Исследование по оценке эффективности и безопасности венглустата у взрослых и детей с болезнью Гоше 3 типа (LEAP2MONO)
9 июля 2026 г. обновлено: Sanofi
Фаза 3, многоцентровое, многонациональное, рандомизированное, двойное слепое, двойное фиктивное, активное сравнительное исследование для оценки эффективности и безопасности венглустата у взрослых и детей с болезнью Гоше типа 3 (БГ3), достигших терапевтических целей с помощью фермента Заместительная терапия (ЗТТ)
Это параллельное исследование фазы 3, двойное слепое, двойное фиктивное, активное сравнительное исследование с двумя группами для оценки эффективности и безопасности ежедневного перорального венглустата по сравнению с внутривенными инфузиями Церезима каждые две недели для улучшения или стабилизации неврологических проявлений и поддержание стабильности системного заболевания у участников в возрасте ≥12 и <18 лет и взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 3 (БГ3), которые получали ферментную заместительную терапию (ЗТТ) в течение не менее 3 лет.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Период проверки: 45 дней
Двойной слепой, двойной манекен, первичный анализ. Период лечения: 52 недели.
Длительный период открытого лечения: минимум 52 недели и максимум 130 недель.
Последующий телефонный звонок: через 30-37 дней после окончания лечения
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
43
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Доступный вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, 1426
- Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
-
-
-
-
-
Debrecen, Венгрия, H-4032
- Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Hochheim am Main, Германия, 65239
- SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Naples, Италия, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100005
- Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
-
Guangzhou, Китай, 510080
- The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
-
Shanghai, Китай, 200092
- Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Китай, 10041
- National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW3-2PF
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
- Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01790
- Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
-
Ankara, Турция (Туркие), 06500
- Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
-
Paris, Франция, 75015
- Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
-
-
-
-
-
Sendai, Япония, 980-8574
- Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
-
-
Kanagawa
-
Odawara, Kanagawa, Япония, 250-8558
- Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник получал ФЗТ (Церезим или другой ФЗТ; в соответствии с местным законодательством) в течение как минимум 3 лет до включения в стабильную дозу в течение как минимум 6 месяцев, считается клинически стабильным в течение как минимум 1 года исследователем и находится в пределах терапевтических целей, поскольку все следующее:
- Уровень гемоглобина ≥11,0 г/дл для женщин и ≥12,0 г/дл для мужчин
- Количество тромбоцитов ≥100 000/мм3
- Объем селезенки <10 кратно нормальному (MN)
- Объем печени <1,5 МН
- Отсутствие костных кризов и отсутствие симптоматических заболеваний костей, таких как боли в костях, связанные с остеонекрозом и/или патологическими переломами, в течение 3 месяцев до скрининга
- Взрослый участник ≥18 лет
- Педиатрический участник ≥12 лет <18 лет
- У участника есть клинический диагноз GD3 и документально подтвержденный дефицит активности кислой бета-глюкозидазы, подтверждающий этот диагноз.
- Участник имеет модифицированный балл SARA 1 или выше.
- Наличие паралича взора, преимущественно горизонтального, с медленными или отсутствующими саккадами.
- Если у участника в анамнезе судороги, они хорошо контролируются соответствующими лекарствами, не идентифицированными как сильные или умеренные индукторы или ингибиторы CYP3A.
- Участники ≥ 30 кг веса
- Контрацепция для сексуально активных участников мужского пола или пациента женского пола; не беременны и не кормите грудью; нет донорства спермы для участника-мужчины
- Подписанное письменное информированное согласие/согласие
Критерий исключения:
- Участник зависит от переливания крови.
- Варикозное расширение вен пищевода или инфаркт печени в анамнезе, текущие ферменты печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ]/аспартатаминотрансфераза [АСТ]) или общий билирубин более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы, если у участника не диагностирован синдром Жильбера.
- У участника есть любое клинически значимое заболевание, кроме БГ, включая сердечно-сосудистые (врожденный порок сердца, заболевание коронарных артерий, порок клапана или левосторонняя сердечная недостаточность; клинически значимые аритмии или нарушения проводимости), печеночные, желудочно-кишечные, легочные, неврологические, эндокринные, метаболические (например, гипокалиемия, гипомагниемия) или психическое заболевание, другие медицинские состояния или серьезные интеркуррентные заболевания, которые, по мнению Исследователя, могут препятствовать участию.
