제3형 고쉐병 성인 및 소아 환자에서 벤글루스타트의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (LEAP2MONO)
2025년 10월 15일 업데이트: Sanofi
효소로 치료 목표를 달성한 고셔병 3형(GD3) 성인 및 소아 환자를 대상으로 벤글루스타트의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 다국적, 무작위, 이중맹검, 이중 더미, 능동 비교 연구 대체 요법(ERT)
이것은 병렬군, 3상, 이중맹검, 이중더미, 능동 비교기, 2개군 연구로, 신경학적 징후의 개선 또는 안정화를 위해 2주마다 매일 경구 벤글루스타트 대 정맥주사 세레자임 주입의 효능과 안전성을 평가합니다. 12세 이상 18세 미만 참가자와 최소 3년 동안 효소 대체 요법(ERT)으로 치료받은 고셔병 3형(GD3) 성인 환자의 전신 질환 안정성 유지.
연구 개요
상세 설명
심사기간 : 45일
이중 맹검, 이중 더미, 1차 분석 치료 기간: 52주
공개 연장 치료 기간: 최소 52주 최대 130주
후속 전화: 치료 종료 후 30-37일
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hochheim am Main, 독일, 65239
- SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75230
- Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1426
- Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
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London, 영국, NW3-2PF
- Investigational Site Number : 8260001
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
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Sendai, 일본, 980-8574
- Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
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Kanagawa
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Odawara, Kanagawa, 일본, 250-8558
- Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
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Beijing, 중국, 100005
- Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
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Guangzhou, 중국, 510080
- The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
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Shanghai, 중국, 200092
- Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, 중국, 10041
- National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
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Adana, 터키 (Türkiye), 01790
- Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06500
- Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
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Paris, 프랑스, 75013
- 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
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Debrecen, 헝가리, H-4032
- Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 등록 전 최소 3년 동안 ERT(Cerezyme 또는 기타 ERT; 현지 규정에 따라 적절하다고 간주됨)를 받았고 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 조사자에 의해 최소 1년 동안 임상적으로 안정적인 것으로 간주됩니다. 다음 모두와 같이 치료 목표 내에 있습니다.
- 헤모글로빈 수치가 여성의 경우 ≥11.0g/dL, 남성의 경우 ≥12.0g/dL
- 혈소판 수 ≥100,000/mm3
- 비장 용적 < 정상의 10배(MN)
- 간 부피 <1.5MN
- 스크리닝 전 3개월 이내에 골 위기가 없고 골괴사 및/또는 병적 골절에 기인한 골 통증과 같은 증상성 골 질환이 없음
- 성인 참가자는 만 18세 이상입니다.
- 소아 참가자는 ≥12세 <18세입니다.
- 참가자는 GD3의 임상 진단 및 이 진단을 확인하는 산성 베타-글루코시다아제 활성의 문서화된 결핍을 가지고 있습니다.
- 참가자는 수정된 SARA 점수가 1 이상입니다.
- 시선 마비의 존재, 주로 수평적, 느리거나 결여된 단속성.
- 참가자가 발작 병력이 있는 경우 CYP3A의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제로 확인되지 않은 적절한 약물로 잘 조절됩니다.
- 참가자 ≥ 30kg 체중
- 성적으로 활동적인 남성 참여자 또는 여성 환자를 위한 피임; 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닙니다. 남성 참가자를 위한 정자 기증 없음
- 서명된 서면 동의서/동의서
제외 기준:
- 참가자는 수혈에 의존합니다.
- 이전 식도 정맥류 또는 간경색 또는 현재 간 효소(알라닌 아미노전이효소[ALT]/아스파르테이트 아미노전이효소[AST]) 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배, 참가자가 길버트 증후군 진단을 받지 않은 경우.
- 참가자는 심혈관(선천성 심장 결함, 관상 동맥 질환, 판막 질환 또는 좌심부전; 임상적으로 중요한 부정맥 또는 전도 결함), 간, 위장, 폐, 신경, 내분비, 대사를 포함하여 GD 이외의 임상적으로 중요한 질병이 있습니다. (예를 들어, 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증) 또는 정신 질환, 기타 의학적 상태 또는 조사자의 의견에 참여를 방해할 수 있는 심각한 병발성 질환.
- 참가자는 예상 사구체 여과율 <30 mL/min/1.73m2로 정의되는 신부전이 있습니다. 상영관 방문 시.
- 참가자는 기저 세포 암종을 제외한 암 병력이 있습니다.
- 참가자는 진행성 근간대성 간질이 있습니다.
- 참가자는 임신 중(양성 혈청 베타-인간 만성 성선자극호르몬[β-hCG]을 가짐)이거나 수유 중입니다.
- 참가자는 수정체 둘레의 1/4을 초과하는 피질 백내장(등급 피질 백내장-2) 또는 후낭하 백내장 >2 mm(후낭하 백내장-2 등급)를 가집니다. 핵 백내장이 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
- 참가자는 침습적 환기 지원을 사용해야 합니다.
- 참가자는 매일 12시간 이상 깨어 있는 동안 비침습 인공호흡기 지원을 사용해야 합니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 선택적 수술을 포함한 입원 환자 입원이 예정되어 있습니다.
- 참가자는 주요 장기 이식(예: 골수 또는 간)을 받았습니다.
- 스크리닝 방문 전 지난 1년 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력.
- 6개월 이내에 보호자 치료, 6개월 이내에 벤글루스타트 이외의 기질 감소 요법 또는 등록 전 벤글루스타트 기질 감소 요법.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 조사 제품을 받았습니다.
- 참가자는 현재 잠재적인 백내장 유발 약물을 투여받고 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 14일 또는 스크리닝으로부터 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 CYP3A의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제를 투여받았습니다. 여기에는 벤글루스타트를 시작한 후 72시간 이내에 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품을 섭취하는 것도 포함됩니다. 참가자는 치료 기간 동안 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품의 섭취를 자제하지 않습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없거나 연구 평가를 받을 수 없습니다(예: MRI에 대한 금기).
- 참가자 유형 및 질병 특성: 참가자는 등록 전에 전체 비장 절제술을 받았습니다. 환자는 무작위 배정 전 3년 이내에 부분 비장 절제술을 받았습니다.
- 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단하는 이유에 상관없이 참여에 적합하지 않은 참여자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참여자
- 임의의 연구 중재 또는 그 구성요소에 대한 민감성, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 금하는 약물 또는 기타 알레르기
위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 벤글루스타트
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태블릿; 경구
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활성 비교기: 세레자임
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멸균 동결건조 제품; 정맥
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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SARA(운동 실조) 평가 척도 수정 총점의 변화
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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신경심리상태 평가를 위한 반복 가능한 배터리(RBANS) 총 척도 지수 점수의 변화
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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비장 용적의 백분율 변화
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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간 부피의 변화율
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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혈소판 수의 변화율
기간: 베이스라인부터 52주차까지
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베이스라인부터 52주차까지
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치료가 필요한 기간 동안 Beck Depression Inventory II(BDI-II) 점수 변화(기준시점에서 13세 이상 참가자의 경우)
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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치료 응급 기간 동안 환자 건강 설문지 9(PHQ-9)의 변화(기준시점에서 12세 참가자의 경우)
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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CSF GL-1 및 lyso-GL-1 수준의 변화율
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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혈장 GL-1 및 lyso-GL-1 수준의 변화율
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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치료로 인한 부작용(TEAE)/심각한 부작용(SAE)/특별 관심 부작용(AESI)이 발생한 환자 수
기간: 기준부터 최대 4.5년
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기준부터 최대 4.5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 18일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 2일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17215 (Sanofi Identifier)
- 2021-005402-10 (EudraCT 번호)
- U1111-1265-6930 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2024-514381-39 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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벤글루스타트에 대한 임상 시험
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Genzyme, a Sanofi Company모집하지 않고 적극적으로
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Sanofi완전한
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Sanofi모집하지 않고 적극적으로파브리병프랑스, 독일, 일본, 미국, 아르헨티나, 호주, 오스트리아, 브라질, 캐나다, 중국, 덴마크, 핀란드, 그리스, 이탈리아, 멕시코, 노르웨이, 폴란드, 영국, 터키 (Türkiye), 루마니아, 스위스
-
Sanofi모집하지 않고 적극적으로파브리병대만, 중국, 덴마크, 노르웨이, 독일, 미국, 오스트리아, 캐나다, 체코, 프랑스, 그리스, 이탈리아, 일본, 네덜란드, 폴란드, 스페인, 터키 (Türkiye), 대한민국, 영국