Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania wenglustatu u pacjentów dorosłych i dzieci z chorobą Gauchera typu 3 (LEAP2MONO)

15 października 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, randomizowane, podwójnie ślepe, podwójnie pozorowane, aktywne badanie porównawcze fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa wenglustatu u pacjentów dorosłych i dzieci z chorobą Gauchera typu 3 (GD3), którzy osiągnęli cele terapeutyczne za pomocą enzymu Terapia zastępcza (ERT)

Jest to równoległe ramię, badanie fazy 3, z podwójnie ślepą próbą, podwójnie pozorowaną substancją porównawczą, 2 ramię, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa codziennego doustnego wenglustatu w porównaniu z dożylnymi infuzjami preparatu Cerezyme co dwa tygodnie w celu poprawy lub stabilizacji objawów neurologicznych i utrzymanie stabilności choroby ogólnoustrojowej u uczestników w wieku ≥12 i <18 lat oraz dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 3 (GD3), którzy byli leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) przez co najmniej 3 lata.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Okres badania: 45 dni

Okres leczenia z podwójnie ślepą próbą, podwójnie manekinem, analiza pierwotna: 52 tygodnie

Otwarty przedłużony okres leczenia: minimum 52 tygodnie i maksimum 130 tygodni

Kontynuacja rozmowy telefonicznej: 30-37 dni po zakończeniu leczenia

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, Chiny, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Chiny, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Japonia
      • Sendai, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japonia, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Niemcy
      • Hochheim am Main, Niemcy, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik otrzymywał ERT (Cerezyme lub inny ERT; zgodnie z lokalnymi przepisami) przez co najmniej 3 lata przed włączeniem, w stabilnej dawce przez co najmniej 6 miesięcy, jest uważany przez Badacza za stabilnego klinicznie przez co najmniej 1 rok i mieści się w celach terapeutycznych, ponieważ wszystkie z poniższych:
  • Stężenie hemoglobiny ≥11,0 g/dl dla kobiet i ≥12,0 g/dl dla mężczyzn
  • Liczba płytek krwi ≥100 000/mm3
  • Objętość śledziony <10 wielokrotności normy (MN)
  • Objętość wątroby <1,5 MN
  • Bez przełomu kostnego i bez objawowej choroby kości, takiej jak ból kości związany z martwicą kości i/lub patologicznymi złamaniami w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Dorosły uczestnik ma ≥18 lat
  • Uczestnik pediatryczny ma ≥12 lat <18 lat
  • Uczestnik ma kliniczne rozpoznanie GD3 oraz udokumentowany niedobór aktywności kwaśnej beta-glukozydazy potwierdzający to rozpoznanie.
  • Uczestnik ma zmodyfikowany wynik SARA 1 lub wyższy.
  • Obecność porażenia wzroku, przeważnie poziomego, z wolnymi sakkadami lub ich brak.
  • Jeśli uczestnik miał napady padaczkowe w wywiadzie, są one dobrze kontrolowane za pomocą odpowiednich leków, które nie są zidentyfikowane jako silny lub umiarkowany induktor lub inhibitor CYP3A.
  • Uczestnicy ≥ 30 kg wagi
  • Antykoncepcja dla aktywnych seksualnie mężczyzn lub pacjentek; nie jest w ciąży ani nie karmi piersią; brak dawstwa nasienia dla męskiego uczestnika
  • Podpisana świadoma zgoda/zgoda na piśmie

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest uzależniony od transfuzji krwi.
  • Przebyte żylaki przełyku lub zawał wątroby lub aktualna aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferaza alaninowa [ALT]/aminotransferaza asparaginianowa [AST]) lub bilirubina całkowita >2 razy powyżej górnej granicy normy, chyba że u uczestnika zdiagnozowano zespół Gilberta.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę, inną niż GD, w tym sercowo-naczyniową (wrodzona wada serca, choroba wieńcowa, wada zastawkowa lub lewokomorowa niewydolność serca; klinicznie istotne zaburzenia rytmu lub zaburzenia przewodzenia), wątrobową, żołądkowo-jelitową, płucną, neurologiczną, endokrynologiczną, metaboliczną (np. hipokaliemia, hipomagnezemia) lub choroby psychiczne, inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby, które mogą uniemożliwić udział w opinii Badacza.
  • Uczestnik ma niewydolność nerek, zdefiniowaną na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 na wizycie przesiewowej.
  • Uczestnik ma historię raka, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego.
  • Uczestnik ma postępującą padaczkę miokloniczną.
  • Uczestniczka jest w ciąży (ma dodatni wynik testu beta-ludzkiej przewlekłej gonadotropiny [β-hCG] w surowicy) lub karmi piersią.
  • Uczestnik ma zaćmę korową > jednej czwartej obwodu soczewki (zaćma korowa stopnia-2) lub zaćmę podtorebkową tylną >2 mm (zaćma podtorebkowa stopnia tylnego-2). Uczestnicy z zaćmą jądrową nie zostaną wykluczeni.
  • Uczestnik wymaga zastosowania inwazyjnego wspomagania wentylacji.
  • Uczestnik wymaga nieinwazyjnego wspomagania respiratorem, gdy nie śpi dłużej niż 12 godzin dziennie.
  • Podczas badania uczestnik ma zaplanowaną hospitalizację w szpitalu, w tym planową operację.
  • Uczestnik miał przeszczep dużego narządu (np. szpiku kostnego lub wątroby).
  • Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu w ciągu ostatniego roku przed wizytą przesiewową.
  • Terapia opiekuńcza w ciągu 6 miesięcy, terapia redukująca substrat inna niż wenglustat w ciągu 6 miesięcy lub terapia redukująca substrat wenglustatem przed włączeniem.
  • Uczestnik otrzymał produkt testowy w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  • Uczestnik otrzymuje obecnie leki potencjalnie powodujące zaćmę.
  • Uczestnik otrzymał silne lub umiarkowane induktory lub inhibitory CYP3A w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania od badania przesiewowego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym. Obejmuje to również spożycie grejpfruta, soku grejpfrutowego lub produktów zawierających grejpfruta w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia stosowania wenglustatu. Uczestnik nie chce powstrzymać się od spożywania grejpfruta, soku grejpfrutowego lub produktów zawierających grejpfruta na czas trwania leczenia.
  • Uczestnik, w opinii badacza, nie jest w stanie spełnić wymagań badania lub nie może poddać się ocenie badania (np. przeciwwskazania do MRI).
  • Rodzaj uczestnika i charakterystyka choroby: uczestnik miał całkowitą splenektomię przed włączeniem. Pacjent miał częściową splenektomię w ciągu 3 lat przed randomizacją.
  • Uczestnik nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, w ocenie badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na nieprzestrzeganie procedur badania
  • Wrażliwość na jakąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię, która w opinii Badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wenglustat
Lek: Wenglustat
tablet; doustny
Aktywny komparator: Cerezym
Lek: imigluceraza
sterylny produkt liofilizowany; dożylny
Inne nazwy:
  • Cerezyme®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmodyfikowany łączny wynik zmiany w skali oceny i oceny ataksji (SARA).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana w powtarzalnej baterii do oceny stanu neuropsychologicznego (RBANS) całkowitego wyniku indeksu skali
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52
Procentowa zmiana objętości wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52
Procentowa zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 52
Od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana wyniku w Inwentarzu Depresji Becka II (BDI-II) w okresie rozpoczynania leczenia (dla uczestników w wieku 13 lat i starszych na początku badania)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana w Kwestionariuszu Zdrowia Pacjenta 9 (PHQ-9) w okresie rozpoczynającym leczenie (dla uczestników w wieku wyjściowym wynoszącym 12 lat)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Procentowa zmiana poziomów GL-1 i lyso-GL-1 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Procentowa zmiana poziomów GL-1 i lizo-GL-1 w osoczu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)/poważne zdarzenia niepożądane (SAE)/zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do maksymalnie 4,5 roku
Od wartości początkowej do maksymalnie 4,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (Numer EudraCT)
  • U1111-1265-6930 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wenglustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj