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ゴーシェ病3型の成人および小児患者におけるベングルスタットの有効性と安全性を評価する研究 (LEAP2MONO)

2024年3月1日 更新者：Sanofi

酵素で治療目標を達成したゴーシェ病タイプ 3 (GD3) の成人および小児患者における Venglustat の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、多国籍、無作為化、二重盲検、二重ダミー、アクティブ比較研究補充療法（ERT）

これは、神経学的症状の改善または安定化のために、毎日の経口ベングルスタットと 2 週間ごとの静脈内 Cerezyme 注入の有効性と安全性を評価するための並行群、第 3 相、二重盲検、二重ダミー、実薬対照、2 群試験です。 12歳以上18歳未満の参加者、および酵素補充療法（ERT）で少なくとも3年間治療されたゴーシェ病タイプ3（GD3）の成人患者における全身疾患の安定性の維持。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

審査期間：45日

二重盲検、二重ダミー、一次解析治療期間：52週間

非盲検延長治療期間: 最短 52 週間、最長 130 週間

フォローアップの電話: 治療終了後 30 ～ 37 日

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 電話番号：option 6 800-633-1610
  • メール：Contact-US@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • 募集
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pramod Mistry, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • John Bernat
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • 募集
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maurizio Ghisoli, Dr.
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • 募集
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ozlem Goker-Alpan, Dr.
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1426
        • 募集
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Guillermo Drelichman, Dr.
  • イタリア
      • Napoli、イタリア、80131
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Domenico Rendina, Dr
  • カナダ
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3E 3P4
        • 募集
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cheryl Greenberg, Dr.
  • ドイツ
      • Hochheim am Main、ドイツ、65239
        • 募集
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mengel Eugen, Dr.
  • ハンガリー
      • Debrecen、ハンガリー、H-4032
        • 募集
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Éva RÁKÓCZI, Dr.
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anais Brassier, Doctor
      • Paris、フランス、75013
        • 募集
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nadjar Yann, Dr.
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06500
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Balcali Adana、七面鳥、01330
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7920001
  • 中国
      • Beijing、中国、100005
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Zhengqing Qiu, Professor
      • Guangzhou、中国、510080
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Xuequn Luo, Dr.
      • Shanghai、中国、200092
        • 募集
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Huiwen Zhang, Dr.
    • Taiwan
      • Taipei、Taiwan、中国、10041
        • 募集
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
        • 主任研究者：
          • Ni-Chung Lee, Dr.
        • コンタクト：
  • 日本
      • Sendai、日本、980-8574
        • 募集
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yoichi Wada, Dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -参加者は、登録前に少なくとも3年間ERT（Cerezymeまたは他のERT;現地の規制で適切と見なされる）を受けており、少なくとも6か月間安定した用量で、治験責任医師によって少なくとも1年間臨床的に安定していると見なされ、以下のすべての場合、治療目標の範囲内です。
  • ヘモグロビン値が女性で11.0g/dL以上、男性で12.0g/dL以上
  • 血小板数≧100,000/mm3
  • 脾臓容積が正常の 10 倍未満 (MN)
  • 肝容積 <1.5 MN
  • -骨の危機がなく、骨壊死に起因する骨の痛みや病理学的骨折などの症候性骨疾患がない スクリーニング前の3か月以内
  • 大人の参加者は18歳以上です
  • -小児科の参加者は12歳以上18歳未満です
  • 参加者はGD3の臨床診断を受けており、この診断を裏付ける酸性β-グルコシダーゼ活性の欠乏が記録されています。
  • -参加者の修正SARAスコアは1以上です。
  • 主に水平方向の注視麻痺の存在で、サッカードが遅いかまたはない。
  • 参加者に発作の既往歴がある場合、CYP3A の強力または中等度の誘導剤または阻害剤として特定されていない適切な投薬の下で十分に制御されています。
  • -体重が30kg以上の参加者
  • 性的に活発な男性参加者または女性患者の避妊;妊娠中または授乳中ではない;男性参加者への精子提供なし
  • 署名された書面によるインフォームド コンセント/同意

除外基準:

  • -参加者は輸血に依存しています。
  • -以前の食道静脈瘤または肝梗塞または現在の肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT] /アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]）または総ビリルビンが正常の上限の2倍を超える場合、参加者がギルバート症候群と診断されている場合を除きます。
  • -参加者は、心血管を含むGD以外の臨床的に重要な疾患を持っています（先天性心不全、冠動脈疾患、弁疾患または左側心不全;臨床的に重要な不整脈または伝導障害）、肝臓、胃腸、肺、神経、内分泌、代謝（例えば、低カリウム血症、低マグネシウム血症）または精神疾患、他の病状、または研究者の意見への参加を妨げる可能性のある深刻な併発疾患。
  • 参加者は、推定糸球体濾過率<30 mL/分/1.73m2で定義されるように、腎不全を患っています スクリーニング訪問で。
  • -参加者には、基底細胞癌を除いて、癌の病歴があります。
  • -参加者は進行性ミオクロニーてんかんを患っています。
  • -参加者は妊娠中（血清ベータヒト慢性ゴナドトロピン[β-hCG]が陽性）または授乳中です。
  • 参加者は、皮質白内障 > 水晶体円周の 4 分の 1 (グレード皮質白内障-2) または後嚢下白内障 > 2 mm (グレード後嚢下白内障-2) を持っています。 核白内障の参加者は除外されません。
  • 参加者は、侵襲的な換気サポートを使用する必要があります。
  • -参加者は、毎日12時間以上起きている間、非侵襲的人工呼吸器の使用を必要とします。
  • -参加者は、研究中に待機手術を含む入院が予定されています。
  • 参加者は主要な臓器移植を受けています（骨髄や肝臓など）。
  • -スクリーニング訪問前の過去1年間の薬物および/またはアルコール乱用の履歴。
  • -6か月以内のシャペロン療法、6か月以内のベングルスタット以外の基質減少療法、または登録前のベングルスタット基質減少療法。
  • -参加者は、登録前の30日以内に治験薬を受け取りました。
  • -参加者は現在、潜在的に白内障の薬を受けています。
  • -参加者は、スクリーニングから14日以内または5半減期のいずれか長い方で、CYP3Aの強力または中程度の誘導剤または阻害剤を受け取りました。 これには、venglustat の開始から 72 時間以内のグレープフルーツ、グレープフルーツ ジュース、またはグレープフルーツ含有製品の消費も含まれます。 -参加者は、グレープフルーツ、グレープフルーツジュース、またはグレープフルーツを含む製品の摂取を控えることを望まない 治療期間中。
  • -治験責任医師の意見では、参加者は研究の要件を順守できないか、研究評価を受けることができません（例：MRIの禁忌）。
  • -参加者のタイプと疾患の特徴：参加者は、登録前に脾臓全摘を受けています。 患者は、無作為化前の 3 年以内に部分脾臓摘出術を受けました。
  • -理由の如何を問わず、治験責任医師が判断した参加者は参加に適していません。これには、医学的または臨床的状態、または研究手順を遵守しない可能性のある参加者が含まれます
  • -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性、治験責任医師の意見では、研究への参加を禁忌とする

上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヴェングルスタット
薬：ヴェングルスタット
タブレット;オーラル
アクティブコンパレータ：セレザイム
薬：イミグルセラーゼ
無菌凍結乾燥製品;静脈内
他の名前：
  • セレザイム®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
運動失調症の評価と評価のためのスケールの変更 (SARA) 修正合計スコア
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで
神経心理学的状態の評価 (RBANS) の合計スケール インデックス スコアのための反復可能なバッテリーの変化
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
脾臓容積の変化率
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで
肝臓容積の変化率
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで
ヘモグロビン値の変化
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで
血小板数の変化率
時間枠：ベースラインから52週まで
ベースラインから52週まで
治療緊急有害事象（TEAE）/重篤な有害事象（SAE）/特別に関心のある有害事象（AESI）を有する患者の数
時間枠：ベースラインから最大 3.5 年まで
ベースラインから最大 3.5 年まで
CSF GL-1 およびリソ GL-1 レベルの変化率
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ベースラインから 52 週目まで
血漿GL-1およびリソGL-1レベルの変化率
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ベースラインから 52 週目まで
治療出現期間中のベックうつ病インベントリー II (BDI-II) のスコアの変化 (ベースラインで 13 歳以上の参加者が対象)
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ベースラインから 52 週目まで
治療緊急期における患者健康質問票 9 (PHQ-9) の変化 (ベースラインで 12 歳の参加者対象)
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
ベースラインから 52 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年4月18日

一次修了 (推定)

2025年9月30日

研究の完了 (推定)

2026年10月30日

試験登録日

最初に提出

2022年1月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月1日

最初の投稿 (実際)

2022年2月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月1日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT番号)
  • U1111-1265-6930 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様を含む関連研究文書へのアクセスを要求することができます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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