- У участника почечная недостаточность, определяемая расчетной скоростью клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 м2. на ознакомительном визите.
- У участника есть история рака, за исключением базально-клеточной карциномы.
- У участника прогрессирующая миоклоническая эпилепсия.
- Участник беременна (имеет положительный сывороточный бета-человеческий хронический гонадотропин [β-ХГЧ]) или кормит грудью.
- У участника имеется корковая катаракта > одной четверти окружности хрусталика (степень корковой катаракты-2) или задняя субкапсулярная катаракта >2 мм (степень задней субкапсулярной катаракты-2). Участники с ядерной катарактой не будут исключены.
- Участнику требуется использование инвазивной искусственной вентиляции легких.
- Участнику требуется поддержка неинвазивной вентиляции легких в бодрствующем состоянии более 12 часов в день.
- Участнику запланирована стационарная госпитализация, включая плановую операцию, во время исследования.
- У участника была трансплантация крупного органа (например, костного мозга или печени).
- История злоупотребления наркотиками и / или алкоголем в течение последнего года до посещения скрининга.
- Терапия шапероном в течение 6 месяцев, терапия с уменьшением количества субстрата, кроме венглустата, в течение 6 месяцев или терапия с уменьшением количества субстрата венглустатом до включения в исследование.
- Участник получил исследовательский продукт в течение 30 дней до регистрации.
- В настоящее время участник получает потенциально катарактогенные препараты.
- Участник получил сильные или умеренные индукторы или ингибиторы CYP3A в течение 14 дней или 5 периодов полураспада после скрининга, в зависимости от того, что дольше, до скрининга. Это также включает потребление грейпфрута, грейпфрутового сока или продуктов, содержащих грейпфрут, в течение 72 часов после начала приема венглустата. Участник не желает воздерживаться от употребления грейпфрута, грейпфрутового сока или продуктов, содержащих грейпфрут, в течение периода лечения.
- Участник, по мнению исследователя, не может придерживаться требований исследования или не может пройти оценку исследования (например, противопоказание для МРТ).
- Тип участника и характеристика заболевания: участнику до включения в исследование была проведена тотальная спленэктомия. Пациенту была выполнена частичная спленэктомия в течение 3 лет до рандомизации.
- Участник не подходит для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические условия, или участники потенциально подвержены риску несоблюдения процедур исследования.
- Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или иная аллергия, которая, по мнению исследователя, является противопоказанием для участия в исследовании.
Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Венглустат
|
планшет; устный
|
|
Активный компаратор: Церезим
|
стерильный лиофилизированный продукт; внутривенный
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение шкалы оценки и рейтинга атаксии (SARA) модифицированный общий балл
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
|
Изменение общего индекса шкалы повторяемой батареи для оценки нейропсихологического статуса (RBANS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение объема селезенки
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
|
Процентное изменение объема печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
|
Изменение уровня гемоглобина
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
|
Процентное изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 52 недели
|
От исходного уровня до 52 недели
|
|
Изменение оценки по шкале депрессии Бека II (BDI-II) в период начала лечения (для участников в возрасте 13 лет и старше на исходном уровне)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение анкеты 9 о состоянии здоровья пациента (PHQ-9) в период начала лечения (для участников в возрасте 12 лет на исходном уровне)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Процентное изменение уровней GL-1 и лизо-GL-1 в спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Процентное изменение уровней GL-1 и лизо-GL-1 в плазме.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Число пациентов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)/серьезными нежелательными явлениями (SAE)/нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: От исходного уровня до максимального 4,5 лет
|
От исходного уровня до максимального 4,5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Сфинголипидозы
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь Гоше
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Venglustat
- Имиглуцераза
Другие идентификационные номера исследования
- EFC17215 (Sanofi Identifier)
- 2021-005402-10 (Номер EudraCT)
- U1111-1265-6930 (Идентификатор реестра: ICTRP)
- 2024-514381-39 (Идентификатор реестра: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .