Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Venglustat hos voksne og pædiatriske patienter med Gauchers sygdom type 3 (LEAP2MONO)

15. oktober 2025 opdateret af: Sanofi

Et fase 3, multicenter, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, dobbeltdummy, aktivt sammenlignende studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Venglustat hos voksne og pædiatriske patienter med Gauchers sygdom type 3 (GD3), som har nået terapeutiske mål med enzym Erstatningsterapi (ERT)

Dette er en parallel-arm, fase 3, dobbeltblind, dobbelt-dummy, aktiv-komparator, 2-armsundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​daglige orale venglustat versus intravenøse Cerezyme-infusioner hver anden uge for at forbedre eller stabilisere de neurologiske manifestationer og opretholdelse af systemisk sygdomsstabilitet hos deltagere i alderen ≥12 og <18 år og voksne patienter med Gauchers sygdom type 3 (GD3), som er blevet behandlet med enzymerstatningsterapi (ERT) i mindst 3 år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Screeningsperiode: 45 dage

Dobbeltblind, dobbelt-dummy, primær analysebehandlingsperiode: 52 uger

Open label forlænget behandlingsperiode: minimum 52 uger og maksimum 130 uger

Opfølgende telefonopkald: 30-37 dage efter endt behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Japan
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japan, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Kina, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Tyskland
      • Hochheim am Main, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har modtaget ERT (Cerezyme eller anden ERT; efter lokal lovgivning) i mindst 3 år før tilmelding, på en stabil dosis i mindst 6 måneder, anses for at være klinisk stabil i mindst 1 år af investigator og er inden for de terapeutiske mål som alle følgende:
  • Hæmoglobinniveau på ≥11,0 g/dL for kvinder og ≥12,0 g/dL for mænd
  • Blodpladeantal ≥100 000/mm3
  • Miltvolumen <10 multipla af normal (MN)
  • Levervolumen <1,5 MN
  • Ingen knoglekrise og fri for symptomatisk knoglesygdom såsom knoglesmerter, der kan tilskrives osteonekrose og/eller patologiske frakturer inden for 3 måneder før screening
  • Voksen deltager er ≥18 år
  • Pædiatrisk deltager er ≥12 år <18 år
  • Deltageren har en klinisk diagnose på GD3 og en dokumenteret mangel på sur beta-glucosidase aktivitet, der bekræfter denne diagnose.
  • Deltageren har en ændret SARA-score på 1 eller derover.
  • Tilstedeværelsen af ​​blikparese, overvejende vandret, med langsomme eller fraværende saccader.
  • Hvis deltageren har en historie med anfald, er de godt kontrolleret under passende medicin, der ikke er identificeret som en stærk eller moderat inducer eller hæmmer af CYP3A.
  • Deltagere ≥ 30 kg vægt
  • Prævention til seksuelt aktive mandlige deltagere eller kvindelige patienter; ikke gravid eller ammende; ingen sæddonation til mandlig deltager
  • Underskrevet skriftlig informeret samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er blodtransfusionsafhængig.
  • Tidligere esophageal varicer eller leverinfarkt eller nuværende leverenzymer (alaninaminotransferase [ALT]/aspartataminotransferase [AST]) eller total bilirubin >2 gange den øvre grænse for normal, medmindre deltageren har en diagnose af Gilbert syndrom.
  • Deltageren har enhver klinisk signifikant sygdom, bortset fra GD, inklusive kardiovaskulær (medfødt hjertedefekt, kranspulsåresygdom, klapsygdom eller venstresidig hjertesvigt; klinisk signifikant arytmi eller ledningsdefekt), lever, gastrointestinal, pulmonal, neurologisk, endokrin, metabolisk (f.eks. hypokaliæmi, hypomagnesæmi) eller psykiatrisk sygdom, andre medicinske tilstande eller alvorlige interkurrente sygdomme, der kan udelukke deltagelse efter efterforskerens mening.
  • Deltageren har nyreinsufficiens, som defineret ved en estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73m2 ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har en historie med kræft, bortset fra basalcellekarcinom.
  • Deltageren har progressiv myoklon epilepsi.
  • Deltageren er gravid (har et positivt serum beta-humant kronisk gonadotropin [β-hCG]) eller ammer.
  • Deltageren har en kortikal katarakt >en fjerdedel af linsens omkreds (Grade cortical cataract-2) eller en posterior subcapsular cataract >2 mm (Grade posterior subcapsular cataract-2). Deltagere med nuklear grå stær vil ikke blive udelukket.
  • Deltageren kræver brug af invasiv ventilatorisk støtte.
  • Deltageren kræver brug af ikke-invasiv ventilatorstøtte, mens han er vågen i mere end 12 timer dagligt.
  • Deltageren er planlagt til indlæggelse på hospital, inklusive elektiv kirurgi, under undersøgelsen.
  • Deltageren har fået foretaget en større organtransplantation (f.eks. knoglemarv eller lever).
  • En historie med stof- og/eller alkoholmisbrug inden for det seneste år forud for screeningsbesøget.
  • Chaperone-terapi inden for 6 måneder, substratreduktionsterapi anden end venglustat inden for 6 måneder eller venglustat-substratreduktionsterapi før indskrivning.
  • Deltageren har modtaget et forsøgsprodukt inden for 30 dage før tilmelding.
  • Deltageren modtager i øjeblikket potentielt kataraktogen medicin.
  • Deltageren har modtaget stærke eller moderate inducere eller hæmmere af CYP3A inden for 14 dage eller 5 halveringstider fra screening, alt efter hvad der er længst, før screening. Dette inkluderer også indtagelse af grapefrugt, grapefrugtjuice eller grapefrugtholdige produkter inden for 72 timer efter start af venglustat. Deltageren er uvillig til at afholde sig fra indtagelse af grapefrugt, grapefrugtjuice eller grapefrugtholdige produkter i hele behandlingsperioden.
  • Efter investigatorens opfattelse er deltageren ude af stand til at overholde undersøgelsens krav eller ude af stand til at gennemgå undersøgelsesvurderinger (f.eks. kontraindikation for MR).
  • Deltagertype og sygdomskarakteristik: Deltageren har fået foretaget en total splenektomi før tilmeldingen. Patienten havde en delvis splenektomi inden for 3 år før randomisering.
  • Deltager, der ikke er egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer ikke at overholde undersøgelsesprocedurer
  • Følsomhed over for en hvilken som helst af undersøgelsens interventioner eller komponenter deraf, eller lægemiddel eller anden allergi, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Venglustat
Medicin: Venglustat
tablet; mundtlig
Aktiv komparator: Cerezyme
Medicin: imiglucerase
sterilt frysetørret produkt; intravenøs
Andre navne:
  • Cerezyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) ændret totalscore
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring i repeterbart batteri til vurdering af neuropsykologisk status (RBANS) total skalaindeksscore
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring i miltvolumen
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Procentvis ændring i levervolumen
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring i hæmoglobinniveauet
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Procentvis ændring i blodpladetal
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring i score for Beck Depression Inventory II (BDI-II) i løbet af den behandlingsstartende periode (for deltagere 13 år og derover ved baseline)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring i patientsundhedsspørgeskema 9 (PHQ-9) i løbet af den behandlingsstartende periode (for deltagere 12 år ved baseline)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Procentvis ændring i CSF GL-1 og lyso-GL-1 niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Procentvis ændring i plasma GL-1 og lyso-GL-1 niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Antal patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er)/bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Fra baseline til max 4,5 år
Fra baseline til max 4,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

3. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT nummer)
  • U1111-1265-6930 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Venglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner