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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Venglustat bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3 (LEAP2MONO)

15. Oktober 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde, Double-Dummy-, Active-Comparator-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Venglustat bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 (GD3), die mit Enzym die therapeutischen Ziele erreicht haben Ersatztherapie (ERT)

Dies ist eine Phase-3-Doppelblind-, Doppel-Dummy-, Aktiv-Komparator-, 2-armige Parallelarm-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von täglichem oralem Venglustat im Vergleich zu intravenösen Cerezyme-Infusionen alle zwei Wochen zur Verbesserung oder Stabilisierung der neurologischen Manifestationen und Aufrechterhaltung der systemischen Krankheitsstabilität bei Teilnehmern im Alter von ≥ 12 und < 18 Jahren und erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 (GD3), die mindestens 3 Jahre lang mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Screening-Zeitraum: 45 Tage

Doppelblind, Double-Dummy, Behandlungsdauer der Primäranalyse: 52 Wochen

Offener verlängerter Behandlungszeitraum: mindestens 52 Wochen und maximal 130 Wochen

Follow-up-Telefonat: 30-37 Tage nach Behandlungsende

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • China
      • Beijing, China, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, China, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, China, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Deutschland
      • Hochheim am Main, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Japan
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japan, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat ERT (Cerezyme oder andere ERT; wie von den örtlichen Vorschriften als angemessen erachtet) für mindestens 3 Jahre vor der Registrierung erhalten, in einer stabilen Dosis für mindestens 6 Monate, wird vom Prüfarzt für mindestens 1 Jahr als klinisch stabil erachtet und liegt innerhalb der therapeutischen Ziele wie alle der folgenden:
  • Hämoglobinspiegel von ≥11,0 g/dl für Frauen und ≥12,0 g/dl für Männer
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 000/mm3
  • Milzvolumen <10 Vielfache des Normalwertes (MN)
  • Lebervolumen < 1,5 MN
  • Keine Knochenkrise und frei von symptomatischen Knochenerkrankungen wie Knochenschmerzen aufgrund von Osteonekrose und/oder pathologischen Frakturen innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
  • Erwachsener Teilnehmer ist ≥18 Jahre alt
  • Der pädiatrische Teilnehmer ist ≥12 Jahre <18 Jahre alt
  • Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose von GD3 und einen dokumentierten Mangel an saurer Beta-Glucosidase-Aktivität, der diese Diagnose bestätigt.
  • Der Teilnehmer hat einen modifizierten SARA-Wert von 1 oder höher.
  • Das Vorhandensein einer Blicklähmung, überwiegend horizontal, mit langsamen oder fehlenden Sakkaden.
  • Wenn der Teilnehmer in der Vergangenheit Krampfanfälle hatte, sind diese mit geeigneten Medikamenten, die nicht als starker oder mäßiger Induktor oder Inhibitor von CYP3A identifiziert wurden, gut kontrolliert.
  • Teilnehmer ≥ 30 kg Gewicht
  • Verhütung für sexuell aktive männliche Teilnehmer oder weibliche Patienten; nicht schwanger oder stillend; keine Samenspende für männliche Teilnehmer
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist bluttransfusionsabhängig.
  • Frühere Ösophagusvarizen oder Leberinfarkt oder aktuelle Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase [ALT]/ Aspartat-Aminotransferase [AST]) oder Gesamtbilirubin > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts, es sei denn, der Teilnehmer hat eine Diagnose des Gilbert-Syndroms.
  • Der Teilnehmer hat eine andere klinisch signifikante Krankheit als GD, einschließlich kardiovaskulärer (angeborener Herzfehler, koronare Herzkrankheit, Klappenerkrankung oder linksseitige Herzinsuffizienz; klinisch signifikante Arrhythmien oder Leitungsstörungen), hepatische, gastrointestinale, pulmonale, neurologische, endokrine, metabolische (z. B. Hypokaliämie, Hypomagnesiämie) oder psychiatrische Erkrankungen, andere Erkrankungen oder schwerwiegende interkurrente Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme ausschließen können.
  • Der Teilnehmer hat eine Niereninsuffizienz, definiert durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2 beim Screening-Besuch.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Krebs, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom.
  • Der Teilnehmer hat progressive myoklonische Epilepsie.
  • Die Teilnehmerin ist schwanger (hat ein positives Serum-beta-humanes chronisches Gonadotropin [β-hCG]) oder stillt.
  • Der Teilnehmer hat eine kortikale Katarakt > ein Viertel des Linsenumfangs (Grad kortikale Katarakt-2) oder eine hintere subkapsuläre Katarakt > 2 mm (Grad hintere subkapsuläre Katarakt-2). Teilnehmer mit Kernkatarakt werden nicht ausgeschlossen.
  • Der Teilnehmer benötigt eine invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer benötigt eine nichtinvasive Beatmungsunterstützung, während er länger als 12 Stunden täglich wach ist.
  • Der Teilnehmer ist für einen stationären Krankenhausaufenthalt einschließlich elektiver Operation während der Studie vorgesehen.
  • Der Teilnehmer hatte eine größere Organtransplantation (z. B. Knochenmark oder Leber).
  • Eine Vorgeschichte von Drogen- und / oder Alkoholmissbrauch innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening-Besuch.
  • Chaperon-Therapie innerhalb von 6 Monaten, andere Substratreduktionstherapie als Venglustat innerhalb von 6 Monaten oder Venglustat-Substratreduktionstherapie vor der Aufnahme.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung ein Prüfprodukt erhalten.
  • Der Teilnehmer erhält derzeit potenziell kataraktogene Medikamente.
  • Der Teilnehmer hat starke oder moderate Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten ab dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening erhalten. Dazu gehört auch der Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder Grapefruit-haltigen Produkten innerhalb von 72 Stunden nach Beginn der Behandlung mit Venglustat. Der Teilnehmer ist nicht bereit, für die Dauer der Behandlung auf den Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder Grapefruit-haltigen Produkten zu verzichten.
  • Der Teilnehmer ist nach Meinung des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten oder sich Studienbewertungen nicht zu unterziehen (z. B. Kontraindikation für MRT).
  • Art des Teilnehmers und Krankheitsmerkmal: Der Teilnehmer hatte vor der Einschreibung eine totale Splenektomie. Der Patient hatte eine partielle Splenektomie innerhalb von 3 Jahren vor der Randomisierung.
  • Teilnehmer, aus welchen Gründen auch immer, wie vom Prüfarzt beurteilt, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten
  • Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Medikamente oder andere Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Venglustat
Arzneimittel: Venglustat
Tablette; Oral
Aktiver Komparator: Cerezym
Arzneimittel: Imiglucerase
steriles lyophilisiertes Produkt; intravenös
Andere Namen:
  • Cerezyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) modifizierte Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52
Änderung der wiederholbaren Batterie für die Bewertung des neuropsychologischen Status (RBANS)-Gesamtskalenindexwert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52
Veränderung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52
Von der Baseline bis Woche 52
Änderung des Scores des Beck Depression Inventory II (BDI-II) während der Behandlungsbeginnphase (für Teilnehmer ab 13 Jahren zu Studienbeginn)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Patientengesundheitsfragebogens 9 (PHQ-9) während der Behandlungsbeginnphase (für Teilnehmer, die zu Studienbeginn 12 Jahre alt waren)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung der GL-1- und Lyso-GL-1-Spiegel im Liquor
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Änderung der Plasma-GL-1- und Lyso-GL-1-Spiegel
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)/schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)/unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis maximal 4,5 Jahre
Vom Ausgangswert bis maximal 4,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1265-6930 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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