bruk av invasiv ventilasjonsstøtte.
  • Deltakeren krever bruk av ikke-invasiv ventilatorstøtte mens han er våken i mer enn 12 timer daglig.
  • Deltakeren er planlagt for innleggelse på sykehus inkludert elektiv kirurgi, under studien.
  • Deltakeren har hatt en større organtransplantasjon (f.eks. benmarg eller lever).
  • En historie med narkotika- og/eller alkoholmisbruk i løpet av det siste året før screeningbesøket.
  • Lederbehandling innen 6 måneder, annen substratreduksjonsterapi enn venglustat innen 6 måneder eller venglustat substratreduksjonsterapi før innrullering.
  • Deltakeren har mottatt et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før påmelding.
  • Deltakeren mottar for tiden potensielt kataraktogene medisiner.
  • Deltakeren har mottatt sterke eller moderate induktorer eller hemmere av CYP3A innen 14 dager eller 5 halveringstider fra screening, avhengig av hva som er lengst, før screening. Dette inkluderer også inntak av grapefrukt, grapefruktjuice eller grapefruktholdige produkter innen 72 timer etter oppstart av venglustat. Deltakeren er uvillig til å avstå fra inntak av grapefrukt, grapefruktjuice eller grapefruktholdige produkter i løpet av behandlingsperioden.
  • Deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien eller ikke i stand til å gjennomgå studievurderinger (f.eks. kontraindikasjon for MR).
  • Type deltaker og sykdomskarakteristikk: Deltakeren har gjennomgått en total splenektomi før påmelding. Pasienten hadde en delvis splenektomi innen 3 år før randomisering.
  • Deltaker som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrer
  • Følsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikament eller annen allergi som, etter etterforskerens oppfatning, kontraindiserer deltakelse i studien

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Venglustat
Legemiddel: Venglustat
tablett; muntlig
Aktiv komparator: Cerezyme
Legemiddel: imiglukerase
sterilt lyofilisert produkt; intravenøs
Andre navn:
  • Cerezyme®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) modifisert totalpoengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring i repeterbart batteri for vurdering av nevropsykologisk status (RBANS) total skalaindeksscore
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring i miltvolum
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Prosentvis endring i levervolum
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring i hemoglobinnivå
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Prosentvis endring i antall blodplater
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring i poengsum for Beck Depression Inventory II (BDI-II) i løpet av behandlingsperioden (for deltakere 13 år og eldre ved baseline)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring i pasienthelsespørreskjema 9 (PHQ-9) i løpet av behandlingsperioden (for deltakere 12 år ved baseline)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Prosentvis endring i CSF GL-1 og lyso-GL-1 nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Prosentvis endring i plasma GL-1 og lyso-GL-1 nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Antall pasienter med uønskede hendelser (TEAE)/alvorlige bivirkninger (SAE)/bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra baseline til maks 4,5 år
Fra baseline til maks 4,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1265-6930 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere