Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti venglustatu u dospělých a dětských pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3 (LEAP2MONO)

15. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Fáze 3, multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě falešná, aktivní srovnávací studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti venglustatu u dospělých a dětských pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3 (GD3), kteří dosáhli terapeutických cílů pomocí enzymu substituční terapie (ERT)

Toto je paralelní větev, fáze 3, dvojitě zaslepená, dvojitě falešná, aktivní komparátor, studie se dvěma větvemi k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti denního perorálního venglustatu oproti intravenózním infuzím Cerezymu každé dva týdny ke zlepšení nebo stabilizaci neurologických projevů a udržení stability systémového onemocnění u účastníků ve věku ≥12 a <18 let a dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3 (GD3), kteří byli léčeni enzymovou substituční terapií (ERT) po dobu alespoň 3 let.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Doba prověřování: 45 dní

Dvojitě slepá, dvojitá figurína, doba primární analýzy: 52 týdnů

Otevřená prodloužená doba léčby: minimálně 52 týdnů a maximálně 130 týdnů

Následný telefonát: 30-37 dní po ukončení léčby

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Japonsko
      • Sendai, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japonsko, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
  • Německo
      • Hochheim am Main, Německo, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, Čína, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Čína, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník dostával ERT (Cerezyme nebo jiný ERT; jak to místní předpisy považují za vhodné) po dobu nejméně 3 let před zařazením do studie ve stabilní dávce po dobu nejméně 6 měsíců, je zkoušejícím považován za klinicky stabilní nejméně po dobu 1 roku a je v rámci terapeutických cílů jako všechny následující:
  • Hladina hemoglobinu ≥11,0 g/dl u žen a ≥12,0 g/dl u mužů
  • Počet krevních destiček ≥100 000/mm3
  • Objem sleziny < 10 násobků normálu (MN)
  • Objem jater <1,5 MN
  • Bez kostní krize a bez symptomatického onemocnění kostí, jako je bolest kostí připisovaná osteonekróze a/nebo patologické zlomeniny během 3 měsíců před screeningem
  • Dospělý účastník je starší 18 let
  • Pediatrický účastník je ve věku ≥12 let <18 let
  • Účastník má klinickou diagnózu GD3 a dokumentovaný nedostatek aktivity kyselé beta-glukosidázy potvrzující tuto diagnózu.
  • Účastník má upravené skóre SARA 1 nebo vyšší.
  • Přítomnost obrny pohledu, převážně horizontální, s pomalými nebo chybějícími sakádami.
  • Pokud má účastník v anamnéze záchvaty, je dobře kontrolován vhodnou medikací, která není identifikována jako silný nebo středně silný induktor nebo inhibitor CYP3A.
  • Účastníci s hmotností ≥ 30 kg
  • Antikoncepce pro sexuálně aktivní mužské účastníky nebo pacientky; netěhotná nebo nekojící; žádné darování spermatu pro mužského účastníka
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Účastník je závislý na krevní transfuzi.
  • Předchozí jícnové varixy nebo infarkt jater nebo současné jaterní enzymy (alaninaminotransferáza [ALT]/aspartátaminotransferáza [AST]) nebo celkový bilirubin > 2násobek horní hranice normy, pokud účastník nemá diagnózu Gilbertův syndrom.
  • Účastník má jakékoli klinicky významné onemocnění jiné než GD, včetně kardiovaskulárního (vrozená srdeční vada, onemocnění koronárních tepen, onemocnění chlopní nebo levostranné srdeční selhání; klinicky významné arytmie nebo poruchy převodu), jaterní, gastrointestinální, plicní, neurologické, endokrinní, metabolické (např. hypokalémie, hypomagnezémie) nebo psychiatrické onemocnění, jiné zdravotní stavy nebo závažná interkurentní onemocnění, která mohou bránit účasti na stanovisku zkoušejícího.
  • Účastník má renální insuficienci definovanou odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace < 30 ml/min/1,73 m2 na promítací návštěvě.
  • Účastník má v anamnéze rakovinu, s výjimkou bazaliomu.
  • Účastník má progresivní myoklonickou epilepsii.
  • Účastnice je těhotná (má pozitivní sérový beta-lidský chronický gonadotropin [β-hCG]) nebo kojící.
  • Účastník má kortikální kataraktu > jednu čtvrtinu obvodu čočky (stupeň kortikální katarakta-2) nebo zadní subkapsulární kataraktu > 2 mm (stupeň zadní subkapsulární katarakta-2). Účastníci s jaderným kataraktem nebudou vyloučeni.
  • Účastník vyžaduje použití invazivní ventilační podpory.
  • Účastník vyžaduje použití neinvazivní podpory ventilátoru, když je vzhůru déle než 12 hodin denně.
  • Účastník je během studie naplánován na hospitalizaci pacienta včetně plánovaného chirurgického zákroku.
  • Účastník prodělal transplantaci velkého orgánu (např. kostní dřeně nebo jater).
  • Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu během posledního roku před screeningovou návštěvou.
  • Chaperonová terapie během 6 měsíců, léčba snížením substrátu jiná než venglustat během 6 měsíců nebo terapie snížením substrátu venglustatu před zařazením.
  • Účastník obdržel testovaný produkt do 30 dnů před registrací.
  • Účastník v současné době dostává potenciálně kataraktogenní léky.
  • Účastník dostal silné nebo středně silné induktory nebo inhibitory CYP3A během 14 dnů nebo 5 poločasů od screeningu, podle toho, co je delší, před screeningem. To také zahrnuje konzumaci grapefruitu, grapefruitové šťávy nebo produktů obsahujících grapefruit do 72 hodin od zahájení užívání venglustatu. Účastník není ochoten se po dobu léčby zdržet konzumace grapefruitu, grapefruitové šťávy nebo produktů obsahujících grapefruity.
  • Účastník podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie nebo není schopen podstoupit hodnocení studie (např. kontraindikace pro MRI).
  • Typ účastníka a charakteristika onemocnění: účastník měl před zařazením do studie totální splenektomii. Pacient podstoupil parciální splenektomii během 3 let před randomizací.
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníci potenciálně ohrožení nedodržením studijních postupů
  • Citlivost na kteroukoli z intervencí studie nebo jejích složek nebo na lékovou či jinou alergii, která podle názoru výzkumníka kontraindikuje účast ve studii

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Venglustat
Lék: Venglustat
tableta; ústní
Aktivní komparátor: Cerezyme
Lék: imigluceráza
sterilní lyofilizovaný produkt; intravenózní
Ostatní jména:
  • Cerezyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna ve stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) upravené celkové skóre
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna v opakovatelné baterii pro hodnocení celkového skóre indexu neuropsychologického stavu (RBANS).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna objemu sleziny
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Procentuální změna objemu jater
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna hladiny hemoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Procentuální změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna skóre Beck Depression Inventory II (BDI-II) během období, kdy léčba nastala (pro účastníky ve věku 13 let a více na začátku)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna v dotazníku o zdravotním stavu pacienta 9 (PHQ-9) během období vyžadujícího léčbu (pro účastníky ve věku 12 let na začátku)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Procentuální změna hladin GL-1 a lyso-GL-1 v CSF
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Procentuální změna hladin GL-1 a lyso-GL-1 v plazmě
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) / závažnými nežádoucími účinky (SAE) / nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od výchozího stavu do max. 4,5 roku
Od výchozího stavu do max. 4,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1265-6930 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu III

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit